Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование долгосрочной безопасности и клинических результатов лечения идурсульфазой ИТ и элапразой у детей, завершивших исследование HGT-HIT-094

2 июня 2025 г. обновлено: Shire

Открытое расширение исследования HGT-HIT-094 по оценке долгосрочной безопасности и клинических результатов интратекального введения идурсульфазы в сочетании с элапразой® у пациентов с синдромом Хантера и когнитивными нарушениями

Это дополнительное исследование позволит участникам, завершившим исследование HGT-HIT-094, продолжить лечение элапразой в сочетании с идурсульфазой ИТ или продолжить лечение элапразой и начать одновременное ИТ лечение для тех, кто не получал лечение идурсульфазой ИТ в исследовании HGT-HIT- 094.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

56

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Мексика
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, Мексика, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники должны были пройти оценки 52-й недели визита в исследовании HGT-HIT-094 (NCT02055118).
  • Родитель (родители) участника или законный опекун (опекуны) должны добровольно подписать форму информированного согласия, утвержденную Институциональным наблюдательным советом (IRB) / Независимым комитетом по этике (IEC), после того, как все соответствующие аспекты исследования были объяснены и обсуждены. Необходимо получить согласие родителя(ей) участника или законного опекуна(ов) и согласие/подтверждение участника, в зависимости от обстоятельств.
  • Участник продолжал регулярно получать элапразу в исследовании HGT-HIT-094 (NCT02055118).

Критерий исключения:

  • По мнению исследователя, участник столкнулся с проблемой безопасности или со здоровьем, которая противопоказала лечение идурсульфазой-ИТ, включая, помимо прочего, неконтролируемый судорожный синдром, нарушение свертываемости крови и клинически значимую гипертензию.
  • У участника имеется известная гиперчувствительность к любому из компонентов идурсульфазы-ИТ.
  • У участника клинически значимая внутричерепная гипертензия.
  • Участник включен в другое клиническое исследование, отличное от HGT-HIT-094 (NCT02055118), которое включает клинические исследования или использование любого исследуемого продукта (лекарства или [интратекального/спинномозгового] ​​устройства) в течение 30 дней до включения в исследование или в любое время. время во время учебы.
  • Участник имеет любую известную или предполагаемую гиперчувствительность к анестезии или считается, что он подвергается неприемлемо высокому риску анестезии из-за нарушения дыхательных путей или других состояний.

  • У участника есть состояние, которое противопоказано, как описано в SOPH-A-PORT® Mini S, имплантируемом порте доступа, спинальном, Mini Unattached, с проводником (SOPH-A-PORT Mini S), интратекальном устройстве доставки лекарств (IDDD). Инструкции по Использование, в том числе:

    1. У участника была или может быть аллергическая реакция на материалы конструкции устройства SOPH-A-PORT Mini S.
    2. Размер тела участника слишком мал, чтобы поддерживать размер порта доступа SOPH-A-PORT Mini S, по мнению исследователя.
    3. Для медикаментозной терапии участника требуются вещества, о которых известно, что они несовместимы с конструкционными материалами.
    4. У участника есть известная или подозреваемая местная или общая инфекция.
    5. Участник подвергается риску аномального кровотечения из-за состояния здоровья или лечения.
    6. У участника есть 1 или более аномалий позвоночника, которые могут осложнить безопасную имплантацию или фиксацию.
    7. У участника есть функционирующее шунтирующее устройство для спинномозговой жидкости.
    8. Участник показал непереносимость имплантированного устройства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Idursulfase-It
Участники получали 10 миллиграмм (мг) идурсулфазы-IT, интратекально через интратекальное устройство доставки лекарств (IDDD) или поясничный пункция (LP), один раз на 28 дней вместе с стандартной терапией ухода с элапразой, в течение 470 недель (для участников, которые начали интратекальные [IT] лечение в этом исследовании) и 480 недель (для участников, которые начали обработку HIT-HIT-HIT. в этом исследовании). Участники, которым было моложе 3 лет, получили скорректированную дозу 7,5 мг (> от 8 месяцев до 30 месяцев) или 10 мг (> 30 месяцев до 3 лет) идурсулфазы-это.
Лекарство: Idursulfase-It
Участники получали 10 мг Idursulfase-It Itrathecally через IDDD или LP раз в 28 дней. Участники, которым было моложе 3 лет, получили скорректированную дозу 7,5 мг (> от 8 месяцев до 30 месяцев) и 10 мг (> от 30 месяцев до 3 лет).
Другие имена:
  • HGT-2310
Лекарство: Элапраз
Участники получали внутривенные (IV) инфузии элапразы в течение как минимум 48 часов после введения Итурсулфазы-Ита.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с неблагоприятными событиями (AES)
Временное ограничение: До 9 лет
AE-это какое-либо вредное, патологическое или непреднамеренное изменение анатомической, физиологической или метаболической функции, о чем свидетельствуют физические признаки, симптомы или лабораторные изменения, происходящие на любой фазе клинического исследования, независимо от того, считаются ли они рассматриваются или нет.
До 9 лет
Количество участников с клинически значимыми изменениями в жизненно важных признаках
Временное ограничение: До 9 лет
Участники оценивали для клинически значимых изменений в жизненно важных признаках, таких как инъекция (IT) жизненно важные признаки и регулярные жизненно важные признаки (температура, пульс, артериальное давление [систолическое и диастолическое], насыщение кислородом и скорость дыхания).
До 9 лет
Количество участников с клинически значимыми изменениями в лабораторных параметрах
Временное ограничение: До 9 лет
Участники оценивались на наличие клинически значимых изменений в лабораторных параметрах, таких как химия, гематология, анализ мочи и значения спинномозговой жидкости (CSF).
До 9 лет
Количество участников с клинически значимыми изменениями в результатах электрокардиограммы 12-х годов (ЭКГ)
Временное ограничение: До 9 лет
Участники оценивались для клинически значимых изменений в результатах ЭКГ в 12 лиде (таких как частота сердечных сокращений, интервал PR, интервал QRS, интервал QT и скорректированный интервал QT).
До 9 лет
Максимальная наблюдаемая концентрация сыворотки (CMAX) идурсульфазы
Временное ограничение: Предполагаете и через 30 минут, 60 мин, 120 мин, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов, 24 часа, 30 часов и 36 часов после дозы на неделе 100 по сравнению с HGT-HIT-094 (неделя 48 этого исследования)
Концентрации идурсульфазы в сыворотке определяли с использованием проверенного фермента -связанного иммуноферментного анализа (ELISA). Концентрация для CMAX представлена ​​в этой конечной точке.
Предполагаете и через 30 минут, 60 мин, 120 мин, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов, 24 часа, 30 часов и 36 часов после дозы на неделе 100 по сравнению с HGT-HIT-094 (неделя 48 этого исследования)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в концентрации гликозаминогликана (GAG) в CSF в 67 месяцах.
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Процентное изменение концентрации GAG в CSF было оценено. Приколы - это длинные сахарные цепи, похожие на строительные блоки для тканей организма, особенно соединительные ткани, такие как хряще, кожа и сухожилия, и играют решающую роль в передаче сигналов и взаимодействий клеток.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в концентрации GAG в моче в 67 месяце 67
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Процентное изменение концентрации GAG в моче было оценено. Приколы - это длинные сахарные цепи, похожие на строительные блоки для тканей организма, особенно соединительные ткани, такие как хряще, кожа и сухожилия, и играют решающую роль в передаче сигналов и взаимодействий клеток.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Количество участников, которые сообщили о положительном отношении к антиидурульфазным антителам в CSF
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет
Количество участников, которые сообщили о положительном отношении к антиидурульфазном антителах в сыворотке в сыворотке
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от базовых значений в шкале дифференциальных способностей, стандартные оценки кластера второго издания (DAS-II) на 67 месяце 67
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
DAS-II использовался для оценки всех участников в возрасте 2 лет, 6 месяцев и старше. DAS-II содержит 2 перекрывающихся батареи. Ранние годы батареи (EYB) были разработаны для детей в возрасте от 2 лет, 6 месяцев до 6 лет, 11 месяцев. Батарея школьного возраста (SAB) была разработана для детей в возрасте от 7 лет, от 0 месяцев до 17 лет, 11 месяцев. Эти батареи полностью составлены в течение 5 лет, 0 месяцев, до 8 лет, 11 месяцев. Области кластера включают общую концептуальную способность (GCA), словесную, невербальную, пространственную и специальную невербальную композит (SNC). Оценка площади кластера представляет собой оценку (среднее = 100 и стандартное отклонение = 15), на котором более высокие оценки указывают на более высокий уровень когнитивных способностей.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Изменения с базовых уровней в стандартных оценках шкал адаптивного поведения Vineland, домены второго издания (VABS-II) в 67 месяце 67
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Тест VABS-II измеряет адаптивное поведение, в том числе способность справляться с изменениями окружающей среды, изучать новые повседневные навыки и демонстрировать независимость. Этот тест измеряет следующие 4 ключевых областях: общение, навыки повседневной жизни, социализация, моторные навыки и составной композит адаптивного поведения (ABC] (состав из других 4 доменов). Стандартные оценки для четырех ключевых доменов были средними = 100 и стандартным отклонениями = 15, где более высокие оценки указывают на более высокий уровень когнитивной способности. Позитивное изменение от базовой линии указывает на улучшение адаптивного функционирования. Оценка ABC (состав из остальных 4 доменов) колеблется от 20 до 160, на которых более высокие оценки указывают на более высокий уровень адаптивного функционирования. Положительное изменение от базового значения указывает на улучшение адаптивного функционирования.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Изменение с базовой линии в стандартных составных баллах доменов VABS-II в 67 месяц 67
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Тест VABS-II измеряет адаптивное поведение, в том числе способность справляться с изменениями окружающей среды, изучать новые повседневные навыки и демонстрировать независимость. Этот тест измеряет следующие 4 ключевых областях: общение, навыки повседневной жизни, социализация, моторные навыки и ABC (состав из других 4 доменов). Оценка ABC колеблется от 20 до 160, на которых более высокие оценки указывают на более высокий уровень адаптивного функционирования. Положительное значение изменения указывает на улучшение адаптивного функционирования.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Изменение от базового уровня в возрастных эквивалентах оценки дифференциальных шкал способностей, второе издание (DAS-II) в 61 месяце 61
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 61 месяца по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 49 этого исследования.
DAS-II содержит 2 перекрывающихся батареи; EYB = 2 года, от 6 месяцев до 6 лет, 11 месяцев и SAB = 7 лет, от 0 месяцев до 17 лет, 11 месяцев. Основные подтесты включают устное понимание, сходство изображений, словарный запас, строительство моделей, матрицы и копирование для ранних лет DAS-II и отзыв дизайна, определения слов, строительство образцов, матрицы, устные сходства, а также последовательные и количественные мышления для школьных лет DAS-II. Стандартные оценки подтестов (среднее = 50 и стандартное отклонение 10) для каждого подтеста были преобразованы в возрастные эквивалентные оценки (AES). Более высокий уровень AE указывает на большую когнитивную способность. Отрицательное изменение от базовой линии указывает на ухудшение.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 61 месяца по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 49 этого исследования.
Изменение с базовой линии в коэффициентах развития (DQ) DAS-II на 61 месяц 61
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 61 месяца по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 49 этого исследования.
DAS-II использовался для оценки всех участников возраста 2 года, 6 месяцев или старше. DAS-II включает 2 перекрывающихся батарей. Годы и отзыв о дизайне, определения слов, конструкция моделей, матрицы, устные сходства, а также последовательные и количественные рассуждения для школьных лет DAS-II. DQ рассчитывали как отношение и выражали в процентах с использованием AES, деленных на возраст при тестировании ([AES/Chronological Age] × 100; диапазон 0-100). Более высокий балл указывает на большую когнитивную способность. Посчетный балл представляет собой оценку (среднее = 50 и стандартное отклонение 10), на котором более высокие оценки указывают на более высокий уровень когнитивных способностей. Позитивное значение изменения указывает на улучшение когнитивных способностей.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 61 месяца по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 49 этого исследования.
Изменение с базовых уровней в T-показателях основных подтестов DAS-II на 61 месяц 61
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 61 месяца по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 49 этого исследования.
DAS-II использовался для оценки всех участников в возрасте 2 лет, 6 месяцев и старше. DAS-II содержит 2 перекрывающихся батареи. EYB был разработан для детей в возрасте от 2 лет, 6 месяцев до 6 лет, 11 месяцев. SAB был разработан для детей в возрасте от 7 лет, от 0 месяцев до 17 лет, 11 месяцев. Основные подтесты включают в себя устное понимание, сходство изображений, словарный запас, строительство моделей, матрицы и копирование для ранних лет DAS-II и отзыв о дизайне, определения слов, строительство моделей, матрицы, устные сходства, а также последовательные и количественные рассуждения для школьных лет DAS-II. Оценка основных подтестов представляет собой оценку (среднее = 50 и стандартное отклонение 10), на котором более высокие оценки указывают на более высокий уровень когнитивных способностей.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 61 месяца по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 49 этого исследования.
Изменение по сравнению с базовыми в возрастных эквивалентах баллов подпадений VABS-II в 67 месяц 67
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Тест VABS-II измеряет адаптивное поведение, в том числе способность справляться с изменениями окружающей среды, изучать новые повседневные навыки и демонстрировать независимость. Этот тест измеряет следующие субдомены из 5 ключевых доменов: общение (восприимчивое, выразительное, письменное), навыки повседневной жизни (личные, домашние, сообщество), социализация (межличностные отношения, игровое время и время досуга, навыки преодоления), моторные навыки (брутто, тонкие). Стандартные оценки субдомена (среднее = 100 и стандартное отклонение 15) для каждого субдомена были преобразованы в AES. Более высокий уровень AE указывает на большую когнитивную способность. Отрицательное изменение от базовой линии указывает на ухудшение.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Изменение с базового уровня в DQ подпадных доменов VABS-II в месяц 67
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Тест VABS-II измеряет адаптивное поведение, в том числе способность справляться с изменениями окружающей среды, изучать новые повседневные навыки и демонстрировать независимость. Этот тест измеряет следующие субдомены из 5 ключевых доменов: общение (восприимчивое, выразительное, письменное), навыки повседневной жизни (личные, домашние, сообщество), социализация (межличностные отношения, игровое время и время досуга, навыки преодоления), моторные навыки (брутто, тонкие). DQ был рассчитан как отношение и экспрессируется в процентах с использованием возрастного эквивалентного балла, деленного на возраст при тестировании ([возрастная оценка/хронологический возраст] × 100; диапазон 0-100). Более высокие оценки указывают на лучшие когнитивные способности. Положительное изменение от базового значения указывает на улучшение познания.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Изменение с базовой линии в V-показателях подпадных доменов VABS-II в месяц 67
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Тест VABS-II измеряет адаптивное поведение, в том числе способность справляться с изменениями окружающей среды, изучать новые повседневные навыки и демонстрировать независимость. Этот тест измеряет следующие субдомены из 5 ключевых доменов: общение (восприимчивое, выразительное, письменное), навыки повседневной жизни (личные, домашние, сообщество), социализация (межличностные отношения, игровое время и время досуга, навыки преодоления), моторные навыки (брутто, тонкие). Оценки V-масштаба представляют собой оценку (среднее значение = 15 и стандартное отклонение 3; диапазон: 1-24), на котором более высокие оценки указывают на более высокий уровень адаптивного функционирования.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Изменения в базовых показателях VABS-II неадаптивного поведения и подшкалах в 67 месяцах на 67 месяц.
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Тест VABS-II измеряет адаптивное поведение, в том числе способность справляться с изменениями окружающей среды, изучать новые повседневные навыки и демонстрировать независимость. Индекс неадаптивного поведения является композицией интернализующей, экстернализации и других типов нежелательного поведения, которые могут мешать адаптивному функционированию человека. Оценки V-масштаба представляют собой оценку (среднее значение = 15 и стандартное отклонение 3; диапазон: 1-24), на котором более высокие оценки указывают на более высокий уровень адаптивного функционирования.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Количество участников с наблюдаемыми неадаптивными уровнями индекса неадаптивного поведения VABS-II и его подшкал в 61 месяце 61
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: в 61 месяце по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: в 49 месяца этого исследования.
Тест VABS-II измеряет адаптивное поведение, в том числе способность справляться с изменениями окружающей среды, изучать новые повседневные навыки и демонстрировать независимость. Индекс неадаптивного поведения является композицией интернализующей, экстернализации и других типов нежелательного поведения, которые могут мешать адаптивному функционированию человека. Сообщается только о категориях, имеющих ненулевые значения.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: в 61 месяце по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: в 49 месяца этого исследования.
Изменение объема структуры мозга, измеренное с помощью магнитно -резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 120 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 108 этого исследования.
Объем структуры мозга оценивали из общего внутричерепного объема головного мозга, общего объема ткани мозга, общего белого вещества мозга, общего серого вещества мозга и общего объема CSF, измеренного с помощью МРТ.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 120 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 108 этого исследования.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация (CMAX) идурсульфазы в спинномозговой жидкости (CSF)
Временное ограничение: Предыдущий каждую неделю до 9 лет
Данные не были собраны для этой меры результата из -за решения спонсора.
Предыдущий каждую неделю до 9 лет
Изменения от базовых в возрастных эквивалентных оценках шкал развития младенцев Бэйли, домены третьего издания (BSID-III)
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Эта предварительно указанная необязательная мера результата не была оценена.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Изменения от базового уровня в коэффициенте развития (DQ) шкал Bayley of Development, Third Edition (BSID-III) домены
Временное ограничение: Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.
Эта предварительно указанная необязательная мера результата не была оценена.
Для участников, которые начали лечение в HGT-HIT-094: от базовой линии HGT-HIT-094 до 67 месяцев по отношению к HGT-HIT-094; Для участников, которые начали лечение в этом исследовании: от базовой линии этого исследования до 55 месяцев этого исследования.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 апреля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

9 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Хантера

Клинические исследования Idursulfase-It

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gabon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться