Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Fontan-asszociált májbetegség értékelése (FALD)

2025. szeptember 24. frissítette: Mezzion Pharma Co. Ltd

A Fontan Udenafil gyakorlat longitudinális vizsgálatába bevont gyermekek májmerevségének képalkotó és biomarkeres értékelése

Egy tanulmány az MZ101-terápia hatékonyságának értékelésére a májmerevség csökkentésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, hosszú távú prospektív vizsgálat Fontan alanyok egy csoportjában, akik egy éven keresztül naponta szednek gyógyszert. A vizsgálat ultrahanggal és mágneses rezonancia képalkotó elasztográfiával meghatározza a májmerevség mértékét a kohorszban, és értékeli az MZ101 farmakoterápiát, mint potenciálisan hatékony kezelést a májmerevség csökkentésére.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
88

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányi populáció

12-19 éves férfi és női alanyok, akik megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Beiratkozás a folyamatban lévő 3. fázisú nyílt biztonsági tanulmányba
  2. Az alany tájékozott hozzájárulása, adott esetben a szülő/törvényes gyám tájékozott hozzájárulása

Kizárási kritériumok:

  1. Nem jelentkezik be a folyamatban lévő 3. fázisú nyílt címkés vizsgálatba
  2. Azok az alanyok, akiknél ellenjavallatok az MRI-re (ezek az alanyok ki lesznek zárva a vizsgálat MRI-komponenséből)
  3. Az egyéb kizáró kritériumok megegyeznek a nyílt címkés biztonsági tanulmányban használtakkal

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Kísérleti: Udenafil folytatása (U+)
Azok az alanyok, akik 87,5 mg -os Udenafil -t kaptak üzemanyag -vizsgálatban, mielőtt beiratkoznának ehhez a tanulmányhoz (FALD).
Drog: Udenafil
Nyílt kiterjesztés az Udenafil 87,5 mg-os ajánlatkezeléssel 52 hétig.
Kísérleti: Udenafil naiv (u-)
Azok az alanyok, akik placebo -ajánlatot kaptak üzemanyag -tanulmányban, mielőtt beiratkoztak ehhez a tanulmányhoz (FALD).
Drog: Udenafil
Nyílt kiterjesztés az Udenafil 87,5 mg-os ajánlatkezeléssel 52 hétig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Udenafil 87,5 mg ajánlatkezelés hatása a máj merevségére az Udenafil folytatásában és a naiv csoportokban 52 hét után, ultrahang nyíróhullám -elasztográfia alapján, amelyet
Időkeret: 52 hét
A máj merevségét kiindulási és 52 héten mértük ultrahang nyíróhullám-elasztográfia (uswe) felhasználásával, az Udenafil folytatás (U+) és az Udenafil naiv (U-) csoportokban. Az érték csökkenése a máj merevségének csökkenését jelzi.
52 hét
Az Udenafil 87,5 mg ajánlatkezelés hatása a máj merevségére az Udenafil folytatásában és a naiv csoportokban 52 hét után, mágneses rezonancia -elasztográfiával meghatározva
Időkeret: 52 hét
A máj merevségét kiindulási és 52 héten mértük mágneses rezonancia-elasztográfia (MRE) felhasználásával, az Udenafil folytatás (U+) és az Udenafil naiv (U-) csoportokban. Az érték csökkenése a máj merevségének csökkenését jelzi.
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Udenafil 87,5 mg ajánlatának hatása a fokozott májfibrózis (ELF) pontszámra 52 hetes kezelés után
Időkeret: 52 hét
Összességében az ELF pontszám. Az ELF pontszáma a hialuronsav (HA), a III. Típusú kollagén (PIIINP) aminoterminális propeptidjának és a metalloproteináz-1 (TIMP-1) szöveti gátlójának szérumszintjén alapul, és a következő képlet felhasználásával számítva: ELF pontszám = 2,494+0,846 In (CHA) +0.391 In (cpiiinp) +0.391 In (CTIMP-1). Az egyes komponensek szintjét úgy értékelték, mint külön -külön, és a kiszámított ELF -pontszám részeként, mint folyamatos változók. Az egészséges alanyok normál tartománya ≤20 éves korban 6,9 - 8,8. Az ELF és a májfibrózis foka közötti összefüggéseket nem állapították meg a fontan keringésben szenvedő betegekben, azonban az ELF pontszámának csökkenése a jobb máj egészséggel jár más betegségállapotokban.
52 hét
Az Udenafil 87,5 mg ajánlatának hatása az agyi natriuretic peptidre 52 hetes kezelés után
Időkeret: 52 hét
Az agyi natriuretic peptidet (BNP) kiindulási és 52 hetes kezeléskor mértük. A BNP az általános szívfunkció biomarkere különféle betegségekben. Az érték csökkenése a jobb szívfunkcióhoz kapcsolódik.
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Mezzion Pharma Co. Ltd

Együttműködők

Együttműködők

A szponzortól eltérő szervezet, amely támogatást nyújt egy klinikai vizsgálathoz. Ez a támogatás magában foglalhatja a finanszírozással, tervezéssel, megvalósítással, adatelemzéssel vagy jelentéssel kapcsolatos tevékenységeket.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

Nyomozók

Klinikai vizsgálatban részt vevő kutató. A kapcsolódó kifejezések közé tartozik a helyszíni főkutató, a helyszíni segédkutató, a tanulmányi elnök, a vizsgálati igazgató és a vizsgálatvezető.
  • Kutatásvezető: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2018. február 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2020. szeptember 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2020. szeptember 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2018. január 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2018. február 4.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2018. február 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2025. október 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2025. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése