Kiterjesztett hozzáférési program (EAP) Nusinersen számára a csecsemőkorban kialakult (az 1-es típusnak megfelelő) spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevők számára
2021. április 1. frissítette: Biogen
Kibővített hozzáférési program (EAP) a Nusinersen ellátására a csecsemőkorban kezdődő spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek számára
Hozzáférés biztosítása a nusinersenhez a csecsemőkorban kezdődő spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő (az 1-es típusnak megfelelő) betegek számára a nagymértékben kielégítetlen orvosi szükségletek kielégítése érdekében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Nem áll rendelkezésre
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A nusinersen kiterjesztett hozzáférési programja (EAP) elérhető a jóváhagyott kezelési központokban bizonyos területeken.
Az orvosnak kell eldöntenie, hogy a nusinersen-kezelés megfelelő-e az egyes betegek számára, a beteg kórtörténete és a programra való alkalmassági kritériumok alapján. A részt vevő kezelési központok teljes listája a lista „Kapcsolattartók és helyek” szakaszában található, és rendszeresen frissítik.
A nusinerszen helyi jóváhagyását és hivatalos visszatérítését követően minden területen az EAP bezárul, és a betegek áttérnek a kereskedelemben kapható gyógyszerre.
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Medellin, Colombia, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
Anatolia
-
Kayseri, Anatolia, Pulyka, 38000
- Erciyes University Hospital
-
-
Central Anatolia
-
Ankara, Central Anatolia, Pulyka, 06100
- Hacettepe University
-
-
Istanbul
-
Kadıköy, Istanbul, Pulyka, 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
-
-
Marmara
-
Istanbul, Marmara, Pulyka, 34214
- Medipol University Hospital
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Új Zéland, 1023
- Auckland City Hospital
-
Grafton, Auckland, Új Zéland, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- 5q SMA homozigóta géndeléció, homozigóta mutáció vagy összetett heterozigóta genetikai dokumentációja.
- A klinikai jelek és tünetek ≤ 6 hónapos (180 napos) életkorban jelentkeznek, összhangban a csecsemőkori megjelenéssel, I. típusú SMA
- Az a beteg, akinek az ellátása a kezelőorvos véleménye szerint megfelel, és várhatóan továbbra is meg fog felelni az SMA 2007-es konszenzusnyilatkozatában az ellátási standardról szóló irányelveknek.
Főbb kizárási kritériumok:
- A páciens jogosult arra, hogy részt vegyen egy folyamatban lévő nusinersen klinikai vizsgálatban
- Részvétel egy korábbi nusinersen vizsgálatban
- Korábbi expozíció nusinersennel
- Az anamnézisben szereplő agy- vagy gerincvelő-betegség, amely megzavarná az LP-eljárásokat vagy a CSF-keringést
- Beültetett sönt jelenléte a CSF elvezetéséhez vagy beültetett központi idegrendszeri katéter
- Korábbi vagy jelenlegi részvétel klinikai vizsgálatban az SMA vizsgálati génterápiájával
- Részvétel egy vizsgálatban az SMA vizsgálati terápiájával a nusinersen első adagja előtt 6 hónapon belül vagy a vizsgált gyógyszer öt felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2022. december 7.
Elsődleges befejezés
2022. december 7.
A tanulmány befejezése
2022. december 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. augusztus 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. augusztus 10.
Első közzététel (Becsült)
2016. augusztus 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. április 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 1.
Utolsó ellenőrzés
2021. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 232-SM-901
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .