Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid op lange termijn en klinische resultaten van behandeling met Idursulfase IT en Elaprase bij pediatrische deelnemers die onderzoek HGT-HIT-094 hebben voltooid

2 juni 2025 bijgewerkt door: Shire

Een open-label uitbreiding van studie HGT-HIT-094 ter evaluatie van de veiligheid op lange termijn en klinische resultaten van intrathecale idursulfase toegediend in combinatie met Elaprase® bij patiënten met het syndroom van Hunter en cognitieve stoornissen

Deze verlengingsstudie stelt deelnemers die onderzoek HGT-HIT-094 voltooiden in staat om Elaprase-behandeling in combinatie met idursulfase IT te blijven ontvangen of om Elaprase-behandeling voort te zetten en gelijktijdige IT-behandeling te starten voor degenen die geen idursulfase IT-behandeling kregen in onderzoek HGT-HIT- 094.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • Mexico
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten de Visit Week 52-beoordelingen in studie HGT-HIT-094 (NCT02055118) hebben voltooid.
  • De ouder(s) of wettelijk bevoegde voogd(en) van de deelnemer moeten vrijwillig een door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken. Toestemming van de ouder(s) of wettelijk bevoegde voogd(en) van de deelnemer en de toestemming/instemming van de deelnemer, voor zover relevant, moeten worden verkregen.
  • De deelnemer blijft Elaprase op regelmatige basis krijgen in studie HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer heeft, naar de mening van de onderzoeker, een veiligheids- of medisch probleem ervaren dat een contra-indicatie vormt voor behandeling met idursulfase-IT, waaronder, maar niet beperkt tot, ongecontroleerde convulsies, bloedingsstoornissen en klinisch relevante hypertensie.
  • De deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van idursulfase-IT.
  • De deelnemer heeft klinisch relevante intracraniële hypertensie.
  • De deelnemer is ingeschreven in een ander klinisch onderzoek, anders dan HGT-HIT-094 (NCT02055118), dat klinisch onderzoek omvat of het gebruik van een onderzoeksproduct (geneesmiddel of [intrathecaal/spinaal] apparaat) binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek of op enig ander moment. tijd tijdens de studie.
  • De deelnemer heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor anesthesie of wordt verondersteld een onaanvaardbaar hoog risico op anesthesie te lopen vanwege gecompromitteerde luchtwegen of andere aandoeningen.

  • De deelnemer heeft een aandoening die gecontra-indiceerd is, zoals beschreven in de SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire (SOPH-A-PORT Mini S) intrathecal drug delivery device (IDDD) instructies voor Gebruik, waaronder:

    1. De deelnemer heeft een allergische reactie gehad of heeft mogelijk een allergische reactie op de constructiematerialen van het SOPH-A-PORT Mini S-apparaat.
    2. De lichaamslengte van de deelnemer is te klein om de grootte van de SOPH-A-PORT Mini S Access Port te ondersteunen, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
    3. De medicamenteuze behandeling van de deelnemer vereist stoffen waarvan bekend is dat ze onverenigbaar zijn met de constructiematerialen.
    4. De deelnemer heeft een bekende of vermoede lokale of algemene infectie.
    5. De deelnemer loopt het risico op abnormale bloedingen als gevolg van een medische aandoening of therapie.
    6. De deelnemer heeft 1 of meer spinale afwijkingen die een veilige implantatie of fixatie kunnen bemoeilijken.
    7. De deelnemer heeft een functionerend CSF-shuntapparaat.
    8. De deelnemer heeft een intolerantie getoond voor een geïmplanteerd apparaat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Idursulfase-it
Deelnemers ontvingen 10 milligram (mg) idursulfase-it intrathecaal via intrathecaal medicijnafgifte-apparaat (IDDD) of lumbale punctie (LP) eenmaal om de 28 dagen samen met standaard-van-zorgtherapie met elaprase, voor 470 weken (voor deelnemers in deze studie) en 480 weken (voor deelnemers in hgt-hit. In deze studie). Deelnemers die jonger dan 3 jaar oud waren, ontvingen een aangepaste dosis van 7,5 mg (> 8 maanden tot 30 maanden oud) of 10 mg (> 30 maanden tot 3 jaar) van idursulfase-it.
Geneesmiddel: Idursulfase-it
Deelnemers ontvingen 10 mg idursulfase-it intrathecaal via IDDD of LP eens in de 28 dagen. Deelnemers die jonger dan 3 jaar oud waren, ontvingen een aangepaste dosis van 7,5 mg (> 8 maanden tot 30 maanden oud) en 10 mg (> 30 maanden tot 3 jaar).
Andere namen:
  • HGT-2310
Geneesmiddel: Vermenging
Deelnemers ontvingen intraveneuze (IV) elaprasepusies minimaal 48 uur na het toedienen van idursulfase-it.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Een AE is een schadelijke, pathologische of onbedoelde verandering in anatomische, fysiologische of metabole functie zoals aangegeven door fysieke tekenen, symptomen of laboratoriumveranderingen die zich voordoen in een fase van een klinisch onderzoek, ongeacht of het onderzoeksgerelateerde productgerelateerd is.
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale tekenen
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Deelnemers werden beoordeeld op klinisch significante veranderingen in vitale tekenen zoals injectie (IT) vitale tekenen en regelmatige vitale tekens (temperatuur, puls, bloeddruk [systolisch en diastolisch], zuurstofverzadiging en ademhalingssnelheid).
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers met klinisch significante wijzigingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Deelnemers werden beoordeeld op klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters zoals chemie, hematologie, urineonderzoek en cerebrospinale vloeistof (CSF) waarden.
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in bevindingen van 12-lead elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Deelnemers werden beoordeeld op klinisch significante veranderingen in 12-lead ECG-bevindingen (zoals hartslag, PR-interval, QRS-interval, QT-interval en het gecorrigeerde QT-interval).
Tot 9 jaar
Maximale waargenomen serumconcentratie (Cmax) van idursulfase
Tijdsspanne: Predose en na 30 minuten, 60 min, 120 min, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur, 24 uur, 30 en 36 uur na de dosis in week 100 in relatie tot HGT-HIT-094 (week 48 van deze studie)
Idursulfase -concentraties in serum werden bepaald met behulp van een gevalideerde enzym -gekoppelde immunosorbent -test (ELISA) -methode. Concentratie voor CMAX wordt in dit eindpunt gepresenteerd.
Predose en na 30 minuten, 60 min, 120 min, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur, 24 uur, 30 en 36 uur na de dosis in week 100 in relatie tot HGT-HIT-094 (week 48 van deze studie)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de concentratie van glycosaminoglycan (gag) in CSF bij maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De procentuele verandering in concentratie van gag in CSF werd beoordeeld. Gags zijn lange suikerketens die lijken op bouwstenen voor de weefsels van het lichaam, vooral bindweefsels zoals kraakbeen, huid en pezen, en spelen een cruciale rol in celsignalering en interacties.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de concentratie van gag in urine bij maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De procentuele verandering in concentratie van gag in urine werd beoordeeld. Gags zijn lange suikerketens die lijken op bouwstenen voor de weefsels van het lichaam, vooral bindweefsels zoals kraakbeen, huid en pezen, en spelen een cruciale rol in celsignalering en interacties.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Aantal deelnemers die positief rapporteerden voor anti-idursulfase-antilichamen in CSF
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers dat positief rapporteerde voor anti-idursulfase-antilichamen in serum
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in differentiële vaardigheidsschalen, Second Edition (DAS-II) Standaardclusterscores op maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Das-II werd gebruikt om alle deelnemers van 2 jaar, 6 maanden of ouder te beoordelen. DAS-II bestaat uit 2 overlappende batterijen. Batterij in de vroege jaren (EYB) werd ontworpen voor kinderen van 2 jaar, 6 maanden tot 6 jaar, 11 maanden. De schoolleeftijdbatterij (SAB) is ontworpen voor kinderen van 7 jaar, 0 maanden tot en met 17 jaar, 11 maanden. Deze batterijen zijn volledig mede-genormeerd voor kinderen van 5 jaar, 0 maanden, tot 8 jaar, 11 maanden. De clustergebieden omvatten algemeen conceptuele vaardigheden (GCA), verbale, non -verbale, ruimtelijke en speciale non -verbale composiet (SNC). De clustergebiedscore vertegenwoordigt een score (gemiddelde = 100 en standaardafwijking = 15) waarop hogere scores duiden op een hoger niveau van cognitief vermogen.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Verandering van de basislijn in standaardscores van de Vineland Adaptive Behaviour Scales, Second Edition (VABS-II) domeinen op maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De VABS-II-test meet adaptief gedrag, inclusief het vermogen om met milieuveranderingen om te gaan, nieuwe dagelijkse vaardigheden te leren en onafhankelijkheid aan te tonen. Deze test meet de volgende 4 belangrijke domeinen: communicatie, dagelijkse levende vaardigheden, socialisatie, motorische vaardigheden en de composiet van adaptieve gedrag [ABC] (een samenstelling van de andere 4 domeinen). De standaardscores voor vier belangrijke domeinen waren gemiddelde = 100 en standaardafwijking = 15, waarbij hogere scores een hoger niveau van cognitief vermogen aangeven. Positieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op verbetering van het adaptief functioneren. De ABC -score (een samenstelling van de andere 4 domeinen) varieert van 20 tot 160 waarop hogere scores een hoger niveau van adaptief functioneren aangeven. Een positieve verandering ten opzichte van de basiswaarde duidt op verbetering van adaptief functioneren.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Verandering van de basislijn in standaard samengestelde scores van de VABS-II-domeinen op maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De VABS-II-test meet adaptief gedrag, inclusief het vermogen om met milieuveranderingen om te gaan, nieuwe dagelijkse vaardigheden te leren en onafhankelijkheid aan te tonen. Deze test meet de volgende 4 belangrijke domeinen: communicatie, dagelijkse levende vaardigheden, socialisatie, motorische vaardigheden en het ABC (een samenstelling van de andere 4 domeinen). De ABC -score varieert van 20 tot 160 waarop hogere scores een hoger niveau van adaptief functioneren aangeven. Een positieve veranderingswaarde duidt op verbetering van het adaptief functioneren.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Verandering van de basislijn in leeftijd equivalenten score van de differentiaalvermogensschalen, tweede editie (DAS-II) bij maand 61
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in deze studie zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 49 van deze studie.
DAS-II bestaat uit 2 overlappende batterijen; EYB = 2 jaar, 6 maanden tot en met 6 jaar, 11 maanden en SAB = 7 jaar, 0 maanden tot en met 17 jaar, 11 maanden. Kernsubtests omvatten verbaal begrip, beeldovereenkomst, naamgevingswoordenschat, patroonconstructie, matrices en kopiëren voor DAS-II vroege jaren en terugroepen van ontwerpen, woorddefinities, patroonconstructie, matrices, verbale overeenkomsten en sequentiële en kwantitatieve redenering voor DAS-II schooljaren. Standaard subtests scores (gemiddelde = 50 en standaardafwijking van 10) voor elke subtest werden omgezet in leeftijdsequivalent scores (AES). Hogere AE's duiden op een groter cognitief vermogen. Negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op verslechtering.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in deze studie zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 49 van deze studie.
Verandering van de basislijn in ontwikkelingsquotiënten (DQ) van de DAS-II op maand 61
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in deze studie zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 49 van deze studie.
DAS-II werd gebruikt om alle deelnemers van 2 jaar, 6 maanden of ouder te beoordelen. Jaren en terugroepen van ontwerpen, woorddefinities, patroonconstructie, matrices, verbale overeenkomsten en opeenvolgende en kwantitatieve redenering voor de DAS-II School-jaren. De DQ werd berekend als een verhouding en uitgedrukt als een percentage met behulp van de AES gedeeld door de leeftijd tijdens het testen ([AES/Chronological Age] × 100; bereik, 0-100). De hogere score duidt op een groter cognitief vermogen. De subtestscore vertegenwoordigt een score (gemiddelde = 50 en standaardafwijking van 10) waarop hogere scores een hoger niveau van cognitief vermogen aangeven. Een positieve veranderingswaarde duidt op verbetering van het cognitieve vermogen.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in deze studie zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 49 van deze studie.
Verandering van de basislijn in T-scores van de kernsubtests Das-II op maand 61
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in deze studie zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 49 van deze studie.
Das-II werd gebruikt om alle deelnemers van 2 jaar, 6 maanden of ouder te beoordelen. DAS-II bestaat uit 2 overlappende batterijen. EYB is ontworpen voor kinderen van 2 jaar, 6 maanden tot 6 jaar, 11 maanden. SAB is ontworpen voor kinderen van 7 jaar, 0 maanden tot en met 17 jaar, 11 maanden. De kernsubtests omvatten verbaal begrip, beeldovereenkomst, het benoemen van woordenschat, patroonconstructie, matrices en kopiëren voor de Das-II vroege jaren en terugroepen van ontwerpen, woorddefinities, patroonconstructie, matrices, verbale overeenkomsten en sequentiële en kwantitatieve redenering voor de DAS-II School-jaren. Core Subtests Score vertegenwoordigt een score (gemiddelde = 50 en standaardafwijking van 10) waarop hogere scores een hoger niveau van cognitief vermogen aangeven.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in deze studie zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 49 van deze studie.
Verandering van de basislijn in leeftijdsequivalentscore van de VABS-II subdomeinen op maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De VABS-II-test meet adaptief gedrag, inclusief het vermogen om met milieuveranderingen om te gaan, nieuwe dagelijkse vaardigheden te leren en onafhankelijkheid aan te tonen. Deze test meet de volgende subdomeinen van 5 belangrijke domeinen: communicatie (receptief, expressief, geschreven), dagelijkse levende vaardigheden (persoonlijk, huishoudelijk, gemeenschap), socialisatie (interpersoonlijke relaties, spel en vrijetijdstijd, coping -vaardigheden), motorische vaardigheden (bruto, fijn). Standaard subdomein -scores (gemiddelde = 100 en standaardafwijking van 15) voor elk subdomein werden omgezet in AE's. Hogere AE's duiden op een groter cognitief vermogen. Negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op verslechtering.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Verandering van de basislijn in DQ van de VABS-II subdomeinen op maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De VABS-II-test meet adaptief gedrag, inclusief het vermogen om met milieuveranderingen om te gaan, nieuwe dagelijkse vaardigheden te leren en onafhankelijkheid aan te tonen. Deze test meet de volgende subdomeinen van 5 belangrijke domeinen: communicatie (receptief, expressief, geschreven), dagelijkse levende vaardigheden (persoonlijk, huishoudelijk, gemeenschap), socialisatie (interpersoonlijke relaties, spel en vrijetijdstijd, coping -vaardigheden), motorische vaardigheden (bruto, fijn). De DQ werd berekend als een verhouding en uitgedrukt als een percentage met behulp van de leeftijdsequivalent score gedeeld door de leeftijd bij het testen ([leeftijd-equivalent score/chronologische leeftijd] × 100; bereik, 0-100). Hogere scores duiden op een beter cognitief vermogen. Een positieve verandering ten opzichte van de basiswaarde duidt op verbetering van de cognitie.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Verandering van de basislijn in V-scores van de VABS-II subdomeinen op maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De VABS-II-test meet adaptief gedrag, inclusief het vermogen om met milieuveranderingen om te gaan, nieuwe dagelijkse vaardigheden te leren en onafhankelijkheid aan te tonen. Deze test meet de volgende subdomeinen van 5 belangrijke domeinen: communicatie (receptief, expressief, geschreven), dagelijkse levende vaardigheden (persoonlijk, huishoudelijk, gemeenschap), socialisatie (interpersoonlijke relaties, spel en vrijetijdstijd, coping -vaardigheden), motorische vaardigheden (bruto, fijn). De v-schaalscores vertegenwoordigen een score (gemiddelde = 15 en standaardafwijking van 3; bereik: 1-24) waarop hogere scores een hoger niveau van adaptief functioneren aangeven.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Verandering van de basislijn in v-schaal scores van de VABS-II Maladaptive Behaviour Index en zijn subschalen op maand 67
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
De VABS-II-test meet adaptief gedrag, inclusief het vermogen om met milieuveranderingen om te gaan, nieuwe dagelijkse vaardigheden te leren en onafhankelijkheid aan te tonen. De Maladaptive Behaviour -index is een samenstelling van de internaliserende, externaliserende en andere soorten ongewenst gedrag die het adaptieve functioneren van het individu kunnen verstoren. De v-schaalscores vertegenwoordigen een score (gemiddelde = 15 en standaardafwijking van 3; bereik: 1-24) waarop hogere scores een hoger niveau van adaptief functioneren aangeven.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Aantal deelnemers met waargenomen onaangepaste niveaus van de VABS-II Maladaptive Behaviour Index en zijn subschalen bij maand 61
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: in maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: bij maand 49 van deze studie.
De VABS-II-test meet adaptief gedrag, inclusief het vermogen om met milieuveranderingen om te gaan, nieuwe dagelijkse vaardigheden te leren en onafhankelijkheid aan te tonen. De Maladaptive Behaviour -index is een samenstelling van de internaliserende, externaliserende en andere soorten ongewenst gedrag die het adaptieve functioneren van het individu kunnen verstoren. Alleen categorieën met niet-nulwaarden worden gerapporteerd.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: in maand 61 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: bij maand 49 van deze studie.
Verander van de basislijn in de hersenstructuur Volume zoals gemeten door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 120 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 108 van deze studie.
Volume van de hersenstructuur werd beoordeeld uit het totale intracraniële volume van de hersenen, het totale weefselvolume van de hersenen, totale witte stof van de hersenen, totale grijze stof van de hersenen en het totale CSF -volume zoals gemeten door MRI.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 120 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 108 van deze studie.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale waargenomen concentratie (cmax) van idursulfase in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Predose elke week tot 9 jaar
Gegevens zijn niet verzameld voor deze uitkomstmaat als gevolg van de sponsorbeslissing.
Predose elke week tot 9 jaar
Verandering van de basislijn in leeftijd equivalente scores van de Bayley-schalen van de ontwikkeling van baby's, derde editie (BSID-III) domeinen
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Deze vooraf gespecificeerde optionele uitkomstmaat werd niet beoordeeld.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Verandering van de basislijn in ontwikkelingsquotiënt (DQ) van de Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III) domeinen
Tijdsspanne: Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.
Deze vooraf gespecificeerde optionele uitkomstmaat werd niet beoordeeld.
Voor deelnemers die zijn begonnen met de behandeling in HGT-HIT-094: van de basislijn van HGT-HIT-094 tot maand 67 met betrekking tot HGT-HIT-094; Voor deelnemers die in dit onderzoek zijn begonnen met de behandeling: van de basislijn van deze studie tot maand 55 van deze studie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 april 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 april 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 april 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

9 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hunter-syndroom

Klinische onderzoeken op Idursulfase-it

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren