A szarkoidózisban szenvedő betegek szubkután (SC) beadott usztekinumab vagy golimumab biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére irányuló vizsgálat

Az ustekinumab adagolása engedélyezett pikkelysömörben, a golimumab pedig rheumatoid arthritisben, psoriaticus ízületi gyulladásban és spondylitis ankylopoetikában szenvedő betegeknél. Ebben a vizsgálatban bármelyik gyógyszert alkalmazzák krónikus szarkoidózisban szenvedő betegeknél. Az ustekinumabot és a golimumabot tesztelik, hogy kiderüljön, hasznosak lehetnek-e a krónikus szarkoidózis kezelésében. Ez a tanulmány összehasonlítja az usztekinumab és a golimumab hatásait (jó és rossz) a placebo hatásaival. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az usztekinumab és golimumab biztonságosságát és hatékonyságát (egyéni kezelésként alkalmazva) olyan krónikus szarkoidózisban szenvedő, tüdő- és/vagy bőrérintett betegeknél, akiknél a tünetek a jelenlegi terápia ellenére is fennállnak. A vizsgálatban mintegy 180 beteg vesz részt. Amíg ebben a vizsgálatban a betegek nem vehetnek részt más orvosi kutatásban. Az usztekinumabot és a golimumabot a nemzeti egészségügyi hatóságok nem hagyták jóvá krónikus szarkoidózis kezelésére; ezért csak kutatási környezetben használhatók ennek az állapotnak a kezelésére. A vizsgálat szűrési szakasza, amelyben az orvos megállapítja, hogy a beteg alkalmas-e a vizsgálatra, 1-4 hétig tart. A betegeket 3 csoportból 1 csoportba osztják, és mindegyik csoport eltérő kezelést kap. A golimumab-csoport és az usztekinumab-csoport eredményeit a placebóval hasonlítják össze. A betegek vagy usztekinumabot, golimumabot vagy placebót kapnak. A placebo úgy néz ki, mint az usztekinumab és a golimumab, és ugyanúgy, injekcióban adják be, de nem tartalmaz aktív hatóanyagot. A betegek a 24. hétig vizsgálati szert kapnak, és a 44. hétig továbbra is követik őket a biztonságosság és a terápia abbahagyása utáni egyéb hatások értékelése céljából. A vizsgálat első részében a beteg továbbra is az összes szarkoidózis gyógyszer(eke)t a jelenlegi, stabil dózisban szedi. Ha a beteg a vizsgálat 0. hetétől a 16. hetéig stabil szteroid adagot kapott, a vizsgálatot végző orvos elkezdi csökkenteni (csökkenteni) a szteroid dózist. A szteroid csökkentése a 28. heti látogatás végéig folytatódik. A beteg a vizsgálat hátralévő részében a többi szarkoidózis gyógyszere(i)t ugyanabban a dózisban szedi. A vizsgálat biztonsági adatainak felülvizsgálatáért egy független adatfigyelő bizottság lesz felelős. A betegek körülbelül 48 hétig lesznek a vizsgálatban. A vizsgálat vége az utolsó beteg utolsó látogatása. Egy helyspecifikus alvizsgálatot hajtanak végre, hogy szérum- és tüdőmintákat gyűjtsenek azoktól a betegektől, akik jelenleg részt vesznek ebben a vizsgálatban. Külön protokollt vezetnek be a normális, egészséges alanyoktól tüdőfolyadék- és szérumminták gyűjtésére, amelyeket összehasonlítóként használnak a 1275148SCD2001 alvizsgálatban nyert hasonló mintákhoz. A betegeket véletlenszerűen osztják be a 3 kezelési csoport egyikébe: usztekinumab (180 mg a 0. héten, majd 90 mg a 8., 16. és 24. héten placebóval a 4., 12. és 20. héten), golimumab (200 mg a héten) 0, majd 100 mg a 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten, vagy placebo (a 0., 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten) SC injekcióval.