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Evaluación de la enfermedad hepática asociada a Fontan (FALD)

24 de septiembre de 2025 actualizado por: Mezzion Pharma Co. Ltd

Evaluación de imágenes y biomarcadores de la rigidez hepática en niños inscritos en el estudio longitudinal del ejercicio Fontan Udenafil

Un estudio para evaluar la eficacia de la terapia con MZ101 para reducir la rigidez del hígado.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo de etiqueta abierta a largo plazo en una cohorte de sujetos de Fontan que tomaron el medicamento diariamente durante un año. El estudio determinará el alcance de la rigidez hepática en la cohorte mediante elastografía por ultrasonido y resonancia magnética y evaluará la farmacoterapia con MZ101 como un tratamiento potencialmente eficaz para reducir la rigidez hepática.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
88

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Población de estudio

Sujetos masculinos y femeninos de 12 a 19 años que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Inscripción en el estudio de seguridad abierto de fase 3 en curso
  2. Asentimiento informado del sujeto, consentimiento informado del padre/tutor legal según corresponda

Criterio de exclusión:

  1. No inscripción en el estudio abierto de fase 3 en curso
  2. Sujetos con contraindicaciones para la resonancia magnética (estos sujetos serán excluidos del componente de resonancia magnética de este estudio)
  3. Otros criterios de exclusión coincidirán con los utilizados para el estudio de seguridad de etiqueta abierta

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Continuación de Udenafil (U+)
Los sujetos que estaban recibiendo UDENAFIL 87.5 mg de oferta en el estudio de combustible antes de inscribirse en este estudio (FALD).
Droga: Udenafil
Extensión abierta con UDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de ofertas durante 52 semanas.
Experimental: UDEDENAFIL NAIVE (U-)
Los sujetos que recibían una oferta de placebo en el estudio de combustible antes de inscribirse en este estudio (FALD).
Droga: Udenafil
Extensión abierta con UDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de ofertas durante 52 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de UDEDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de oferta en la rigidez del hígado en la continuación de Udenafil y los grupos ingenuos después de 52 semanas, según lo determinado por la elastografía de onda de cizallamiento de ultrasonido
Periodo de tiempo: 52 semanas
La rigidez del hígado se midió al inicio y a 52 semanas utilizando la elastografía de onda de cizallamiento de ultrasonido (USWE) por separado en la continuación de Udenafil (U+) y los grupos de Udenafil (U-). Una disminución en el valor indica una disminución en la rigidez del hígado.
52 semanas
Efecto de UDEDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de oferta en la rigidez del hígado en la continuación de Udenafil y los grupos ingenuos después de 52 semanas, según lo determinado por la elastografía de resonancia magnética
Periodo de tiempo: 52 semanas
La rigidez del hígado se midió al inicio y a 52 semanas utilizando la elastografía de resonancia magnética (MRE) por separado en la continuación de Udenafil (U+) y los grupos de Udenafil (U-). Una disminución en el valor indica una disminución en la rigidez del hígado.
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de UDENAFIL 87.5 mg de oferta en la puntuación mejorada de fibrosis hepática (ELF) después de 52 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas
Puntuación general de ELF. La puntuación ELF se basa en los niveles séricos de ácido hialurónico (HA), propéptido amino terminal del colágeno tipo III (PIIINP) e inhibidor tisular de la metaloproteinasa-1 (TIMP-1), y se calculó usando la siguiente fórmula: puntaje ELF = 2.494+0.846 En (cha) +0.391 En (CPIIINP) +0.391 En (CIMP-1). Los niveles de cada componente se evaluaron individualmente y como parte de la puntuación ELF calculada como variables continuas. El rango normal en sujetos sanos ≤20 años de edad es 6.9 - 8.8. Las correlaciones entre ELF y el grado de fibrosis hepática no se han establecido en pacientes con circulación de Fontan, sin embargo, una disminución en la puntuación de ELF se asocia con una mejor salud hepática en otros estados de enfermedad.
52 semanas
Efecto de UDENAFIL 87.5 mg de oferta sobre el péptido natriurético cerebral después de 52 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas
El péptido natriurético cerebral (BNP) se midió al inicio y 52 semanas de tratamiento. BNP es un biomarcador de la función cardíaca general en una variedad de estados de enfermedad. Una disminución en el valor se asocia con una función cardíaca mejorada.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Mezzion Pharma Co. Ltd

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
20 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
16 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
22 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
13 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de septiembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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