Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dlouhodobé bezpečnosti a klinických výsledků léčby Idursulfázou IT a Elaprase u pediatrických účastníků, kteří dokončili studii HGT-HIT-094

2. června 2025 aktualizováno: Shire

Otevřené rozšíření studie HGT-HIT-094 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a klinické výsledky intratekální idursulfázy podávané ve spojení s Elaprase® u pacientů s Hunterovým syndromem a kognitivní poruchou

Tato rozšířená studie umožní účastníkům, kteří dokončili studii HGT-HIT-094, pokračovat v léčbě Elaprase ve spojení s idursulfázou IT nebo pokračovat v léčbě Elaprase a zahájit souběžnou IT léčbu u těch, kteří nedostávali léčbu idursulfázou IT ve studii HGT-HIT- 094.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

56

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Mexiko
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí absolvovat hodnocení v 52. týdnu návštěvy ve studii HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Rodiče účastníka nebo zákonně zmocnění opatrovníci musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) poté, co byly vysvětleny a prodiskutovány všechny relevantní aspekty studie. Je třeba získat souhlas rodiče (rodičů) účastníka nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) a případně souhlas/souhlas účastníka.
  • Účastník nadále pravidelně dostával Elaprase ve studii HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Kritéria vyloučení:

  • Účastník se podle názoru zkoušejícího setkal s bezpečnostním nebo zdravotním problémem, který kontraindikuje léčbu idursulfázou-IT, včetně, ale bez omezení na ne, nekontrolované záchvatové poruchy, krvácivé poruchy a klinicky relevantní hypertenze.
  • Účastník má známou přecitlivělost na kteroukoli složku idursulfázy-IT.
  • Účastník má klinicky relevantní intrakraniální hypertenzi.
  • Účastník je zařazen do jiné klinické studie, jiné než HGT-HIT-094 (NCT02055118), která zahrnuje klinické zkoušky nebo použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo [intratekálního/spinálního] zařízení) během 30 dnů před zařazením do studie nebo v jakémkoli čas během studia.
  • Účastník má jakoukoli známou nebo suspektní přecitlivělost na anestezii nebo se má za to, že je vystaven nepřijatelně vysokému riziku anestezie v důsledku zhoršených dýchacích cest nebo jiných stavů.

  • Účastník má stav, který je kontraindikován, jak je popsáno v pokynech k intratekálnímu aplikačnímu zařízení (IDDD) SOPH-A-PORT® Mini S, Implantovatelný přístupový port, spinální, Mini nepřipojený, s vodicím drátem (SOPH-A-PORT Mini S). Použití, včetně:

    1. Účastník měl nebo může mít alergickou reakci na materiály konstrukce zařízení SOPH-A-PORT Mini S.
    2. Velikost těla účastníka je příliš malá na to, aby unesla velikost SOPH-A-PORT Mini S Access Port, jak posoudil vyšetřovatel.
    3. Drogová terapie účastníka vyžaduje látky, o kterých je známo, že jsou neslučitelné se stavebními materiály.
    4. Účastník má známou nebo suspektní místní nebo celkovou infekci.
    5. Účastník je vystaven riziku abnormálního krvácení v důsledku zdravotního stavu nebo terapie.
    6. Účastník má 1 nebo více abnormalit páteře, které by mohly zkomplikovat bezpečnou implantaci nebo fixaci.
    7. Účastník má funkční shuntové zařízení CSF.
    8. Účastník prokázal intoleranci k implantovanému zařízení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Idursulfase-it
Participants received 10 milligrams (mg) of idursulfase-IT intrathecally via intrathecal drug delivery device (IDDD) or lumbar puncture (LP) once every 28 days along with standard-of-care therapy with Elaprase, for 470 weeks (for participants who began intrathecal [IT] treatment in this study) and 480 weeks (for participants who began IT treatment in HGT-HIT-094 and continued to receive IT treatment v této studii). Účastníci, kteří byli mladší než 3 roky věku, dostali upravenou dávku 7,5 mg (> 8 měsíců až 30 měsíců) nebo 10 mg (> 30 měsíců až 3 let věku) Idursulfázy-it.
Lék: Idursulfase-it
Účastníci obdrželi 10 mg Idursulfázy-Ittesaly prostřednictvím IDDD nebo LP jednou za 28 dní. Účastníci, kteří byli mladší než 3 roky, dostali upravenou dávku 7,5 mg (> 8 měsíců až 30 měsíců) a 10 mg (> 30 měsíců až 3 roky).
Ostatní jména:
  • HGT-2310
Lék: Elaprase
Účastníci dostávali intravenózní (iv) infuze elaprase po minimálně 48 hodinách po podání Idursulfázy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES)
Časové okno: Až 9 let
AE je jakákoli škodlivá, patologická nebo nezamýšlená změna anatomické, fyziologické nebo metabolické funkce, jak ukazuje fyzikální příznaky, symptomy nebo laboratorní změny, ke kterým dochází v jakékoli fázi klinické studie, ať už je to považováno za vyšetřovací produkt.
Až 9 let
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve vitálních příznacích
Časové okno: Až 9 let
Účastníci byli hodnoceni na klinicky významné změny ve vitálních příznacích, jako je injekce (IT) vitálních příznaků a pravidelných vitálních příznaků (teplota, puls, krevní tlak [systolický a diastolický], saturace kyslíku a rychlost dýchání).
Až 9 let
Počet účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních parametrů
Časové okno: Až 9 let
Účastníci byli hodnoceni na klinicky významné změny v laboratorních parametrech, jako je chemie, hematologie, analýza moči a hodnoty mozkomíšního moku (CSF).
Až 9 let
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve 12-vodičových elektrokardiogramech (EKG) nálezech
Časové okno: Až 9 let
Účastníci byli hodnoceni na klinicky významné změny ve 12-vedoucím nálezech EKG (jako je srdeční frekvence, interval PR, interval QR, interval QT a korigovaný interval QT).
Až 9 let
Maximální pozorovaná koncentrace séra (CMAX) Idursulfázy
Časové okno: Předpovídat a po 30 minutách, 60 minutách, 120 minut, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin, 24 hodin, 30 hodin a 36 hodin po dávce 100. týdne ve vztahu k HGT-hit-094 (týden 48 této studie)
Koncentrace idursulfázy v séru byly stanoveny pomocí ověřené metody imunosorbentního testu validovaného enzymu (ELISA). Koncentrace pro CMAX je uvedena v tomto koncovém bodě.
Předpovídat a po 30 minutách, 60 minutách, 120 minut, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin, 24 hodin, 30 hodin a 36 hodin po dávce 100. týdne ve vztahu k HGT-hit-094 (týden 48 této studie)
Procento změny z výchozí hodnoty v koncentraci glykosaminoglykanu (GAG) v CSF v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Byla hodnocena procentní změna koncentrace GAG ​​v CSF. GAG jsou dlouhé cukrové řetězce, které jsou jako stavební bloky pro tkáně těla, zejména pojivové tkáně, jako je chrupavka, kůže a šlachy, a hrají klíčovou roli v buněčné signalizaci a interakcích.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Procento změny z výchozí hodnoty v koncentraci roubíku v moči v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Byla hodnocena procentní změna koncentrace GAG ​​v moči. GAG jsou dlouhé cukrové řetězce, které jsou jako stavební bloky pro tkáně těla, zejména pojivové tkáně, jako je chrupavka, kůže a šlachy, a hrají klíčovou roli v buněčné signalizaci a interakcích.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Počet účastníků, kteří hlásili pozitivní na anti-idursulfázové protilátky v CSF
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let
Počet účastníků, kteří hlásili pozitivní na anti-idursulfázové protilátky v séru
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v měřítcích diferenciálních schopností, druhé vydání (DAS-II) Standardní skóre klastru v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
DAS-II byl použit k posouzení všech účastníků ve věku 2 let, 6 měsíců nebo starší. DAS-II zahrnuje 2 překrývající se baterie. Baterie raných let (EYB) byla navržena pro děti ve věku 2 let, 6 měsíců až 6 let, 11 měsíců. Baterie školního věku (SAB) byla navržena pro děti ve věku 7 let, 0 měsíců až 17 let, 11 měsíců. Tyto baterie jsou plně normovány ve věku 5 let, 0 měsíců, do 8 let, 11 měsíců. Klastrové oblasti zahrnují obecnou koncepční schopnost (GCA), verbální, neverbální, prostorový a speciální neverbální kompozit (SNC). Skóre oblasti klastru představuje skóre (průměr = 100 a standardní odchylka = 15), na které vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň kognitivní schopnosti.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Změňte se ze základní linie ve standardních skórech vineland adaptivních chování, druhé vydání (VABS-II) domény v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Test VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami životního prostředí, učit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Tento test měří následující 4 klíčové domény: komunikace, každodenní životní dovednosti, socializace, motorické dovednosti a kompozitní chování [ABC] (složený z ostatních 4 domén). Standardní skóre pro čtyři klíčové domény byly průměrné = 100 a standardní odchylka = 15, kde vyšší skóre ukazuje vyšší úroveň kognitivní schopnosti. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení adaptivního fungování. Skóre ABC (složení ostatních 4 domén) se pohybuje od 20 do 160, na nichž vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň adaptivního fungování. Pozitivní změna oproti základní hodnotě naznačuje zlepšení adaptivního fungování.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Změňte se ze základní hodnoty ve standardních složených skórech domén VABS-II v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Test VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami životního prostředí, učit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Tento test měří následující 4 klíčové domény: komunikace, každodenní životní dovednosti, socializace, motorické dovednosti a ABC (složený z ostatních 4 domén). Skóre ABC se pohybuje od 20 do 160, na kterém vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň adaptivního fungování. Hodnota pozitivní změny naznačuje zlepšení adaptivního fungování.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Změna z výchozí hodnoty ve věku ekvivalentů skóre stupnic diferenciálních schopností, druhé vydání (DAS-II) v měsíci 61
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 49 této studie.
DAS-II zahrnuje 2 překrývající se baterie; EYB = 2 roky, 6 měsíců až 6 let, 11 měsíců a SAB = 7 let, 0 měsíců až 17 let, 11 měsíců. Mezi hlavní subtesty zahrnují slovní porozumění, podobnosti obrázku, pojmenování slovní zásoby, konstrukci vzorů, matice a kopírování pro rané roky DAS-II a odvolání na návrhy, definice slov, konstrukci vzorů, matice, slovní podobnosti a sekvenční a kvantitativní uvažování pro školní roky DAS-II. Standardní skóre subtestů (průměr = 50 a standardní odchylka 10) pro každý subtest byla převedena na věkové ekvivalentní skóre (AES). Vyšší AES označuje větší kognitivní schopnost. Negativní změna z výchozí hodnoty naznačuje zhoršení.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 49 této studie.
Změna z výchozí hodnoty vývojových kvocientů (DQ) DAS-II v měsíci 61
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 49 této studie.
DAS-II byl použit k posouzení všech účastníků ve věku 2 let, 6 měsíců nebo starší. DAS-II obsahuje 2 překrývající se baterie. Roky a stažení návrhů, definic slov, konstrukce vzorů, matic, verbální podobnosti a sekvenční a kvantitativní zdůvodnění pro školní roky DAS-II. DQ byl vypočítán jako poměr a vyjádřen jako procento pomocí AE děleno věkem při testování ([AES/chronologický věk] × 100; rozsah, 0-100). Vyšší skóre naznačuje větší kognitivní schopnost. Skóre subtest představuje skóre (průměr = 50 a standardní odchylka 10), na které vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň kognitivní schopnosti. Hodnota pozitivní změny naznačuje zlepšení kognitivních schopností.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 49 této studie.
Změna z výchozí hodnoty v T-skóre hlavních subtestů DAS-II v měsíci 61
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 49 této studie.
DAS-II byl použit k posouzení všech účastníků ve věku 2 let, 6 měsíců nebo starší. DAS-II zahrnuje 2 překrývající se baterie. EYB byl navržen pro děti ve věku 2 let, 6 měsíců až 6 let, 11 měsíců. SAB byl navržen pro děti ve věku 7 let, 0 měsíců až 17 let, 11 měsíců. Mezi hlavní subtesty patří slovní porozumění, podobnosti obrázku, pojmenování slovní zásoby, konstrukci vzorů, matice a kopírování pro rané roky DAS-II a odvolání návrhů, definice slov, konstrukci vzorů, matice, verbální podobnosti a sekvenční a kvantitativní zdůvodnění pro školní roky DAS-II. Skóre subtestů jádra představují skóre (průměr = 50 a standardní odchylka 10), na které vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň kognitivní schopnosti.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 49 této studie.
Změna z výchozí hodnoty ve věku ekvivalentů skóre submainů VABS-II v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Test VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami životního prostředí, učit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Tento test měří následující subdomény 5 klíčových domén: komunikace (vnímavá, expresivní, psaná), každodenní životní dovednosti (osobní, domácí, komunita), socializace (mezilidské vztahy, hra a čas na volný čas, dovednosti zvládání), motorické dovednosti (hrubá, pokuta). Standardní skóre subdomény (průměr = 100 a standardní odchylka 15) pro každou subdoménu byla převedena na AES. Vyšší AES označuje větší kognitivní schopnost. Negativní změna z výchozí hodnoty naznačuje zhoršení.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Změna z výchozí hodnoty v DQ submainů VABS-II v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Test VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami životního prostředí, učit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Tento test měří následující subdomény 5 klíčových domén: komunikace (vnímavá, expresivní, psaná), každodenní životní dovednosti (osobní, domácí, komunita), socializace (mezilidské vztahy, hra a čas na volný čas, dovednosti zvládání), motorické dovednosti (hrubá, pokuta). DQ byl vypočítán jako poměr a vyjádřen jako procento za použití věku ekvivalentního skóre děleno věkem při testování ([ekvivalentní skóre/chronologický věk] × 100; rozsah, 0-100). Vyšší skóre naznačují lepší kognitivní schopnosti. Pozitivní změna oproti základní hodnotě naznačuje zlepšení poznání.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Změňte se z výchozí hodnoty ve skóre V VABS-II Sub domény v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Test VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami životního prostředí, učit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Tento test měří následující subdomény 5 klíčových domén: komunikace (vnímavá, expresivní, psaná), každodenní životní dovednosti (osobní, domácí, komunita), socializace (mezilidské vztahy, hra a čas na volný čas, dovednosti zvládání), motorické dovednosti (hrubá, pokuta). Skóre V-měřítka představuje skóre (průměr = 15 a standardní odchylka 3; rozmezí: 1-24), na které vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň adaptivního fungování.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Změna z výchozí hodnoty ve skóre V-měřítka indexu maladaptivního chování VABS-II a jejích dílčích stupnic v měsíci 67
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Test VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami životního prostředí, učit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Index maladaptivního chování je složen z internalizace, externalizace a dalších typů nežádoucího chování, které může narušit adaptivní fungování jednotlivce. Skóre V-měřítka představuje skóre (průměr = 15 a standardní odchylka 3; rozmezí: 1-24), na které vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň adaptivního fungování.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Počet účastníků s pozorovanou maladaptivní úrovní indexu VABS-II maladaptivního chování a jeho subškály v měsíci 61
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: v měsíci 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří v této studii zahájili léčbu: v měsíci 49 této studie.
Test VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami životního prostředí, učit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Index maladaptivního chování je složen z internalizace, externalizace a dalších typů nežádoucího chování, které může narušit adaptivní fungování jednotlivce. Jsou hlášeny pouze kategorie s nenulovou hodnotou.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: v měsíci 61 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří v této studii zahájili léčbu: v měsíci 49 této studie.
Změna z výchozího objemu struktury mozku měřená pomocí zobrazování magnetické rezonance (MRI)
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 120 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 108 této studie.
Objem struktury mozku byl hodnocen z celkového objemu intrakraniálního objemu mozku, celkového objemu tkáně mozku, celkového mozku bílé hmoty, celkové šedé hmoty mozku a celkového objemu CSF, měřeno pomocí MRI.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 120 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 108 této studie.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace (CMAX) Idursulfázy v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Předpokládat každý týden až 9 let
Data nebyla shromážděna pro toto výsledkové opatření kvůli rozhodnutí sponzorů.
Předpokládat každý týden až 9 let
Změna z výchozí hodnoty ve věku ekvivalentní skóre Bayley Scales of Co kojenecká vývoj, domény třetího vydání (BSID-III)
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Toto předem specifikované volitelné výsledkové opatření nebylo posouzeno.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Změna z výchozího vývojového kvocientu (DQ) Bayley Scales of Co kojenecká vývoj, domény třetího vydání (BSID-III)
Časové okno: Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.
Toto předem specifikované volitelné výsledkové opatření nebylo posouzeno.
Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v HGT-HIT-094: od základní linie HGT-HIT-094 až do měsíce 67 ve vztahu k HGT-HIT-094; Pro účastníky, kteří zahájili léčbu IT v této studii: od základní hodnoty této studie až do měsíce 55 této studie.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

18. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

18. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. dubna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

9. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hunterův syndrom

Klinické studie na Idursulfase-it

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit