Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i wyników klinicznych leczenia sulfatazą iduronianu IT i Elaprase u uczestników pediatrycznych, którzy ukończyli badanie HGT-HIT-094

4 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte rozszerzenie badania HGT-HIT-094 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne dokanałowego podawania sulfatazy iduronianu w połączeniu z produktem Elaprase® pacjentom z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych

To rozszerzenie badania umożliwi uczestnikom, którzy ukończyli badanie HGT-HIT-094, kontynuowanie leczenia produktem Elaprase w połączeniu z sulfatazą iduronianu domięśniowego lub kontynuację leczenia preparatem Elaprase i rozpoczęcie równoczesnego leczenia IT osobom, które nie otrzymały leczenia sulfatazą iduronianu IT w badaniu HGT-HIT- 094.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Meksyk
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Meksyk, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą ukończyć oceny 52. ​​tygodnia wizyty w badaniu HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Rodzice lub prawnie upoważnieni opiekunowie uczestnika muszą dobrowolnie podpisać zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależny Komitet Etyczny (IEC) formularz świadomej zgody po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania. Należy uzyskać zgodę rodzica(-ów) uczestnika lub prawnie upoważnionego opiekuna(-ów) oraz zgodę/zgodę uczestnika, jeśli ma to zastosowanie.
  • Uczestnik nadal regularnie otrzymywał lek Elaprase w badaniu HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik doświadczył, zdaniem badacza, problemu związanego z bezpieczeństwem lub problemu medycznego, który stanowi przeciwwskazanie do leczenia sulfatazą iduronianu-IT, w tym między innymi niekontrolowanych napadów padaczkowych, zaburzeń krwawienia i klinicznie istotnego nadciśnienia.
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników sulfatazy iduronianu-IT.
  • Uczestnik ma klinicznie istotne nadciśnienie wewnątrzczaszkowe.
  • Uczestnik jest zapisany do innego badania klinicznego, innego niż HGT-HIT-094 (NCT02055118), które obejmuje badania kliniczne lub stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub urządzenia [dokanałowego/rdzeniowego]) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym czas podczas nauki.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na znieczulenie lub uważa się, że istnieje niedopuszczalnie wysokie ryzyko znieczulenia z powodu upośledzenia dróg oddechowych lub innych schorzeń.

  • Stan uczestnika jest przeciwwskazany zgodnie z opisem w SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) Intrathecal Użyj, w tym:

    1. Uczestnik miał lub może mieć reakcję alergiczną na materiały, z których zbudowany jest aparat SOPH-A-PORT Mini S.
    2. Według oceny badacza rozmiar ciała uczestnika jest zbyt mały, aby utrzymać rozmiar portu dostępowego SOPH-A-PORT Mini S.
    3. Terapia lekowa uczestnika wymaga substancji, o których wiadomo, że są niezgodne z materiałami konstrukcyjnymi.
    4. U uczestnika rozpoznano lub podejrzewano lokalną lub ogólną infekcję.
    5. Uczestnik jest narażony na ryzyko nieprawidłowego krwawienia z powodu stanu zdrowia lub terapii.
    6. Uczestnik ma 1 lub więcej nieprawidłowości kręgosłupa, które mogą skomplikować bezpieczną implantację lub mocowanie.
    7. Uczestnik ma działające urządzenie do przetaczania płynu mózgowo-rdzeniowego.
    8. Uczestnik wykazał nietolerancję wszczepionego urządzenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sulfataza iduronianu-IT
Uczestnicy będą otrzymywać 10 miligramów (mg) sulfatazy iduronianu-IT dooponowo za pomocą dokanałowego urządzenia do podawania leku (IDDD) lub nakłucia lędźwiowego (LP) raz na 28 dni wraz ze standardową terapią Elaprase przez 480 tygodni. Uczestnicy w wieku poniżej 3 lat otrzymają dostosowaną dawkę 7,5 mg (więcej niż [>] 8 miesięcy do 30 miesięcy) i 10 mg (> 30 miesięcy do 3 lat) sulfatazy iduronianu-IT.
Lek: Sulfataza iduronianu-IT
Uczestnicy będą otrzymywać 10 mg sulfatazy iduronianu-IT dokanałowo przez IDDD lub LP raz na 28 dni. Uczestnicy w wieku poniżej 3 lat otrzymają dostosowaną dawkę 7,5 mg (w wieku od >8 miesięcy do 30 miesięcy) i 10 mg (w wieku od >30 miesięcy do 3 lat).
Inne nazwy:
  • HGT-2310
Lek: Upływa
Uczestnicy otrzymają infuzje dożylne (IV) produktu Elaprase co najmniej 48 godzin po dooponowym podaniu sulfatazy iduronianu-IT.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy
Zdarzenie niepożądane to jakakolwiek szkodliwa, patologiczna lub niezamierzona zmiana funkcji anatomicznych, fizjologicznych lub metabolicznych, na którą wskazują fizyczne oznaki, objawy lub zmiany laboratoryjne występujące w dowolnej fazie badania klinicznego, niezależnie od tego, czy jest uznawana za związaną z badanym produktem, czy nie.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych, parametrów laboratoryjnych i wyników 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy
Maksymalne obserwowane stężenie sulfatazy iduronianu w surowicy (Cmax).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Zostanie ocenione Cmax sulfatazy iduronianu.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) sulfatazy iduronianu w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Zostanie ocenione Cmax sulfatazy iduronianu w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana od wartości początkowej stężenia glikozaminoglikanu (GAG) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Ocenione zostanie stężenie GAG ​​w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana od wartości wyjściowej stężenia glikozaminoglikanu (GAG) w moczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Ocenione zostanie stężenie GAG ​​w moczu.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Liczba uczestników, którzy zgłosili obecność przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy
Oceniona zostanie obecność przeciwciał swoistych dla sulfatazy iduronianu.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy
Liczba uczestników, którzy zgłosili obecność przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu w surowicy
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy
Oceniona zostanie obecność przeciwciał swoistych dla sulfatazy iduronianu.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 121 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w różnicowych skalach zdolności, wyniki standardowe drugiej edycji (DAS-II) i standardowe wyniki klastrów
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
DAS-II zostanie wykorzystany do oceny wszystkich uczestników w wieku 2 lat, 6 miesięcy lub starszych. DAS-II składa się z 2 zachodzących na siebie baterii. Bateria Early Years jest przeznaczona dla dzieci w wieku od 2 lat, 6 miesięcy do 6 lat, 11 miesięcy. Bateria Early Years jest dalej podzielona na poziom niższy dla dzieci w wieku od 2 lat, od 6 miesięcy do 3 lat, 5 miesięcy i poziom wyższy dla dzieci w wieku od 3 lat, od 6 miesięcy do 6 lat, 11 miesięcy. Bateria School Age jest przeznaczona dla dzieci w wieku 7 lat, od 0 miesięcy do 17 lat, 11 miesięcy. Baterie te są w pełni dostosowane do wieku od 5 lat, 0 miesięcy, do 8 lat, 11 miesięcy. Obszary klastrów obejmują ogólną zdolność koncepcyjną (GCA), werbalną, niewerbalną, przestrzenną i specjalną niewerbalną kompozycję (SNC). Wynik obszaru klastrów reprezentuje wynik (średnia = 100 i odchylenie standardowe 15), na którym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana od wartości początkowej w równoważnych wiekowo wynikach skali Bayleya rozwoju niemowląt, domeny trzeciej edycji (BSID-III)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Uczestnicy, którzy są młodsi niż 2 lata i 6 miesięcy, będą oceniani przy użyciu BSID-III. BSID-III to seria pomiarów do oceny motoryki (drobnej i dużej), języka (receptywnego i ekspresyjnego) oraz rozwoju poznawczego niemowląt i małych dzieci i składa się z serii rozwojowych zadań zabawowych. Surowe wyniki (zakres 40-160) zostaną przeliczone na wyniki równoważne wiekowi w celu zmierzenia zdolności, umiejętności i wiedzy, wyrażone jako wiek, w którym większość osób osiąga ten sam poziom (norma wiekowa; zakres: 0, bez ograniczeń).
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana ilorazu rozwoju (DQ) skali Bayleya rozwoju niemowląt w stosunku do wartości wyjściowej, wydanie trzecie (BSID-III) Domeny
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Uczestnicy, którzy są młodsi niż 2 lata i 6 miesięcy, będą oceniani przy użyciu BSID-III. BSID-III to seria pomiarów do oceny motoryki (drobnej i dużej), języka (receptywnego i ekspresyjnego) oraz rozwoju poznawczego niemowląt i małych dzieci i składa się z serii rozwojowych zadań zabawowych. Iloraz rozwoju (DQ) jest środkiem do wyrażenia opóźnienia neurorozwojowego/poznawczego, które zostanie obliczone jako stosunek i wyrażone jako procent przy użyciu wyniku równoważnego wieku podzielonego przez wiek w momencie badania ([wynik równoważny wiekowi/wiek chronologiczny] × 100; zakres: 0-100).
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w standardowych wynikach skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda, domeny drugiej edycji (VABS-II)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Ten test mierzy następujące 4 kluczowe domeny: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację, zdolności motoryczne i kompozyt zachowania adaptacyjnego (połączenie pozostałych 4 domen). Wyniki standardowe reprezentują wynik (średnia = 100 i odchylenie standardowe 15), na którym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w standardowych zbiorczych wynikach skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda, domeny drugiej edycji (VABS-II)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Ten test mierzy następujące 4 kluczowe domeny: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację, zdolności motoryczne i kompozyt zachowania adaptacyjnego (połączenie pozostałych 4 domen). Skala ABC waha się od 20 do 160, gdzie wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom adaptacyjnego funkcjonowania. Dodatnia wartość zmiany wskazuje na poprawę funkcjonowania adaptacyjnego.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach równoważników wieku w różnicowych skalach zdolności, wydanie drugie (DAS-II)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
DAS-II zostanie wykorzystany do oceny wszystkich uczestników w wieku 2 lat (Y), 6 miesięcy (M) lub starszych. DAS-II składa się z 2 zachodzących na siebie baterii. Early Years Battery (EYB) jest przeznaczony dla dzieci w wieku 2Y,6M-6Y,11M. School Age Battery jest przeznaczony dla osób w wieku 7Y,0M-17Y,11M. Baterie te są w pełni zgodne z normami wieku 5Y,0M-8Y,11M. Podstawowe testy podrzędne obejmują rozumienie werbalne (V), podobieństwa obrazków, słownictwo nazywania, budowanie wzorców (PC), macierze (M) i kopiowanie dla DAS-II Early Y i przywoływanie projektów, definicje słów, PC, M, podobieństwa werbalne i sekwencyjne i rozumowanie ilościowe dla lat szkolnych DAS-II. Standaryzowane wyniki zostaną przeliczone na wyniki równoważne wiekowi (AES) w celu zmierzenia zdolności, umiejętności i wiedzy wyrażonej jako wiek, w którym większość osób osiąga ten sam poziom. Średni AES zostanie uzyskany poprzez uśrednienie AES. Wyższy wynik (HS) wskazuje na większe zdolności poznawcze (CA). Wynik podtestów reprezentuje wynik (średnia = 50 i odchylenie standardowe 10), na którym HS wskazuje na wyższy poziom CA.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych we współczynnikach rozwojowych (DQ) różnicowych skal zdolności, wydanie drugie (DAS-II)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
DAS-II zostanie wykorzystany do oceny wszystkich uczestników w wieku 2 lat (Y), 6 miesięcy (M) lub starszych. DAS-II składa się z 2 zachodzących na siebie baterii. Bateria Early Years (EYB) jest przeznaczona dla dzieci w wieku (CA) od 2Y, 6M do 6Y, 11M. EYB jest dalej podzielony na niższy poziom dla CA 2Y, 6M do 3Y, 5M i wyższy poziom dla CA 3Y, 6M do 6Y, 11M. Bateria w wieku szkolnym jest przeznaczona dla dzieci w wieku od CA 7Y, 0M do 17Y, 1M. Baterie te są w pełni dostosowane do wieku od 5 lat, 0 miesięcy do 8 lat, 11 miesięcy. Podstawowe testy podrzędne obejmują rozumienie werbalne, podobieństwa obrazków, słownictwo dotyczące nazw, tworzenie wzorców, macierze i kopiowanie dla wczesnego Y DAS-II oraz przywoływanie projektów, definicje słów, tworzenie wzorców, macierze, podobieństwa werbalne oraz rozumowanie sekwencyjne i ilościowe dla DAS-II Szkoła Y. DQ zostanie obliczone jako stosunek i wyrażone jako procent przy użyciu wyniku ekwiwalentu wieku (AES) podzielonego przez wiek w momencie badania ([AES/wiek chronologiczny] × 100; zakres 0-100).
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach T podstawowych podtestów różnicowych skal zdolności, wydanie drugie (DAS-II)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
DAS-II zostanie wykorzystany do oceny wszystkich uczestników w wieku 2 lat (Y), 6 miesięcy (M) lub starszych. DAS-II składa się z 2 zachodzących na siebie baterii. Bateria Early Years (EYB) jest przeznaczona dla dzieci w wieku (CA) od 2Y, 6M do 6Y, 11M. EYB jest dalej podzielony na niższy poziom dla CA 2Y, 6M do 3Y, 5M i wyższy poziom dla CA 3Y, 6M do 6Y, 11M. Bateria w wieku szkolnym jest przeznaczona dla dzieci w wieku od CA 7Y, 0M do 17Y, 11M. Baterie te są w pełni dostosowane do wieku od 5 lat, 0 miesięcy do 8 lat, 11 miesięcy. Podstawowe testy podrzędne (CS) obejmują rozumienie werbalne, podobieństwa obrazków, słownictwo dotyczące nazw, tworzenie wzorców, matryce i kopiowanie dla wczesnych lat DAS-II oraz przywoływanie projektów, definicje słów, tworzenie wzorców, macierze, podobieństwa werbalne oraz sekwencyjne i ilościowe Rozumowanie dotyczące lat szkolnych DAS-II. Wynik CS reprezentuje wynik (średnia = 50 i odchylenie standardowe 10), na którym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana od wartości początkowej w wynikach ekwiwalentów wiekowych skal zachowań adaptacyjnych Vineland, wydanie drugie (VABS-II) Subdomeny
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Ten test mierzy następujące subdomeny 5 kluczowych domen: Komunikacja (recepcyjna, ekspresyjna, pisemna), Umiejętności życia codziennego (osobiste, domowe, społeczne), Socjalizacja (relacje międzyludzkie, czas na zabawę i czas wolny, umiejętności radzenia sobie), umiejętności motoryczne (ogólne, Cienki). Średni wynik równoważny wiekowi zostanie uzyskany przez uśrednienie wyników równoważnych wiekowo dla wszystkich subdomen z wyjątkiem umiejętności motorycznych dużych i precyzyjnych (zakres: 0, bez ograniczeń).
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych we współczynnikach rozwojowych (DQ) skali zachowań adaptacyjnych Vinelanda, wydanie drugie (VABS-II) Subdomeny
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Ten test mierzy następujące subdomeny 5 kluczowych domen: Komunikacja (recepcyjna, ekspresyjna, pisemna), Umiejętności życia codziennego (osobiste, domowe, społeczne), Socjalizacja (relacje międzyludzkie, czas na zabawę i czas wolny, umiejętności radzenia sobie), umiejętności motoryczne (ogólne, Cienki). DQ zostanie obliczone jako stosunek i wyrażone jako procent przy użyciu wyniku równoważnego wiekowi podzielonego przez wiek w momencie badania ([wynik równoważny wiekowi / wiek chronologiczny] × 100; zakres 0-100).
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w v-wynikach skali zachowania adaptacyjnego Vineland, wydanie drugie (VABS-II) Subdomeny
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Ten test mierzy następujące subdomeny 5 kluczowych domen: Komunikacja (recepcyjna, ekspresyjna, pisemna), Umiejętności życia codziennego (osobiste, domowe, społeczne), Socjalizacja (relacje międzyludzkie, czas na zabawę i czas wolny, umiejętności radzenia sobie), umiejętności motoryczne (ogólne, Cienki). Wyniki w skali V reprezentują wynik (średnia = 15 i odchylenie standardowe 3; zakres: 1-24), na którym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach w skali v skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda, wydanie drugie (VABS-II), wskaźnika zachowań nieprzystosowawczych i jego podskal
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Indeks zachowań nieprzystosowawczych jest połączeniem internalizacji, eksternalizacji i innych typów niepożądanych zachowań, które mogą zakłócać adaptacyjne funkcjonowanie jednostki. Wyniki v-Skali reprezentują wynik (średnia = 15 i odchylenie standardowe 3; zakres: 1-24), na którym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana od poziomu wyjściowego w obserwowanych poziomach dezadaptacyjnych skali Vineland Adaptive Behavior Scale, Second Edition (VABS-II) Indeks dezadaptacyjnego zachowania i jego podskal
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Indeks zachowań nieprzystosowawczych jest połączeniem internalizacji, eksternalizacji i innych typów niepożądanych zachowań, które mogą zakłócać adaptacyjne funkcjonowanie jednostki. Wyniki w skali V reprezentują wynik (średnia = 15 i odchylenie standardowe 3; zakres: 1-24), na którym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych.
Wartość bazowa do miesiąca 121
Zmiana objętości struktury mózgu w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 121
Objętość struktury mózgu będzie oceniana na podstawie całkowitej objętości wewnątrzczaszkowej mózgu, całkowitej objętości tkanki mózgowej, całkowitej istoty białej mózgu, całkowitej istoty szarej mózgu i całkowitej objętości płynu mózgowo-rdzeniowego, jak zmierzono za pomocą MRI.
Wartość bazowa do miesiąca 121

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Huntera

Badania kliniczne na Sulfataza iduronianu-IT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj