Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Idursulfase IT és az Elaprase kezelés hosszú távú biztonságának és klinikai eredményeinek vizsgálata olyan gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél, akik befejezték a HGT-HIT-094 vizsgálatot

2025. június 2. frissítette: Shire

A Hunter-szindrómás és kognitív károsodásban szenvedő betegeknél az Elaprase®-val együtt adott intratekális idurszulfáz hosszú távú biztonságát és klinikai eredményeit értékelő HGT-HIT-094 vizsgálat nyílt kiterjesztése

Ez a kiterjesztett vizsgálat lehetővé teszi a HGT-HIT-094 vizsgálatot befejező résztvevőknek, hogy továbbra is kapjanak Elaprase-kezelést idurszulfáz IT-vel együtt, vagy folytassák az Elaprase-kezelést, és egyidejű IT-kezelést kezdjenek azok számára, akik nem kaptak idurszulfáz IT-kezelést a HGT-HIT- vizsgálatban. 094.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

56

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University of North Carolina
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Mexikó
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexikó, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőknek teljesíteniük kell az 52. látogatási hét értékelését a HGT-HIT-094 (NCT02055118) tanulmányban.
  • A résztvevő szüleinek vagy törvényesen felhatalmazott gyámjának önkéntesen alá kell írnia az Intézményi Felülvizsgálati Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott tájékozott beleegyezési űrlapot, miután a vizsgálat minden lényeges szempontját elmagyarázták és megvitatták. Be kell szerezni a résztvevő szüleinek vagy törvényesen felhatalmazott gyámjának hozzájárulását és a résztvevő hozzájárulását.
  • A résztvevő továbbra is rendszeresen kapott Elaprase-t a HGT-HIT-094 (NCT02055118) vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő a vizsgáló véleménye szerint olyan biztonsági vagy egészségügyi problémát tapasztalt, amely ellenjavallt az idurszulfáz-IT-kezeléssel, ideértve, de nem kizárólagosan, kontrollálatlan rohamzavart, vérzési rendellenességet és klinikailag jelentős magas vérnyomást.
  • A résztvevő ismerten túlérzékeny az idurszulfáz-IT bármely összetevőjére.
  • A résztvevőnek klinikailag jelentős intrakraniális hipertóniája van.
  • A résztvevő a HGT-HIT-094-től (NCT02055118) eltérő másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely klinikai vizsgálatot vagy bármely vizsgálati termék (gyógyszer vagy [intratekális/spinális] eszköz) használatát foglalja magában a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül vagy bármely időpontban. időt a tanulmányozás során.
  • A résztvevő bármilyen ismert vagy gyanított érzéstelenítéssel szembeni túlérzékenységgel rendelkezik, vagy feltételezhető, hogy a légutak károsodása vagy egyéb állapotok miatt elfogadhatatlanul nagy az érzéstelenítés kockázata.

  • A résztvevőnek olyan állapota van, amely ellenjavallt, amint azt a SOPH-A-PORT® Mini S, beültethető hozzáférési port, gerincvelő, mini különálló, vezetődróttal (SOPH-A-PORT Mini S) intratekális gyógyszeradagoló eszközzel (IDDD) leírtak szerint. Használata, beleértve:

    1. A résztvevőnek volt vagy lehet allergiás reakciója a SOPH-A-PORT Mini S készülék építőanyagaira.
    2. A vizsgáló megítélése szerint a résztvevő testmérete túl kicsi ahhoz, hogy támogassa a SOPH-A-PORT Mini S Access Port méretét.
    3. A résztvevő gyógyszeres terápiájához olyan anyagokra van szükség, amelyekről ismert, hogy összeférhetetlenek az építési anyagokkal.
    4. A résztvevőnek ismert vagy gyanított helyi vagy általános fertőzése van.
    5. A résztvevőnél fennáll a kóros vérzés veszélye egészségügyi állapot vagy terápia miatt.
    6. A résztvevőnek 1 vagy több gerinc rendellenessége van, amely megnehezítheti a biztonságos beültetést vagy rögzítést.
    7. A résztvevő egy működő CSF sönt eszközzel rendelkezik.
    8. A résztvevő intoleranciát mutatott egy beültetett eszközzel szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Idursulfase-it
A résztvevők 10 milligramm (mg) Idursulfase-it-t kaptak intratikusan intrathecalis gyógyszer-szállítóberendezésen (IDDD) vagy ágyéki punkciót (LP), 28 naponta egyszer, a szokásos gondozási kezeléssel, az ELAPRASE-vel (470 hetes kezelésre kezdve a kezelésben részesülést és a résztvevőket, és a résztvevők számára, és a résztvevők számára a kezelésben részesülnek. ebben a tanulmányban). A 3 évesnél fiatalabb résztvevők 7,5 mg (> 8 hónap-30 hónapos) kiigazított adagot kaptak, vagy 10 mg (> 30 hónap-3 év) adagot kaptak.
Drog: Idursulfase-it
A résztvevők 10 mg IDursulfase-IT-t kaptak az IDDD-n vagy az LP-n keresztül, 28 naponta egyszer. A 3 évesnél fiatalabb résztvevők 7,5 mg (> 8 hónap - 30 hónapos) és 10 mg (> 30 hónap - 3 éves) adagot kaptak.
Más nevek:
  • HGT-2310
Drog: Elapráz
A résztvevők legalább 48 órával az Idursulfase-IT beadása után intravénás (IV) elapras infúziókat kaptak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel (AES) résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 9 év
Az AE bármilyen káros, patológiás vagy nem szándékos változás az anatómiai, élettani vagy anyagcsere-funkcióban, amint azt fizikai tünetek, tünetek vagy laboratóriumi változások jelzik, amelyek a klinikai vizsgálat bármely szakaszában bekövetkeznek, függetlenül attól, hogy a vizsgálati termékkel kapcsolatos.
Legfeljebb 9 év
A résztvevők száma klinikailag szignifikáns változásokkal rendelkezik az életképességben
Időkeret: Legfeljebb 9 év
A résztvevőket kiértékelték a klinikailag szignifikáns változások szempontjából az életképes jelek, például az injekció (IT) életképességi jelei és a rendszeres életképesség (hőmérséklet, pulzus, vérnyomás [szisztolés és diasztolés], oxigéntelítettség és légzési sebesség).
Legfeljebb 9 év
A laboratóriumi paraméterek klinikailag szignifikáns változásaival rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 9 év
A résztvevőket a laboratóriumi paraméterek, például a kémia, a hematológia, a vizeletvizsgálat és a cerebrospinális folyadék (CSF) értékeinek klinikailag szignifikáns változásai alapján értékelték.
Legfeljebb 9 év
A klinikailag szignifikáns változásokkal rendelkező résztvevők száma a 12 ólom elektrokardiogram (EKG) eredményeiben
Időkeret: Legfeljebb 9 év
A résztvevőket klinikailag szignifikáns változások alapján értékelték a 12-oLEAD EKG-eredmények (például pulzus, PR intervallum, QRS intervallum, QT intervallum és a korrigált QT intervallumban).
Legfeljebb 9 év
Az idurfázis maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (CMAX)
Időkeret: PRECOS TOSE ÉS 30 perc, 60 perc, 120 perc, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra, 24 óra, 30 óra és 36 óra után a 100. héten a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban (a tanulmány 48. hete)
Az idursulfáz koncentrációit a szérumban validált enzim -kapcsolt immunszorbens vizsgálati (ELISA) módszerrel határoztuk meg. A CMAX koncentrációját ebben a végpontban mutatjuk be.
PRECOS TOSE ÉS 30 perc, 60 perc, 120 perc, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra, 24 óra, 30 óra és 36 óra után a 100. héten a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban (a tanulmány 48. hete)
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a glikozaminoglikán (GAG) koncentrációjában a CSF -ben a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Megvizsgálták a GAG koncentrációjának százalékos változását a CSF -ben. A GAG -k olyan hosszú cukorláncok, amelyek olyanok, mint a test szöveteinek építőelemei, különösen a kötőszövetek, például a porc, a bőr és az inak, és döntő szerepet játszanak a sejtjelzésben és az interakciókban.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a vizeletben lévő gag koncentrációjában a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Megvizsgáltuk a gag koncentrációjának százalékos változását a vizeletben. A GAG -k olyan hosszú cukorláncok, amelyek olyanok, mint a test szöveteinek építőelemei, különösen a kötőszövetek, például a porc, a bőr és az inak, és döntő szerepet játszanak a sejtjelzésben és az interakciókban.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Azok a résztvevők száma, akik pozitív jelentést tettek a CSF-ben az anti-idursulfáz antitestekről
Időkeret: Legfeljebb 9 év
Legfeljebb 9 év
Azok a résztvevők száma, akik pozitív jelentést tettek az anti-idursulfáz antitestekről a szérumban
Időkeret: Legfeljebb 9 év
Legfeljebb 9 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Váltás az alapvonaltól a differenciál képességi skálákban, második kiadás (DAS-II) standard klaszter pontszámok a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A DAS-II-t felhasználták a 2 éves, 6 hónapos vagy annál idősebb résztvevők felmérésére. A DAS-II 2 átfedő elemből áll. A korai évek akkumulátorát (EYB) 2 éves, 6 hónap és 6 év, 11 hónapos gyermekek számára tervezték. Az iskolai életkorú akkumulátort (SAB) 7 éves, 0 hónap és 17 év, 11 hónapos gyermekek számára tervezték. Ezeket az akkumulátorokat 5 év, 0 hónap, 8 év, 11 hónapos korosztályon keresztül teljes mértékben kialakítják. A klaszter területei között szerepel az általános fogalmi képesség (GCA), verbális, nem verbális, térbeli és speciális nonverbális kompozit (SNC). A klaszter terület pontszáma olyan pontszámot képvisel (átlag = 100 és szórás = 15), amelyen a magasabb pontszámok magasabb szintű kognitív képességet jelölnek.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Váltás az alapvonaltól a Vineland adaptív viselkedési skála standard pontszámaiban, második kiadás (VABS-II) domainek a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A VABS-II teszt az adaptív viselkedést méri, ideértve a környezeti változások kezelésének képességét, az új mindennapi készségek elsajátítását és a függetlenség bizonyítását. Ez a teszt a következő 4 kulcsfontosságú területet méri: kommunikáció, mindennapi életképesség, szocializáció, motoros készségek és az adaptív viselkedés kompozit [ABC] (a többi 4 domain kompozitja). A négy kulcsfontosságú domén standard pontszáma átlagos = 100 és szórás = 15, ahol a magasabb pontszámok magasabb szintű kognitív képességet jeleznek. A kiindulási értékhez viszonyított pozitív változás azt jelzi, hogy az adaptív működés javulása. Az ABC pontszám (a másik 4 domain összetettje) 20-160 között van, amelyen a magasabb pontszámok magasabb szintű adaptív működést jeleznek. A kiindulási értékhez képest pozitív változás jelzi az adaptív működés javulását.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Változtassa meg a kiindulási értéket a VABS-II domainek standard kompozit pontszámaiban a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A VABS-II teszt az adaptív viselkedést méri, ideértve a környezeti változások kezelésének képességét, az új mindennapi készségek elsajátítását és a függetlenség bizonyítását. Ez a teszt a következő 4 kulcsfontosságú területet méri: kommunikáció, mindennapi életképesség, szocializáció, motoros készségek és az ABC (a többi 4 domain összetettje). Az ABC pontszám 20-160 között van, amelyen a magasabb pontszámok magasabb szintű adaptív működést jeleznek. A pozitív változási érték azt jelzi, hogy javul az adaptív működés.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Váltás az alapvonaltól az életkori ekvivalensek pontszáma a differenciál képesség-skálák pontszáma, második kiadás (DAS-II) a 61. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 61. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 49. hónapjáig.
A DAS-II 2 átfedő elemből áll; EYB = 2 év, 6 hónap és 6 év, 11 hónap és SAB = 7 év, 0 hónap és 17 év, 11 hónap. Az alapvető altesztek közé tartozik a verbális megértés, a képi hasonlóságok, a szókincs elnevezése, a mintaépítés, a mátrixok és a DAS-II korai évekre való másolás, valamint a tervek, a szómeghatározások, a mintaépítés, a mátrixok, a verbális hasonlóságok, valamint a DAS-II iskolai évek szekvenciális és kvantitatív érvelésének visszahívása. A standard subtests pontszámokat (átlag = 50 és 10 -es standard eltérés) az egyes alteszteknél az életkor -ekvivalens pontszámokra (AES) alakítottuk át. A magasabb AES nagyobb kognitív képességet jelez. A negatív változás az alapvonalhoz képest jelzi a romlást.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 61. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 49. hónapjáig.
Váltás a DAS-II fejlődési hányadosai (DQ) kiindulási értékétől a 61. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 61. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 49. hónapjáig.
A DAS-II-t felhasználták az összes 2 éves, 6 hónapos vagy annál idősebb résztvevő felmérésére. A DAS-II 2 átfedő akkumulátort tartalmaz. Évek és visszahívás a tervekről, a szódefiníciókról, a mintaépítésről, a mátrixokról, a verbális hasonlóságokról, valamint a DAS-II iskolai években szekvenciális és mennyiségi érvelésről. A DQ-t arányként számítottuk ki, és százalékban fejeztük ki az AE-k felhasználásával, elosztva a teszteléskor ([AES/kronológiai életkor] × 100; tartomány, 0-100). A magasabb pontszám nagyobb kognitív képességet jelez. Az alteszt pontszáma egy pontszámot (átlag = 50 és 10 -es szórást) képvisel, amelyen a magasabb pontszámok magasabb szintű kognitív képességet jeleznek. A pozitív változási érték azt jelzi, hogy javul a kognitív képesség.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 61. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 49. hónapjáig.
Váltás a kiindulási ponttól a DAS-II alaptesztek t-pontszámaiban a 61. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 61. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 49. hónapjáig.
A DAS-II-t felhasználták a 2 éves, 6 hónapos vagy annál idősebb résztvevők felmérésére. A DAS-II 2 átfedő elemből áll. Az EYB -t 2 éves, 6 hónap és 6 év, 11 hónapos gyermekek számára tervezték. Az SAB -t 7 éves, 0 hónap és 17 év, 11 hónapos gyermekek számára tervezték. Az alapvető altesztek magukban foglalják a verbális megértést, a képi hasonlóságokat, a szókincs elnevezését, a mintaszerkezetet, a mátrixokat és a DAS-II korai évekre másolást, valamint a tervek, a szómeghatározások, a mintaépítés, a mátrixok, a verbális hasonlóságok, valamint a DAS-II iskolai évek szekvenciális és kvantitatív érvelésének visszahívása. A Core Subtests pontszám olyan pontszámot képvisel (átlag = 50 és 10 -es szórás), amelyen a magasabb pontszámok magasabb szintű kognitív képességet jeleznek.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 61. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 49. hónapjáig.
Váltás a kiindulási értéktől az életkori ekvivalenseknél a VABS-II al tartományok pontszáma a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A VABS-II teszt az adaptív viselkedést méri, ideértve a környezeti változások kezelésének képességét, az új mindennapi készségek elsajátítását és a függetlenség bizonyítását. Ez a teszt az 5 kulcsfontosságú domain következő aldoménjeit méri: kommunikáció (recepciós, kifejező, írásbeli), mindennapi életképesség (személyes, hazai, közösség), szocializáció (interperszonális kapcsolatok, játék és szabadidő, megküzdési készségek), motoros készségek (bruttó, finom). Az egyes aldomainekre a standard aldomain pontszámokat (átlag = 100 és a szórás 15) AE -ként alakítottuk át. A magasabb AES nagyobb kognitív képességet jelez. A negatív változás az alapvonalhoz képest jelzi a romlást.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Váltás a kiindulási ponttól a VABS-II al tartományok DQ-jában a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A VABS-II teszt az adaptív viselkedést méri, ideértve a környezeti változások kezelésének képességét, az új mindennapi készségek elsajátítását és a függetlenség bizonyítását. Ez a teszt az 5 kulcsfontosságú domain következő aldoménjeit méri: kommunikáció (recepciós, kifejező, írásbeli), mindennapi életképesség (személyes, hazai, közösség), szocializáció (interperszonális kapcsolatok, játék és szabadidő, megküzdési készségek), motoros készségek (bruttó, finom). A DQ-t arányként számítottuk ki, és százalékban fejeztük ki az életkor-ekvivalens pontszám felhasználásával, elosztva a teszteléskor életkorát ([életkor-ekvivalens pontszám/időrendi életkor] × 100; tartomány, 0-100). A magasabb pontszámok a jobb kognitív képességet jelzik. A kiindulási értékhez képest pozitív változás jelzi a megismerés javulását.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Változtassa meg a kiindulási értéket a VABS-II al tartományok V-pontszámaiban a 67. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A VABS-II teszt az adaptív viselkedést méri, ideértve a környezeti változások kezelésének képességét, az új mindennapi készségek elsajátítását és a függetlenség bizonyítását. Ez a teszt az 5 kulcsfontosságú domain következő aldoménjeit méri: kommunikáció (recepciós, kifejező, írásbeli), mindennapi életképesség (személyes, hazai, közösség), szocializáció (interperszonális kapcsolatok, játék és szabadidő, megküzdési készségek), motoros készségek (bruttó, finom). A V-skála pontszámok olyan pontszámot képviselnek (átlag = 15 és 3; tartomány: 1-24), amelyen a magasabb pontszámok magasabb szintű adaptív működést jeleznek.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Váltás a VABS-II rosszindulatú viselkedési index V-skála pontszámaiban és annak alskálájának a 67. hónapban.
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A VABS-II teszt az adaptív viselkedést méri, ideértve a környezeti változások kezelésének képességét, az új mindennapi készségek elsajátítását és a függetlenség bizonyítását. A rosszindulatú viselkedési index az internalizálás, a külső megjelenés és más típusú nemkívánatos viselkedés összetettje, amely zavarhatja az egyén adaptív működését. A V-skála pontszámok olyan pontszámot képviselnek (átlag = 15 és 3; tartomány: 1-24), amelyen a magasabb pontszámok magasabb szintű adaptív működést jeleznek.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
A VABS-II rosszindulatú viselkedési index és annak alskáláinak megfigyelt rosszindulatú szintjeivel rendelkező résztvevők száma a 61. hónapban
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: a 61. hónapban a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány 49. hónapjában.
A VABS-II teszt az adaptív viselkedést méri, ideértve a környezeti változások kezelésének képességét, az új mindennapi készségek elsajátítását és a függetlenség bizonyítását. A rosszindulatú viselkedési index az internalizálás, a külső megjelenés és más típusú nemkívánatos viselkedés összetettje, amely zavarhatja az egyén adaptív működését. Csak a nullán kívüli értékekkel rendelkező kategóriákról számolnak be.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: a 61. hónapban a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány 49. hónapjában.
Váltás az alapvonaltól az agyszerkezet térfogatában, mágneses rezonancia képalkotással mérve (MRI)
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 120. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 108. hónapjáig.
Az agyszerkezet térfogatát az agy teljes intrakraniális térfogatából, az agy teljes szövetmennyiségéből, az agy teljes fehér anyagából, az agy teljes szürke anyagából és a CSF teljes térfogatából az MRI alapján mértük.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 120. hónapig a HGT-HIT-094-rel kapcsolatban; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 108. hónapjáig.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az idurfáz maximális megfigyelt koncentrációja (CMAX) cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: Minden héten 9 évig tartson előre
A szponzor döntése miatt nem gyűjtötték az adatokat ehhez az eredményméréshez.
Minden héten 9 évig tartson előre
Váltás a kiindulási értéktől az AGHLEY SCHATE of AD AGOR ekvivalens pontszámaiban, a harmadik kiadás (BSID-III) domainek
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Ezt az előre meghatározott opcionális eredménymérést nem értékelték.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Váltás a Bayley Scales of Csecsemők Development, harmadik kiadás (BSID-III) domainek fejlesztési hányadosának (DQ) a kiindulási szempontból
Időkeret: Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.
Ezt az előre meghatározott opcionális eredménymérést nem értékelték.
Azoknak a résztvevőknek, akik a HGT-HIT-094-ben kezdték meg a kezelést: A HGT-HIT-094 kiindulási pontjától a 67. hónapig a HGT-HIT-094-hez viszonyítva; Azoknak a résztvevőknek, akik ebben a tanulmányban kezdték meg a kezelést: A tanulmány kiindulási pontjától a tanulmány 55. hónapjáig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. április 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. április 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. április 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 6.

Első közzététel (Becsült)

2015. április 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. június 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 2.

Utolsó ellenőrzés

2025. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel