Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Idursulfase IT- ja Elaprase-hoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja kliinisistä tuloksista pediatrisille osallistujille, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen HGT-HIT-094

maanantai 2. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Shire

Avoin jatkotutkimus HGT-HIT-094, jossa arvioitiin Elaprasen® kanssa annetun intratekaalisen idursulfaasin pitkän aikavälin turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia potilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen häiriö

Tämän jatkotutkimuksen avulla tutkimuksen HGT-HIT-094 suorittaneet osallistujat voivat jatkaa Elaprase-hoitoa yhdessä idursulfaasi IT:n kanssa tai jatkaa Elaprase-hoidon saamista ja aloittaa samanaikaisen IT-hoidon niille, jotka eivät saaneet idursulfaasi IT-hoitoa tutkimuksessa HGT-HIT- 094.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

56

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Meksiko
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Meksiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujien on täytynyt suorittaa vierailuviikon 52 arvioinnit tutkimuksessa HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Osallistujan vanhemman tai laillisesti valtuutetun huoltajan on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Osallistujan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen huoltajien suostumus ja osallistujan suostumus on hankittava tapauksen mukaan.
  • Osallistuja on edelleen saanut Elaprasea säännöllisesti tutkimuksessa HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on tutkijan mielestä ollut turvallisuus- tai lääketieteellinen ongelma, joka on vasta-aiheinen idursulfaasi-IT:llä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, hallitsemattomat kohtaushäiriöt, verenvuotohäiriöt ja kliinisesti merkittävä verenpainetauti.
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin idursulfaasi-IT:n aineosalle.
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittävä kallonsisäinen hypertensio.
  • Osallistuja on ilmoittautunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka on muu kuin HGT-HIT-094 (NCT02055118), joka sisältää kliinisiä tutkimuksia tai minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai [intratekaalisen/spinaalisen] laitteen) käytön 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa. aikaa tutkimuksen aikana.
  • Osallistujalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys anestesialle tai hänellä uskotaan olevan liian suuri anestesian riski hengitysteiden tai muiden sairauksien vuoksi.

  • Osallistujalla on tila, joka on vasta-aiheinen, kuten on kuvattu SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) intratekaalisen lääkkeenantolaitteen (IDDD) ohjeissa Käyttö, mukaan lukien:

    1. Osallistujalla on ollut tai voi olla allerginen reaktio SOPH-A-PORT Mini S -laitteen valmistusmateriaaleista.
    2. Tutkijan arvioiden mukaan osallistujan kehon koko on liian pieni tukemaan SOPH-A-PORT Mini S -käyttöportin kokoa.
    3. Osallistujan lääkehoito vaatii aineita, joiden tiedetään olevan yhteensopimattomia rakennusmateriaalien kanssa.
    4. Osallistujalla on tunnettu tai epäilty paikallinen tai yleinen infektio.
    5. Osallistujalla on epänormaalin verenvuodon riski sairauden tai hoidon vuoksi.
    6. Osallistujalla on yksi tai useampi selkärangan poikkeavuus, jotka voivat vaikeuttaa turvallista implantaatiota tai kiinnitystä.
    7. Osallistujalla on toimiva CSF-shunttilaite.
    8. Osallistuja on osoittanut intoleranssia implantoidulle laitteelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Idursulfase-it
Osallistujat saivat 10 milligrammaa (MG) idursulfase-IT: stä intratekaalisesti intratekaalisen lääkkeen jakelulaitteen (IDDD) tai lannerangan (LP) kautta kerran 28 päivässä yhdessä hoitamisen standardihoidon kanssa 470 viikkoa (osallistujille, jotka aloittivat sen hoitavan HOITE-HOITE-HOPE-HOT-094, Tässä tutkimuksessa). Osallistujat, jotka olivat alle 3-vuotiaita, saivat oikaistun annoksen 7,5 mg (> 8 kuukautta-30 kuukautta) tai 10 mg (> 30 kuukautta-3 vuotta ikä) idursulfase-it.
Lääke: Idursulfase-it
Osallistujat saivat 10 mg idursulfase-se-se-intratekaalisesti IDDD: n tai LP: n kautta kerran 28 päivässä. Osallistujat, jotka olivat alle 3 -vuotiaita, saivat oikaistun annoksen 7,5 mg (> 8 kuukautta - 30 kuukautta) ja 10 mg (> 30 kuukautta - 3 -vuotiaita).
Muut nimet:
  • HGT-2310
Lääke: Elattaa
Osallistujat saivat laskimonsisäistä (IV) elapraasi-infuusioita vähintään 48 tunnin kuluttua ITursulfase-IT: n antamisesta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien osallistujien lukumäärä (AES)
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
AE on haitallisia, patologisia tai tahattomia muutoksia anatomisissa, fysiologisissa tai metabolisessa toiminnassa, kuten fysikaaliset merkit, oireet tai laboratoriomuutokset osoittavat kliinisen tutkimuksen missä tahansa vaiheessa riippumatta siitä, pidetäänkö tutkittavaan tuotteeseen liittyviä tuotteita.
Jopa 9 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Osallistujia arvioitiin kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeissä merkkeissä, kuten injektio (IT) elintärkeät merkit ja säännölliset elintärkeät merkit (lämpötila, pulssi, verenpaine [systolinen ja diastolinen], hapen kyllästyminen ja hengitysnopeus).
Jopa 9 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Osallistujia arvioitiin kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa, kuten kemia, hematologia, virtsa -analyysi ja aivo -selkäydinnesteen (CSF) arvot.
Jopa 9 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia 12-johdon elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Osallistujia arvioitiin kliinisesti merkittäviä muutoksia 12-johdon EKG-havainnoissa (kuten syke, PR-aika, QRS-aika, QT-aika ja korjattu QT-aika).
Jopa 9 vuotta
Idursulfaasin enimmäishajattu seerumipitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Ennalta ja 30 minuutin ajan, 60 min, 120 min, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia, 24 tuntia, 30 tuntia ja 36 tuntia annoksen jälkeen viikolla 100 suhteessa HGT-HIT-094 (tämän tutkimuksen viikko 48)
Idursulfaasipitoisuudet seerumissa määritettiin käyttämällä validoitua entsyymi -linkitettyä immunosorbenttimääritysmenetelmää (ELISA). CMAX: n pitoisuus esitetään tässä päätepisteessä.
Ennalta ja 30 minuutin ajan, 60 min, 120 min, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia, 24 tuntia, 30 tuntia ja 36 tuntia annoksen jälkeen viikolla 100 suhteessa HGT-HIT-094 (tämän tutkimuksen viikko 48)
Prosentti muuttuu lähtötasosta glykosaminoglykaanin (GAG) konsentraatiossa CSF: ssä kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
CSF: n GAG: n pitoisuuden prosentuaalinen muutos arvioitiin. Gagit ovat pitkiä sokeriketjuja, jotka ovat kuin kehon kudosten rakennuspalikoita, erityisesti sidekudoksia, kuten rusto, iho ja jänteet, ja niillä on ratkaiseva rooli solun signaloinnissa ja vuorovaikutuksissa.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Prosentti muuttuu lähtötasosta virtsan gagin pitoisuudessa kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Virtsan GAG: n pitoisuuden prosentuaalinen muutos arvioitiin. Gagit ovat pitkiä sokeriketjuja, jotka ovat kuin kehon kudosten rakennuspalikoita, erityisesti sidekudoksia, kuten rusto, iho ja jänteet, ja niillä on ratkaiseva rooli solun signaloinnissa ja vuorovaikutuksissa.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka ilmoittivat positiivisesti anti-idursulfaasin vasta-aineista CSF: ssä
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jotka ilmoittivat positiivisesti anti-idursulfaasin vasta-aineista seerumissa
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta differentiaalikykyasteikoilla, toisen painos (DAS-II) standardiklusterin pisteet kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Das-II: tä käytettiin kaikkien 2-vuotiaiden, vähintään 6 kuukauden ikäisten osallistujien arviointiin. DAS-II käsittää 2 päällekkäistä paristoa. Varhaisvuosien akku (EYB) suunniteltiin 2 -vuotiaille lapsille, 6 kuukaudesta 6 vuoteen, 11 kuukautta. Kouluikäinen akku (SAB) on suunniteltu 7 -vuotiaille lapsille, 0 kuukaudesta 17 vuoteen, 11 kuukautta. Nämä paristot ovat täysin samatin, ikä 5 vuotta, 0 kuukautta, 8 vuoden, 11 kuukauden ajan. Klusterialueita ovat yleinen käsitteellinen kyky (GCA), sanallinen, ei -sanallinen, spatiaalinen ja erityinen ei -sanallinen komposiitti (SNC). Klusterin pinta -ala edustaa pistemäärää (keskiarvo = 100 ja keskihajonta = 15), jolla korkeammat pisteet osoittavat korkeamman kognitiivisen kyvyn tasoa.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Muutos Vineland Adaptive Behaviores -alueen, toisen painos (VABS-II) -alueen vakiopisteissä, kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kyky selviytyä ympäristömuutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavat 4 keskeistä aluetta: viestintä, päivittäiset elämäntaidot, sosiaalistaminen, motoriset taidot ja mukautuva käyttäytymiskomposiitti [ABC] (yhdistelmä muita 4 aluetta). Neljän avainalueen vakiopisteet olivat keskiarvo = 100 ja keskihajonta = 15, missä korkeammat pisteet osoittavat korkeamman kognitiivisen kyvyn tasoa. Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa adaptiivisen toiminnan paranemisen. ABC -pistemäärä (muiden 4 -domeenin komposiitti) vaihtelee välillä 20 - 160, joilla korkeammat pisteet osoittavat korkeamman adaptiivisen toiminnan tasoa. Positiivinen muutos lähtötason arvosta osoittaa adaptiivisen toiminnan paranemisen.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Muutos VABS-II-domeenien tavanomaisissa komposiittipisteissä kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kyky selviytyä ympäristömuutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavat 4 keskeistä aluetta: viestintä, päivittäiset elämäntaidot, sosiaalistaminen, motoriset taidot ja ABC (yhdistelmä muita 4 aluetta). ABC -pistemäärä vaihtelee 20 - 160, jolloin korkeammat pisteet osoittavat korkeamman adaptiivisen toiminnan tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa adaptiivisen toiminnan paranemisen.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Muutos lähtötason lähtötasosta Ero-kykyn asteikkojen, toisen painos (DAS-II) kuukaudessa 61
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-hit-094: hgt-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 61 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen perustutkimuksesta 49 -vuotiaana.
DAS-II käsittää 2 päällekkäistä paristoa; EYB = 2 vuotta, 6 kuukautta 6 vuotta, 11 kuukautta ja SAB = 7 vuotta, 0 kuukautta 17 vuoteen, 11 kuukautta. Ydin-alatestit sisältävät sanallisen ymmärryksen, kuvan samankaltaisuudet, sanaston nimeämisen, kuvioiden rakentamisen, matriisit ja DAS-II: n varhaisvuosien kopiointi ja mallien, sanamääritelmien, kuvioiden rakentamisen, matriisien, sanallisten yhtäläisyyksien ja peräkkäisten ja kvantitatiivisten päättelyjen muistamisen DAS-II-kouluvuosiksi. Standarditestit pisteet (keskiarvo = 50 ja keskihajonta 10) jokaiselle alatestille muutettiin ikäekvivalenttipisteiksi (AES). Korkeammat AE: t osoittavat suuremman kognitiivisen kyvyn. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa pahenemisen.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-hit-094: hgt-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 61 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen perustutkimuksesta 49 -vuotiaana.
Muutos DAS-II: n kehitysosien (DQ) lähtötasosta kuukaudessa 61
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-hit-094: hgt-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 61 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen perustutkimuksesta 49 -vuotiaana.
Das-II: n käytettiin kaikkien 2-vuotiaiden, vähintään 6 kuukauden ikäisten osallistujien arvioimiseksi. DAS-II käsittää 2 päällekkäistä paristoa.eyb on suunniteltu 2-vuotiaille lapsille, 6 kuukaudesta 6 vuoteen, 11 kuukautta. Vuosit ja kuvioiden, sanamääritelmien, kuvioiden rakentamisen, matriisien, sanallisten samankaltaisuuksien ja peräkkäisten ja kvantitatiivisten päättelyjen muistaminen DAS-II-kouluvuosina. DQ laskettiin suhteena ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä AES: ää jaettuna testien iän avulla ([AES/kronologinen ikä] × 100; alue, 0-100). Korkeampi pistemäärä osoittaa suuremman kognitiivisen kyvyn. Alatestipistemäärä edustaa pistemäärää (keskiarvo = 50 ja keskihajonta 10), jolle korkeammat pisteet osoittavat korkeamman kognitiivisen kyvyn tasoa. Positiivinen muutosarvo osoittaa kognitiivisen kyvyn paranemisen.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-hit-094: hgt-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 61 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen perustutkimuksesta 49 -vuotiaana.
Muutos perustasosta ytimen alatestit Das-II: n kuukaudessa 61
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-hit-094: hgt-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 61 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen perustutkimuksesta 49 -vuotiaana.
Das-II: tä käytettiin kaikkien 2-vuotiaiden, vähintään 6 kuukauden ikäisten osallistujien arviointiin. DAS-II käsittää 2 päällekkäistä paristoa. EYB on suunniteltu 2 -vuotiaille lapsille, 6 kuukaudesta 6 vuoteen, 11 kuukautta. SAB on suunniteltu 7 -vuotiaille lapsille, 0 kuukaudesta 17 vuotta, 11 kuukautta. Ydinalatestit sisältävät sanallisen ymmärryksen, kuvan samankaltaisuudet, sanaston nimeämisen, kuvioiden rakentamisen, matriisit ja DAS-II: n varhaisvuosien kopioinnin ja kuvioiden, sanamääritelmien, kuvioiden rakentamisen, matriisien, sanallisten yhtäläisyyksien ja peräkkäisen ja kvantitatiivisen päättelyn muistamisen DAS-II-kouluvuosiksi. Core -alatestien pistemäärä edustaa pistemäärää (keskiarvo = 50 ja keskihajonta 10), jolle korkeammat pisteet osoittavat korkeamman kognitiivisen kyvyn tasoa.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-hit-094: hgt-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 61 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen perustutkimuksesta 49 -vuotiaana.
Muutos VABS-II-aladomeenien ikäviivalensien lähtötasosta kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kyky selviytyä ympäristömuutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavat viiden avainalueen aliverkkotunnukset: viestintä (vastaanottavainen, ilmeikäs, kirjoitettu), päivittäiset elämäntaidot (henkilökohtainen, kotimainen, yhteisö), sosiaalistaminen (ihmissuhteet, leikki- ja vapaa -aika, selviytymistaidot), motoriset taidot (brutto, hieno). Standardialueiden pisteet (keskiarvo = 100 ja standardipoikkeama 15) jokaiselle aliverkkotunnukselle muutettiin AES: ksi. Korkeammat AE: t osoittavat suuremman kognitiivisen kyvyn. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa pahenemisen.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Vaihda VABS-II-aladomeenien DQ: n lähtötasosta kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kyky selviytyä ympäristömuutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavat viiden avainalueen aliverkkotunnukset: viestintä (vastaanottavainen, ilmeikäs, kirjoitettu), päivittäiset elämäntaidot (henkilökohtainen, kotimainen, yhteisö), sosiaalistaminen (ihmissuhteet, leikki- ja vapaa -aika, selviytymistaidot), motoriset taidot (brutto, hieno). DQ laskettiin suhteessa ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä ikäekvivalenttia pistemäärää jaettuna testien iässä ([ikäekvivalentti pistemäärä/kronologinen ikä] × 100; alue, 0-100). Korkeammat pisteet osoittavat parempia kognitiivisia kykyjä. Positiivinen muutos lähtötason arvosta osoittaa kognition paranemisen.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Muutos VABS-II-aladomeenien V-pisteiden lähtötasosta kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kyky selviytyä ympäristömuutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Tämä testi mittaa seuraavat viiden avainalueen aliverkkotunnukset: viestintä (vastaanottavainen, ilmeikäs, kirjoitettu), päivittäiset elämäntaidot (henkilökohtainen, kotimainen, yhteisö), sosiaalistaminen (ihmissuhteet, leikki- ja vapaa -aika, selviytymistaidot), motoriset taidot (brutto, hieno). V-mittakaavan pisteet edustavat pistemäärää (keskiarvo = 15 ja 3 standardipoikkeama 3; alue: 1-24), jolla korkeammat pisteet osoittavat korkeamman adaptiivisen toiminnan tasoa.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Muutos VABS-II-maladaptiivisen käyttäytymisindeksin ja sen ala-asteikkojen V-mittakaavan pisteet kuukaudessa 67
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kyky selviytyä ympäristömuutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Maladaptiivinen käyttäytymisindeksi on yhdistelmä sisäistämistä, ulkoistamista ja muun tyyppistä ei -toivottavaa käyttäytymistä, joka voi häiritä yksilön mukautuvaa toimintaa. V-mittakaavan pisteet edustavat pistemäärää (keskiarvo = 15 ja 3 standardipoikkeama 3; alue: 1-24), jolla korkeammat pisteet osoittavat korkeamman adaptiivisen toiminnan tasoa.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Osallistujien lukumäärä, joilla VABS-II: n Maladaptive Behavior Behavior -indeksi ja sen ala-asteikot havaitut huonosti ja sen ala-asteikot, kuukausi 61
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: ssä: kuukaudessa 61 suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen kuukausi 49.
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kyky selviytyä ympäristömuutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Maladaptiivinen käyttäytymisindeksi on yhdistelmä sisäistämistä, ulkoistamista ja muun tyyppistä ei -toivottavaa käyttäytymistä, joka voi häiritä yksilön mukautuvaa toimintaa. Vain luokat, joilla ei ole nolla-arvoja, ilmoitetaan.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: ssä: kuukaudessa 61 suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen kuukausi 49.
Muutos aivojen rakenteen tilavuuden lähtötasosta magneettikuvaus (MRI) mitattuna mitattuna
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: ssä: HGT-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 120 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen kuukauteen 108 saakka.
Aivojen rakenteen tilavuus arvioitiin aivojen kokonaisantraaniaalisesta tilavuudesta, aivokudoksen kokonaistilavuudesta, aivojen kokonaisvalkoisesta aineesta, aivojen kokonaisharmaa -aineesta ja CSF -kokonaistilavuudesta mitattuna MRI: llä.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: ssä: HGT-hit-094: n lähtötasosta kuukauteen 120 asti suhteessa HGT-HIT-094: een; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: Tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen kuukauteen 108 saakka.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Idursulfaasin enimmäismääräinen pitoisuus (CMAX) aivo -selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Ennen joka viikko jopa 9 vuoteen
Tietoja ei kerätty tähän tulostoimenpiteeseen sponsorin päätöksen vuoksi.
Ennen joka viikko jopa 9 vuoteen
Muutos Bayley-kehityksen Bayley-asteikkojen ikäryhmän vastaavissa pisteissä, kolmas painos (BSID-III)
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Tätä ennalta määritettyä valinnaista tulosmittausta ei arvioitu.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Muutos Bayley-kehityksen kehitysosamäärän (DQ) lähtötasosta, kolmas painos (BSID-III) -alueet (BSID-III)
Aikaikkuna: Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.
Tätä ennalta määritettyä valinnaista tulosmittausta ei arvioitu.
Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon HGT-HIT-094: HGT-HIT-094: n lähtötasosta kuukauteen 67 saakka HGT-HIT-094; Osallistujille, jotka aloittivat sen hoidon tässä tutkimuksessa: tämän tutkimuksen lähtötasosta tämän tutkimuksen 55 kuukauteen asti.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 9. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Idursulfase-it

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa