Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1-studie av GTX-B001 i friska subjets och patienter med kall urticaria (CHILL-MC)

7 september 2026 uppdaterad av: Granular Therapeutics Limited

En fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, enkel stigande dostolerabilitet, farmakokinetisk, farmakodynamisk och preliminär effektivitetsstudie av GTX-B001 hos friska frivilliga (del A) och patienter med kall inducerad urtikaria (del B)

Detta är en första-i-mänsklig studie som syftar till att bestämma säkerheten för en enda dos av GTX-B001 hos friska deltagare och hos personer med kall urticaria.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

GTX-B001 är en humaniserad bispecifik antikropp än binder med en arm till ett protein som kallas C-KIT och med den andra armen till ett protein som kallas CD203C, båda uttryckta på mastceller.

Denna studie är en randomiserad, dubbelbindande, placebokontrollerad fas 1-studie som utvärderar säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken i en enda dos av GTX-B001 hos friska deltagare (del A) och hos patienter med kall uricaria som förblir symptomatiska trots behandling med antihistaminer (del B). I del B kommer den preliminära effekten av GTX-B001 på tecken och symtom på kall urticaria också att utvärderas.

48 friska deltagare beräknas registreras i del A i fem stigande kohorter, medan 24 patienter med kall urticaria beräknas registreras i del B i två stigande kohorter.

Potentiella deltagare kommer att screenas i upp till 4 veckor före registrering. GTX-B001 kommer att administreras intravenöst på dag 1 till randomiserade deltagare som kommer att följas i 12 veckor efter behandlingen.

Deltagarna kommer att behöva delta i totalt 9 besök inklusive screeningbesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

72

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Charité Research Organization gmbh
      • Berlin, Tyskland
        • Rekrytering
        • Fraunhofer Institute For Translational Medicine And Pharmacology
        • Kontakt:
      • Halle, Tyskland
        • Rekrytering
        • Dermatologische Praxis
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Key Inclusion Criteria (del A):

  • Ämnet är mellan 18 och 55 år (båda inkluderande) vid screeningens datum.
  • Ämnet är i god allmän hälsa baserat på den medicinska historien, fysisk undersökning och resultaten av vitala tecken, elektrokardiogram och kliniskt laboratorium, bedömt av utredaren.

Key Inclusion Criteria (del B):

  • Ämnet är mellan 18 och 75 år (båda inkluderande) vid screeningens datum
  • En historia av tecken och/eller symtom på coldu upplevde ≥ 3 månader före screening.
  • Ett positivt kallstimuleringstest under screening och baslinje med hjälp av Temptest® -enheten.
  • Otillräcklig kontroll av coldu av andra generationen H1-antihistamin (SGAH) enligt definitionen av klåda och nässelfeber efter kall kontakt under de senaste 6 veckorna före screening trots en SGAH.
  • Ett UCT -poäng för URticaria Control Test (UCT) på <12 vid screening.

Nyckeluteslutningskriterier (delar A&B):

  • Närvaro av all kliniskt signifikant sjukdom, såsom hjärt -kärl, neurologisk, lung-, lever-, njur-, metabolisk, gastrointestinal, urologisk, immunologisk eller endokrin sjukdom eller störning som skulle störa patientens säkerhet eller tolkningen av rättegången resulterar i bedömningen av utredaren.
  • Behandling med ett undersökande läkemedel eller intervention för alla tillstånd inom tre månader efter screening, eller samtidigt deltagande i en annan klinisk prövning där ett undersökningsläkemedel administreras.
  • Behandling med immunmodulerande terapi (t.ex. intravenös eller intramuskulär immunoglobuliner, systemiska kortikosteroider, cyklosporin, metotrexat, dapsone, cyklofosfamid beroende på vad som är längre) före screening.
  • Användning av eventuell monoklonal antikropp eller terapeutiskt protein inom fyra veckor (eller 5 halveringstider, beroende på vad som är längre) före screening.
  • Historia av immunglobulin E (IgE) -medierad anafylax, autoimmuna störningar som kräver mer än topisk medicinering, eller astma som kräver användning av inhalerad medicinering under de senaste 5 åren.

Dessutom för del B:

  • Sjukdom med symtom på urtikaria eller angioödem annat än kronisk urticaria (Cu), till exempel urticaria vaskulit, urticaria pigmentosa, erytem multiforme, mastocytos, ärftlig urticaria eller förvärvad/läkemedelsinducerad urticaria. Patienter med samtidig kronisk spontan urticaria (CSU) eller andra former av kronisk inducerbar urticaria (CINDU) är berättigade under förutsättning att symtom vid screening överensstämmer med coldu och att coldu är den dominerande formen av Cu.
  • Alla andra hudsjukdomar förknippade med kronisk klåda som kan påverka i utredarnas åsikt om studieutvärderingar och resultat, t.ex. atopisk dermatit, bullous pemphigoid, dermatit Herpetiformis eller psoriasis.
  • Mottagande av varje biologisk terapi för urticaria -kontroll (t.ex. Omalizumab, dupilumab, ligelizumab, etc.) inom tre månader efter screening (vare sig det är på etiketten eller off-label).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A (HV) - GTX -B001
Friska deltagare kommer att få en enda dos av GTX-B001
Läkemedel: GTX-B001
Enkel infusion av en av upp till fem doser av GTX-B001
Andra namn:
  • Aly-301
Placebo-jämförare: Del A (HV) - Normal saltlösning
Friska deltagare som tilldelats att få placebo kommer att få en enda dos normal saltlösning
Läkemedel: Normal saltlösning
Enstaka infusion av normal saltlösning
Experimentell: Del B (ColdU/SD) - GTX-B001
Patienter med kallurtikaria eller symtomatisk dermografism kommer att få en enda dos av GTX-B001
Läkemedel: GTX-B001
Enkel infusion av en av upp till fem doser av GTX-B001
Andra namn:
  • Aly-301
Placebo-jämförare: Del B (ColdU/SD) - Normal salinlösning
Patienter med kallurticaria eller symptomatisk dermografism som tilldelats placebo kommer att få en enda dos normal salinlösning
Läkemedel: Normal saltlösning
Enstaka infusion av normal saltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet bedömd utifrån förekomsten och allvarlighetsgraden av biverkningar (del A och B)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Säkerhet och tolerabilitet av en enda intravenös infusion av GTX-B001 som bedöms genom andelen försökspersoner på varje dosnivå med biverkningar av grad 2 eller högre enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
Dag 1 till Dag 85

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GTX-B001 farmakokinetik (delar A och B)
Tidsram: Dag 1 till dag 85
Serumkoncentrationer av GTX-B001 vid specificerade besök
Dag 1 till dag 85

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GTX-B001 farmakodynamik (delar A och B)
Tidsram: Dag 1 till dag 85
Ändra från baslinjen i blodbiomarkörer som serum tryptas
Dag 1 till dag 85
Utvärdering av immunogenicitet (delar A och B)
Tidsram: Dag 1 till dag 85
Förekomst av antikroppar mot läkemedel
Dag 1 till dag 85
Sjukdomskontroll (Del B) - Urticaria Control Test (UCT)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Förändring från baslinjen och andel svarande för Urticaria Control Test (UCT). Totalpoäng sträcker sig från 0 till 16. En poäng på 12 eller högre indikerar välkontrollerad kronisk urtikaria, medan en poäng under 12 tyder på dåligt kontrollerad sjukdom.
Dag 1 till Dag 85
GTX-B001 farmakodynamik i hud (Del B)
Tidsram: Dag 1 till Dag 29
Förändring från baslinjen i mastcellsdensitet och mastcellaktiveringsmarkörer vid kall- eller friktionsprovokering, bedömd från hudstansbiopsi vid baslinjen och tre gånger efter behandling.
Dag 1 till Dag 29
Diseaseskontroll (Del B ColdU) - Kritisk temperaturtröskel (CTT)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Förändring från baseline och andel respondenter i kritisk temperaturtröskel (CTT) över tid enligt provokationstest med TempTest®.
CTT bestämmer den högsta temperaturen som inducerar symptom.
Dag 1 till Dag 85
Diseaseskontroll (Del B SD) - Kritiskt friktionströskel (CFT)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Förändring från baslinjen och andelen respondenter i Critical Friction Threshold (CFT) över tid enligt provokationstestning med FricTest®.
CFT bestämmer den kortaste pinnängden (eller lägsta trycket) som inducerar symptom.
Dag 1 till Dag 85
Diseaskontroll (Del B ColdU) - Cold Urticaria Activity Score (Cold UAS)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Förändring från baslinje i Cold Urticaria Activity Score (Cold UAS). Totalpoängen sträcker sig från 0 till 6, där högre poäng indikerar högre sjukdomsaktivitet.
Dag 1 till Dag 85
Sjukdomskontroll (Del B SD) - Symptomatic Dermographism Activity Score (SDAS)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Förändring från baslinjen i Symptomatic Dermographism Activity Score (SDAS)
Dag 1 till Dag 85
Disease control (Part B ColdU) - Cold Urticaria Quality of Life Questionnaire (ColdU-QoL)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Förändring från baslinjen i Cold Urticaria Quality of Life Questionnaire (ColdU-QoL).
Totalpoängen sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng innebär större funktionsnedsättning.
Dag 1 till Dag 85
Sjukdomskontroll (Del B SD) - Symtomatisk Dermografism Livskvalitetsformulär (SD-QoL)
Tidsram: Dag 1 till Dag 85
Förändring från baseline i Symptomatic Dermographism Quality of Life Questionnaire (SD-QoL). Totalpoängen varierar från 0 till 100, där högre poäng innebär större funktionsnedsättning.
Dag 1 till Dag 85

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Granular Therapeutics Limited

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 oktober 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2025

Första postat (Faktisk)

18 september 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GRN-GTXB001-001
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522126-13-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera