Étude Clinique pour Évaluer l'Effet d'un Traitement à Long Terme par Gecacitinib sur la Myélofibrose et les Niveaux de Mutation Génétique

Les essais cliniques précédents des comprimés d'hydrochlorure de Gécacitinib dans le traitement de la myélofibrose initiés par notre centre incluent : 1) L'essai ZGJAK002 (NCT03886415) : Un essai clinique multicentrique de phase Ⅱ sur la sécurité et l'efficacité de 100 mg BID et 200 mg QD de Gécacitinib dans le traitement de la myélofibrose à risque intermédiaire et élevé (n=118). 2) L'étude ZGJAK006 (NCT04217993) : Un essai clinique de phase ⅡB sur la sécurité et l'efficacité du géfitinib chez les patients intolérants au Ruxolitinib atteints de myélofibrose (n=51) ; 3) L'étude ZGJAK017 (NCT04851535) : Un essai de phase Ⅱ (n=34) pour évaluer l'efficacité et la sécurité du Gécacitinib chez les patients atteints de myélofibrose réfractaire ou en rechute après Ruxolitinib ; 4) L'essai ZGJAK016 (NCT04617028) : Un essai multicentrique de phase III randomisé, en double aveugle, avec double simulacre, contrôlé en parallèle (n=105). Actuellement, le suivi du projet est terminé et la phase de don de Gécacitinib a commencé.

Cette étude était une étude observationnelle, et environ 40 patients atteints de myélofibrose à risque intermédiaire et élevé ayant participé à toute étude clinique précédente sur l'hydrochlorure de Gécacitinib et recevant toujours un traitement par Gécacitinib dans notre centre étaient attendus pour être inclus. Il n'y avait pas d'intervention médicamenteuse supplémentaire, seul le grade de myélofibrose et le niveau de mutation génétique des patients étaient collectés. Les sujets répondant à tous les critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion étaient éligibles pour être inclus dans cette étude. Après l'obtention du consentement éclairé et un dépistage réussi, une ponction de moelle osseuse, une biopsie de moelle osseuse et un test de mutation génétique étaient réalisés une fois. Si la moelle osseuse était extraite, le sang périphérique pouvait être utilisé pour le test de mutation génétique, puis annuellement jusqu'à l'arrêt définitif du Gécacitinib.

L'objectif principal était d'évaluer le grade de myélofibrose chez les patients atteints de MF ayant précédemment participé à une étude clinique sur le Gécacitinib et recevant toujours du géfitinib. L'objectif secondaire était d'évaluer le changement par rapport à la ligne de base des isomutations de JAK2.