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연구 HGT-HIT-094를 완료한 소아 참가자에서 Idursulfase IT 및 Elaprase 치료의 장기 안전성 및 임상 결과 연구

2025년 6월 2일 업데이트: Shire

HGT-HIT-094 연구의 오픈 라벨 연장 헌터 증후군 및 인지 장애가 있는 환자에서 Elaprase®와 함께 투여된 척수강내 Idursulfase의 장기 안전성 및 임상 결과 평가

이 확장 연구를 통해 연구 HGT-HIT-094를 완료한 참가자는 idursulfase IT와 함께 엘라프라제 치료를 계속 받거나 연구 HGT-HIT-에서 idursulfase IT 치료를 받지 않은 참가자를 위해 엘라프라제 치료를 계속 받고 동시 IT 치료를 시작할 수 있습니다. 094.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

56

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 멕시코
    • Ciudad De México
      • Coyoacan, Ciudad De México, 멕시코, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • University of North Carolina
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfants
  • 호주
      • Adelaide, 호주, 5006
        • Women's and Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 연구 HGT-HIT-094(NCT02055118)에서 52주 방문 평가를 완료해야 합니다.
  • 참가자의 부모 또는 법적으로 승인된 보호자는 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 승인 사전 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다. 참가자의 부모 또는 법적으로 권한을 부여받은 보호자의 동의와 참가자의 동의/동의를 받아야 합니다.
  • 참가자는 연구 HGT-HIT-094(NCT02055118)에서 정기적으로 Elaprase를 계속 투여 받았습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 통제되지 않는 발작 장애, 출혈 장애 및 임상적으로 관련된 고혈압을 포함하되 이에 국한되지 않는 idursulfase-IT로 치료를 금하는 안전 또는 의학적 문제를 연구자의 의견으로 경험했습니다.
  • 참가자는 idursulfase-IT의 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
  • 참가자는 임상적으로 관련된 두개내 고혈압이 있습니다.
  • 참가자가 HGT-HIT-094(NCT02055118) 이외의 다른 임상 연구에 등록되어 있으며 임상 연구 또는 연구 등록 전 30일 이내에 임상 연구 또는 연구 제품(약물 또는 [척수강내/척수] 장치)의 사용을 포함합니다. 공부하는 동안의 시간.
  • 참여자는 마취에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있거나 손상된 기도 또는 기타 조건으로 인해 허용할 수 없을 정도로 높은 마취 위험에 처해 있다고 생각됩니다.

  • 참가자는 SOPH-A-PORT® Mini S, Implantable Access Port, Spinal, Mini Unattached, with Guidewire(SOPH-A-PORT Mini S) 경막내 약물 전달 장치(IDDD) 지침에 설명된 바와 같이 금기 조건을 가지고 있습니다. 다음을 포함하여 사용하십시오.

    1. 참가자는 SOPH-A-PORT Mini S 장치의 구성 재료에 대해 알레르기 반응을 보였거나 가질 수 있습니다.
    2. 참가자의 신체 크기가 조사자가 판단한 SOPH-A-PORT Mini S 액세스 포트의 크기를 지원하기에는 너무 작습니다.
    3. 참가자의 약물 치료에는 구성 재료와 호환되지 않는 것으로 알려진 물질이 필요합니다.
    4. 참가자는 알려진 또는 의심되는 지역 또는 일반 감염이 있습니다.
    5. 참가자는 의학적 상태 또는 치료로 인해 비정상적인 출혈의 위험이 있습니다.
    6. 참가자는 안전한 이식 또는 고정을 복잡하게 만들 수 있는 하나 이상의 척추 이상이 있습니다.
    7. 참가자는 작동하는 CSF 션트 장치를 가지고 있습니다.
    8. 참가자는 이식된 장치에 대해 편협함을 보였습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Idursulfase-it
참가자들은 470 주 동안 ELAPRASE를 사용한 표준 치료 요법과 함께 28 일마다 한 번씩 28 일마다 한 번씩 한 번에 한 번씩 28 일마다 한 번씩 척수강 내 약물 전달 장치 (IDDD) 또는 요추 펑크 (LP)를 통해 척수소 내 Idursulfase-IT의 10 밀리그램 (mg)을 470 주 동안 (이 연구에서 [IT] 치료를 시작한 참가자들을 위해, hogt를 시작한 참가자들을 위해, 참가자들에게 치료를 시작한 참가자들을 위해) 10 밀리그 설페이즈 -IT의 10 밀리그램 (mg)을 받았다. 이 연구에서). 3 세 미만의 참가자는 조정 된 복용량 7.5 mg (> 8 개월에서 30 개월) 또는 10 mg (> 30 개월에서 3 년 ~ 3 년)의 idursulfase-it을 받았다.
의약품: Idursulfase-it
참가자는 28 일마다 IDDD 또는 LP를 통해 척수로 10mg의 idursulfase-IT를 받았습니다. 3 세 미만의 참가자는 7.5 mg (> 8 개월에서 30 개월) 및 10 mg (> 30 개월에서 3 세)의 조정 복용량을 받았습니다.
다른 이름들:
  • HGT-2310
의약품: 엘라 프레이즈
참가자는 IDUSULFASE-IT를 투여 한 후 최소 48 시간에 정맥 내 ELAPRASE 주입을 받았다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이있는 참가자 수 (AES)
기간: 최대 9 년
AE는 조사 제품 관련으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상 연구의 임의의 단계에서 발생하는 물리적 징후, 증상 또는 실험실 변화에 의해 지시 된 바와 같이 해부학 적, 생리 학적 또는 대사 기능의 유해, 병리학 적 또는 의도하지 않은 변화이다.
최대 9 년
생명 징후의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 9 년
참가자들은 주사 (IT) 생명 징후 및 규칙적인 활력 징후 (온도, 맥박, 혈압 [수축기 및 이완기], 산소 포화도 및 호흡 속도)와 같은 활력 징후의 임상 적으로 유의 한 변화에 대해 평가되었습니다.
최대 9 년
실험실 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 9 년
참가자들은 화학, 혈액학, 소변 검사 및 뇌척수액 (CSF) 값과 같은 실험실 파라미터의 임상 적으로 유의 한 변화에 대해 평가되었습니다.
최대 9 년
12 리드 심전도 (ECG) 결과에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 9 년
참가자는 12- 리드 ECG 결과 (예 : 심박수, PR 간격, QRS 간격, QT 간격 및 수정 된 QT 간격)에서 임상 적으로 유의 한 변화에 대해 평가되었습니다.
최대 9 년
Idursulfase의 최대 관찰 된 혈청 농도 (CMAX)
기간: HGT-HIT-094와 관련하여 100 주에 복용량 후 (이 연구의 48 주) 사전 및 30 분, 60 분, 120 분, 4 시간, 6 시간, 6 시간, 12 시간, 24 시간, 30 시간 36 시간
혈청에서의 Idursulfase 농도는 검증 된 효소 -연결 면역 흡착제 분석 (ELISA) 방법을 사용하여 결정되었다. CMAX의 농도는이 엔드 포인트에 제시되어 있습니다.
HGT-HIT-094와 관련하여 100 주에 복용량 후 (이 연구의 48 주) 사전 및 30 분, 60 분, 120 분, 4 시간, 6 시간, 6 시간, 12 시간, 24 시간, 30 시간 36 시간
67 개월에 CSF에서 글리코 사 미노 글리 칸 (GAG)의 농도에서 기준선에서 변화하는 퍼센트
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
CSF에서 GAG 농도의 백분율 변화를 평가 하였다. 개그는 신체 조직의 빌딩 블록, 특히 연골, 피부 및 힘줄과 같은 결합 조직과 같은 긴 설탕 사슬이며, 세포 신호 및 상호 작용에 중요한 역할을합니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
67 개월에 소변의 개그 농도에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
소변에서 GAG 농도의 변화율 변화를 평가 하였다. 개그는 신체 조직의 빌딩 블록, 특히 연골, 피부 및 힘줄과 같은 결합 조직과 같은 긴 설탕 사슬이며, 세포 신호 및 상호 작용에 중요한 역할을합니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
CSF에서 항-이 방수 황제 항체에 양성보고 된 참가자 수
기간: 최대 9 년
최대 9 년
혈청에서 항-이 방지 황제 항체에 양성보고 된 참가자 수
기간: 최대 9 년
최대 9 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
차등 능력 척도의 기준선에서 변경, 제 2 판 (DAS-II) 표준 클러스터 점수 67
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
DAS-II는 2 세, 6 개월 이상의 모든 참가자를 평가하는 데 사용되었습니다. DAS-II는 2 개의 겹치는 배터리로 구성됩니다. 초기 배터리 (EYB)는 2 세, 6 개월에서 6 세, 11 개월 어린이를 위해 설계되었습니다. 학년도 배터리 (SAB)는 7 세, 0 개월에서 17 세, 11 개월의 어린이를 위해 설계되었습니다. 이 배터리는 5 세, 0 개월, 8 년, 11 개월 동안 완전히 공동으로 공동으로 사용됩니다. 클러스터 영역에는 일반적인 개념 능력 (GCA), 언어, 비언어적, 공간 및 특수 비언어적 복합재 (SNC)가 포함됩니다. 클러스터 영역 점수는 점수 (평균 = 100 및 표준 편차 = 15)를 나타내며, 점수가 높을수록 점수가 더 높은인지 능력을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
Vineland 적응 행동 척도의 표준 점수에서 기준선에서 변경, Second Edition (VABS-II) 도메인 67
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고, 새로운 일상 기술을 배우고, 독립성을 보여주는 능력을 포함하여 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 커뮤니케이션, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술 및 적응 행동 복합재 [ABC] (다른 4 도메인의 복합재)의 다음 4 가지 주요 영역을 측정합니다. 4 개의 주요 도메인에 대한 표준 점수는 평균 = 100이고 표준 편차 = 15였으며, 여기서 높은 점수는 더 높은 수준의인지 능력을 나타냅니다. 기준선에서 긍정적 인 변화는 적응 기능의 개선을 나타냅니다. ABC 점수 (다른 4 개의 도메인의 복합재)는 20에서 160 사이이며, 높은 점수는 더 높은 수준의 적응 기능을 나타냅니다. 기준 값에서 긍정적 인 변화는 적응 기능의 개선을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
67 개월에 VABS-II 도메인의 표준 복합 점수에서 기준선에서 변경
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고, 새로운 일상 기술을 배우고, 독립성을 보여주는 능력을 포함하여 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 커뮤니케이션, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술 및 ABC (다른 4 도메인의 복합재)의 다음 4 가지 주요 영역을 측정합니다. ABC 점수는 20에서 160 사이이며, 높은 점수는 더 높은 수준의 적응 기능을 나타냅니다. 긍정적 인 변화 값은 적응 기능의 개선을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
차등 능력 척도의 연령 등가 점수의 기준선에서 61 개월에 제 2 판 (DAS-II)
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 49 개월까지.
DAS-II는 2 개의 겹치는 배터리로 구성됩니다. EYB = 2 년, 6 개월에서 6 년, 11 개월 및 SAB = 7 년, 0 개월에서 17 년, 11 개월. 핵심 하위 테스트에는 언어 적 이해, 그림 유사성, 이름 지정 어휘, 패턴 구성, 매트릭스 및 DAS-II 초기의 복사 및 디자인, 단어 정의, 패턴 구성, 매트릭스, 구두 유사성 및 DAS-II 학년도의 순차적 및 정량적 추론이 포함됩니다. 각 하위 테스트에 대한 표준 하위 테스트 점수 (평균 = 50 및 표준 편차)는 연령 등가 점수 (AES)로 변환되었습니다. AES가 높을수록인지 능력이 높아집니다. 기준선에서 부정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 49 개월까지.
61 개월에 DAS-II의 발달 몫 (DQ)의 기준선에서 변경
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 49 개월까지.
DAS-II는 2 세, 6 개월 이상의 모든 참가자를 평가하는 데 사용되었습니다. DAS-II는 2 개의 겹치는 배터리로 구성되어 2 세의 어린이를 위해 6 개월부터 6 세까지, 11 개월, 11 개월, 0 개월에서 17 세, 11 개월, 11 개월, 17 개월, 그림 유사성, 패턴 초기, 및 복사 및 회의를 포함합니다. DAS-II 학년도의 설계, 단어 정의, 패턴 구성, 행렬, 언어 유사성 및 순차적이고 정량적 인 추론. DQ는 비율로 계산되었으며 AES를 시험시 연령 ([AES/연대기 연령] × 100; 범위, 0-100)로 나눈 백분율로 표현 하였다. 점수가 높을수록인지 능력이 높아집니다. 하위 테스트 점수는 점수 (평균 = 50 및 표준 편차 10)를 나타내며,이 점수는 더 높은 수준의인지 능력을 나타냅니다. 긍정적 인 변화 값은인지 능력의 개선을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 49 개월까지.
코어 서브 테스트의 T- 점수에서 기준선에서 변화 61 개월에 DAS-II
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 49 개월까지.
DAS-II는 2 세, 6 개월 이상의 모든 참가자를 평가하는 데 사용되었습니다. DAS-II는 2 개의 겹치는 배터리로 구성됩니다. EYB는 2 세, 6 개월에서 6 세, 11 개월의 어린이를 위해 설계되었습니다. SAB는 7 세, 0 개월에서 17 세, 11 개월의 어린이를 위해 설계되었습니다. 핵심 하위 테스트에는 언어 적 이해, 그림 유사성, 어휘 명명, 패턴 구성, 매트릭스 및 DAS-II 초기의 복사 및 DAS-II 학년도의 디자인, 단어 정의, 패턴 구성, 매트릭스, 구두 유사성 및 순차적이고 정량적 인 추론의 리콜이 포함됩니다. 코어 하위 테스트 점수는 점수 (평균 = 50 및 표준 편차 10)를 나타내며,이 점수는 높은 수준의인지 능력을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 49 개월까지.
67 개월에 VABS-II 서브 도메인의 연령 등가 점수의 기준선에서 변화
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고, 새로운 일상 기술을 배우고, 독립성을 보여주는 능력을 포함하여 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 커뮤니케이션 (수용, 표현, 서면), 일상 생활 기술 (개인, 국내, 커뮤니티), 사회화 (대인 관계, 놀이 및 레저 시간, 대처 기술), 운동 기술 (총, 벌금)의 5 가지 주요 영역의 다음과 같은 하위 도메인을 측정합니다. 각 하위 도메인에 대한 표준 하위 도메인 점수 (평균 = 100 및 표준 편차)를 AES로 변환했습니다. AES가 높을수록인지 능력이 높아집니다. 기준선에서 부정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
67 개월에 VABS-II 서브 도메인의 DQ에서 기준선에서 변경
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고, 새로운 일상 기술을 배우고, 독립성을 보여주는 능력을 포함하여 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 커뮤니케이션 (수용, 표현, 서면), 일상 생활 기술 (개인, 국내, 커뮤니티), 사회화 (대인 관계, 놀이 및 레저 시간, 대처 기술), 운동 기술 (총, 벌금)의 5 가지 주요 영역의 다음과 같은 하위 도메인을 측정합니다. DQ는 비율로 계산되었으며 연령 등가 점수를 테스트시 연령 ([연령 등가 점수/연대기 연령] × 100; 범위, 0-100)로 나눈 백분율로 표시되었습니다. 점수가 높을수록인지 능력이 향상됩니다. 기준 값에서 긍정적 인 변화는인지의 개선을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
67 개월에 VABS-II 서브 도메인의 V- 스코어에서 기준선에서 변화
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고, 새로운 일상 기술을 배우고, 독립성을 보여주는 능력을 포함하여 적응 행동을 측정합니다. 이 테스트는 커뮤니케이션 (수용, 표현, 서면), 일상 생활 기술 (개인, 국내, 커뮤니티), 사회화 (대인 관계, 놀이 및 레저 시간, 대처 기술), 운동 기술 (총, 벌금)의 5 가지 주요 영역의 다음과 같은 하위 도메인을 측정합니다. V- 스케일 점수는 점수 (평균 = 15 및 표준 편차 3; 범위 : 1-24)를 나타냅니다.이 점수는 더 높은 수준의 적응 기능을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 부화 적 행동 지수의 V- 규모 점수 및 67 개월의 하위 척도의 기준선에서 변경
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고, 새로운 일상 기술을 배우고, 독립성을 보여주는 능력을 포함하여 적응 행동을 측정합니다. 부적응 행동 지수는 개인의 적응 기능을 방해 할 수있는 내재화, 외부화 및 기타 유형의 바람직하지 않은 행동의 복합체입니다. V- 스케일 점수는 점수 (평균 = 15 및 표준 편차 3; 범위 : 1-24)를 나타냅니다.이 점수는 더 높은 수준의 적응 기능을 나타냅니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
VABS-II 부적응 행동 지수의 부적응 수준이 관찰 된 참가자 수와 61 개월의 하위 척도
기간: HGT-HIT-094에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 : HGT-HIT-094와 관련하여 61 개월에; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자에게 :이 연구의 49 개월에.
VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고, 새로운 일상 기술을 배우고, 독립성을 보여주는 능력을 포함하여 적응 행동을 측정합니다. 부적응 행동 지수는 개인의 적응 기능을 방해 할 수있는 내재화, 외부화 및 기타 유형의 바람직하지 않은 행동의 복합체입니다. 0이 아닌 값이있는 범주 만보고됩니다.
HGT-HIT-094에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 : HGT-HIT-094와 관련하여 61 개월에; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자에게 :이 연구의 49 개월에.
자기 공명 영상 (MRI)에 의해 측정 된 뇌 구조 부피의 기준선에서 변화
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준에서 IT 치료를 시작한 참가자; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 108 개월까지.
뇌 구조 부피는 MRI에 의해 측정 된 뇌 총 두개 내 부피, 뇌 총 조직 부피, 뇌 총 백질, 뇌 총 회색 물질 및 총 CSF 부피로부터 평가되었다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준에서 IT 치료를 시작한 참가자; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 108 개월까지.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뇌척수액 (CSF)에서 Idursulfase의 최대 관찰 된 농도 (CMAX)
기간: 매주 최대 9 년을 예측하십시오
스폰서 결정으로 인해이 결과 측정에 대한 데이터가 수집되지 않았습니다.
매주 최대 9 년을 예측하십시오
Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III) 도메인의 기준선에서 변화
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
이 사전 지정 된 선택적 결과 측정은 평가되지 않았습니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
Bayley Scales of Infant Development의 기준선에서 변경, Third Edition (BSID-III) 도메인
기간: HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.
이 사전 지정 된 선택적 결과 측정은 평가되지 않았습니다.
HGT-HIT-094에서 HGT-HIT-094의 기준선에서 HGT-HIT-094와 관련하여 HGT-HIT-094의 기준선에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우; 이 연구에서 IT 치료를 시작한 참가자의 경우 :이 연구의 기준선 에서이 연구의 55 개월까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 4월 14일

기본 완료 (실제)

2024년 4월 18일

연구 완료 (실제)

2024년 4월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 6일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 4월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SHP609-302
  • 2014-004143-13 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

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