Expérience multicentrique italienne avec la Thérapie Assistée par Radiorecepteur (PRRT) (PRRT-PGL-PHEO)
Expérience Multicentrique Italienne Avec la Thérapie Assistée par Radiorecepteurs (PRRT) dans les Phéochromocytomes et Paragangliomes : une Analyse Rétrospective
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les phéochromocytomes (PHEO) et les paragangliomes (PGL), collectivement appelés PPGL, sont des tumeurs neuroendocrines rares, sécrétant parfois des catécholamines, avec des présentations cliniques variables et un risque de maladie avancée/métastatique. Chez les patients non éligibles à un traitement curatif ou avec une maladie progressive, des stratégies multimodales peuvent être utilisées, incluant des thérapies systémiques et radiométaboliques, bien que des algorithmes thérapeutiques partagés soient difficiles à définir. En particulier, dans les PPGL avec expression des récepteurs de la somatostatine documentée par imagerie fonctionnelle, la PRRT (thérapie par radionucléides des récepteurs peptidiques) représente une option thérapeutique utilisée dans un cadre expérimental/hors AMM, dans le cadre de protocoles cliniques autorisés ou d'essais cliniques, comme rapporté dans la littérature. Entre 2000 et 2024, plusieurs centres en Italie ont traité des patients atteints de PPGL avec la PRRT en utilisant différents schémas (radionucléide, nombre de cycles et calendrier), en fonction des protocoles expérimentaux, de la disponibilité technologique et des caractéristiques cliniques. Cette hétérogénéité, combinée à la rareté de la maladie, souligne l'importance d'une collecte nationale structurée de données en vie réelle pour décrire l'efficacité et la sécurité de la PRRT dans ce contexte. Il s'agit d'une étude pharmacologique observationnelle rétrospective, multicentrique et à but non lucratif incluant des patients adultes (≥18 ans) avec un PPGL documenté et une maladie avancée/non résécable ou métastatique ayant reçu au moins un cycle de PRRT pendant la période de l'étude. Les patients doivent disposer de données essentielles pour documenter l'exposition au traitement et les résultats, incluant au moins une évaluation post-traitement pour le contrôle de la maladie et des données minimales pour l'évaluation de la survie sans progression.
L'exposition à la PRRT inclut les traitements administrés dans le cadre d'essais cliniques terminés ou de protocoles autorisés dans les centres participants. Les données collectées incluront le type de radionucléide(s), le nombre de cycles planifiés et administrés, les intervalles de traitement, et les raisons des modifications ou de l'arrêt du traitement, lorsque disponibles.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Angelina Filice, MD
- Numéro de téléphone: 0522 296313
- E-mail: angelina.filice@ausl.re.it
Lieux d'étude
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Bari, Italie
- Policlinico di Bari
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Bologna, Italie
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Ferrara, Italie
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
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Meldola, Italie
- Irst Irccs
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Milan, Italie
- Istituto Europeo di Oncologia
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Milan, Italie
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano
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Modena, Italie
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena
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Naples, Italie
- Istituto Nazionale Tumori IRCCS Fondazione G. Pascale
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Naples, Italie
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Reggio Emilia, Italie
- Azienda USL IRCCS di Reggio Emilia
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic documenté de phéochromocytome ou de paragangliome (PPGL) (formes sporadiques ou héréditaires) avec maladie non résécable ou métastatique.
- Traitement par radiothérapie vectorisée peptidique (PRRT) administré avec du 177Lu et/ou du 90Y (y compris les schémas combinés), avec t0 (première administration de PRRT) entre le 1er janvier 2000 et le 28 février 2024.
- Disponibilité des données essentielles requises par le protocole pour documenter l'exposition (PRRT) et les résultats, incluant : la date de début de la PRRT (t0) et les détails du traitement (radio-isotope(s), nombre de cycles et/ou cycles réellement administrés, intervalles lorsqu'ils sont disponibles), au moins une évaluation post-traitement adaptée pour déterminer le taux de contrôle de la maladie (DCR) (imagerie morphologique par TDM/IRM ± imagerie fonctionnelle par TEP/TDM, et données cliniques disponibles), des informations de suivi adaptées pour déterminer la survie sans progression (PFS) dans la fenêtre temporelle prédéfinie.
- Disponibilité d'un suivi jusqu'à 12 mois après la fin du traitement (EoT), ou documentation d'une progression et/ou d'un décès survenant dans les 12 mois.
- Les données requises et les documents sources sont disponibles au centre d'inclusion ou peuvent être obtenus auprès d'autres centres italiens (par exemple, le centre administrant la PRRT ou les centres réalisant les imageries/évaluations) par le biais d'accords formels de transfert de données (par exemple, DTA) conformément aux réglementations applicables.
- Exigences en matière de confidentialité/consentement (cadre général) :
Pour les patients vivants et joignables, le consentement pour le traitement des données personnelles sera géré conformément aux exigences/évaluations du Comité d'éthique.
Pour les patients décédés ou non joignables après des efforts documentés raisonnables, l'inclusion peut avoir lieu sans consentement, car elle relève de situations d'« impossibilité d'informer les sujets », conformément aux réglementations applicables (article 110 du Code italien de la protection des données et modifications ultérieures), sous réserve de l'évaluation/avis du Comité d'éthique et de la mise en œuvre de garanties appropriées.
Critères d'exclusion :
- Patients n'ayant pas reçu au moins un cycle de radiothérapie vectorisée peptidique (PRRT).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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MONO 177Lu
Patients traités par PRRT avec uniquement du ¹⁷⁷Lu.
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PRRT avec des analogues de la somatostatine radiomarqués (¹⁷⁷Lu et/ou ⁹⁰Y), conformément à la pratique clinique.
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MONO 90Y
Patients traités par PRRT avec uniquement du ⁹⁰Y.
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PRRT avec des analogues de la somatostatine radiomarqués (¹⁷⁷Lu et/ou ⁹⁰Y), conformément à la pratique clinique.
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TANDEM 177Lu + 90Y
Patients traités par la PRRT avec une combinaison (séquentielle ou concomitante) de ¹⁷⁷Lu et ⁹⁰Y.
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PRRT avec des analogues de la somatostatine radiomarqués (¹⁷⁷Lu et/ou ⁹⁰Y), conformément à la pratique clinique.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de contrôle de la maladie (DCR)
Délai: ligne de base, 12 mois
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Décrire l'efficacité de la PRRT en termes de taux de contrôle de la maladie (TCM) dans la population globale et par ligne de traitement (précoce vs tardive).
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ligne de base, 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie sans progression (PFS)
Délai: baseline, 12 mois
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Évaluer la survie sans progression (SSP) après la PRRT dans la population globale et selon la ligne de traitement (précoce vs tardive).
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baseline, 12 mois
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Survie globale (OS)
Délai: 12 mois
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Évaluer la survie globale (OS) à 1 an après la fin de la PRRT, y compris l'analyse par catégorie de réponse (réponse complète, réponse partielle, maladie stable, maladie progressive).
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Cascon A, Calsina B, Monteagudo M, Mellid S, Diaz-Talavera A, Curras-Freixes M, Robledo M. Genetic bases of pheochromocytoma and paraganglioma. J Mol Endocrinol. 2023 Jan 24;70(3):e220167. doi: 10.1530/JME-22-0167. Print 2023 Apr 1.
- Su D, Yang H, Qiu C, Chen Y. Peptide receptor radionuclide therapy in advanced Pheochromocytomas and Paragangliomas: a systematic review and meta-analysis. Front Oncol. 2023 Jul 6;13:1141648. doi: 10.3389/fonc.2023.1141648. eCollection 2023.
- Aygun N, Uludag M. Pheochromocytoma and Paraganglioma: From Epidemiology to Clinical Findings. Sisli Etfal Hastan Tip Bul. 2020 Jun 3;54(2):159-168. doi: 10.14744/SEMB.2020.18794. eCollection 2020.
- Saavedra T JS, Nati-Castillo HA, Valderrama Cometa LA, Rivera-Martinez WA, Asprilla J, Castano-Giraldo CM, Sanchez S L, Heredia-Espin M, Arias-Intriago M, Izquierdo-Condoy JS. Pheochromocytoma: an updated scoping review from clinical presentation to management and treatment. Front Endocrinol (Lausanne). 2024 Dec 13;15:1433582. doi: 10.3389/fendo.2024.1433582. eCollection 2024.
- Welander J, Soderkvist P, Gimm O. Genetics and clinical characteristics of hereditary pheochromocytomas and paragangliomas. Endocr Relat Cancer. 2011 Dec 1;18(6):R253-76. doi: 10.1530/ERC-11-0170. Print 2011 Dec.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 85/2026/OSS/IRCCSRE
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