Efficacia e Sicurezza di Firsekibart nel Trattamento della Sclerosi Sistemica
15 aprile 2026 aggiornato da: Lingli Dong, Tongji Hospital
Uno studio monocentrico, a braccio singolo sull'efficacia e la sicurezza di Firsekibart nel trattamento della sclerosi sistemica
Questo studio è uno studio clinico esplorativo, a braccio singolo, in aperto, monocentrico.
Saranno arruolati un totale di 30 pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc).
Verrà costituita una coorte di controllo storico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Firsekibart tramite il confronto con dati storici.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
30
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lingli Dong, Professor
- Numero di telefono: 0086-027-83665519
- Email: tjhdongll@163.com
Luoghi di studio
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430000
- Tongji Hospital, Tong ji Medical Colledge
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Contatto:
- Lingli Dong, Professor
- Numero di telefono: 0086-027-83665519
- Email: tjhdongll@163.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età 18-70 anni (inclusi), maschio o femmina.
- Diagnosi di sclerosi sistemica (SSc) secondo i criteri diagnostici ACR/EULAR 2013.
- Durata della malattia di sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc), come definita da LeRoy & Medsger (2001), di ≤ 5 anni (dal momento della prima comparsa di fenomeni non-Raynaud).
- Punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) ≥10.
- Consenso informato firmato volontariamente e capacità di rispettare i requisiti del protocollo di studio.
Criteri di esclusione:
- Allergia al principio attivo di Firsekibart o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti, o anamnesi di allergia ad anticorpi monoclonali.
- Presenza di qualsiasi malattia reumatica diversa dalla SSc.
- Malattia polmonare da moderata a grave con FVC < 60% o DLCO < 50% del valore previsto.
- Uso di farmaci che potrebbero interferire con la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di Firsekibart, fatta eccezione per l'uso stabile di terapie concomitanti consentite che sono state mantenute per almeno 4 settimane prima dello screening e vengono mantenute a una dose stabile durante tutto il periodo di studio.
- Uso di agenti biologici o terapia con cellule staminali entro 3 mesi prima dello screening o entro 5 emivite del farmaco noto.
- Ricezione di vaccini vivi o attenuati entro due mesi prima dello screening.
- Insufficienza epatica grave, insufficienza renale o anomalie ematologiche allo screening.
- Infezione acuta o cronica (escluse infezioni complicate da ulcerazione delle dita), infezione attiva, anamnesi di tumore maligno o disturbo da immunodeficienza.
- Donne in gravidanza o in allattamento, o soggetti che pianificano una gravidanza durante il periodo di studio.
- Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il soggetto non idoneo per questa sperimentazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Iniezione di Firsekibart
I partecipanti idonei verranno arruolati e riceveranno Firsekibart 200 mg somministrato per via sottocutanea alle settimane 0, 4 e 8.
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Firsekibart, sviluppato in modo indipendente da GeneScience, è stato ufficialmente approvato per la commercializzazione dalla NMPA nel luglio 2025 come il primo anticorpo monoclonale completamente umano sviluppato in Cina che mira all'IL-1β.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 12
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Il punteggio mRSS viene valutato indipendentemente da due medici, che valutano lo spessore della pelle in 17 aree anatomiche con un punteggio da 0 a 3, per un punteggio totale compreso tra 0 e 51.
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Settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 16, 24
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Il mRSS viene valutato in modo indipendente da due medici, valutando lo spessore della pelle in 17 aree anatomiche classificate da 0 a 3, con un punteggio totale compreso tra 0 e 51.
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Settimana 16, 24
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Variazione dell'Indice di Risposta Composita nella Sclerosi Sistemica (CRISS) rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 12, 16, 24
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Il CRISS è un punteggio ponderato e include cinque misure del core set: il punteggio cutaneo di Rodnan modificato, la FVC% prevista, l'indice di disabilità del questionario di valutazione dello stato di salute, e le valutazioni globali del paziente e del clinico.
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Settimana 12, 16, 24
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Variazione rispetto al basale della funzione polmonare (FVC)
Lasso di tempo: Settimana 12, 16, 24
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La capacità vitale forzata (FVC) è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dopo il respiro più profondo possibile.
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Settimana 12, 16, 24
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Variazione dalla baseline della funzione polmonare (DLCO)
Lasso di tempo: Settimana 12, 16, 24
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La capacità di diffusione polmonare per il monossido di carbonio (DLCO) è una misura fondamentale della diffusione dei gas attraverso la membrana alveolo-capillare, determinata con il metodo del singolo respiro.
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Settimana 12, 16, 24
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Variazione dei livelli sierici di IL-1β rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 12, 16, 24
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IL-1β svolge un ruolo importante nell'infiammazione e nella fibrosi, e la sua espressione è regolata in modo aberrante in varie malattie autoimmuni.
IL-1β è considerato un bersaglio efficace per le malattie associate a fibrosi e rimodellamento tissutale.
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Settimana 12, 16, 24
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Variazione dei livelli sierici di IL-6 rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 12, 16, 24
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L'IL-1β agisce come un potente stimolo a monte per la produzione di IL-6.
L'IL-6 attiva i fibroblasti, promuovendone la proliferazione e guidando l'abbondante sintesi di collagene e componenti della matrice extracellulare.
Parallelamente, l'IL-6 induce la transizione endoteliale-mesenchimale nelle cellule endoteliali, esacerbando così il circolo vizioso tra patologia microvascolare e fibrosi.
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Settimana 12, 16, 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 maggio 2026
Completamento primario (Stimato)
1 aprile 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 marzo 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 marzo 2026
Primo Inserito (Effettivo)
30 marzo 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 aprile 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TJ-IRB202601060
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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