Estudo Clínico para Avaliar o Efeito do Tratamento a Longo Prazo com Gecacitinib nos Níveis de Mielofibrose e Mutação Genética

Os ensaios clínicos anteriores de comprimidos de cloridrato de Gecacitinib no tratamento da mielofibrose iniciados pelo nosso centro incluem: 1) Ensaio ZGJAK002 (NCT03886415): Um ensaio clínico multicêntrico de fase Ⅱ sobre a segurança e eficácia de 100mg BID e 200mg QD de Gecacitinib no tratamento de mielofibrose de risco intermédio e alto (n=118). 2) Estudo ZGJAK006 (NCT04217993): Um ensaio clínico de fase ⅡB sobre a segurança e eficácia de gefitinib em doentes com mielofibrose intolerantes a Ruxolitinib (n=51); 3) Estudo ZGJAK017 (NCT04851535): Um ensaio de fase Ⅱ (n=34) para avaliar a eficácia e segurança de Gecacitinib em doentes com mielofibrose refractária ou recidivada a Ruxolitinib; 4) Ensaio ZGJAK016 (NCT04617028): Um ensaio multicêntrico de fase III randomizado, duplamente cego, com duplo placebo, controlado em paralelo (n=105). Atualmente, o seguimento do projeto terminou e a fase de doação de Gecacitinib começou.

Este estudo foi um estudo observacional, e esperava-se que fossem inscritos cerca de 40 doentes com mielofibrose de risco intermédio e alto que tinham participado em qualquer estudo clínico anterior de cloridrato de Gecacitinib e ainda estavam a receber tratamento com Gecacitinib no nosso centro. Não houve intervenção farmacológica adicional, apenas foi recolhido o grau de mielofibrose e o nível de mutação genética dos doentes. Os sujeitos que cumpriam todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão eram elegíveis para inclusão neste estudo. Após obtenção do consentimento informado e rastreio bem-sucedido, foi realizada uma vez aspiração da medula óssea, biópsia da medula óssea e teste de mutação genética. Se a medula óssea fosse extraída, o sangue periférico poderia ser utilizado para o teste de mutação genética, e depois anualmente até à interrupção permanente do Gecacitinib.

O objetivo primário foi avaliar o grau de mielofibrose em doentes com MF que tinham participado anteriormente num estudo clínico de Gecacitinib e ainda estavam a receber gefitinib. O objetivo secundário foi avaliar a alteração em relação à linha de base nas isomutações de JAK2.