Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Fontan-asszociált májbetegség értékelése (FALD)

2025. szeptember 24. frissítette: Mezzion Pharma Co. Ltd

A Fontan Udenafil gyakorlat longitudinális vizsgálatába bevont gyermekek májmerevségének képalkotó és biomarkeres értékelése

Egy tanulmány az MZ101-terápia hatékonyságának értékelésére a májmerevség csökkentésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, hosszú távú prospektív vizsgálat Fontan alanyok egy csoportjában, akik egy éven keresztül naponta szednek gyógyszert. A vizsgálat ultrahanggal és mágneses rezonancia képalkotó elasztográfiával meghatározza a májmerevség mértékét a kohorszban, és értékeli az MZ101 farmakoterápiát, mint potenciálisan hatékony kezelést a májmerevség csökkentésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

88

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányi populáció

12-19 éves férfi és női alanyok, akik megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Beiratkozás a folyamatban lévő 3. fázisú nyílt biztonsági tanulmányba
  2. Az alany tájékozott hozzájárulása, adott esetben a szülő/törvényes gyám tájékozott hozzájárulása

Kizárási kritériumok:

  1. Nem jelentkezik be a folyamatban lévő 3. fázisú nyílt címkés vizsgálatba
  2. Azok az alanyok, akiknél ellenjavallatok az MRI-re (ezek az alanyok ki lesznek zárva a vizsgálat MRI-komponenséből)
  3. Az egyéb kizáró kritériumok megegyeznek a nyílt címkés biztonsági tanulmányban használtakkal

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Udenafil folytatása (U+)
Azok az alanyok, akik 87,5 mg -os Udenafil -t kaptak üzemanyag -vizsgálatban, mielőtt beiratkoznának ehhez a tanulmányhoz (FALD).
Drog: Udenafil
Nyílt kiterjesztés az Udenafil 87,5 mg-os ajánlatkezeléssel 52 hétig.
Kísérleti: Udenafil naiv (u-)
Azok az alanyok, akik placebo -ajánlatot kaptak üzemanyag -tanulmányban, mielőtt beiratkoztak ehhez a tanulmányhoz (FALD).
Drog: Udenafil
Nyílt kiterjesztés az Udenafil 87,5 mg-os ajánlatkezeléssel 52 hétig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Udenafil 87,5 mg ajánlatkezelés hatása a máj merevségére az Udenafil folytatásában és a naiv csoportokban 52 hét után, ultrahang nyíróhullám -elasztográfia alapján, amelyet
Időkeret: 52 hét
A máj merevségét kiindulási és 52 héten mértük ultrahang nyíróhullám-elasztográfia (uswe) felhasználásával, az Udenafil folytatás (U+) és az Udenafil naiv (U-) csoportokban. Az érték csökkenése a máj merevségének csökkenését jelzi.
52 hét
Az Udenafil 87,5 mg ajánlatkezelés hatása a máj merevségére az Udenafil folytatásában és a naiv csoportokban 52 hét után, mágneses rezonancia -elasztográfiával meghatározva
Időkeret: 52 hét
A máj merevségét kiindulási és 52 héten mértük mágneses rezonancia-elasztográfia (MRE) felhasználásával, az Udenafil folytatás (U+) és az Udenafil naiv (U-) csoportokban. Az érték csökkenése a máj merevségének csökkenését jelzi.
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Udenafil 87,5 mg ajánlatának hatása a fokozott májfibrózis (ELF) pontszámra 52 hetes kezelés után
Időkeret: 52 hét
Összességében az ELF pontszám. Az ELF pontszáma a hialuronsav (HA), a III. Típusú kollagén (PIIINP) aminoterminális propeptidjának és a metalloproteináz-1 (TIMP-1) szöveti gátlójának szérumszintjén alapul, és a következő képlet felhasználásával számítva: ELF pontszám = 2,494+0,846 In (CHA) +0.391 In (cpiiinp) +0.391 In (CTIMP-1). Az egyes komponensek szintjét úgy értékelték, mint külön -külön, és a kiszámított ELF -pontszám részeként, mint folyamatos változók. Az egészséges alanyok normál tartománya ≤20 éves korban 6,9 - 8,8. Az ELF és a májfibrózis foka közötti összefüggéseket nem állapították meg a fontan keringésben szenvedő betegekben, azonban az ELF pontszámának csökkenése a jobb máj egészséggel jár más betegségállapotokban.
52 hét
Az Udenafil 87,5 mg ajánlatának hatása az agyi natriuretic peptidre 52 hetes kezelés után
Időkeret: 52 hét
Az agyi natriuretic peptidet (BNP) kiindulási és 52 hetes kezeléskor mértük. A BNP az általános szívfunkció biomarkere különféle betegségekben. Az érték csökkenése a jobb szívfunkcióhoz kapcsolódik.
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. szeptember 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 4.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Udenafil

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel