Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i wyników klinicznych leczenia sulfatazą iduronianu IT i Elaprase u uczestników pediatrycznych, którzy ukończyli badanie HGT-HIT-094

2 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte rozszerzenie badania HGT-HIT-094 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne dokanałowego podawania sulfatazy iduronianu w połączeniu z produktem Elaprase® pacjentom z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych

To rozszerzenie badania umożliwi uczestnikom, którzy ukończyli badanie HGT-HIT-094, kontynuowanie leczenia produktem Elaprase w połączeniu z sulfatazą iduronianu domięśniowego lub kontynuację leczenia preparatem Elaprase i rozpoczęcie równoczesnego leczenia IT osobom, które nie otrzymały leczenia sulfatazą iduronianu IT w badaniu HGT-HIT- 094.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Meksyk
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Meksyk, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą ukończyć oceny 52. ​​tygodnia wizyty w badaniu HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Rodzice lub prawnie upoważnieni opiekunowie uczestnika muszą dobrowolnie podpisać zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależny Komitet Etyczny (IEC) formularz świadomej zgody po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania. Należy uzyskać zgodę rodzica(-ów) uczestnika lub prawnie upoważnionego opiekuna(-ów) oraz zgodę/zgodę uczestnika, jeśli ma to zastosowanie.
  • Uczestnik nadal regularnie otrzymywał lek Elaprase w badaniu HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik doświadczył, zdaniem badacza, problemu związanego z bezpieczeństwem lub problemu medycznego, który stanowi przeciwwskazanie do leczenia sulfatazą iduronianu-IT, w tym między innymi niekontrolowanych napadów padaczkowych, zaburzeń krwawienia i klinicznie istotnego nadciśnienia.
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników sulfatazy iduronianu-IT.
  • Uczestnik ma klinicznie istotne nadciśnienie wewnątrzczaszkowe.
  • Uczestnik jest zapisany do innego badania klinicznego, innego niż HGT-HIT-094 (NCT02055118), które obejmuje badania kliniczne lub stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub urządzenia [dokanałowego/rdzeniowego]) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym czas podczas nauki.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na znieczulenie lub uważa się, że istnieje niedopuszczalnie wysokie ryzyko znieczulenia z powodu upośledzenia dróg oddechowych lub innych schorzeń.

  • Stan uczestnika jest przeciwwskazany zgodnie z opisem w SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) Intrathecal Użyj, w tym:

    1. Uczestnik miał lub może mieć reakcję alergiczną na materiały, z których zbudowany jest aparat SOPH-A-PORT Mini S.
    2. Według oceny badacza rozmiar ciała uczestnika jest zbyt mały, aby utrzymać rozmiar portu dostępowego SOPH-A-PORT Mini S.
    3. Terapia lekowa uczestnika wymaga substancji, o których wiadomo, że są niezgodne z materiałami konstrukcyjnymi.
    4. U uczestnika rozpoznano lub podejrzewano lokalną lub ogólną infekcję.
    5. Uczestnik jest narażony na ryzyko nieprawidłowego krwawienia z powodu stanu zdrowia lub terapii.
    6. Uczestnik ma 1 lub więcej nieprawidłowości kręgosłupa, które mogą skomplikować bezpieczną implantację lub mocowanie.
    7. Uczestnik ma działające urządzenie do przetaczania płynu mózgowo-rdzeniowego.
    8. Uczestnik wykazał nietolerancję wszczepionego urządzenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Idursulfase-it
Uczestnicy otrzymywali 10 miligramów (mg) idursulfazy-IT dooponowo za pośrednictwem dooponowego urządzenia do dostarczania leku (IDDD) lub nakłucia lędźwiowego (LP) raz na 28 dni wraz z terapią standardową opieki za pomocą elaprazy, przez 470 tygodni (dla uczestników, którzy rozpoczęli nieuchwytowe [IT] w tym badaniu) i 480 tygodni (dla uczestników, którzy zaczęli je leczyć w HGT-094 i kontynuować do czasu pracy w trakcie jazdy i utrzymywał się do czasu. to badanie). Uczestnicy w wieku poniżej 3 lat otrzymali skorygowaną dawkę 7,5 mg (> 8 miesięcy do 30 miesięcy) lub 10 mg (> 30 miesięcy do 3 lat) idursulfazy-IT.
Lek: Idursulfase-it
Uczestnicy otrzymywali 10 mg idursulfazy-IT dooponowo za pośrednictwem IDDD lub LP raz na 28 dni. Uczestnicy w wieku poniżej 3 lat otrzymali skorygowaną dawkę w wysokości 7,5 mg (> 8 miesięcy do 30 miesięcy) i 10 mg (> 30 miesięcy do 3 lat).
Inne nazwy:
  • HGT-2310
Lek: Elapraza
Uczestnicy otrzymali infuzje dożylnie (IV) Elaprazy co najmniej 48 godzin po podaniu idursulfazy-IT.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Do 9 lat
AE jest dowolną szkodliwą, patologiczną lub niezamierzoną zmianą w funkcji anatomicznej, fizjologicznej lub metabolicznej, jak wskazano objawy fizyczne, objawy lub zmiany laboratoryjne występujące w dowolnej fazie badania klinicznego, czy uważa się, czy uważa się za badane produkt związany z produktem.
Do 9 lat
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do 9 lat
Uczestnicy oceniono pod kątem istotnych klinicznie zmian objawów życiowych, takich jak wstrzyknięcie (IT) objawy życiowe i regularne objawy życiowe (temperatura, puls, ciśnienie krwi [skurczowe i rozkurczowe], nasycenie tlenu i szybkość oddychania).
Do 9 lat
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 9 lat
Uczestnicy oceniono pod kątem istotnych klinicznie zmian parametrów laboratoryjnych, takich jak chemia, hematologia, analiza moczu i wartości płynu mózgowo -rdzeniowego (CSF).
Do 9 lat
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wynikach o 12-wiodących elektrokardiogramach (EKG)
Ramy czasowe: Do 9 lat
Uczestnicy oceniono pod kątem istotnych klinicznie zmian w wynikach 12-wiodących wyników EKG (takich jak tętno, odstęp PR, odstęp QRS, odstęp QT i skorygowany odstęp QT).
Do 9 lat
Maksymalne zaobserwowane stężenie w surowicy (Cmax) idursulfazy
Ramy czasowe: Drustose i po 30 min, 60 min, 120 min, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 12 godzin, 24 godziny, 30 godzin i 36 godzin po dawce w tygodniu 100 w odniesieniu do HGT-HIT-094 (tydzień 48 tego badania)
Stężenia idursulfazy w surowicy określono metodą zatwierdzonego enzymu z testem immunosorbent (ELISA). Stężenie dla CMAX przedstawiono w tym punkcie końcowym.
Drustose i po 30 min, 60 min, 120 min, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 12 godzin, 24 godziny, 30 godzin i 36 godzin po dawce w tygodniu 100 w odniesieniu do HGT-HIT-094 (tydzień 48 tego badania)
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu glikozaminoglikanu (GAG) w CSF w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Oceniono procentową zmianę stężenia GAG w CSF. Kneble to długie łańcuchy cukrowe, które przypominają elementy składowe dla tkanek organizmu, zwłaszcza tkanki łączne, takie jak chrząstka, skóra i ścięgna, i odgrywają kluczową rolę w sygnalizacji i interakcjach komórek.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu GAG w moczu w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Oceniono procentową zmianę stężenia GAG w moczu. Kneble to długie łańcuchy cukrowe, które przypominają elementy składowe dla tkanek organizmu, zwłaszcza tkanki łączne, takie jak chrząstka, skóra i ścięgna, i odgrywają kluczową rolę w sygnalizacji i interakcjach komórek.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Liczba uczestników, którzy zgłosili pozytywne dla przeciwciał antyidurezulfazy w CSF
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat
Liczba uczestników, którzy zgłosili pozytywne dla przeciwciał antyidusulfazy w surowicy
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w skalach umiejętności różnicowych, Wydanie drugie (DAS-II) standardowe wyniki klastra w miesiącu 67
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
DAS-II zastosowano do oceny wszystkich uczestników wieku 2 lat, 6 miesięcy lub starszych. DAS-II obejmuje 2 nakładające się baterie. Battery wczesnych lat (EYB) zostało zaprojektowane dla dzieci w wieku od 2 lat, 6 miesięcy do 6 lat, 11 miesięcy. Bateria w wieku szkolnym (SAB) została zaprojektowana dla dzieci w wieku 7 lat, 0 miesięcy do 17 lat, 11 miesięcy. Akumulatory te są w pełni zmieniające w wieku 5 lat, 0 miesięcy, do 8 lat, 11 miesięcy. Obszary klastrów obejmują ogólną zdolność koncepcyjną (GCA), werbalne, niewerbalne, przestrzenne i specjalne kompozyt niewerbalny (SNC). Wynik obszaru klastra reprezentuje wynik (średnia = 100 i odchylenie standardowe = 15), na których wyższe wyniki wskazują wyższy poziom zdolności poznawczych.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej w standardowych wynikach Skali Zachowania Adaptive Vineland, domeny Second Edition (VABS-II) w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiska, uczenia się nowych umiejętności codziennych i wykazania niezależności. Ten test mierzy następujące 4 kluczowe dziedziny: komunikacja, umiejętności życia, socjalizacja, umiejętności motoryczne i kompozyt adaptacyjny [ABC] (złożony z pozostałych 4 domen). Standardowe wyniki dla czterech kluczowych domen były średnio = 100, a odchylenie standardowe = 15, gdzie wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę funkcjonowania adaptacyjnego. Wynik ABC (złożony z pozostałych 4 domen) wynosi od 20 do 160, na których wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę funkcjonowania adaptacyjnego.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej w standardowych wynikach kompozytowych domen VABS-II w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiska, uczenia się nowych umiejętności codziennych i wykazania niezależności. Ten test mierzy następujące 4 kluczowe dziedziny: komunikacja, umiejętności życia, socjalizacja, umiejętności motoryczne i ABC (złożony z pozostałych 4 domen). Wynik ABC wynosi od 20 do 160, na których wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego. Pozytywna wartość zmiany wskazuje na poprawę funkcjonowania adaptacyjnego.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej równoważników wiekowych Wynik skali umiejętności różnicowych, druga edycja (DAS-II) w 61 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 61 miesiąca w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 49 miesiąca tego badania.
DAS-II zawiera 2 nakładające się baterie; EYB = 2 lata, 6 miesięcy do 6 lat, 11 miesięcy i SAB = 7 lat, 0 miesięcy do 17 lat, 11 miesięcy. Podstawy podstawowe obejmują zrozumienie werbalne, podobieństwa obrazu, słownictwo nazewnictwa, konstrukcję wzoru, matryce i kopiowanie dla wczesnych lat DAS-II oraz wycofanie projektów, definicje słów, konstrukcji wzoru, matryc, podobieństwa werbalne oraz sekwencyjne i ilościowe rozumowanie dla lat szkolnych DAS-II. Standardowe wyniki podtestów (średnia = 50 i odchylenie standardowe 10) dla każdego podtestu zostały przekształcone na wyniki równoważne wieku (AES). Wyższe AE wskazują na większe zdolności poznawcze. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 61 miesiąca w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 49 miesiąca tego badania.
Zmiana od podstawowych ilorazów rozwojowych (DQ) DAS-II w 61 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 61 miesiąca w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 49 miesiąca tego badania.
DAS-II zastosowano do oceny wszystkich uczestników wieku 2 lat, 6 miesięcy lub starszych. DAS-II COMPRESS 2 nakładające się akumulatory. OYB został zaprojektowany dla dzieci w wieku od 2 lat, 6 miesięcy, 11 miesięcy. SAB został zaprojektowany dla dzieci w wieku 7 lat, 0 miesięcy do 17 lat, 11 miesięcy. Lata i wycofanie projektów, definicje słów, konstrukcja wzoru, macierze, podobieństwa werbalne oraz sekwencyjne i ilościowe rozumowanie dla lat szkolnych DAS-II. DQ obliczono jako stosunek i wyrażono jako procent przy użyciu AES podzielonych przez wiek podczas testowania ([AES/Chronologiczny wiek] × 100; zakres, 0-100). Wyższy wynik wskazuje na większą zdolność poznawczą. Wynik podtestowy reprezentuje wynik (średnia = 50 i odchylenie standardowe 10), na którym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych. Pozytywna wartość zmiany wskazuje na poprawę zdolności poznawczych.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 61 miesiąca w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 49 miesiąca tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach T podstawowych podtestów DAS-II w 61 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 61 miesiąca w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 49 miesiąca tego badania.
DAS-II zastosowano do oceny wszystkich uczestników wieku 2 lat, 6 miesięcy lub starszych. DAS-II obejmuje 2 nakładające się baterie. EYB został zaprojektowany dla dzieci w wieku 2 lat, 6 miesięcy do 6 lat, 11 miesięcy. SAB został zaprojektowany dla dzieci w wieku 7 lat, 0 miesięcy do 17 lat, 11 miesięcy. Podstawy podstawowe obejmują zrozumienie werbalne, podobieństwa obrazu, słownictwo nazewnictwa, konstrukcję wzoru, matryce i kopiowanie wczesnych lat DAS-II oraz wycofanie projektów, definicje słów, konstrukcja wzorca, matryce, podobieństwa werbalne oraz sekwencyjne i ilościowe rozumowanie dla lat szkolnych DAS-II. Wynik podtestów podstawowych reprezentuje wynik (średnia = 50 i odchylenie standardowe 10), na których wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 61 miesiąca w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 49 miesiąca tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej według ekwiwalentów wiekowych wyników w domenach VABS-II w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiska, uczenia się nowych umiejętności codziennych i wykazania niezależności. Ten test mierzy następujące subdomeny 5 kluczowych dziedzin: komunikacja (receptive, ekspresyjna, pisemna), codzienne umiejętności życia (osobiste, domowe, społeczność), socjalizacja (relacje interpersonalne, czas zabawy i wolny, umiejętności radzenia sobie), umiejętności motoryczne (brutto, grzywna). Standardowe wyniki subdomeny (średnia = 100 i odchylenie standardowe 15) dla każdej subdomeny zostały przekształcone na AE. Wyższe AE wskazują na większe zdolności poznawcze. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej w DQ subs-II w domenach VABS-II w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiska, uczenia się nowych umiejętności codziennych i wykazania niezależności. Ten test mierzy następujące subdomeny 5 kluczowych dziedzin: komunikacja (receptive, ekspresyjna, pisemna), codzienne umiejętności życia (osobiste, domowe, społeczność), socjalizacja (relacje interpersonalne, czas zabawy i wolny, umiejętności radzenia sobie), umiejętności motoryczne (brutto, grzywna). DQ obliczono jako współczynnik i wyrażono jako procent przy użyciu wyniku równoważnego wieku podzielonego przez wiek podczas testowania ([wynik równoważny wieku/wiek chronologiczny] × 100; zakres, 0-100). Wyższe wyniki wskazują na lepsze zdolności poznawcze. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę poznania.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Zmiana od linii bazowej w wynikach V. VABS-II Sub Domens w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiska, uczenia się nowych umiejętności codziennych i wykazania niezależności. Ten test mierzy następujące subdomeny 5 kluczowych dziedzin: komunikacja (receptive, ekspresyjna, pisemna), codzienne umiejętności życia (osobiste, domowe, społeczność), socjalizacja (relacje interpersonalne, czas zabawy i wolny, umiejętności radzenia sobie), umiejętności motoryczne (brutto, grzywna). Wyniki w skali V reprezentują wynik (średnia = 15 i odchylenie standardowe 3; zakres: 1-24), na którym wyższe wyniki wskazują wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach w skali V VABS-II wskaźnika zachowań nieprzystosowanych i jego podskal w 67 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiska, uczenia się nowych umiejętności codziennych i wykazania niezależności. Wskaźnik zachowań nieprzystosowanych jest złożonym złożonym, eksternalizującym i innymi rodzajami niepożądanych zachowań, które mogą zakłócać działanie adaptacyjne jednostki. Wyniki w skali V reprezentują wynik (średnia = 15 i odchylenie standardowe 3; zakres: 1-24), na którym wyższe wyniki wskazują wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Liczba uczestników z obserwowanym nieprzystosowanym poziomem wskaźnika zachowań nieprzystosowanych VABS-II i jego podskal w 61 miesiącu
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: w 61 miesiącu w odniesieniu do HGT-HIT-094; Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: w 49 miesiącu tego badania.
Test VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiska, uczenia się nowych umiejętności codziennych i wykazania niezależności. Wskaźnik zachowań nieprzystosowanych jest złożonym złożonym, eksternalizującym i innymi rodzajami niepożądanych zachowań, które mogą zakłócać działanie adaptacyjne jednostki. Zgłaszane są tylko kategorie o wartościach niezerowych.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: w 61 miesiącu w odniesieniu do HGT-HIT-094; Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: w 49 miesiącu tego badania.
Zmiana od wartości wyjściowej objętości struktury mózgu mierzona za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 120 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 108 tego badania.
Objętość struktury mózgu oceniono na podstawie całkowitej objętości śródczaszkowej mózgu, całkowitej objętości tkanki mózgu, całkowitej istoty białej mózgu, całkowitej materii szarej mózgu i całkowitej objętości CSF mierzonej przez MRI.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 120 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 108 tego badania.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) idursulfazy w płynie mózgowo -rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Poprzedzają co tydzień do 9 lat
Dane nie zostały zebrane dla tej miary wyniku z powodu decyzji sponsora.
Poprzedzają co tydzień do 9 lat
Zmiana od wyjściowych wyników równoważnych wieków skal Bayley Scales of Infant, domeny trzeciej edycji (BSID-III)
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Ta wcześniej określona opcjonalna miara wyniku nie została oceniona.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Zmiana od podstawowej ilorazu rozwoju (DQ) Bayley Scales of Infant Development, Trzecie wydanie (BSID-III)
Ramy czasowe: Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.
Ta wcześniej określona opcjonalna miara wyniku nie została oceniona.
Dla uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w HGT-094: od wartości wyjściowej HGT-HIT-094 do 67 w odniesieniu do HGT-HIT-094; W przypadku uczestników, którzy rozpoczęli leczenie w tym badaniu: od wartości wyjściowej tego badania do 55 miesiąca tego badania.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Huntera

Badania kliniczne na Idursulfase-it

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj