Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de seguridad a largo plazo y resultados clínicos del tratamiento con idursulfasa IT y Elaprase en participantes pediátricos que completaron el estudio HGT-HIT-094

2 de junio de 2025 actualizado por: Shire

Una extensión de etiqueta abierta del estudio HGT-HIT-094 que evalúa la seguridad a largo plazo y los resultados clínicos de la idursulfasa intratecal administrada junto con Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo

Este estudio de extensión permitirá a los participantes que completaron el estudio HGT-HIT-094 continuar recibiendo tratamiento con Elaprase junto con idursulfase IT o continuar recibiendo tratamiento con Elaprase y comenzar un tratamiento IT simultáneo para aquellos que no recibieron tratamiento con idursulfase IT en el estudio HGT-HIT- 094.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • España
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • México
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben haber completado las evaluaciones de la semana 52 de la visita en el estudio HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Los padres o tutores legalmente autorizados del participante deben haber firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) después de que se hayan explicado y discutido todos los aspectos relevantes del estudio. Se debe obtener el consentimiento de los padres o tutores legalmente autorizados del participante y el consentimiento/asentimiento del participante, según corresponda.
  • El participante ha seguido recibiendo Elaprase de forma regular en el estudio HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Criterio de exclusión:

  • El participante ha experimentado, en opinión del investigador, un problema médico o de seguridad que contraindica el tratamiento con idursulfasa-IT, incluidos, entre otros, trastornos convulsivos no controlados, trastornos hemorrágicos e hipertensión clínicamente relevante.
  • El participante tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de idursulfase-IT.
  • El participante tiene hipertensión intracraneal clínicamente relevante.
  • El participante está inscrito en otro estudio clínico, que no sea HGT-HIT-094 (NCT02055118), que implica investigaciones clínicas o el uso de cualquier producto en investigación (medicamento o dispositivo [intratecal/espinal]) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o en cualquier tiempo durante el estudio.
  • El participante tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a la anestesia o se cree que tiene un riesgo inaceptablemente alto de anestesia debido a vías respiratorias comprometidas u otras condiciones.

  • El participante tiene una afección que está contraindicada según se describe en las instrucciones del dispositivo de administración intratecal de fármacos (IDDD) SOPH-A-PORT® Mini S, puerto de acceso implantable, espinal, mini no adjunto, con guía (SOPH-A-PORT Mini S). Uso, incluyendo:

    1. El participante ha tenido, o puede tener, una reacción alérgica a los materiales de construcción del dispositivo SOPH-A-PORT Mini S.
    2. El tamaño del cuerpo del participante es demasiado pequeño para soportar el tamaño del puerto de acceso SOPH-A-PORT Mini S, a juicio del investigador.
    3. La terapia con medicamentos del participante requiere sustancias que se sabe que son incompatibles con los materiales de construcción.
    4. El participante tiene una infección local o general conocida o sospechada.
    5. El participante está en riesgo de sangrado anormal debido a una condición médica o terapia.
    6. El participante tiene 1 o más anomalías en la columna que podrían complicar la implantación o fijación segura.
    7. El participante tiene un dispositivo de derivación de LCR en funcionamiento.
    8. El participante ha mostrado intolerancia a un dispositivo implantado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Idursulfase-it
Los participantes recibieron 10 miligramos (mg) de Idursulfase-IT intratecalmente a través del dispositivo de administración de fármacos intratecales (IDDD) o punción lumbar (LP) una vez cada 28 días junto con la terapia estándar de atención con elaprase, durante 470 semanas (para los participantes que comenzaron intratecales [TI] tratamiento en este estudio) y 480 semanas (para los participantes que comenzaron los participantes que comenzaron en tratamiento en el tratamiento de su tratamiento en el tratamiento y continuaron. en este estudio). Los participantes que tenían más de 3 años recibieron una dosis ajustada de 7,5 mg (> 8 meses a 30 meses de edad) o 10 mg (> 30 meses a 3 años de edad) de Idursulfase-IT.
Droga: Idursulfase-it
Los participantes recibieron 10 mg de Idursulfase-It intratecalmente a través de IDDD o LP una vez cada 28 días. Los participantes que tenían más de 3 años recibieron una dosis ajustada de 7,5 mg (> 8 meses a 30 meses de edad) y 10 mg (> 30 meses a 3 años de edad).
Otros nombres:
  • HGT-2310
Droga: Superar
Los participantes recibieron infusiones intravenosas (IV) de transmisión a un mínimo de 48 horas después de la administración de IDURSUMFASE-IT.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Hasta 9 años
Un AE es cualquier cambio nocivo, patológico o involuntario en la función anatómica, fisiológica o metabólica como lo indican los signos físicos, los síntomas o los cambios de laboratorio que ocurren en cualquier fase de un estudio clínico, ya sea considerado o no el producto relacionado con la investigación o no.
Hasta 9 años
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 9 años
Los participantes fueron evaluados para cambios clínicamente significativos en signos vitales como los signos vitales de inyección (TI) y los signos vitales regulares (temperatura, pulso, presión arterial [sistólica y diastólica], saturación de oxígeno y tasa de respiración).
Hasta 9 años
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 9 años
Los participantes fueron evaluados para cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio como la química, la hematología, el análisis de orina y los valores de líquido cefalorraquídeo (LCR).
Hasta 9 años
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los hallazgos de electrocardiograma de 12 derivaciones (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 9 años
Los participantes fueron evaluados para cambios clínicamente significativos en los hallazgos de ECG de 12 derivaciones (como la frecuencia cardíaca, el intervalo PR, el intervalo QRS, el intervalo QT y el intervalo QT corregido).
Hasta 9 años
Concentración sérica máxima observada (Cmax) de idursulfase
Periodo de tiempo: Predose y a los 30 minutos, 60 min, 120 min, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas, 30 horas y 36 horas después de la dosis en la semana 100 en relación con HGT-HIT-094 (semana 48 de este estudio)
Las concentraciones de idursulfase en suero se determinaron utilizando un método de ensayo inmunosorbente ligado a enzimas validado (ELISA). La concentración para CMAX se presenta en este punto final.
Predose y a los 30 minutos, 60 min, 120 min, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas, 30 horas y 36 horas después de la dosis en la semana 100 en relación con HGT-HIT-094 (semana 48 de este estudio)
Cambio porcentual desde el inicio en la concentración de glucosaminoglicano (GAG) en el CSF en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Se evaluó el cambio porcentual en la concentración de GAG ​​en el LCR. Los gags son cadenas de azúcar largas que son como bloques de construcción para los tejidos del cuerpo, especialmente los tejidos conectivos como el cartílago, la piel y los tendones, y juegan un papel crucial en la señalización y las interacciones celulares.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Porcentaje de cambio desde el inicio en la concentración de GAG ​​en la orina en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Se evaluó el cambio porcentual en la concentración de GAG ​​en la orina. Los gags son cadenas de azúcar largas que son como bloques de construcción para los tejidos del cuerpo, especialmente los tejidos conectivos como el cartílago, la piel y los tendones, y juegan un papel crucial en la señalización y las interacciones celulares.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Número de participantes que informaron positivos para anticuerpos antiidursulfase en CSF
Periodo de tiempo: Hasta 9 años
Hasta 9 años
Número de participantes que informaron positivos para anticuerpos antiidursulfase en suero
Periodo de tiempo: Hasta 9 años
Hasta 9 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en escalas de capacidad diferencial, puntajes de clúster estándar de la segunda edición (DAS-II) en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
DAS-II se utilizó para evaluar a todos los participantes de 2 años, 6 meses o más. Das-II comprende 2 baterías superpuestas. La batería de los primeros años (EYB) fue diseñado para niños de 2 años, 6 meses a 6 años, 11 meses. La batería de edad escolar (SAB) fue diseñada para niños de 7 años, 0 meses a 17 años, 11 meses. Estas baterías están totalmente reiniciadas durante edades de 5 años, 0 meses, hasta 8 años, 11 meses. Las áreas de clúster incluyen capacidad conceptual general (GCA), verbal, no verbal, espacial y compuesto no verbal especial (SNC). La puntuación del área del clúster representa una puntuación (media = 100 y desviación estándar = 15) en la que las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de capacidad cognitiva.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Cambio desde el inicio en las puntuaciones estándar de las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, dominios de segunda edición (VABS-II) en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
La prueba VABS-II mide los comportamientos adaptativos, incluida la capacidad de hacer frente a los cambios ambientales, aprender nuevas habilidades cotidianas y demostrar independencia. Esta prueba mide los siguientes 4 dominios clave: comunicación, habilidades diarias, socialización, habilidades motoras y el comportamiento adaptativo compuesto [ABC] (un compuesto de los otros 4 dominios). Los puntajes estándar para cuatro dominios clave fueron medias = 100 y desviación estándar = 15, donde las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de capacidad cognitiva. El cambio positivo desde la línea de base indica una mejora en el funcionamiento adaptativo. La puntuación ABC (un compuesto de los otros 4 dominios) varía de 20 a 160 en los que las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento adaptativo. Un cambio positivo del valor basal indica una mejora en el funcionamiento adaptativo.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Cambio desde la línea de base en puntajes compuestos estándar de los dominios Vabs-II en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
La prueba VABS-II mide los comportamientos adaptativos, incluida la capacidad de hacer frente a los cambios ambientales, aprender nuevas habilidades cotidianas y demostrar independencia. Esta prueba mide los siguientes 4 dominios clave: comunicación, habilidades diarias, socialización, habilidades motoras y el ABC (un compuesto de los otros 4 dominios). La puntuación ABC varía de 20 a 160 en las que las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento adaptativo. Un valor de cambio positivo indica una mejora en el funcionamiento adaptativo.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Cambio desde el inicio en la puntuación de equivalentes de edad de las escalas de habilidad diferencial, segunda edición (DAS-II) en el mes 61
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 49 de este estudio.
Das-II comprende 2 baterías superpuestas; EYB = 2 años, 6 meses hasta 6 años, 11 meses y SAB = 7 años, 0 meses a 17 años, 11 meses. Las subpruebas centrales incluyen comprensión verbal, similitudes de imágenes, vocabulario de nombres, construcción de patrones, matrices y copia de los primeros años de DAS-II y el retiro de diseños, definiciones de palabras, construcción de patrones, matrices, similitudes verbales y razonamiento secuencial y cuantitativo para los años escolares DAS-II. Las puntuaciones de las subpruebas estándar (media = 50 y la desviación estándar de 10) para cada subprueba se convirtieron en puntajes equivalentes de edad (AES). AES más alto indica una mayor capacidad cognitiva. El cambio negativo desde la línea de base indica empeoramiento.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 49 de este estudio.
Cambio desde el inicio en los cocientes de desarrollo (DQ) del DAS-II en el mes 61
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 49 de este estudio.
DAS-II se utilizó para evaluar a todos los participantes de edad de 2 años, 6 meses o más. DAS-II comprende 2 baterías superpuestas. YB fue diseñado para niños de 2 años, 6 meses a 6 años, 11 meses. Años y retiro de diseños, definiciones de palabras, construcción de patrones, matrices, similitudes verbales y razonamiento secuencial y cuantitativo para los años escolares DAS-II. El DQ se calculó como una relación y se expresó como un porcentaje utilizando el AES dividido por la edad en las pruebas ([AES/Edad cronológica] × 100; rango, 0-100). La puntuación más alta indica una mayor capacidad cognitiva. La puntuación de la subprueba representa una puntuación (media = 50 y una desviación estándar de 10) en la que las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de capacidad cognitiva. Un valor de cambio positivo indica una mejora en la capacidad cognitiva.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 49 de este estudio.
Cambio desde el inicio en las puntuaciones T de las subpruebas principales DAS-II en el mes 61
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 49 de este estudio.
DAS-II se utilizó para evaluar a todos los participantes de 2 años, 6 meses o más. Das-II comprende 2 baterías superpuestas. EYB fue diseñado para niños de 2 años, 6 meses hasta 6 años, 11 meses. SAB fue diseñado para niños de 7 años, 0 meses a 17 años, 11 meses. Las subpruebas centrales incluyen comprensión verbal, similitudes de imágenes, vocabulario de nombres, construcción de patrones, matrices y copia de los primeros años Das-II y el retiro de diseños, definiciones de palabras, construcción de patrones, matrices, similitudes verbales y razonamiento secuencial y cuantitativo para los años escolares DAS-II. La puntuación de subpruebas de núcleo representan una puntuación (media = 50 y desviación estándar de 10) en la que las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de capacidad cognitiva.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 49 de este estudio.
Cambio desde el inicio en la puntuación de equivalentes de edad de los subdominios Vabs-II en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
La prueba VABS-II mide los comportamientos adaptativos, incluida la capacidad de hacer frente a los cambios ambientales, aprender nuevas habilidades cotidianas y demostrar independencia. Esta prueba mide los siguientes subdominios de 5 dominios clave: comunicación (receptiva, expresiva, escrita), habilidades diarias (personales, domésticas, comunitarias), socialización (relaciones interpersonales, tiempo de juego y ocio, habilidades de afrontamiento), habilidades motoras (brutas, finas). Las puntuaciones del subdominio estándar (media = 100 y la desviación estándar de 15) para cada subdominio se convirtieron a AES. AES más alto indica una mayor capacidad cognitiva. El cambio negativo desde la línea de base indica empeoramiento.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Cambio desde la línea de base en DQ de los subdominios Vabs-II en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
La prueba VABS-II mide los comportamientos adaptativos, incluida la capacidad de hacer frente a los cambios ambientales, aprender nuevas habilidades cotidianas y demostrar independencia. Esta prueba mide los siguientes subdominios de 5 dominios clave: comunicación (receptiva, expresiva, escrita), habilidades diarias (personales, domésticas, comunitarias), socialización (relaciones interpersonales, tiempo de juego y ocio, habilidades de afrontamiento), habilidades motoras (brutas, finas). El DQ se calculó como una relación y se expresó como un porcentaje utilizando la puntuación equivalente de edad dividida por la edad en las pruebas ([puntaje de edad/edad cronológica] × 100; rango, 0-100). Los puntajes más altos indican una mejor capacidad cognitiva. Un cambio positivo del valor basal indica una mejora en la cognición.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Cambio de la línea de base en los puntajes V de los subdominios Vabs-II en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
La prueba VABS-II mide los comportamientos adaptativos, incluida la capacidad de hacer frente a los cambios ambientales, aprender nuevas habilidades cotidianas y demostrar independencia. Esta prueba mide los siguientes subdominios de 5 dominios clave: comunicación (receptiva, expresiva, escrita), habilidades diarias (personales, domésticas, comunitarias), socialización (relaciones interpersonales, tiempo de juego y ocio, habilidades de afrontamiento), habilidades motoras (brutas, finas). Las puntuaciones a escala V representan una puntuación (media = 15 y desviación estándar de 3; rango: 1-24) en el que las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento adaptativo.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Cambio desde el inicio en las puntuaciones a escala V del índice de comportamiento desadaptativo Vabs-II y sus subescalas en el mes 67
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
La prueba VABS-II mide los comportamientos adaptativos, incluida la capacidad de hacer frente a los cambios ambientales, aprender nuevas habilidades cotidianas y demostrar independencia. El índice de comportamiento desadaptativo es un compuesto de la internalización, la externalización y otros tipos de comportamiento indeseable que puede interferir con el funcionamiento adaptativo del individuo. Las puntuaciones a escala V representan una puntuación (media = 15 y desviación estándar de 3; rango: 1-24) en el que las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento adaptativo.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Número de participantes con niveles desadaptativos observados del índice de comportamiento desadaptativo VABS-II y sus subescalas en el mes 61
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: en el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: en el mes 49 de este estudio.
La prueba VABS-II mide los comportamientos adaptativos, incluida la capacidad de hacer frente a los cambios ambientales, aprender nuevas habilidades cotidianas y demostrar independencia. El índice de comportamiento desadaptativo es un compuesto de la internalización, la externalización y otros tipos de comportamiento indeseable que puede interferir con el funcionamiento adaptativo del individuo. Solo se informan categorías que tienen valores distintos de cero.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: en el mes 61 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: en el mes 49 de este estudio.
Cambiar desde la línea de base en el volumen de la estructura cerebral medida por resonancia magnética (MRI)
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 120 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 108 de este estudio.
El volumen de la estructura cerebral se evaluó a partir del volumen intracraneal total del cerebro, el volumen del tejido total del cerebro, la materia blanca total del cerebro, la materia gris total del cerebro y el volumen total de LCR medido por la resonancia magnética.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 120 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 108 de este estudio.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración máxima observada (Cmax) de idursulfase en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Predise cada semana hasta 9 años
Los datos no se recopilaron para esta medida de resultado debido a la decisión del patrocinador.
Predise cada semana hasta 9 años
Cambio desde el inicio en la edad puntuaciones equivalentes de las escalas de Bayley de Desarrollo Infantil, Dominios de la Tercera Edición (BSID-III)
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
No se evaluó esta medida de resultado opcional previamente especificada.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
Cambio desde la línea de base en el cociente de desarrollo (DQ) de Bayley Scales of Infant Development, Dominios de tercera edición (BSID-III)
Periodo de tiempo: Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.
No se evaluó esta medida de resultado opcional previamente especificada.
Para los participantes que comenzaron su tratamiento en HGT-HIT-094: desde la línea de base de HGT-HIT-094 hasta el mes 67 en relación con HGT-HIT-094; Para los participantes que comenzaron su tratamiento en este estudio: desde la línea de base de este estudio hasta el mes 55 de este estudio.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de abril de 2015

Finalización primaria (Actual)

18 de abril de 2024

Finalización del estudio (Actual)

18 de abril de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

9 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome del cazador

Ensayos clínicos sobre Idursulfase-it

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Ukraine

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir