Efficacité et sécurité du Firsekibart dans le traitement de la sclérodermie systémique
15 avril 2026 mis à jour par: Lingli Dong, Tongji Hospital
Une étude monocentrique, en bras unique, sur l'efficacité et la sécurité du Firsekibart dans le traitement de la sclérodermie systémique
Cette étude est un essai clinique exploratoire, ouvert, à un seul bras et monocentrique.
Un total de 30 patients atteints de sclérodermie systémique cutanée diffuse (dcSSc) seront inclus.
Une cohorte de contrôle historique sera établie pour évaluer l'efficacité et la sécurité du Firsekibart en comparaison avec les données historiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
30
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Lingli Dong, Professor
- Numéro de téléphone: 0086-027-83665519
- E-mail: tjhdongll@163.com
Lieux d'étude
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430000
- Tongji Hospital, Tong ji Medical Colledge
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Contact:
- Lingli Dong, Professor
- Numéro de téléphone: 0086-027-83665519
- E-mail: tjhdongll@163.com
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Âge de 18 à 70 ans (inclus), homme ou femme.
- Diagnostic de sclérodermie systémique (SSc) selon les critères diagnostiques ACR/EULAR de 2013.
- Durée de la sclérodermie systémique cutanée diffuse (dcSSc), telle que définie par LeRoy & Medsger (2001), de ≤ 5 ans (à partir du premier épisode de phénomène non-Raynaud).
- Score cutané de Rodnan modifié (mRSS) ≥10 ;
- Formulaire de consentement éclairé signé volontairement et capacité à se conformer aux exigences du protocole de l'étude.
Critères d'exclusion :
- Allergie au principe actif du Firsekibart ou à l'un de ses excipients, ou antécédent d'allergie aux anticorps monoclonaux.
- Présence de toute maladie rhumatismale autre que la SSc.
- Maladie pulmonaire modérée à sévère avec CVF < 60 % ou DLCO < 50 % de la valeur prédite.
- Utilisation de médicaments susceptibles d'interférer avec l'évaluation de l'efficacité et de la sécurité du Firsekibart, à l'exception de l'utilisation stable de traitements concomitants autorisés maintenus pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et conservés à une dose stable tout au long de la période d'étude.
- Utilisation d'agents biologiques ou de thérapie par cellules souches dans les 3 mois précédant le dépistage ou dans les 5 demi-vies du médicament connu.
- Réception de vaccins vivants ou atténués dans les deux mois précédant le dépistage.
- Insuffisance hépatique sévère, insuffisance rénale ou anomalies hématologiques au dépistage.
- Infection aiguë ou chronique (à l'exclusion de l'infection compliquée par ulcération digitale), infection active, antécédent de tumeur maligne ou trouble de l'immunodéficience.
- Femmes enceintes ou allaitantes, ou sujets prévoyant une grossesse pendant la période d'étude.
- Toute autre condition qui, selon l'appréciation de l'investigateur, rend le sujet inéligible pour cet essai.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Injection de Firsekibart
Les participants éligibles seront inscrits et recevront 200 mg de Firsekibart administrés par voie sous-cutanée aux semaines 0, 4 et 8.
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Firsekibart, développé de manière indépendante par GeneScience, a été officiellement approuvé pour la commercialisation par la NMPA en juillet 2025 en tant que premier anticorps monoclonal entièrement humain ciblant l'IL-1β développé localement en Chine.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement du score cutané de Rodnan modifié (mRSS) par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaine 12
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Le mRSS est évalué indépendamment par deux médecins, qui évaluent l'épaisseur de la peau dans 17 zones anatomiques notées de 0 à 3, avec un score total allant de 0 à 51.
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Semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement du score cutané modifié de Rodnan (mRSS) par rapport au niveau de base
Délai: Semaine 16, 24
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Le mRSS est évalué indépendamment par deux médecins, qui évaluent l'épaisseur de la peau dans 17 zones anatomiques notées de 0 à 3, avec un score total allant de 0 à 51.
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Semaine 16, 24
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Changement de l'indice de réponse composite dans la sclérodermie systémique (CRISS) par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaine 12, 16, 24
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Le CRISS est un score pondéré qui inclut cinq mesures de base : le score cutané modifié de Rodnan, le pourcentage de capacité vitale forcée prédit, l'indice de handicap du questionnaire d'évaluation de la santé, ainsi que les évaluations globales du patient et du clinicien.
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Semaine 12, 16, 24
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Changement par rapport à la valeur de base de la fonction pulmonaire (FVC)
Délai: Semaine 12, 16, 24
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La capacité vitale forcée (CVF) est la quantité d'air qui peut être expirée de force après la respiration la plus profonde possible.
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Semaine 12, 16, 24
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Variation par rapport à la valeur initiale de la fonction pulmonaire (DLCO)
Délai: Semaine 12, 16, 24
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La capacité de diffusion du monoxyde de carbone des poumons (DLCO) est une mesure clé de la diffusion des gaz à travers la membrane alvéolo-capillaire, déterminée par la méthode en apnée.
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Semaine 12, 16, 24
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Variation des taux sériques d'IL-1β par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaine 12, 16, 24
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L'IL-1β joue un rôle important dans l'inflammation et la fibrose, et son expression est régulée de manière aberrante dans diverses maladies auto-immunes.
L'IL-1β est considérée comme une cible efficace pour les maladies associées à la fibrose et au remodelage tissulaire.
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Semaine 12, 16, 24
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Variation des taux sériques d'IL-6 par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaine 12, 16, 24
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L'IL-1β agit comme un puissant stimulus en amont pour la production d'IL-6.
L'IL-6 active les fibroblastes, favorisant leur prolifération et stimulant la synthèse abondante de collagène et de composants de la matrice extracellulaire.
Parallèlement, l'IL-6 induit la transition endothélio-mésenchymateuse dans les cellules endothéliales, exacerbant ainsi le cercle vicieux entre la pathologie microvasculaire et la fibrose.
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Semaine 12, 16, 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 mai 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 avril 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mars 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 mars 2026
Première publication (Réel)
30 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TJ-IRB202601060
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .