Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Langzeitsicherheit und den klinischen Ergebnissen der Behandlung mit Idursulfase IT und Elaprase bei pädiatrischen Teilnehmern, die die Studie HGT-HIT-094 abgeschlossen haben

4. April 2024 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-Erweiterung der Studie HGT-HIT-094 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und der klinischen Ergebnisse von intrathekal verabreichter Idursulfase in Verbindung mit Elaprase® bei Patienten mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung

Diese Verlängerungsstudie wird Teilnehmern, die die Studie HGT-HIT-094 abgeschlossen haben, ermöglichen, die Elaprase-Behandlung in Verbindung mit Idursulfase IT fortzusetzen oder die Elaprase-Behandlung fortzusetzen und gleichzeitig mit der IT-Behandlung für diejenigen zu beginnen, die in der Studie HGT-HIT keine Idursulfase-IT-Behandlung erhalten haben. 094.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Mexiko
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen die Bewertungen der Besuchswoche 52 in der Studie HGT-HIT-094 (NCT02055118) abgeschlossen haben.
  • Die Eltern oder gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten des Teilnehmers müssen freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterschrieben haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und besprochen wurden. Die Zustimmung der Eltern des Teilnehmers oder der gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls die Zustimmung/Einwilligung des Teilnehmers müssen eingeholt werden.
  • Der Teilnehmer erhielt in der Studie HGT-HIT-094 (NCT02055118) weiterhin regelmäßig Elaprase.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat nach Ansicht des Prüfarztes ein sicherheitsrelevantes oder medizinisches Problem erlebt, das eine Behandlung mit Idursulfase-IT kontraindiziert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, unkontrollierte Anfallsleiden, Blutungsstörungen und klinisch relevante Hypertonie.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Idursulfase-IT.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch relevante intrakranielle Hypertonie.
  • Der Teilnehmer ist in eine andere klinische Studie außer HGT-HIT-094 (NCT02055118) eingeschrieben, die klinische Untersuchungen oder die Verwendung eines Prüfprodukts (Arzneimittel oder [intrathekales/spinales] Gerät) innerhalb von 30 Tagen vor der Studieneinschreibung oder zu einem anderen Zeitpunkt umfasst Zeit während des Studiums.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber Anästhetika oder es wird angenommen, dass er aufgrund beeinträchtigter Atemwege oder anderer Zustände einem unannehmbar hohen Anästhesierisiko ausgesetzt ist.

  • Der Teilnehmer hat einen kontraindizierten Zustand, wie in der SOPH-A-PORT® Mini S, Implantierbarer Zugangsport, spinal, Mini, nicht befestigt, mit Führungsdraht (SOPH-A-PORT Mini S) Intrathekales Arzneimittelverabreichungsgerät (IDDD) Anweisungen für beschrieben Verwendung, einschließlich:

    1. Der Teilnehmer hatte oder könnte eine allergische Reaktion auf die Konstruktionsmaterialien des SOPH-A-PORT Mini S-Geräts haben.
    2. Die Körpergröße des Teilnehmers ist nach Einschätzung des Prüfarztes zu klein, um die Größe des SOPH-A-PORT Mini S Access Port zu tragen.
    3. Die medikamentöse Therapie des Teilnehmers erfordert Substanzen, von denen bekannt ist, dass sie mit den Konstruktionsmaterialien nicht kompatibel sind.
    4. Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete lokale oder allgemeine Infektion.
    5. Der Teilnehmer ist aufgrund eines medizinischen Zustands oder einer Therapie dem Risiko anormaler Blutungen ausgesetzt.
    6. Der Teilnehmer hat eine oder mehrere Wirbelsäulenanomalien, die eine sichere Implantation oder Fixierung erschweren könnten.
    7. Der Teilnehmer hat ein funktionierendes Liquor-Shunt-Gerät.
    8. Der Teilnehmer hat eine Unverträglichkeit gegenüber einem implantierten Gerät gezeigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idursulfase-IT
Die Teilnehmer erhalten einmal alle 28 Tage 10 Milligramm (mg) Idursulfase-IT intrathekal über ein intrathekales Arzneimittelabgabegerät (IDDD) oder eine Lumbalpunktion (LP) zusammen mit einer Standardtherapie mit Elaprase für 480 Wochen. Teilnehmer, die jünger als 3 Jahre sind, erhalten eine angepasste Dosis von 7,5 mg (älter als [>] 8 Monate bis 30 Monate alt) und 10 mg (>30 Monate bis 3 Jahre alt) Idursulfase-IT.
Arzneimittel: Idursulfase-IT
Die Teilnehmer erhalten einmal alle 28 Tage 10 mg Idursulfase-IT intrathekal über IDDD oder LP. Teilnehmer unter 3 Jahren erhalten eine angepasste Dosis von 7,5 mg (Alter > 8 Monate bis 30 Monate) und 10 mg (Alter > 30 Monate bis 3 Jahre).
Andere Namen:
  • HGT-2310
Arzneimittel: Elaprase
Die Teilnehmer erhalten mindestens 48 Stunden nach der IT-Verabreichung von Idursulfase-IT intravenöse (i.v.) Elaprase-Infusionen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate
Ein unerwünschtes Ereignis ist jede schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, die durch körperliche Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen angezeigt wird, die in einer beliebigen Phase einer klinischen Studie auftreten, unabhängig davon, ob sie mit dem Prüfprodukt in Zusammenhang stehen oder nicht.
Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen, Laborparameter und 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)-Befunde
Zeitfenster: Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen wird gemeldet.
Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate
Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) von Idursulfase
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Die Cmax von Idursulfase wird bestimmt.
Baseline bis Monat 121
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von Idursulfase in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Die Cmax von Idursulfase im Liquor wird bestimmt.
Baseline bis Monat 121
Veränderung der Glykosaminoglykankonzentration (GAG) in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Die Konzentration von GAG im Liquor wird bewertet.
Baseline bis Monat 121
Veränderung der Konzentration von Glykosaminoglykan (GAG) im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Die Konzentration von GAG im Urin wird bestimmt.
Baseline bis Monat 121
Anzahl der Teilnehmer, die Anti-Idursulfase-Antikörper in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) melden
Zeitfenster: Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate
Das Vorhandensein von Idursulfase-spezifischen Antikörpern wird beurteilt.
Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die Anti-Idursulfase-Antikörper im Serum melden
Zeitfenster: Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate
Das Vorhandensein von Idursulfase-spezifischen Antikörpern wird beurteilt.
Ab Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 121 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber der Baseline in Differential Ability Scales, Second Edition (DAS-II) Standard-Scores und Standard-Cluster-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der DAS-II wird verwendet, um alle Teilnehmer im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten oder älter zu bewerten. Das DAS-II besteht aus 2 überlappenden Batterien. Die Early Years-Batterie ist für Kinder im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten bis 6 Jahren, 11 Monaten konzipiert. Die Batterie für die frühen Jahre ist weiter unterteilt in die untere Stufe für Kinder im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten bis 3 Jahren, 5 Monaten und die obere Stufe für Kinder im Alter von 3 Jahren, 6 Monaten bis 6 Jahren, 11 Monaten. Die Schulalterbatterie ist für Kinder im Alter von 7 Jahren, 0 Monaten bis 17 Jahren, 11 Monaten konzipiert. Diese Batterien sind für ein Alter von 5 Jahren, 0 Monaten bis 8 Jahren und 11 Monaten vollständig konormiert. Die Clusterbereiche umfassen allgemeine konzeptionelle Fähigkeiten (GCA), verbal, nonverbal, räumlich und spezielles nonverbales Komposit (SNC). Der Clusterbereichswert stellt einen Wert dar (Mittelwert = 100 und Standardabweichung von 15), bei dem höhere Werte ein höheres Niveau an kognitiven Fähigkeiten anzeigen.
Baseline bis Monat 121
Änderung der altersäquivalenten Werte der Bereiche Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Teilnehmer, die jünger als 2 Jahre und 6 Monate sind, werden anhand des BSID-III bewertet. Der BSID--III ist eine Reihe von Messungen zur Beurteilung der motorischen (feinen und groben), sprachlichen (rezeptiven und expressiven) und kognitiven Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern und besteht aus einer Reihe von Entwicklungsspielaufgaben. Rohwerte (Bereich 40–160) werden in altersäquivalente Werte umgewandelt, um Fähigkeiten, Fertigkeiten und Kenntnisse zu messen, ausgedrückt als das Alter, in dem die meisten Personen dasselbe Niveau erreichen (Altersnorm; Bereich: 0, unbegrenzt).
Baseline bis Monat 121
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Entwicklungsquotienten (DQ) der Bayley-Skalen der Säuglingsentwicklung, dritte Ausgabe (BSID-III)-Domänen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Teilnehmer, die jünger als 2 Jahre und 6 Monate sind, werden anhand des BSID-III bewertet. Der BSID--III ist eine Reihe von Messungen zur Beurteilung der motorischen (feinen und groben), sprachlichen (rezeptiven und expressiven) und kognitiven Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern und besteht aus einer Reihe von Entwicklungsspielaufgaben. Der Entwicklungsquotient (DQ) ist ein Mittel, um eine neurologische/kognitive Verzögerung auszudrücken, die als Verhältnis berechnet und als Prozentsatz ausgedrückt wird, indem der altersäquivalente Wert dividiert durch das Alter beim Test ([altersäquivalenter Wert/chronologisches Alter] × 100; Bereich: 0-100).
Baseline bis Monat 121
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Standardwerten der Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II)-Domänen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden 4 Schlüsseldomänen: Kommunikation, Fähigkeiten des täglichen Lebens, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und das zusammengesetzte adaptive Verhalten (eine Zusammensetzung der anderen 4 Domänen). Die Standardwerte stellen einen Wert dar (Mittelwert = 100 und Standardabweichung von 15), bei dem höhere Werte ein höheres Niveau kognitiver Fähigkeiten anzeigen.
Baseline bis Monat 121
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in zusammengesetzten Standardwerten der Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II)-Domänen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden 4 Schlüsseldomänen: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und das zusammengesetzte adaptive Verhalten (eine Zusammensetzung der anderen 4 Domänen). Der ABC-Score reicht von 20 bis 160, wobei höhere Werte ein höheres Maß an adaptiver Funktionsfähigkeit anzeigen. Ein positiver Änderungswert zeigt eine Verbesserung der adaptiven Funktion an.
Baseline bis Monat 121
Änderung des Altersäquivalentwerts der Differentiellen Fähigkeitsskalen, Zweite Ausgabe (DAS-II) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
DAS-II wird verwendet, um alle Teilnehmer im Alter von 2 Jahren (Y), 6 Monaten (M) oder älter zu bewerten. DAS-II besteht aus 2 überlappenden Batterien. Early Years Battery (EYB) ist für Kinder im Alter von 2 Jahren, 6 Monaten bis 6 Jahren und 11 Monaten konzipiert. Die Batterie im Schulalter ist für die Altersgruppen 7 Jahre, 0 Monate bis 17 Jahre, 11 Monate konzipiert. Diese Batterien sind für das Alter von 5 Jahren, 0 Monaten bis 8 Jahren, 11 Monaten vollständig konormiert. Zu den Kernuntertests gehören Verbales (V) Verständnis, Bildähnlichkeiten, Benennungsvokabular, Musterkonstruktion (PC), Matrizen (M) und Kopieren für DAS-II Early Y und Recall of Designs, Wortdefinitionen, PC, M, verbale Ähnlichkeiten und Sequenziell und Quantitative Reasoning für DAS-II-Schuljahre. Standardisierte Punktzahlen werden in altersäquivalente Punktzahlen (AES) umgewandelt, um Fähigkeiten, Fertigkeiten und Kenntnisse zu messen, die als Alter ausgedrückt werden, in dem die meisten Personen dasselbe Niveau erreichen. Die mittlere AES wird durch Mittelung der AES erhalten. Eine höhere Punktzahl (HS) weist auf eine größere kognitive Fähigkeit (CA) hin. Die Punktzahl der Untertests stellt eine Punktzahl dar (Mittelwert = 50 und Standardabweichung von 10), bei der HS ein höheres CA-Niveau anzeigt.
Baseline bis Monat 121
Veränderung der Entwicklungsquotienten (DQ) der Differential Ability Scales, Second Edition (DAS-II) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Das DAS-II wird verwendet, um alle Teilnehmer im Alter von 2 Jahren (Y), 6 Monaten (M) oder älter zu bewerten. Das DAS-II besteht aus 2 überlappenden Batterien. Die Early Years Battery (EYB) ist für Kinder im Alter von (CA) 2Y, 6M, bis 6Y, 11M konzipiert. Das EYB ist weiter unterteilt in das Lower Level für CA 2Y, 6M bis 3Y, 5M und das Upper Level für CA 3Y, 6M bis 6Y, 11M. Die Schulalter-Batterie ist für CA 7Y, 0M bis 17Y, 1M ausgelegt. Diese Batterien sind für die Altersgruppen 5 Jahre, 0 Monate bis 8 Jahre, 11 Monate vollständig konormiert. Die Kernuntertests umfassen Sprachverständnis, Bildähnlichkeiten, Benennungsvokabular, Musterkonstruktion, Matrizen und Kopieren für das DAS-II Early Y und Recall of Designs, Wortdefinitionen, Musterkonstruktion, Matrizen, verbale Ähnlichkeiten sowie sequentielles und quantitatives Denken für die DAS-II Schule Y. Der DQ wird als Verhältnis berechnet und als Prozentsatz ausgedrückt, indem der altersäquivalente Score (AES) geteilt durch das Alter beim Test ([AES/chronologisches Alter] × 100; Bereich 0-100) verwendet wird.
Baseline bis Monat 121
Änderung der T-Scores der Core Subtests Differentielle Fähigkeitsskalen, Zweite Ausgabe (DAS-II) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Das DAS-II wird verwendet, um alle Teilnehmer im Alter von 2 Jahren (Y), 6 Monaten (M) oder älter zu bewerten. Das DAS-II besteht aus 2 überlappenden Batterien. Die Early Years Battery (EYB) ist für Kinder im Alter von (CA) 2Y, 6M, bis 6Y, 11M konzipiert. Das EYB ist weiter unterteilt in das Lower Level für CA 2Y, 6M bis 3Y, 5M und das Upper Level für CA 3Y, 6M bis 6Y, 11M. Die Schulalter-Batterie ist für CA 7Y, 0M bis 17Y, 11M ausgelegt. Diese Batterien sind für die Altersgruppen 5 Jahre, 0 Monate bis 8 Jahre, 11 Monate vollständig konormiert. Die Kern-Subtests (CS) umfassen verbales Verständnis, Bildähnlichkeiten, Benennungsvokabular, Musterkonstruktion, Matrizen und Kopieren für die DAS-II-Frühjahre und Erinnerung an Designs, Wortdefinitionen, Musterkonstruktion, Matrizen, verbale Ähnlichkeiten sowie sequentiell und quantitativ Begründung für die DAS-II-Schuljahre. Der CS-Score repräsentiert einen Score (Mittelwert = 50 und Standardabweichung von 10), bei dem höhere Scores ein höheres Niveau an kognitiven Fähigkeiten anzeigen.
Baseline bis Monat 121
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Altersäquivalentwert der Subdomänen der Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II).
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden Subdomänen von 5 Schlüsseldomänen: Kommunikation (rezeptiv, expressiv, schriftlich), Alltagsfähigkeiten (persönlich, häuslich, Gemeinschaft), Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten), motorische Fähigkeiten (grob, Bußgeld). Die durchschnittliche altersäquivalente Punktzahl wird durch Mittelung der altersäquivalenten Punktzahlen für alle Teilbereiche außer Grob- und Feinmotorik ermittelt (Bereich: 0, ungebunden).
Baseline bis Monat 121
Änderung der Entwicklungsquotienten (DQ) der Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) Subdomains gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden Subdomänen von 5 Schlüsseldomänen: Kommunikation (rezeptiv, expressiv, schriftlich), Alltagsfähigkeiten (persönlich, häuslich, Gemeinschaft), Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten), motorische Fähigkeiten (grob, Bußgeld). Der DQ wird als Verhältnis berechnet und als Prozentsatz ausgedrückt, indem der altersäquivalente Wert geteilt durch das Alter beim Testen verwendet wird ([altersäquivalenter Wert/chronologisches Alter] × 100; Bereich 0-100).
Baseline bis Monat 121
Änderung der V-Scores der Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) Subdomains gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden Subdomänen von 5 Schlüsseldomänen: Kommunikation (rezeptiv, expressiv, schriftlich), Alltagsfähigkeiten (persönlich, häuslich, Gemeinschaft), Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten), motorische Fähigkeiten (grob, Bußgeld). Die Werte auf der V-Skala stellen einen Wert dar (Mittelwert = 15 und Standardabweichung von 3; Bereich: 1–24), bei dem höhere Werte ein höheres Maß an adaptiver Funktionsfähigkeit anzeigen.
Baseline bis Monat 121
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in v-Skalenwerten der Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) Maladaptive Behavior Index und seiner Unterskalen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Der Maladaptive Behavior Index ist eine Zusammensetzung aus Internalisierung, Externalisierung und anderen Arten von unerwünschtem Verhalten, die die adaptive Funktionsweise des Individuums beeinträchtigen können. Die Werte auf der v-Skala stellen einen Wert dar (Mittelwert = 15 und Standardabweichung von 3; Bereich: 1–24), bei dem höhere Werte ein höheres Maß an adaptiver Funktionsfähigkeit anzeigen.
Baseline bis Monat 121
Änderung der beobachteten maladaptiven Ebenen der Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) Maladaptive Behavior Index und seiner Subscales gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Der Maladaptive Behavior Index ist eine Zusammensetzung aus Internalisierung, Externalisierung und anderen Arten von unerwünschtem Verhalten, die die adaptive Funktionsweise des Individuums beeinträchtigen können. Die Werte auf der V-Skala stellen einen Wert dar (Mittelwert = 15 und Standardabweichung von 3; Bereich: 1–24), bei dem höhere Werte ein höheres Niveau kognitiver Fähigkeiten anzeigen.
Baseline bis Monat 121
Veränderung des Gehirnstrukturvolumens gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 121
Das Gehirnstrukturvolumen wird anhand des intrakraniellen Gesamtvolumens des Gehirns, des gesamten Gewebevolumens des Gehirns, der gesamten weißen Substanz des Gehirns, der gesamten grauen Substanz des Gehirns und des gesamten CSF-Volumens, gemessen durch MRI, bewertet.
Baseline bis Monat 121

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. April 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hunter-Syndrom

Klinische Studien zur Idursulfase-IT

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in France

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren