Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av langtidssikkerhet og kliniske resultater av Idursulfase IT og Elaprase-behandling hos pediatriske deltakere som har fullført studie HGT-HIT-094

2. juni 2025 oppdatert av: Shire

En åpen utvidelse av studien HGT-HIT-094 Evaluering av langtidssikkerhet og kliniske resultater av intratekal idursulfase administrert i forbindelse med Elaprase® hos pasienter med Hunters syndrom og kognitiv svikt

Denne utvidelsesstudien vil tillate deltakere som fullførte studie HGT-HIT-094 å fortsette å motta Elaprase-behandling i forbindelse med idursulfase IT eller fortsette å motta Elaprase-behandling og begynne samtidig IT-behandling for de som ikke fikk idursulfase IT-behandling i studie HGT-HIT- 094.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Mexico
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakerne må ha gjennomført vurderinger i besøksuke 52 i studie HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Deltakerens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) må frivillig ha signert et skjema for informert samtykke etter at alle relevante aspekter ved studien er forklart og diskutert. Samtykke fra deltakerens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) og deltakerens samtykke/samtykke, etter behov, må innhentes.
  • Deltakeren har fortsatt å motta Elaprase på regelmessig basis i studie HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har, etter etterforskerens oppfatning, opplevd et sikkerhetsproblem eller medisinsk problem som kontraindiserer behandling med idursulfase-IT, inkludert, men ikke begrenset til, ukontrollert anfallsforstyrrelse, blødningsforstyrrelse og klinisk relevant hypertensjon.
  • Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i idursulfase-IT.
  • Deltakeren har klinisk relevant intrakraniell hypertensjon.
  • Deltakeren er registrert i en annen klinisk studie, bortsett fra HGT-HIT-094 (NCT02055118), som involverer kliniske undersøkelser eller bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (medikament eller [intrathecal/spinal] enhet) innen 30 dager før studieregistrering eller ved en hvilken som helst tid under studiet.
  • Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet for anestesi eller antas å ha en uakseptabelt høy risiko for anestesi på grunn av kompromitterte luftveier eller andre forhold.

  • Deltakeren har en tilstand som er kontraindisert som beskrevet i SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) intrathecal drug delivery device (IDDD) Instruksjoner for Bruk, inkludert:

    1. Deltakeren har hatt, eller kan ha, en allergisk reaksjon på konstruksjonsmaterialene til SOPH-A-PORT Mini S-enheten.
    2. Deltakerens kroppsstørrelse er for liten til å støtte størrelsen på SOPH-A-PORT Mini S Access Port, som bedømt av etterforskeren.
    3. Deltakerens medikamentelle behandling krever stoffer som er kjent for å være uforenlige med konstruksjonsmaterialene.
    4. Deltakeren har en kjent eller mistenkt lokal eller generell infeksjon.
    5. Deltakeren er i fare for unormal blødning på grunn av en medisinsk tilstand eller terapi.
    6. Deltakeren har 1 eller flere ryggradsavvik som kan komplisere sikker implantasjon eller fiksering.
    7. Deltakeren har en fungerende CSF-shuntenhet.
    8. Deltakeren har vist intoleranse overfor en implantert enhet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Idursulfase-it
Deltakerne fikk 10 milligram (mg) av idursulfase-it intratekalt via intratekal medikamentleveringsenhet (IDDD) eller lumbal punktering (LP) en gang hver 28. dag sammen med standard-av-pleiebehandling med elaprase, i 47 uker (for deltakere som begynte intrathecal [den] behandlingen i denne studien) og 480 uker (for å være i den behandlingen i denne behandling i denne studien). Deltakere som var yngre enn 3 år fikk en justert dose på 7,5 mg (> 8 måneder til 30 måneders alder) eller 10 mg (> 30 måneder til 3 år i alderen) iDursulfase-IT.
Legemiddel: Idursulfase-it
Deltakerne fikk 10 mg idursulfase-it intratekalt via IDDD eller LP en gang hver 28. dag. Deltakere som var yngre enn 3 år fikk en justert dose på 7,5 mg (> 8 måneder til 30 måneders alder) og 10 mg (> 30 måneder til 3 år).
Andre navn:
  • HGT-2310
Legemiddel: Elaprase
Deltakerne fikk intravenøs (IV) elaprase-infusjoner på minimum 48 timer etter IT-administrering av idursulfase-IT.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Opptil 9 år
En AE er enhver skadelig, patologisk eller utilsiktet endring i anatomisk, fysiologisk eller metabolsk funksjon som indikert av fysiske tegn, symptomer eller laboratorieendringer som oppstår i en hvilken som helst fase av en klinisk studie, uansett om de anses som undersøkende produktrelaterte.
Opptil 9 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Opptil 9 år
Deltakerne ble vurdert for klinisk signifikante endringer i vitale tegn som injeksjon (IT) vitale tegn og vanlige vitale tegn (temperatur, puls, blodtrykk [systolisk og diastolisk], oksygenmetning og respirasjonshastighet).
Opptil 9 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametere
Tidsramme: Opptil 9 år
Deltakerne ble vurdert for klinisk signifikante endringer i laboratorieparametere som kjemi, hematologi, urinalyse og cerebrospinalvæske (CSF) verdier.
Opptil 9 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i 12-bly elektrokardiogram (EKG) funn
Tidsramme: Opptil 9 år
Deltakerne ble vurdert for klinisk signifikante endringer i 12-bly EKG-funn (for eksempel hjertefrekvens, PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og det korrigerte QT-intervallet).
Opptil 9 år
Maksimal observert serumkonsentrasjon (CMAX) av idursulfase
Tidsramme: Predose og etter 30 minutter, 60 minutter, 120 minutter, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 30 timer og 36 timer etter dose i uke 100 i forhold til HGT-hit-094 (uke 48 av denne studien)
Idursulfase -konsentrasjoner i serum ble bestemt ved bruk av en validert enzym -koblet immunosorbentanalyse (ELISA) -metode. Konsentrasjon for Cmax presenteres i dette sluttpunktet.
Predose og etter 30 minutter, 60 minutter, 120 minutter, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 30 timer og 36 timer etter dose i uke 100 i forhold til HGT-hit-094 (uke 48 av denne studien)
Prosentvis endring fra baseline i konsentrasjonen av glykosaminoglykan (GAG) i CSF på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Prosentandendringen i konsentrasjon av GAG i CSF ble vurdert. Gags er lange sukkerkjeder som er som byggesteiner for kroppens vev, spesielt bindevev som brusk, hud og sener, og spiller en avgjørende rolle i cellesignalering og interaksjoner.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Prosentvis endring fra baseline i konsentrasjonen av gag i urin i måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Prosentaldringen i konsentrasjon av gag i urin ble vurdert. Gags er lange sukkerkjeder som er som byggesteiner for kroppens vev, spesielt bindevev som brusk, hud og sener, og spiller en avgjørende rolle i cellesignalering og interaksjoner.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Antall deltakere som rapporterte positivt for anti-idursulfase antistoffer i CSF
Tidsramme: Opptil 9 år
Opptil 9 år
Antall deltakere som rapporterte positivt for anti-idursulfase antistoffer i serum
Tidsramme: Opptil 9 år
Opptil 9 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Differential Ability Scales, Second Edition (DAS-II) Standard Cluster Score på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
DAS-II ble brukt til å vurdere alle deltakere i alderen 2 år, 6 måneder eller eldre. DAS-II består av 2 overlappende batterier. Tidlige år batteri (EYB) ble designet for barn i alderen 2 år, 6 måneder til 6 år, 11 måneder. Skolealderbatteriet (SAB) var designet for barn i alderen 7 år, 0 måneder til 17 år, 11 måneder. Disse batteriene er fullt normet i alderen 5 år, 0 måneder, gjennom 8 år, 11 måneder. Klyngeområdene inkluderer generell konseptuell evne (GCA), verbal, nonverbal, romlig og spesiell ikke -verbal kompositt (SNC). Cluster Area -poengsum representerer en poengsum (gjennomsnitt = 100 og standardavvik = 15) som høyere score indikerer høyere nivå av kognitiv evne.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Endring fra baseline i standardpoeng for Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) domener på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
VABS-II-testen måler adaptiv atferd, inkludert evnen til å takle miljøendringer, for å lære nye hverdagsferdigheter og å demonstrere uavhengighet. Denne testen måler følgende 4 viktige domener: Kommunikasjon, daglige livsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter og den adaptive atferdskompositt [ABC] (en sammensatt av de andre 4 domenene). Standardpoengene for fire viktige domener var gjennomsnitt = 100 og standardavvik = 15, der høyere score indikerer et høyere nivå av kognitiv evne. Positiv endring fra baseline indikerer forbedring i adaptiv funksjon. ABC -poengsummen (en sammensatt av de andre 4 domenene) varierer fra 20 til 160 hvor høyere score indikerer et høyere nivå av adaptiv funksjon. En positiv endring fra baselineverdien indikerer forbedring i adaptiv funksjon.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Endring fra baseline i standard sammensatte score til VABS-II-domenene på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
VABS-II-testen måler adaptiv atferd, inkludert evnen til å takle miljøendringer, for å lære nye hverdagsferdigheter og å demonstrere uavhengighet. Denne testen måler følgende 4 viktige domener: kommunikasjon, daglige livsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter og ABC (en sammensatt av de andre 4 domenene). ABC -poengsummen varierer fra 20 til 160 hvor høyere score indikerer et høyere nivå av adaptiv funksjon. En positiv endringsverdi indikerer forbedring i adaptiv funksjon.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Endring fra baseline i aldersekvivalenter poengsum for differensialevne-skalaene, Second Edition (DAS-II) på måned 61
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 49 av denne studien.
DAS-II omfatter 2 overlappende batterier; EYB = 2 år, 6 måneder til 6 år, 11 måneder og SAB = 7 år, 0 måneder til 17 år, 11 måneder. Kjerneundertester inkluderer verbal forståelse, likheter, navngiving av ordforråd, mønsterkonstruksjon, matriser og kopiering for DAS-II tidlige år og tilbakekalling av design, orddefinisjoner, mønsterkonstruksjon, matriser, verbale likheter og sekvensielle og kvantitative resonnementer for DAS-II-skoleår. Standard subtests -score (gjennomsnitt = 50 og standardavvik på 10) for hver subtest ble konvertert til aldersekvivalente score (AES). Høyere AES indikerer større kognitiv evne. Negativ endring fra baseline indikerer forverring.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 49 av denne studien.
Endring fra baseline i utviklingskvotienter (DQ) av DAS-II på måned 61
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 49 av denne studien.
DAS-II ble brukt til å vurdere alle deltakere i alderen 2 år, 6 måneder eller eldre. DAS-II består av 2 overlappende batterier. Eyb ble designet for barn i alderen 2 år, 6 måneder til 6 år, 11 måneder. Sab var designet for barn i alderen 7 år, 0 måneder til 17 år, 11 måneder. År og tilbakekalling av design, orddefinisjoner, mønsterkonstruksjon, matriser, verbale likheter og sekvensielle og kvantitative resonnementer for DAS-II-skoleårene. DQ ble beregnet som et forhold og uttrykt som en prosentandel ved bruk av AE-er delt på alder ved testing ([AES/Kronologisk alder] × 100; Range, 0-100). Den høyere poengsum indikerer større kognitiv evne. Subtest -poengsum representerer en poengsum (gjennomsnitt = 50 og standardavvik på 10) som høyere score indikerer et høyere nivå av kognitiv evne. En positiv endringsverdi indikerer forbedring av kognitiv evne.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 49 av denne studien.
Endring fra baseline i T-poengsum av kjernen Subtests Das-II på måned 61
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 49 av denne studien.
DAS-II ble brukt til å vurdere alle deltakere i alderen 2 år, 6 måneder eller eldre. DAS-II består av 2 overlappende batterier. EYB ble designet for barn i alderen 2 år, 6 måneder til 6 år, 11 måneder. SAB var designet for barn i alderen 7 år, 0 måneder til 17 år, 11 måneder. Kjerneundertestene inkluderer verbal forståelse, likheter, navngiving av ordforråd, mønsterkonstruksjon, matriser og kopiering for DAS-II tidlige år og tilbakekalling av design, orddefinisjoner, mønsterkonstruksjon, matriser, verbale likheter og sekvensiell og kvantitativ resonnement for DAS-II-skoleårene. Core Subtests -poengsum representerer en poengsum (gjennomsnitt = 50 og standardavvik på 10) som høyere score indikerer et høyere nivå av kognitiv evne.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 49 av denne studien.
Endring fra baseline i aldersekvivalenter poengsum for VABS-II underdomener på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
VABS-II-testen måler adaptiv atferd, inkludert evnen til å takle miljøendringer, for å lære nye hverdagsferdigheter og å demonstrere uavhengighet. Denne testen måler følgende underdomener med 5 viktige domener: kommunikasjon (mottakelig, uttrykksfull, skriftlig), daglige livsferdigheter (personlig, innenlandsk, fellesskap), sosialisering (mellommenneskelige forhold, lek og fritid, mestringsevner), motoriske ferdigheter (brutto, fine). Standard underdomenescore (gjennomsnitt = 100 og standardavvik på 15) for hvert underdomen ble konvertert til AE -er. Høyere AES indikerer større kognitiv evne. Negativ endring fra baseline indikerer forverring.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Endring fra baseline i DQ av VABS-II underdomener på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
VABS-II-testen måler adaptiv atferd, inkludert evnen til å takle miljøendringer, for å lære nye hverdagsferdigheter og å demonstrere uavhengighet. Denne testen måler følgende underdomener med 5 viktige domener: kommunikasjon (mottakelig, uttrykksfull, skriftlig), daglige livsferdigheter (personlig, innenlandsk, fellesskap), sosialisering (mellommenneskelige forhold, lek og fritid, mestringsevner), motoriske ferdigheter (brutto, fine). DQ ble beregnet som et forhold og uttrykt som en prosentandel ved bruk av aldersekvivalent poengsum delt på alder ved testing ([aldersekvivalent poengsum/kronologisk alder] × 100; rekkevidde, 0-100). Høyere score indikerer bedre kognitiv evne. En positiv endring fra baselineverdien indikerer forbedring i erkjennelse.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Endring fra baseline i V-poengsum for VABS-II underdomener på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
VABS-II-testen måler adaptiv atferd, inkludert evnen til å takle miljøendringer, for å lære nye hverdagsferdigheter og å demonstrere uavhengighet. Denne testen måler følgende underdomener med 5 viktige domener: kommunikasjon (mottakelig, uttrykksfull, skriftlig), daglige livsferdigheter (personlig, innenlandsk, fellesskap), sosialisering (mellommenneskelige forhold, lek og fritid, mestringsevner), motoriske ferdigheter (brutto, fine). V-skala-score representerer en poengsum (gjennomsnitt = 15 og standardavvik på 3; rekkevidde: 1-24) som høyere score indikerer et høyere nivå av adaptiv funksjon.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Endring fra baseline i V-skala score til VABS-II maladaptiv atferdsindeks og dens underskalaer på måned 67
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
VABS-II-testen måler adaptiv atferd, inkludert evnen til å takle miljøendringer, for å lære nye hverdagsferdigheter og å demonstrere uavhengighet. Den maladaptive atferdsindeksen er en sammensatt av internalisering, eksternalisering og andre typer uønsket atferd som kan forstyrre individets adaptive funksjon. V-skala-score representerer en poengsum (gjennomsnitt = 15 og standardavvik på 3; rekkevidde: 1-24) som høyere score indikerer et høyere nivå av adaptiv funksjon.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Antall deltakere med observerte maladaptive nivåer av VABS-II maladaptiv atferdsindeks og dens underskalaer på måned 61
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: i måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: i måned 49 av denne studien.
VABS-II-testen måler adaptiv atferd, inkludert evnen til å takle miljøendringer, for å lære nye hverdagsferdigheter og å demonstrere uavhengighet. Den maladaptive atferdsindeksen er en sammensatt av internalisering, eksternalisering og andre typer uønsket atferd som kan forstyrre individets adaptive funksjon. Bare kategorier som har ikke-nullverdier rapporteres.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: i måned 61 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: i måned 49 av denne studien.
Endring fra baseline i hjernestrukturvolum målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 120 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 108 av denne studien.
Hjernestrukturvolum ble vurdert fra hjernens totale intrakranielle volum, hjernens totale vevsvolum, hjerne total hvitstoff, hjernens totale gråstoff og total CSF -volum målt ved MR.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 120 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 108 av denne studien.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av idursulfase i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Predose hver uke opp til 9 år
Data ble ikke samlet inn for dette resultatmålet på grunn av sponsoravgjørelse.
Predose hver uke opp til 9 år
Endring fra baseline i aldersekvivalent score til Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III) Domains
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Dette forhåndsbestemte valgfrie utfallsmålet ble ikke vurdert.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Endring fra baseline in Development Quotient (DQ) of the Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III) Domains
Tidsramme: For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.
Dette forhåndsbestemte valgfrie utfallsmålet ble ikke vurdert.
For deltakere som begynte IT-behandling i HGT-HIT-094: fra baseline av HGT-HIT-094 opp til måned 67 i forhold til HGT-HIT-094; For deltakere som begynte IT -behandling i denne studien: fra grunnlinjen i denne studien til måned 55 av denne studien.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2015

Primær fullføring (Faktiske)

18. april 2024

Studiet fullført (Faktiske)

18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2015

Først lagt ut (Antatt)

9. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hunters syndrom

Kliniske studier på Idursulfase-it

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere