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研究 HGT-HIT-094 を完了した小児科参加者における Idursulfase IT および Elaprase 治療の長期的な安全性と臨床転帰に関する研究

2025年6月2日 更新者：Shire

研究HGT-HIT-094の非盲検拡張 ハンター症候群および認知障害を有する患者におけるElaprase®と併用して投与された髄腔内イデュルスルファーゼの長期安全性および臨床転帰を評価する

この延長研究により、研究 HGT-HIT-094 を完了した参加者は、idursulfase IT と組み合わせてエラプレーゼ治療を受け続けるか、エラプレーゼ治療を受け続け、研究 HGT-HIT- 094.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

56

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carolina
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5006
        • Women's and Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • メキシコ
    • Ciudad De México
      • Coyoacan、Ciudad De México、メキシコ、04530
        • Instituto Nacional de Pediatría

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者は、研究 HGT-HIT-094 (NCT02055118) で訪問週 52 の評価を完了している必要があります。
  • 参加者の親または法的に認可された保護者は、治験審査委員会 (IRB) / 独立倫理委員会 (IEC) が承認したインフォームド コンセント フォームに自発的に署名している必要があります。 参加者の親または法的に権限を与えられた保護者の同意と、必要に応じて参加者の同意/同意を得る必要があります。
  • 参加者は、研究 HGT-HIT-094 (NCT02055118) で定期的にエラプレーゼを受け取り続けています。

除外基準:

  • 治験責任医師の意見では、参加者は、制御不能な発作性疾患、出血性疾患、および臨床的に関連する高血圧を含むがこれらに限定されない、idursulfase-IT による治療を禁忌とする安全性または医学的問題を経験しています。
  • -参加者は、idursulfase-ITのいずれかのコンポーネントに対して既知の過敏症を持っています。
  • -参加者は臨床的に関連する頭蓋内圧亢進症を患っています。
  • 参加者は、HGT-HIT-094（NCT02055118）以外の別の臨床研究に登録されており、臨床調査または治験薬（薬物または[髄腔内/脊髄]デバイス）の使用が含まれます 研究登録前の30日以内、または任意の時点で勉強中の時間。
  • -参加者は、麻酔に対する過敏症が知られているか疑われるか、気道の損傷やその他の状態により、麻酔のリスクが許容できないほど高いと考えられています。

  • 参加者は、SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) 髄腔内薬物送達デバイス (IDDD) に記載されているように禁忌の状態にあります。以下を含む使用:

    1. 参加者は、SOPH-A-PORT Mini S デバイスの構成材料に対してアレルギー反応を起こしたことがある、またはその可能性があります。
    2. 調査員の判断によると、参加者の体のサイズは、SOPH-A-PORT Mini S アクセス ポートのサイズをサポートするには小さすぎます。
    3. 参加者の薬物療法には、構成材料と適合しないことが知られている物質が必要です。
    4. -参加者は、既知または疑われる局所または一般的な感染症を持っています。
    5. -参加者は、病状または治療により異常出血のリスクがあります。
    6. -参加者には、安全な移植または固定を複雑にする可能性のある脊椎の異常が1つ以上あります。
    7. 参加者は、機能している CSF シャント デバイスを持っています。
    8. 参加者は、埋め込みデバイスに対して不耐性を示しました。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Idursulfase-it
参加者は、28日ごとに28日ごとに1回1回ELAPRASEでの標準的なケア療法を介して、10ミリグラム（Mg）のIdursulfase-IT-Idursulfase-its intrathecallyを介して、470週間の標準的なケア療法を介して投与されました（この研究では、治療を開始した参加者（IT]および480週間の治療を開始した。この研究）。 3歳未満の参加者は、7.5 mg（> 8か月から30か月）または10 mg（> 30か月から3年年齢）のiDursulfase-ITの調整用量を受けました。
薬：Idursulfase-it
参加者は、28日に1回、IDDDまたはLPを介してIdursulfase-ITに10 mgのIdursulfase-ITを介入しました。 3歳未満の参加者は、7.5 mg（> 8ヶ月から30ヶ月）および10 mg（30ヶ月から3歳から3歳）の調整用量を受け取りました。
他の名前：
  • HGT-2310
薬：Elaprase
参加者は、IDursulfase-ITを投与してから少なくとも48時間後に静脈内（IV）ELAPRASE注入を受けました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の参加者の数（AE）
時間枠：最大9年
AEは、治験製品関連と見なされているかどうかにかかわらず、臨床研究のあらゆる段階で発生する物理的な兆候、症状、または実験室の変化によって示されるように、解剖学的、生理学的、または代謝機能の有害、病理学的、または意図しない変化です。
最大9年
バイタルサインに臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：最大9年
参加者は、注射（IT）バイタルサインや通常のバイタルサイン（温度、脈拍、血圧[収縮期および拡張期]、酸素飽和度、呼吸速度）などのバイタルサインの臨床的に有意な変化について評価されました。
最大9年
実験室パラメーターに臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大9年
参加者は、化学、血液学、尿検査、脳脊髄液（CSF）値などの実験室パラメーターの臨床的に有意な変化について評価されました。
最大9年
12リード心電図（ECG）の調査結果に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大9年
参加者は、12リードのECG所見（心拍数、PR間隔、QRS間隔、QT間隔、修正されたQT間隔など）の臨床的に有意な変化について評価されました。
最大9年
イドルファーゼの最大観察された血清濃度（CMAX）
時間枠：30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間、30時間、30時間、30時間、HGT-HIT-094（この調査の48週目）に関連して投与後30時間後36時間
血清中のイドルスファーゼ濃度は、検証済みの酵素リンク免疫吸着剤アッセイ（ELISA）法を使用して決定されました。 CMAXの濃度は、このエンドポイントに示されています。
30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間、30時間、30時間、30時間、HGT-HIT-094（この調査の48週目）に関連して投与後30時間後36時間
67か月目のCSFのグリコサミノグリカン（GAG）の濃度のベースラインからの変化率
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
CSFのGAG濃度の変化率を評価しました。 ギャグは、体の組織、特に軟骨、皮膚、腱などの結合組織の構成要素のような長い砂糖鎖であり、細胞のシグナル伝達と相互作用において重要な役割を果たす。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
67か月目の尿中のGAGの濃度のベースラインからの変化率
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
尿中のGAG濃度の変化率を評価しました。 ギャグは、体の組織、特に軟骨、皮膚、腱などの結合組織の構成要素のような長い砂糖鎖であり、細胞のシグナル伝達と相互作用において重要な役割を果たす。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
CSFの抗耳膜抗体に対して陽性を報告した参加者の数
時間枠：最大9年
最大9年
血清中の抗イドルファーゼ抗体に対して陽性を報告した参加者の数
時間枠：最大9年
最大9年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
微分能力スケールのベースラインからの変更、第2版（DAS-II）標準クラスタースコア67
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
DAS-IIは、6か月以上2歳以上のすべての参加者を評価するために使用されました。 DAS-IIは、2つのオーバーラップバッテリーで構成されています。 幼少期のバッテリー（EYB）は、2歳6ヶ月から6歳11か月の子供向けに設計されました。 学齢期のバッテリー（SAB）は、7歳までの子供向けに設計されました。 これらのバッテリーは、5歳、0ヶ月、8年、11か月間、完全に共同で調整されています。 クラスター領域には、一般的な概念能力（GCA）、言語、非言語、空間、特別な非言語複合材（SNC）が含まれます。 クラスター領域のスコアは、スコア（平均= 100および標準偏差= 15）を表し、より高いスコアは認知能力の高いレベルを示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
Vineland Adaptive Behavior Scalesの標準スコアのベースラインからの変更、第2版（VABS-II）ドメイン67
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-IIテストでは、環境の変化に対処し、新しい日常のスキルを学び、独立性を実証する能力を含む、適応行動を測定します。 このテストでは、次の4つの重要なドメインを測定します。コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および適応行動コンポジット[ABC]（他の4つのドメインの複合）です。 4つの重要なドメインの標準スコアは平均= 100と標準偏差= 15であり、より高いスコアは認知能力の高いレベルを示しています。 ベースラインからの正の変化は、適応機能の改善を示しています。 ABCスコア（他の4つのドメインの複合）の範囲は20〜160の範囲で、より高いスコアは適応機能のレベルが高いことを示しています。 ベースライン値からの正の変化は、適応機能の改善を示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
67か月目のVABS-IIドメインの標準複合スコアのベースラインからの変更
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-IIテストでは、環境の変化に対処し、新しい日常のスキルを学び、独立性を実証する能力を含む、適応行動を測定します。 このテストでは、次の4つの重要なドメインを測定します：コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、およびABC（他の4つのドメインの複合）。 ABCスコアの範囲は20から160の範囲で、より高いスコアは適応機能のレベルが高いことを示しています。 正の変化値は、適応機能の改善を示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
微分能力スケールの年齢同等物スコアのベースラインからの変更、61か月の第2版（DAS-II）
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する61か月まで。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の49か月まで。
DAS-IIは、2つの重複するバッテリーで構成されています。 EYB = 2年6ヶ月から6年、11か月、SAB = 7年、0か月から17年11か月。 コアサブテストには、口頭の理解、絵の類似性、命名語彙、パターン構築、マトリックス、DAS-IIの初期のコピー、デザイン、単語の定義、パターン構築、マトリックス、言語の類似性、DAS-IIの年の順次推論が含まれます。 各サブテストの標準サブテストスコア（平均= 50および標準偏差10）は、年齢等価スコア（AE）に変換されました。 AEが高いほど、認知能力が向上します。 ベースラインからの負の変化は悪化を示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する61か月まで。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の49か月まで。
61か月目のDAS-IIの発達商（DQ）のベースラインからの変更
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する61か月まで。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の49か月まで。
DAS-IIは、6か月以上2歳以上の2歳のすべての参加者を評価するために使用されました。DAS-IIは2つのオーバーラップバッテリーで構成されています。Eybは2歳から6ヶ月、6ヶ月、11ヶ月の子供向けに設計されました。 DAS-II学年のデザイン、単語の定義、パターン構築、マトリックス、口頭類似性、順次および定量的推論の初期と想起。 DQは比率として計算され、AESをテスト時の年齢（[AES/年齢]×100;範囲、0-100）で割ったAEを使用してパーセンテージとして表現しました。 より高いスコアは、より高い認知能力を示しています。 サブテストスコアは、スコア（平均= 50および標準偏差10）を表し、より高いスコアはより高いレベルの認知能力を示します。 正の変化値は、認知能力の改善を示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する61か月まで。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の49か月まで。
61か月のコアサブテストのTスコアのベースラインからの変更DAS-II
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する61か月まで。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の49か月まで。
DAS-IIは、6か月以上2歳以上のすべての参加者を評価するために使用されました。 DAS-IIは、2つのオーバーラップバッテリーで構成されています。 EYBは、2歳の子供向けに設計されました。6か月から6年11か月。 SABは、7歳の子供向けに設計され、0ヶ月から17ヶ月、11ヶ月です。 コアサブテストには、口頭の理解、絵の類似性、命名語の語彙、パターン構築、マトリックス、DAS-IIの幼少期のコピー、デザイン、単語の定義、パターン構築、マトリックス、口頭類似性、DAS-IIの年の順番と定量的推論が含まれます。 コアサブテストスコアは、スコア（平均= 50および標準偏差10）を表し、より高いスコアはより高いレベルの認知能力を示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する61か月まで。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の49か月まで。
67か月目のVABS-IIサブドメインの年齢同等物スコアのベースラインからの変更
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-IIテストでは、環境の変化に対処し、新しい日常のスキルを学び、独立性を実証する能力を含む、適応行動を測定します。 このテストでは、5つの重要なドメインの次のサブドメインを測定します：コミュニケーション（受容、表現型、書面）、日常生活スキル（個人、国内、コミュニティ）、社会化（対人関係、遊びと余暇、対処スキル）、運動能力（グロス、ファイン）。 各サブドメインの標準サブドメインスコア（平均= 100および標準偏差15）をAESに変換しました。 AEが高いほど、認知能力が向上します。 ベースラインからの負の変化は悪化を示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
67か月目のVABS-IIサブドメインのDQのベースラインからの変更
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-IIテストでは、環境の変化に対処し、新しい日常のスキルを学び、独立性を実証する能力を含む、適応行動を測定します。 このテストでは、5つの重要なドメインの次のサブドメインを測定します。コミュニケーション（受容、表現力豊かな、書面）、日常生活スキル（個人、国内、コミュニティ）、社会化（対人関係、遊びとレジャータイム、対処スキル）、運動能力（グロス、ファイン）。 DQは比率として計算され、年齢と同等のスコアをテスト時の年齢（[年齢等価スコア/年齢]×100;範囲、0-100）で割った年齢を使用してパーセンテージとして表されました。 スコアが高いほど、認知能力が向上します。 ベースライン値からの肯定的な変化は、認知の改善を示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
67か月目のVABS-IIサブドメインのVスコアのベースラインからの変更
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-IIテストでは、環境の変化に対処し、新しい日常のスキルを学び、独立性を実証する能力を含む、適応行動を測定します。 このテストでは、5つの重要なドメインの次のサブドメインを測定します。コミュニケーション（受容、表現力豊かな、書面）、日常生活スキル（個人、国内、コミュニティ）、社会化（対人関係、遊びとレジャータイム、対処スキル）、運動能力（グロス、ファイン）。 Vスケールスコアは、スコア（平均= 15および標準偏差3、範囲：1-24）を表し、より高いスコアは適応機能のレベルが高いことを示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-II不適応行動指数とそのサブスケールのVスケールスコアのベースラインから67
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-IIテストでは、環境の変化に対処し、新しい日常のスキルを学び、独立性を実証する能力を含む、適応行動を測定します。 不適応行動指数は、個人の適応機能を妨げる可能性のある、内面化、外部化、および他のタイプの望ましくない動作の複合です。 Vスケールスコアは、スコア（平均= 15および標準偏差3;範囲：1-24）を表し、より高いスコアは適応機能のレベルが高いことを示します。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
VABS-II不適応行動指数とそのサブスケールの不適応レベルが観察された参加者の数61
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094に関連する61か月。この研究で治療を開始した参加者の場合：この研究の49か月。
VABS-IIテストでは、環境の変化に対処し、新しい日常のスキルを学び、独立性を実証する能力を含む、適応行動を測定します。 不適応行動指数は、個人の適応機能を妨げる可能性のある、内面化、外部化、および他のタイプの望ましくない動作の複合です。 ゼロ以外の値を持つカテゴリのみが報告されます。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094に関連する61か月。この研究で治療を開始した参加者の場合：この研究の49か月。
磁気共鳴イメージング（MRI）で測定された脳構造体積のベースラインからの変化
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する最大120か月目。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の108ヶ月まで。
脳構造の体積は、頭蓋内体積、脳総組織体積、脳総白質、脳総灰白質、およびMRIで測定された総CSF体積から評価されました。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連する最大120か月目。この研究で治療を開始した参加者のために：この研究のベースラインから、この研究の108ヶ月まで。

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳脊髄液中のイドルファーゼの最大観測濃度（CMAX）（CSF）
時間枠：毎週最大9年前に予定されています
スポンサーの決定により、この結果尺度のデータは収集されませんでした。
毎週最大9年前に予定されています
乳児発達のベイリースケールの年齢同等のスコアのベースラインからの変更、第3版（BSID-III）ドメイン
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
この事前に指定されたオプションのアウトカム測定は評価されませんでした。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
乳児開発のベイリースケールの開発商（DQ）のベースラインからの変更、第3版（BSID-III）ドメイン
時間枠：HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。
この事前に指定されたオプションのアウトカム測定は評価されませんでした。
HGT-HIT-094でIT治療を開始した参加者の場合：HGT-HIT-094のベースラインから、HGT-HIT-094に関連して67か月まで。この研究でIT治療を開始した参加者の場合：この研究のベースラインから、この研究の55か月まで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shire

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月14日

一次修了 (実際)

2024年4月18日

研究の完了 (実際)

2024年4月18日

試験登録日

最初に提出

2015年4月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月6日

最初の投稿 (推定)

2015年4月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年6月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年6月2日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ハンター症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
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