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Studie zur Langzeitsicherheit und den klinischen Ergebnissen der Behandlung mit Idursulfase IT und Elaprase bei pädiatrischen Teilnehmern, die die Studie HGT-HIT-094 abgeschlossen haben

2. Juni 2025 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-Erweiterung der Studie HGT-HIT-094 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und der klinischen Ergebnisse von intrathekal verabreichter Idursulfase in Verbindung mit Elaprase® bei Patienten mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung

Diese Verlängerungsstudie wird Teilnehmern, die die Studie HGT-HIT-094 abgeschlossen haben, ermöglichen, die Elaprase-Behandlung in Verbindung mit Idursulfase IT fortzusetzen oder die Elaprase-Behandlung fortzusetzen und gleichzeitig mit der IT-Behandlung für diejenigen zu beginnen, die in der Studie HGT-HIT keine Idursulfase-IT-Behandlung erhalten haben. 094.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Mexiko
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen die Bewertungen der Besuchswoche 52 in der Studie HGT-HIT-094 (NCT02055118) abgeschlossen haben.
  • Die Eltern oder gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten des Teilnehmers müssen freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterschrieben haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und besprochen wurden. Die Zustimmung der Eltern des Teilnehmers oder der gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls die Zustimmung/Einwilligung des Teilnehmers müssen eingeholt werden.
  • Der Teilnehmer erhielt in der Studie HGT-HIT-094 (NCT02055118) weiterhin regelmäßig Elaprase.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat nach Ansicht des Prüfarztes ein sicherheitsrelevantes oder medizinisches Problem erlebt, das eine Behandlung mit Idursulfase-IT kontraindiziert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, unkontrollierte Anfallsleiden, Blutungsstörungen und klinisch relevante Hypertonie.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Idursulfase-IT.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch relevante intrakranielle Hypertonie.
  • Der Teilnehmer ist in eine andere klinische Studie außer HGT-HIT-094 (NCT02055118) eingeschrieben, die klinische Untersuchungen oder die Verwendung eines Prüfprodukts (Arzneimittel oder [intrathekales/spinales] Gerät) innerhalb von 30 Tagen vor der Studieneinschreibung oder zu einem anderen Zeitpunkt umfasst Zeit während des Studiums.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber Anästhetika oder es wird angenommen, dass er aufgrund beeinträchtigter Atemwege oder anderer Zustände einem unannehmbar hohen Anästhesierisiko ausgesetzt ist.

  • Der Teilnehmer hat einen kontraindizierten Zustand, wie in der SOPH-A-PORT® Mini S, Implantierbarer Zugangsport, spinal, Mini, nicht befestigt, mit Führungsdraht (SOPH-A-PORT Mini S) Intrathekales Arzneimittelverabreichungsgerät (IDDD) Anweisungen für beschrieben Verwendung, einschließlich:

    1. Der Teilnehmer hatte oder könnte eine allergische Reaktion auf die Konstruktionsmaterialien des SOPH-A-PORT Mini S-Geräts haben.
    2. Die Körpergröße des Teilnehmers ist nach Einschätzung des Prüfarztes zu klein, um die Größe des SOPH-A-PORT Mini S Access Port zu tragen.
    3. Die medikamentöse Therapie des Teilnehmers erfordert Substanzen, von denen bekannt ist, dass sie mit den Konstruktionsmaterialien nicht kompatibel sind.
    4. Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete lokale oder allgemeine Infektion.
    5. Der Teilnehmer ist aufgrund eines medizinischen Zustands oder einer Therapie dem Risiko anormaler Blutungen ausgesetzt.
    6. Der Teilnehmer hat eine oder mehrere Wirbelsäulenanomalien, die eine sichere Implantation oder Fixierung erschweren könnten.
    7. Der Teilnehmer hat ein funktionierendes Liquor-Shunt-Gerät.
    8. Der Teilnehmer hat eine Unverträglichkeit gegenüber einem implantierten Gerät gezeigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idursulfase-it
Die Teilnehmer erhielten einmal über 28 Tage mit intrathekaler Arzneimittelabgabe (Mg) Idursulfase-It intratrekal über intrathekale Arzneimittelabgabegeräte (IDDD) oder Lendenpunktion (LP) zusammen mit einer Therapie der Care-Therapie mit der Standlager mit Elaprase 470 Wochen (für die Teilnehmer, die mit der Behandlung von Intrathecal). in dieser Studie). Teilnehmer, die jünger als 3 Jahre alt waren, erhielten eine bereinigte Dosis von 7,5 mg (> 8 Monaten bis 30 Monaten) oder 10 mg (> 30 Monate bis 3 Jahre) Idursulfase-It.
Arzneimittel: Idursulfase-it
Die Teilnehmer erhielten alle 28 Tage über IDDD oder LP 10 mg Idursulfase-It intratekal. Teilnehmer, die jünger als 3 Jahre alt waren, erhielten eine bereinigte Dosis von 7,5 mg (> 8 Monaten bis 30 Monate) und 10 mg (> 30 Monate bis 3 Jahre).
Andere Namen:
  • HGT-2310
Arzneimittel: Elaprase
Die Teilnehmer erhielten mindestens 48 Stunden nach der Verabreichung von idursulfase-it intravenöse (iv) Elaprasien-Infusionen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES)
Zeitfenster: Bis zu 9 Jahre
Ein AE ist eine schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, wie durch physikalische Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen in einer Phase einer klinischen Studie angezeigt, unabhängig davon, ob sie untersucht werden, ob die Untersuchungsprodukte bezogen wurden oder nicht.
Bis zu 9 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 9 Jahre
Die Teilnehmer wurden auf klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen wie IT -Vitalfunktionen und regelmäßigen Vitalfunktionen (Temperatur, Impuls, Blutdruck [systolischer und diastolischer) Sauerstoffsättigung und Atemwegsrate bewertet.
Bis zu 9 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter
Zeitfenster: Bis zu 9 Jahre
Die Teilnehmer wurden auf klinisch signifikante Veränderungen der Laborparameter wie Chemie, Hämatologie, Urinanalyse und Cerebrospinalflüssigkeitswerte (CSF) bewertet.
Bis zu 9 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in 12-Haupt-Elektrokardiogram-Befunden (EKG)
Zeitfenster: Bis zu 9 Jahre
Die Teilnehmer wurden auf klinisch signifikante Veränderungen in EKG-Befunden von 12 Leads bewertet (wie Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS-Intervall, QT-Intervall und das korrigierte QT-Intervall).
Bis zu 9 Jahre
Maximal beobachtete Serumkonzentration (CMAX) von idursulfase
Zeitfenster: Prädose und 30 min, 60 min, 120 min, 4 Stunden, 6 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden, 24 Stunden, 30 Stunden und 36 Stunden nach der Dosis in Woche 100 in Bezug auf HGT-HIT-094 (Woche 48 dieser Studie)
Die Idursulfase -Konzentrationen im Serum wurden unter Verwendung einer validierten Enzym -verknüpften Immunosorbent -Assay -Methode (ELISA) bestimmt. In diesem Endpunkt wird die Konzentration auf Cmax dargestellt.
Prädose und 30 min, 60 min, 120 min, 4 Stunden, 6 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden, 24 Stunden, 30 Stunden und 36 Stunden nach der Dosis in Woche 100 in Bezug auf HGT-HIT-094 (Woche 48 dieser Studie)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Konzentration von Glycosaminoglycan (GAG) in CSF im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Die prozentuale Veränderung der Gag -Konzentration in CSF wurde bewertet. Gags sind lange Zuckerketten, die für die Körpergewebe bauten, insbesondere Bindegewebe wie Knorpel, Haut und Sehnen, und spielen eine entscheidende Rolle bei der Zellsignalisierung und bei der Wechselwirkungen.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert in der Gag -Konzentration im Urin im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Die prozentuale Veränderung der Gag -Konzentration im Urin wurde bewertet. Gags sind lange Zuckerketten, die für die Körpergewebe bauten, insbesondere Bindegewebe wie Knorpel, Haut und Sehnen, und spielen eine entscheidende Rolle bei der Zellsignalisierung und bei der Wechselwirkungen.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Anzahl der Teilnehmer, die sich positiv für Anti-Idursulfase-Antikörper in CSF berichteten
Zeitfenster: Bis zu 9 Jahre
Bis zu 9 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die sich positiv für Anti-Idursulfase-Antikörper in Serum berichteten
Zeitfenster: Bis zu 9 Jahre
Bis zu 9 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von Ausgangswert in Differentialfähigkeitsskalen, Second Edition (DAS-II) Standard-Cluster-Scores im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
DAS-II wurde verwendet, um alle Teilnehmer im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten oder älter zu bewerten. Das-II umfasst 2 überlappende Batterien. Die Batterie der frühen Jahre (EYB) wurde für Kinder im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten bis 6 Jahren, 11 Monaten ausgelegt. Die Schulalter -Batterie (SAB) wurde für Kinder im Alter von 7 Jahren, 0 Monaten bis 17 Jahren und 11 Monaten ausgelegt. Diese Batterien sind 5 Jahre, 0 Monate, 8 Jahre, 11 Monate, vollständig zusammengeführt. Die Clusterbereiche umfassen allgemeine konzeptionelle Fähigkeiten (GCA), verbale, nonverbale, räumliche und spezielle nonverbale Verbundwerkstoff (SNC). Der Cluster -Fläche -Score stellt einen Score (Mittelwert = 100 und Standardabweichung = 15) dar, auf dem höhere Werte ein höheres Maß an kognitiver Fähigkeit anzeigen.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Änderung von der Ausgangswerte in den Standardwerken der Vineland Adaptive Verhaltensskalen, zweite Ausgabe (VABS-II) -Domänen im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Das VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue tägliche Fähigkeiten zu erlernen und die Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden 4 wichtigsten Domänen: Kommunikation, Fähigkeiten zum täglichen Leben, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und das Anpassungsverhalten Composite [ABC] (eine Komposit aus den anderen 4 Domänen). Die Standardwerte für vier Schlüsseldomänen waren Mittelwert = 100 und Standardabweichung = 15, wobei höhere Werte auf ein höheres Maß an kognitiven Fähigkeiten hinweisen. Eine positive Veränderung von der Basislinie zeigt eine Verbesserung der adaptiven Funktionen an. Der ABC -Score (eine Komposit aus den anderen 4 Domänen) reicht von 20 bis 160, auf denen höhere Werte auf ein höheres Maß an adaptiver Funktionen hinweisen. Eine positive Veränderung gegenüber dem Basiswert zeigt eine Verbesserung der adaptiven Funktionen an.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Wechseln Sie in den Standard-Verbundwerken der VABS-II-Domänen im Monat 67 von Ausgangswert.
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Das VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue tägliche Fähigkeiten zu erlernen und die Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden 4 wichtigsten Domänen: Kommunikation, Fähigkeiten zum täglichen Leben, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und ABC (eine Zusammensetzung der anderen 4 Domänen). Der ABC -Score reicht von 20 bis 160, auf denen höhere Werte auf ein höheres Maß an adaptiver Funktionen hinweisen. Ein positiver Veränderungswert zeigt eine Verbesserung der adaptiven Funktionen an.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Wechseln Sie von der Ausgangslinie in den Altersäquivalenten der Differentialfähigkeitsskalen, Second Edition (DAS-II) im Monat 61
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 49 dieser Studie.
Das-II umfasst 2 überlappende Batterien; EYB = 2 Jahre, 6 Monate bis 6 Jahre, 11 Monate und SAB = 7 Jahre, 0 Monate bis 17 Jahre, 11 Monate. Zu den Kernuntertests gehören das verbale Verständnis, Bildähnlichkeiten, Namensvokabeln, Musterkonstruktion, Matrizen und das Kopieren von DAS-II-frühen Jahren und Rückruf von Entwürfen, Wortdefinitionen, Musterkonstruktion, Matrizen, verbalen Ähnlichkeiten sowie sequentielle und quantatives Denken für DAS-II-Schuljahre. Standard -Untertests (Mittelwert = 50 und Standardabweichung von 10) für jeden Subtest wurden in Altersäquivalentwerte (AEs) umgewandelt. Höhere AEs weisen auf eine höhere kognitive Fähigkeit hin. Negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verschlechterung an.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 49 dieser Studie.
Wechseln Sie von Ausgangswert in den Entwicklungsquoten (DQ) des DAS-II im Monat 61
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 49 dieser Studie.
DAS-II wurde verwendet, um alle Teilnehmer im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten oder älter zu beurteilen. Jahre & Rückruf von Designs, Wortdefinitionen, Musterkonstruktion, Matrizen, verbale Ähnlichkeiten und sequentielle und quantitative Argumentation für die Schuljahre Das-II. Der DQ wurde als Verhältnis berechnet und als Prozentsatz unter Verwendung der AES geteilt durch das Alter beim Test ([AES/chronologisches Alter] × 100; Bereich 0-100) ausgedrückt. Die höhere Punktzahl zeigt eine größere kognitive Fähigkeit an. Der Subtest -Score repräsentiert eine Punktzahl (Mittelwert = 50 und Standardabweichung von 10), auf die höhere Werte auf ein höheres Maß an kognitiven Fähigkeiten hinweisen. Ein positiver Veränderungswert zeigt eine Verbesserung der kognitiven Fähigkeiten an.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 49 dieser Studie.
Wechseln Sie von der Grundlinie in T-Scores der Kern-Subtests DAS-II im Monat 61
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 49 dieser Studie.
DAS-II wurde verwendet, um alle Teilnehmer im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten oder älter zu bewerten. Das-II umfasst 2 überlappende Batterien. EYB wurde für Kinder im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten bis 6 Jahren, 11 Monaten ausgelegt. SAB wurde für Kinder im Alter von 7 Jahren, 0 Monaten bis 17 Jahren und 11 Monaten konzipiert. Zu den Kernuntertests gehören das verbale Verständnis, Bildähnlichkeiten, Namensvokabeln, Musterkonstruktion, Matrizen und Kopieren für die frühen Jahre der DAS-II und das Rückruf von Designs, Wortdefinitionen, Musterkonstruktion, Matrizen, verbale Ähnlichkeiten sowie sequentielle und quantitative Argumentation für die Schuljahre. Kern -Subtests -Score stellen einen Score (Mittelwert = 50 und Standardabweichung von 10) dar, auf die höhere Werte auf ein höheres Maß an kognitiven Fähigkeiten hinweisen.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 49 dieser Studie.
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Altersäquivalenten der VABS-II-Subdomänen im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Das VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue tägliche Fähigkeiten zu erlernen und die Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden Subdomains von 5 wichtigsten Domänen: Kommunikation (empfänglich, ausdrucksstark, geschrieben), tägliche Lebensfähigkeiten (persönlich, häuslich, Gemeinschaft), Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spielzeit und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten), motorische Fähigkeiten (grob, Geldstrafe). Standard -Subdomänenwerte (Mittelwert = 100 und Standardabweichung von 15) für jede Subdomäne wurden in AEs umgewandelt. Höhere AEs weisen auf eine höhere kognitive Fähigkeit hin. Negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verschlechterung an.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Wechseln Sie vom Ausgangswert in DQ der VABS-II-Subdomänen im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Das VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue tägliche Fähigkeiten zu erlernen und die Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden Subdomänen von 5 wichtigsten Domänen: Kommunikation (empfänglich, ausdrucksstark, geschrieben), tägliche Lebensfähigkeiten (persönlich, häuslich, Gemeinschaft), Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spielzeit und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten), motorische Fähigkeiten (grob, Geldstrafe). Der DQ wurde als Verhältnis berechnet und als Prozentsatz unter Verwendung des altersäquivalenten Scores geteilt durch das Alter beim Test ([Altersäquivalenter Score/chronologisches Alter] × 100; Bereich 0-100). Höhere Werte weisen auf eine bessere kognitive Fähigkeit hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Basiswert zeigt eine Verbesserung der Wahrnehmung an.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Wechseln Sie von der Grundlinie in V-Scores der VABS-II-Subdomänen im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Das VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue tägliche Fähigkeiten zu erlernen und die Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden Subdomänen von 5 wichtigsten Domänen: Kommunikation (empfänglich, ausdrucksstark, geschrieben), tägliche Lebensfähigkeiten (persönlich, häuslich, Gemeinschaft), Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spielzeit und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten), motorische Fähigkeiten (grob, Geldstrafe). Die V-Scale-Scores stellen einen Score (Mittelwert = 15 und Standardabweichung von 3; Bereich: 1-24) dar, auf dem höhere Werte auf ein höheres Maß an adaptiver Funktionen hinweisen.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Wechseln Sie von der Grundlinie in V-Skala-Werten des VABS-II-Maladaptivverhaltensindex und seiner Subskalen im Monat 67
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Das VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue tägliche Fähigkeiten zu erlernen und die Unabhängigkeit zu demonstrieren. Der maladaptive Verhaltensindex ist eine Zusammensetzung der Internalisierung, Externalisierung und anderer Arten von unerwünschtem Verhalten, die die adaptive Funktion des Individuums beeinträchtigen können. Die V-Scale-Scores stellen einen Score (Mittelwert = 15 und Standardabweichung von 3; Bereich: 1-24) dar, auf dem höhere Werte auf ein höheres Maß an adaptiver Funktionen hinweisen.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Anzahl der Teilnehmer mit beobachteten Maladaptive des VABS-II-Maladaptivverhaltensindex und seiner Subskalen im Monat 61
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: im Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: im Monat 49 dieser Studie.
Das VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue tägliche Fähigkeiten zu erlernen und die Unabhängigkeit zu demonstrieren. Der maladaptive Verhaltensindex ist eine Zusammensetzung der Internalisierung, Externalisierung und anderer Arten von unerwünschtem Verhalten, die die adaptive Funktion des Individuums beeinträchtigen können. Es werden nur Kategorien mit ungleich Null-Werten gemeldet.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: im Monat 61 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: im Monat 49 dieser Studie.
Veränderung vom Ausgangswert im Gehirnstrukturvolumen, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monats 120 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 108 dieser Studie.
Das Gehirnstrukturvolumen wurde aus dem gesamten intrakraniellen Volumen des Gehirns, des Gesamtgewebes des Gehirns, des Gehirns der weißen Substanz, der gesamten grauen Substanz des Gehirns und des gesamten CSF -Volumens bewertet, gemessen anhand der MRT.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis Monats 120 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 108 dieser Studie.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale beobachtete Konzentration (CMAX) der Idursulfase in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Predose jede Woche bis zu 9 Jahre
Für diese Ergebnismaßnahme wurden Daten aufgrund einer Sponsorentscheidung nicht gesammelt.
Predose jede Woche bis zu 9 Jahre
Veränderung von Ausgangswert in Altersäquivalenten der Bayley Scales of Säuglingsentwicklung, dritte Ausgabe (BSID-III) -Domänen
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Diese vorgegebene optionale Ergebnismaßnahme wurde nicht bewertet.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Änderung vom Ausgangswert im Entwicklungsquotienten (DQ) der Bayley Scales of Säuglingsentwicklung, dritte Ausgabe (BSID-III) -Domänen
Zeitfenster: Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.
Diese vorgegebene optionale Ergebnismaßnahme wurde nicht bewertet.
Für Teilnehmer, die mit der Behandlung in HGT-HIT-094 begonnen haben: von der Ausgangswerterin von HGT-HIT-094 bis zum Monat 67 in Bezug auf HGT-HIT-094; Für Teilnehmer, die in dieser Studie mit der Behandlung begonnen haben: von der Studie dieser Studie bis zum Monat 55 dieser Studie.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. April 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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