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Étude sur l'innocuité à long terme et les résultats cliniques du traitement par l'idursulfase IT et l'élaprase chez les participants pédiatriques ayant terminé l'étude HGT-HIT-094

2 juin 2025 mis à jour par: Shire

Une extension en ouvert de l'étude HGT-HIT-094 évaluant l'innocuité à long terme et les résultats cliniques de l'idursulfase intrathécale administrée en conjonction avec Elaprase® chez les patients atteints du syndrome de Hunter et de troubles cognitifs

Cette étude de prolongation permettra aux participants qui ont terminé l'étude HGT-HIT-094 de continuer à recevoir le traitement par Elaprase en conjonction avec l'idursulfase IT ou de continuer à recevoir le traitement par Elaprase et de commencer un traitement IT simultané pour ceux qui n'ont pas reçu de traitement par l'idursulfase IT dans l'étude HGT-HIT- 094.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Mexique
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexique, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants doivent avoir terminé les évaluations de la semaine de visite 52 dans l'étude HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Le(s) parent(s) ou tuteur(s) légalement autorisé(s) du participant doivent avoir volontairement signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB)/comité d'éthique indépendant (CEI) après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discutés. Le consentement du ou des parents ou du ou des tuteurs légalement autorisés du participant et le consentement/assentiment du participant, selon le cas, doivent être obtenus.
  • Le participant a continué à recevoir Elaprase sur une base régulière dans l'étude HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Critère d'exclusion:

  • Le participant a rencontré, de l'avis de l'investigateur, un problème de sécurité ou médical qui contre-indique le traitement par idursulfase-IT, y compris, mais sans s'y limiter, un trouble convulsif incontrôlé, un trouble de la coagulation et une hypertension cliniquement pertinente.
  • Le participant présente une hypersensibilité connue à l'un des composants de l'idursulfase-IT.
  • Le participant souffre d'hypertension intracrânienne cliniquement pertinente.
  • Le participant est inscrit à une autre étude clinique, autre que HGT-HIT-094 (NCT02055118), qui implique des investigations cliniques ou l'utilisation de tout produit expérimental (médicament ou dispositif [intrathécal/spinal]) dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude ou à tout temps pendant l'étude.
  • Le participant a une hypersensibilité connue ou suspectée à l'anesthésie ou est considéré comme présentant un risque inacceptable d'anesthésie en raison de voies respiratoires compromises ou d'autres conditions.

  • Le participant a une condition qui est contre-indiquée comme décrit dans les instructions du dispositif d'administration intrathécale de médicament (IDDD) SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire (IDDD) pour Utilisation, notamment :

    1. Le participant a eu ou pourrait avoir une réaction allergique aux matériaux de construction de l'appareil SOPH-A-PORT Mini S.
    2. La taille du corps du participant est trop petite pour supporter la taille du port d'accès SOPH-A-PORT Mini S, tel que jugé par l'investigateur.
    3. La pharmacothérapie du participant nécessite des substances connues pour être incompatibles avec les matériaux de construction.
    4. Le participant a une infection locale ou générale connue ou suspectée.
    5. Le participant présente un risque de saignement anormal en raison d'une condition médicale ou d'un traitement.
    6. Le participant a 1 ou plusieurs anomalies de la colonne vertébrale qui pourraient compliquer une implantation ou une fixation sûre.
    7. Le participant dispose d'un dispositif de shunt LCR fonctionnel.
    8. Le participant a manifesté une intolérance à un dispositif implanté.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Idursulfase-it
Les participants ont reçu 10 milligrammes (mg) d'IDUrsulfase-IT intrathécalement via un dispositif d'administration de médicaments intrathécal (IDDD) ou une ponction lombaire (LP) une fois tous les 28 jours, ainsi que une thérapie standard de soins avec l'Elaprase, pendant 470 semaines (pour les participants qui ont commencé le traitement informatique intrathécal dans cette étude). Les participants âgés de moins de 3 ans ont reçu une dose ajustée de 7,5 mg (> 8 mois à 30 mois) ou 10 mg (> 30 mois à 3 ans) d'idursulfase-it.
Médicament: Idursulfase-it
Les participants ont reçu 10 mg d'idursulfase-it intrathécalement via IDDD ou LP une fois tous les 28 jours. Les participants âgés de moins de 3 ans ont reçu une dose ajustée de 7,5 mg (> 8 mois à 30 mois) et 10 mg (> 30 mois à 3 ans).
Autres noms:
  • HGT-2310
Médicament: Elaprase
Les participants ont reçu des perfusions intraveineuses (IV) d'elaprase au moins 48 heures après l'administration d'Idursulfase-IT.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables (AES)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Un AE est tout changement nuisible, pathologique ou involontaire dans la fonction anatomique, physiologique ou métabolique, comme indiqué par des signes physiques, des symptômes ou des changements de laboratoire survenant dans une phase d'une étude clinique, que ce soit ou non un produit d'enquête.
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux
Délai: Jusqu'à 9 ans
Les participants ont été évalués pour des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux comme les signes vitaux de l'injection (IT) et les signes vitaux réguliers (température, pouls, tension artérielle [systolique et diastolique], saturation en oxygène et le taux de respiration).
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire
Délai: Jusqu'à 9 ans
Les participants ont été évalués pour des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire tels que la chimie, l'hématologie, l'analyse d'urine et les valeurs de liquide céphalo-rachidien (CSF).
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Les participants ont été évalués pour des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'ECG à 12 dérivations (tels que la fréquence cardiaque, l'intervalle de relations publiques, l'intervalle QRS, l'intervalle QT et l'intervalle QT corrigé).
Jusqu'à 9 ans
Concentration sérique observée maximale (CMAX) d'Idursulfase
Délai: Predose et à 30 min, 60 min, 120 min, 4 heures, 6 heures, 8 heures, 12 heures, 24 heures, 30 heures et 36 heures après la semaine 100 par rapport au HGT-HIT-094 (semaine 48 de cette étude)
Les concentrations d'idursulfase dans le sérum ont été déterminées en utilisant une méthode de test immuno-enzymatique validé (ELISA). La concentration pour CMAX est présentée dans ce point final.
Predose et à 30 min, 60 min, 120 min, 4 heures, 6 heures, 8 heures, 12 heures, 24 heures, 30 heures et 36 heures après la semaine 100 par rapport au HGT-HIT-094 (semaine 48 de cette étude)
Pourcentage de changement par rapport à la base de la concentration de glycosaminoglycane (GAG) dans le LCR au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
La variation en pourcentage de la concentration du GAG dans le LCR a été évaluée. Les gags sont de longues chaînes de sucre qui sont comme des éléments constitutifs des tissus du corps, en particulier les tissus conjonctifs comme le cartilage, la peau et les tendons, et jouent un rôle crucial dans la signalisation et les interactions cellulaires.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Pourcentage de changement par rapport à la base de la concentration du gag dans l'urine au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Le pourcentage de variation de la concentration de GAG ​​dans l'urine a été évalué. Les gags sont de longues chaînes de sucre qui sont comme des éléments constitutifs des tissus du corps, en particulier les tissus conjonctifs comme le cartilage, la peau et les tendons, et jouent un rôle crucial dans la signalisation et les interactions cellulaires.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Nombre de participants qui ont déclaré positifs pour les anticorps anti-idursulfase dans le LCR
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants qui ont déclaré positifs pour les anticorps anti-idursulfase dans le sérum
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans les échelles de capacité différentielle, deuxième édition (DAS-II) Scores de cluster standard au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
DAS-II a été utilisé pour évaluer tous les participants de 2 ans, 6 mois ou plus. DAS-II comprend 2 batteries qui se chevauchent. La batterie de la petite enfance (EYB) a été conçue pour les enfants de 2 ans, de 6 mois à 6 ans, 11 mois. La batterie d'âge scolaire (SAB) a été conçue pour les enfants de 7 ans, 0 mois à 17 ans, 11 mois. Ces batteries sont entièrement co-normées pendant 5 ans, 0 mois, jusqu'à 8 ans, 11 mois. Les zones de cluster comprennent la capacité conceptuelle générale (GCA), le composite verbal, non verbal, spatial et spécial (SNC). Le score de la zone de cluster représente un score (moyen = 100 et écart type = 15) sur lequel des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de capacité cognitive.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores standard des échelles de comportement adaptatif de Vineland, deuxième édition (VABS-II) au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Le test VABS-II mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité de faire face aux changements environnementaux, d'apprendre de nouvelles compétences quotidiennes et de démontrer l'indépendance. Ce test mesure les 4 domaines clés suivants: communication, compétences quotidiennes de vie, socialisation, motricité et composite de comportement adaptatif [ABC] (un composite des 4 autres domaines). Les scores standard pour quatre domaines clés étaient moyens = 100 et l'écart type = 15, où les scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de capacité cognitive. Le changement positif par rapport à la référence indique une amélioration du fonctionnement adaptatif. Le score ABC (un composite des 4 autres domaines) varie de 20 à 160 sur lesquels des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement adaptatif plus élevé. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une amélioration du fonctionnement adaptatif.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores composites standard des domaines VABS-II au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Le test VABS-II mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité de faire face aux changements environnementaux, d'apprendre de nouvelles compétences quotidiennes et de démontrer l'indépendance. Ce test mesure les 4 domaines clés suivants: communication, compétences quotidiennes de vie, socialisation, motricité et ABC (un composite des 4 autres domaines). Le score ABC varie de 20 à 160 sur lesquels des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de fonctionnement adaptatif. Une valeur de changement positive indique une amélioration du fonctionnement adaptatif.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Changement par rapport aux équivalents de base Score des échelles de capacité différentielle, deuxième édition (DAS-II) au mois 61
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-HIT-094 jusqu'au mois 61 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 49 de cette étude.
DAS-II comprend 2 batteries qui se chevauchent; EYB = 2 ans, 6 mois à 6 ans, 11 mois et SAB = 7 ans, 0 mois à 17 ans, 11 mois. Les sous-tests de base comprennent la compréhension verbale, les similitudes d'image, le vocabulaire de dénomination, la construction de modèles, les matrices et la copie pour les premières années du DAS-II et le rappel des conceptions, les définitions de mots, la construction de modèles, les matrices, les similitudes verbales et le raisonnement séquentiel et quantitatif pour les années scolaires DAS-II. Les scores de sous-tests standard (moyenne = 50 et écart-type de 10) pour chaque sous-test ont été convertis en scores équivalents d'âge (AE). Des EI plus élevés indiquent une plus grande capacité cognitive. Le changement négatif par rapport à la ligne de base indique une aggravation.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-HIT-094 jusqu'au mois 61 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 49 de cette étude.
Changement par rapport à la référence dans les quotients de développement (DQ) du DAS-II au mois 61
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-HIT-094 jusqu'au mois 61 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 49 de cette étude.
Le DAS-II a été utilisé pour évaluer tous les participants de 2 ans, 6 mois ou plus. DAS-II comprend 2 batteries qui se chevauchent. Années et rappel des conceptions, des définitions de mots, la construction de modèles, les matrices, les similitudes verbales et le raisonnement séquentiel et quantitatif pour les années scolaires DAS-II. Le DQ a été calculé sous forme de rapport et exprimé en pourcentage en utilisant les AES divisés par l'âge aux tests ([AES / âge chronologique] × 100; plage, 0-100). Le score plus élevé indique une plus grande capacité cognitive. Le score de sous-test représente un score (moyenne = 50 et écart-type de 10) sur lequel des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de capacité cognitive. Une valeur de changement positive indique une amélioration des capacités cognitives.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-HIT-094 jusqu'au mois 61 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 49 de cette étude.
Changement de la ligne de base dans les scores T des sous-tests de base DAS-II au mois 61
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-HIT-094 jusqu'au mois 61 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 49 de cette étude.
DAS-II a été utilisé pour évaluer tous les participants de 2 ans, 6 mois ou plus. DAS-II comprend 2 batteries qui se chevauchent. EYB a été conçu pour les enfants de 2 ans, de 6 mois à 6 ans, 11 mois. SAB a été conçu pour les enfants de 7 ans, 0 mois à 17 ans, 11 mois. Les sous-tests de base comprennent la compréhension verbale, les similitudes d'image, le vocabulaire de dénomination, la construction de modèles, les matrices et la copie pour les premières années du DAS-II et le rappel des conceptions, les définitions de mots, la construction de modèles, les matrices, les similitudes verbales et le raisonnement séquentiel et quantitatif pour les années scolaires DAS-II. Le score des sous-tests de base représente un score (moyenne = 50 et écart-type de 10) sur lequel des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de capacité cognitive.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-HIT-094 jusqu'au mois 61 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 49 de cette étude.
Changement par rapport aux équivalents de base Score des sous-domaines VABS-II au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Le test VABS-II mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité de faire face aux changements environnementaux, d'apprendre de nouvelles compétences quotidiennes et de démontrer l'indépendance. Ce test mesure les sous-domaines suivants de 5 domaines clés: communication (réceptive, expressive, écrite), compétences de vie quotidienne (personnelle, domestique, communauté), socialisation (relations interpersonnelles, jeu et loisir, compétences d'adaptation), motricité (brute, amende). Les scores du sous-domaine standard (moyenne = 100 et écart-type de 15) pour chaque sous-domaine ont été convertis en EI. Des EI plus élevés indiquent une plus grande capacité cognitive. Le changement négatif par rapport à la ligne de base indique une aggravation.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Changement par rapport à la ligne de base en DQ des sous-domaines VABS-II au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Le test VABS-II mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité de faire face aux changements environnementaux, d'apprendre de nouvelles compétences quotidiennes et de démontrer l'indépendance. Ce test mesure les sous-domaines suivants de 5 domaines clés: communication (réceptive, expressive, écrite), compétences de vie quotidienne (personnelle, domestique, communauté), socialisation (relations interpersonnelles, jeu et loisir, compétences d'adaptation), motricité (brute, amende). Le DQ a été calculé sous forme de rapport et exprimé en pourcentage en utilisant le score équivalent à l'âge divisé par l'âge aux tests ([score équivalent à l'âge / âge chronologique] × 100; plage, 0-100). Des scores plus élevés indiquent une meilleure capacité cognitive. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une amélioration de la cognition.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores en V des sous-domaines VABS-II au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Le test VABS-II mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité de faire face aux changements environnementaux, d'apprendre de nouvelles compétences quotidiennes et de démontrer l'indépendance. Ce test mesure les sous-domaines suivants de 5 domaines clés: communication (réceptive, expressive, écrite), compétences de vie quotidienne (personnelle, domestique, communauté), socialisation (relations interpersonnelles, jeu et loisir, compétences d'adaptation), motricité (brute, amende). Les scores à l'échelle en V représentent un score (moyenne = 15 et l'écart type de 3; plage: 1-24) sur lesquels des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement adaptatif plus élevé.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Changement par rapport à la référence dans les scores en V de l'indice de comportement maladaptif VABS-II et ses sous-échelles au mois 67
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Le test VABS-II mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité de faire face aux changements environnementaux, d'apprendre de nouvelles compétences quotidiennes et de démontrer l'indépendance. L'indice de comportement inadapté est un composite de l'internalisation, d'externalisation et d'autres types de comportements indésirables qui peuvent interférer avec le fonctionnement adaptatif de l'individu. Les scores à l'échelle en V représentent un score (moyenne = 15 et l'écart type de 3; plage: 1-24) sur lequel des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement adaptatif plus élevé.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Nombre de participants avec des niveaux inadaptés observés de l'indice de comportement maladaptif VABS-II et ses sous-échelles au mois 61
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: au mois 61 par rapport au HGT-Hit-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement dans cette étude: au mois 49 de cette étude.
Le test VABS-II mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité de faire face aux changements environnementaux, d'apprendre de nouvelles compétences quotidiennes et de démontrer l'indépendance. L'indice de comportement inadapté est un composite de l'internalisation, d'externalisation et d'autres types de comportements indésirables qui peuvent interférer avec le fonctionnement adaptatif de l'individu. Seules les catégories ayant des valeurs non nulles sont rapportées.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: au mois 61 par rapport au HGT-Hit-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement dans cette étude: au mois 49 de cette étude.
Changement par rapport à la référence dans le volume de la structure du cerveau mesuré par l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 120 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 108 de cette étude.
Le volume de la structure du cerveau a été évalué à partir du volume intracrânien total du cerveau, du volume des tissus totaux du cerveau, de la substance blanche totale du cerveau, de la matière grise totale du cerveau et du volume total du LCR mesuré par l'IRM.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 120 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 108 de cette étude.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration observée maximale (CMAX) d'idursulfase dans le liquide céphalorachidien (CSF)
Délai: Predose chaque semaine jusqu'à 9 ans
Les données n'ont pas été collectées pour cette mesure des résultats en raison de la décision du sponsor.
Predose chaque semaine jusqu'à 9 ans
Changement par rapport aux scores équivalents d'âge de la ligne de base des échelles Bayley du développement du nourrisson, troisième édition (BSID-III)
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Cette mesure des résultats facultative pré-spécifiée n'a pas été évaluée.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Changement par rapport à la référence dans le développement quotient (DQ) des échelles de développement de Bayley du développement, troisième édition (BSID-III)
Délai: Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.
Cette mesure des résultats facultative pré-spécifiée n'a pas été évaluée.
Pour les participants qui ont commencé le traitement dans le HGT-HIT-094: de la ligne de base du HGT-Hit-094 jusqu'au mois 67 par rapport au HGT-HIT-094; Pour les participants qui ont commencé le traitement informatique dans cette étude: de la base de cette étude jusqu'au mois 55 de cette étude.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 avril 2015

Achèvement primaire (Réel)

18 avril 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

18 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2015

Première publication (Estimé)

9 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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