Klinisk studie för att utvärdera effekten av långtidsbehandling med Gecacitinib på myelofibros och genmutationsnivåer

Tidigare kliniska prövningar av Gecacitinib-hydrokloridtabletter vid behandling av myelofibros som initierats av vårt centrum inkluderar: 1) ZGJAK002-prövningen (NCT03886415): En multricenter fas II klinisk prövning av säkerheten och effekten av 100 mg BID och 200 mg QD av Gecacitinib vid behandling av intermediär och hög risk myelofibros (n=118). 2) ZGJAK006-studien (NCT04217993): en fas IIB klinisk prövning av säkerheten och effekten av gefitinib hos Ruxolitinib-intoleranta myelofibrospatienter (n=51); 3) ZGJAK017-studien (NCT04851535): en fas II prövning (n=34) för att utvärdera effekten och säkerheten av Gecacitinib hos Ruxolitinib-refraktära eller återfallande myelofibrospatienter; 4) ZGJAK016-prövningen (NCT04617028): en randomiserad, dubbelblind, dubbeldummy, parallellkontrollerad, multricenter fas III-prövning (n=105). För närvarande har uppföljningen av projektet avslutats och Gecacitinib-donationsfasen har börjat.

Denna studie var en observationsstudie, och cirka 40 patienter med intermediär och hög risk myelofibros som hade deltagit i någon tidigare klinisk studie av Gecacitinib-hydroklorid och fortfarande fick Gecacitinib-behandling på vårt centrum förväntades inkluderas. Det fanns ingen ytterligare läkemedelsintervention, endast myelofibrosgraden och genmutationsnivån hos patienterna samlades in. Deltagare som uppfyllde alla inklusionskriterier och inga av exklusionskriterierna var berättigade till inkludering i denna studie. Efter att informerat samtycke hade erhållits och screening var framgångsrik, utfördes benmärgsaspiration, benmärgsbiopsi och genmutationsprovtagning en gång. Om benmärg extraherades kunde perifert blod användas för genmutationsprovtagning, och sedan årligen tills permanent avbrott av Gecacitinib.

Det primära målet var att utvärdera myelofibrosgraden hos patienter med MF som tidigare hade deltagit i en klinisk studie av Gecacitinib och fortfarande fick gefitinib. Det sekundära målet var att utvärdera förändringen från baslinjen i JAK2-isomutationer.