Aperçus de la Thérapie de Remplacement Rénal Continu chez les Patients Gravement Malades (iCRRT)

1.0 Justification L'objectif de cette étude est de constituer un vaste référentiel de données sur les pratiques et les résultats de l'épuration extra-rénale continue (EERC), permettant de caractériser les similitudes et les différences dans les pratiques standards de l'EERC entre les centres médicaux. La variabilité naturelle des pratiques offrira l'opportunité de comparer les résultats associés à différents modèles de pratique et de générer des données préliminaires importantes pour éclairer les futurs essais interventionnels.

2.0 Contexte Malgré l'accumulation de preuves de haute qualité, la prescription, la mise en œuvre et la maintenance de l'épuration extra-rénale continue (EERC) restent très variables selon les contextes cliniques. Cette hétérogénéité persistante reflète des incertitudes concernant des aspects clés de la pratique de l'EERC et souligne la nécessité d'une évaluation internationale complète. L'initiative internationale sur l'EERC (iCRRT) a été établie pour caractériser systématiquement les pratiques mondiales de l'EERC, identifier les variations régionales et éclairer les stratégies visant à optimiser la mise en œuvre de cette thérapie vitale pour les patients en état critique.

L'insuffisance rénale aiguë (IRA) est l'une des complications les plus fréquentes et les plus graves rencontrées dans les maladies critiques, affectant plus de la moitié des patients admis en unités de soins intensifs (USI). Environ 6 % des patients en USI nécessitent un traitement de suppléance rénale (TSR), un sous-groupe pour lequel la mortalité hospitalière reste extrêmement élevée, approchant ou dépassant fréquemment 50 %. Bien que l'IRA soit associée à une morbidité, une mortalité et une utilisation des soins de santé substantielles, aucune intervention n'a démontré pouvoir inverser de manière constante une lésion rénale établie. La prise en charge reste donc largement de support, le TSR étant réservé aux patients atteints d'une maladie avancée ou réfractaire.

Pour les patients en état critique, notamment ceux présentant une instabilité hémodynamique, l'EERC est devenue la modalité de TSR prédominante dans de nombreux pays à revenu élevé. Depuis la description initiale de l'hémofiltration continue artério-veineuse il y a plus de trois décennies, les avancées technologiques et procédurales ont transformé l'EERC en une thérapie largement adoptée et appliquée en routine. Comparée à l'hémodialyse intermittente (HDI), l'EERC offre une meilleure tolérance hémodynamique, un contrôle continu des solutés et une gestion plus précise des fluides. Ces avantages perçus constituent la base des recommandations de 2012 du groupe de travail Kidney Disease Improving Global Outcomes (KDIGO), qui préconise l'EERC plutôt que les modalités intermittentes chez les patients hémodynamiquement instables. Néanmoins, malgré son rôle central dans les soins intensifs contemporains, une variation substantielle des pratiques de l'EERC persiste entre les institutions et les différents prestataires.

Dans le même temps, il est de plus en plus reconnu que les résultats cliniques traditionnels seuls peuvent ne pas saisir complètement l'impact de la maladie critique et de ses traitements. Les preuves soutiennent de plus en plus l'utilisation systématique des mesures de résultats rapportés par les patients (PROMS) pour améliorer la communication patient-clinicien, renforcer la satisfaction des patients et influencer positivement la qualité de vie liée à la santé (QVLS). Dans ce contexte, l'étude EMPATHY basée en Alberta évalue l'efficacité et le rapport coût-efficacité de la collecte systématique des PROMS dans les programmes de TSR chronique, en examinant les associations avec l'expérience des patients, les résultats cliniques, la QVLS et l'utilisation des soins de santé.

Malgré les recommandations existantes des lignes directrices – notamment concernant la dose d'effluent cible et l'utilisation préférentielle de l'anticoagulation régionale au citrate – les orientations restent limitées pour de nombreuses composantes fondamentales de la mise en œuvre de l'EERC, y compris la sélection de la modalité, les protocoles d'anticoagulation, la supplémentation en électrolytes et les stratégies de bilan hydrique. Ce manque de consensus reflète la force limitée des preuves actuelles, qui sont largement issues d'études monocentriques de petite taille. De plus, malgré la nature à haut risque des patients recevant l'EERC, les indicateurs de qualité et les résultats de sécurité des patients liés à la mise en œuvre de l'EERC ont été insuffisamment étudiés.

Dans ce contexte, les investigateurs décrivent le protocole d'une étude observationnelle prospective conçue pour évaluer les pratiques de l'EERC chez les patients adultes en état critique au sein d'un consortium international de centres médicaux. L'objectif principal est d'établir un vaste référentiel multicentrique capturant les caractéristiques des patients, les modèles de prescription et de mise en œuvre de l'EERC, et les résultats cliniques associés. En tirant parti de la variation naturelle des pratiques entre les systèmes de santé, cette étude vise à générer des données comparatives robustes et à fournir une base pour la conception de futurs essais interventionnels visant à améliorer les soins et les résultats de l'EERC dans le monde entier.

3.0 Question de recherche Quelles sont les similitudes et les différences dans les pratiques et les résultats de l'EERC parmi les patients adultes en état critique au sein d'un réseau de centres médicaux mondiaux ?

4.0 Objectifs Objectif principal

- Décrire les caractéristiques mondiales des patients, les modalités de l'EERC et les résultats cliniques parmi les patients recevant l'EERC.

Objectifs secondaires

• Comparer les résultats entre les régions géographiques et les modalités de l'EERC.
• Identifier les prédicteurs des résultats au niveau du patient et au niveau de la pratique.
• Évaluer l'impact des comorbidités (par exemple, le diabète sucré, la maladie pulmonaire obstructive chronique, les accidents cérébrovasculaires et l'hypertension) sur les résultats de l'EERC.

Objectifs exploratoires

• Évaluer les résultats rénaux à long terme et la qualité de vie.
• Explorer l'économie de la santé et l'utilisation des ressources liées à l'EERC.

5.0 Méthodes Conception et cadre Il s'agit d'une étude observationnelle prospective multinationale conçue pour caractériser la démographie des patients, les paramètres de prescription et les mesures de processus de l'épuration extra-rénale continue (EERC) dans les unités de soins intensifs (USI) à travers le monde.

Population de l'étude L'étude sera menée dans les USI des centres participants à l'échelle mondiale. Tous les patients en état critique recevant l'EERC dans le cadre des soins de routine en USI seront éligibles à l'inclusion. Les critères d'inclusion sont intentionnellement larges pour capturer une population au niveau systémique adaptée à l'évaluation des modèles de pratique et des résultats.

Critères d'inclusion

• Admission en USI
• Réception d'une thérapie par EERC Critères d'exclusion
• Maladie rénale terminale
• EERC < 24 heures

Taille de l'échantillon Aucun calcul formel de taille d'échantillon ne sera effectué. Tous les patients éligibles seront inclus.

Interventions EERC administrée dans le cadre des soins de routine en USI. Il s'agit d'une étude observationnelle ; aucune intervention clinique liée à l'étude ne sera effectuée et aucun échantillon biologique ne sera collecté.

Collecte des données Un large éventail de données sera collecté, incluant les caractéristiques des patients à l'inclusion, les modalités et les traitements d'EERC, le bilan hydrique, les médicaments et les résultats cliniques. Les dossiers médicaux électroniques serviront de source principale de données.

Chaque site attribuera un numéro d'identification patient anonymisé via la base de données du registre ; aucun identifiant direct du patient ne sera téléchargé. Les sites sans dossiers médicaux électroniques pourront saisir manuellement des données anonymisées dans une interface web sécurisée et protégée par mot de passe. Toutes les transmissions de données électroniques utiliseront une technologie de chiffrement pour garantir la confidentialité et la sécurité des données.

Le registre se conformera aux réglementations applicables en matière de confidentialité, y compris la loi sur la portabilité et la responsabilité de l'assurance maladie (HIPAA ; 45 CFR Parties 160 et 164), incluant les dispositions relatives aux données anonymisées et aux ensembles de données limités.

Tous les sites utiliseront des formulaires électroniques standardisés de rapport de cas. Les unités de mesure seront personnalisées pour refléter les pratiques locales de rapport de laboratoire, avec conversion automatique et stockage des valeurs en unités standardisées pour l'analyse centralisée.

Analyse statistique Les données seront résumées à l'aide de méthodes statistiques descriptives standard. Les associations entre les caractéristiques des patients, les paramètres d'initiation et de prescription de l'EERC, et les résultats cliniques (y compris la mortalité, la durée de séjour et la durée de l'IRA) seront évaluées à l'aide de l'analyse de variance (ANOVA) pour les variables normalement distribuées ou du test de Kruskal-Wallis pour les variables non normalement distribuées. Des modèles multivariés seront développés, incluant les variables avec un niveau de signification univarié de p < 0,20 et/ou basées sur la pertinence clinique déterminée par le jugement des investigateurs. Des analyses supplémentaires seront menées pour répondre à des questions de recherche spécifiques au fur et à mesure qu'elles se posent.

Résultats principaux Une évaluation épidémiologique des patients subissant une EERC, incluant, sans s'y limiter, la démographie, les états pathologiques, la gravité de la maladie, le support physiologique, les indications pour l'EERC et les résultats cliniques. Les résultats incluent la mortalité en USI et à l'hôpital, la durée de séjour en USI et à l'hôpital, et la récupération rénale.