Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szelumetinib-szulfát visszaeső vagy refrakter előrehaladott szilárd daganatokban, non-Hodgkin limfómában vagy hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében aktiválódó MAPK útvonalmutációkkal (gyermekgyógyászati ​​MATCH kezelési kísérlet)

2024. március 22. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekuláris elemzés a terápia kiválasztásához) – A szelumetinib (AZD6244 hidrogén-szulfát) 2. fázisú alprotokollja aktiváló MAPK útvonalmutációt hordozó daganatos betegeknél

Ez a II. fázisú Pediatric MATCH vizsgálat azt vizsgálja, hogy a szelumetinib-szulfát milyen jól működik szolid tumorokban, non-Hodgkin limfómában vagy hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében olyan MAPK útvonal aktivációs mutációkkal, amelyek átterjedtek a test más helyeire, és visszatértek vagy nem reagáltak kezelés. A szelumetinib-szulfát megállíthatja a rákos sejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges enzimek egy részét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

AZ ELSŐDLEGES CÉLKÍTŰZÉS:

I. Az objektív válaszarány (ORR; teljes válasz + részleges válasz) meghatározása szelumetinibbel (AZD6244 hidrogén-szulfáttal) kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik előrehaladott szolid tumorban (beleértve a központi idegrendszeri [CNS] daganatokat), non-Hodgkin limfómában vagy hisztiocitikus rendellenességekben szenvednek. amelyek aktiváló genetikai változásokat tartalmaznak a MAPK útvonalon.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A progressziómentes túlélés becslése szelumetinibbel (AZD6244 hidrogén-szulfáttal) kezelt, előrehaladott szolid tumorokban (beleértve a központi idegrendszeri daganatokat), non-Hodgkin limfómában vagy MAPK aktivációs mutációt hordozó hisztiocitás rendellenességekben szenvedő gyermekeknél.

II. További információk beszerzése a szelumetinib (AZD6244 hidrogén-szulfát) tolerálhatóságáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. Más biomarkerek értékelése a szelumetinibre (AZD6244 hidrogén-szulfát) adott válasz előrejelzőjeként, és konkrétan, hogy a különböző mutációkat vagy fúziókat tartalmazó daganatok eltérő választ mutatnak-e a szelumetinib (AZD6244 hidrogén-szulfát) kezelésre.

II. A tumor genomikájában bekövetkező változások időbeli profilálására vonatkozó megközelítések feltárása a keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésén keresztül.

VÁZLAT:

A betegek 25 mg/m2/dózis szelumetinib-szulfátot kapnak szájon át (PO) naponta kétszer (BID) az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket rendszeres időközönként nyomon követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Egyesült Államok, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek be kell jelentkeznie az APEC1621SC-be, és kezelési megbízást kell kapnia az APEC1621E terápia kiválasztásához szükséges molekuláris analízishez (MATCH) az APEC1621E-hez egy működő mutáció jelenléte alapján.

    • Megjegyzés: a BRAF V600 mutációival (aMOI-k) szenvedő betegeket előnyben részesítik az APEC1621G (vemurafenib) kezelésében, ha a vizsgálat még nyitott, és egyébként jogosultak rá.
  • A betegek testfelületének >= 0,5 m^2-nek kell lennie a felvételkor

  • A betegeknek a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában radiográfiailag mérhető betegséggel kell rendelkezniük; mérhető betegségben nem szenvedő, de iobenguán (MIBG) pozitív (+) értékelhető betegségben szenvedő neuroblasztómás betegek jogosultak; A központi idegrendszeri érintettségben szenvedő betegek mérhető betegsége olyan daganat, amely mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) két merőleges átmérőben mérhető, és egynél több szeleten látható.

    • Megjegyzés: a következők nem minősülnek mérhető betegségnek:

      • Rosszindulatú folyadékgyülemek (pl. ascites, pleurális folyadékgyülem)
      • Csontvelő-infiltráció, kivéve a neuroblasztóma MIBG-vizsgálattal kimutatott
      • Csak a nukleáris medicina vizsgálataival (pl. csont-, gallium- vagy pozitronemissziós tomográfia [PET] vizsgálat) észlelt elváltozások, kivéve a neuroblasztóma esetében
      • Emelkedett tumormarkerek a plazmában vagy a cerebrospinális folyadékban (CSF)
      • Korábban besugárzott elváltozások, amelyek a besugárzás után nem mutattak egyértelmű progressziót
      • Leptomeningeális elváltozások, amelyek nem felelnek meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 mérési követelményeinek
  • Karnofsky >= 50% a 16 évesnél idősebb betegeknél és Lansky >= 50 a =< 16 éves betegeknél; Megjegyzés: a központi idegrendszeri daganatokban szenvedő betegek neurológiai hiányának stabilnak kell lennie legalább 7 napig a vizsgálatba való felvétel előtt; a bénulás miatt járni nem tudó, de tolószékben ülő betegeket járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és be kell tartaniuk az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során; ha az előírt időkeret után a számszerű alkalmassági feltételek teljesülnek, pl. vérkép alapján a beteg megfelelően felépültnek tekinthető

    • Citotoxikus kemoterápia vagy egyéb rákellenes szerek, amelyekről ismert, hogy mieloszuppresszív hatásúak: >= 21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nappal, ha korábban nitrozoureát kapott)
    • Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocytaszámmal vagy abszolút neutrofilszámmal [ANC]): >= 7 nappal a szer utolsó adagja után
    • Antitestek: >= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis beadása óta, és a korábbi antitest-terápiával kapcsolatos toxicitásnak vissza kell állnia =<1
    • Kortikoszteroidok: ha a korábbi kezeléshez kapcsolódó immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: >= 14 nappal a hosszan ható növekedési faktor utolsó adagja (pl. pegfilgrasztim) vagy 7 nap rövid hatású növekedési faktor esetén; az olyan növekedési faktorok esetében, amelyeknél a beadást követő 7 napon túli ismert nemkívánatos események következtek be, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert; ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
    • Interleukinok, interferonok és citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével): >= 21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével) befejezése után

    • Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]):

      • Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a donor limfocita infúziót (DLI) vagy az emlékeztető infúziót: >= 84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD)
      • Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót is: >= 42 nap
    • Sejtterápia: >= 42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, természetes gyilkos [NK] sejtek, dendritikus sejtek stb.)

    • Röntgenterápia (XRT)/külső sugár-besugárzás, beleértve a protonokat is: >= 14 nappal a helyi XRT után; >= 150 nappal a TBI, a craniospinalis XRT vagy ha a medence >= 50%-ára történő besugárzás után; >= 42 nap egyéb jelentős csontvelő- (BM) sugárzás esetén

      • Megjegyzés: Előfordulhat, hogy a sugárzást nem lehet eljuttatni a „mérhető betegség” daganat helyére, amelyet az alprotokoll-kezelésre adott válasz követésére használnak.
    • Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, jód I 131 metaiodobenzilguanidin [131I-MIBG]): >= 42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után
    • A betegek nem részesülhetnek előzetesen szelumetinibbel (AZD6244 hidrogén-szulfát)

  • Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő érintettség:

    • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/mm^3 a beiratkozást megelőző 7 napon belül
    • Thrombocytaszám >= 100 000/mm^3 (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót)
  • Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek jogosultak a vizsgálatra, feltéve, hogy megfelelnek a vérképeiknek (transzfúzióban részesülhetnek, feltéve, hogy nem ismert, hogy ellenállóak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióval szemben); ezek a betegek nem értékelhetők hematológiai toxicitás szempontjából

  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) a felvételt megelőző 7 napon belül >= 70 ml/perc/1,73 m^2 vagy szérum kreatinin kor/nem alapján, az alábbiak szerint:

    • Életkor: 1 és < 2 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 0,6; női 0,6
    • Életkor: 2 és < 6 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 0,8; női 0,8
    • Életkor: 6 és < 10 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1; női 1
    • Életkor: 10 és < 13 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,2; női 1.2
    • Életkor: 13 és < 16 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,5; női 1.4
    • Életkor: >= 16 év; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,7; női 1.4
  • Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) =< 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) az életkor szerint a felvételt megelőző 7 napon belül
  • Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =< 135 U/L; (ebben a vizsgálatban az SGPT ULN értéke 45 U/L) a beiratkozást megelőző 7 napon belül
  • Szérum albumin >= 2 g/dl a beiratkozást megelőző 7 napon belül
  • Több mint 27%-os frakció rövidülése echokardiogram alapján, vagy ejekciós frakció >= 50%-a kapuzott radionuklid vizsgálattal a felvételt megelőző 7 napon belül
  • A vérnyomás (BP) =< a 95. percentilis az életkor, magasság és nem tekintetében, a felvételt megelőző 7 napon belül mérve; kérjük, vegye figyelembe, hogy a kiindulási BP meghatározásához 3 sorozatos vérnyomást kell mérni és átlagolni; vérnyomáscsökkentő gyógyszerekkel kontrollált magas vérnyomásban szenvedő betegek is engedélyezettek, ha egyébként jogosultak
  • A szérum triglicerid szintje =< 300 mg/dl a beiratkozást megelőző 7 napon belül
  • A szérum összkoleszterinszintje =<300 mg/dl a beiratkozást megelőző 7 napon belül
  • A betegeknek képesnek kell lenniük az ép kapszulák egészben történő lenyelésére
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia; a hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők nem vesznek részt ebben a vizsgálatban, mert jelenleg nem áll rendelkezésre információ az emberi magzati vagy teratogén toxicitásról; posztmenarchális lányoknál terhességi tesztet kell végezni; szaporodóképes nőstények nem vehetnek részt a részvételben, kivéve, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálati kezelés időtartama alatt; terhes vagy teherbe eshet szexuális partnerekkel rendelkező férfiaknak (azaz fogamzóképes korú nőknek) hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat befejezése után 12 hétig, hogy elkerüljék a terhességet és/vagy a fejlődő embrióra gyakorolt ​​esetleges káros hatásokat.

  • Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek

    • Kortikoszteroidok: olyan kortikoszteroidokat kapó betegek, akik a felvétel előtt legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot, nem vehetők igénybe; ha a korábbi kezeléssel összefüggő immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
    • Vizsgálati gyógyszerek: azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak
    • Rákellenes szerek: azok a betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak
    • Anti-GVHD szerek transzplantáció után: azok a betegek, akik ciklosporint, takrolimuszt vagy más szereket kapnak a csontvelő-átültetés utáni graft versus-host betegség megelőzésére, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
    • CYP3A4 szerek: azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP3A4 induktorok vagy gátlók, nem alkalmasak; A CYP3A4 erős induktorai vagy inhibitorai kerülendők a felvételt megelőző 14 naptól a vizsgálat végéig
    • CYP2C19 szerek: azok a betegek, akik jelenleg erős CYP2C19 induktorok (pl. rifampin, ritonavir) vagy inhibitorok (pl. fluoxetin, fluvoxamin, tiklopidin) szednek, nem jogosultak.
  • A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak
  • Az ismerten jelentős szemészeti betegségben szenvedő betegek (kontrollálatlan zöldhályog, a kórelőzményben szereplő retina véna elzáródása vagy retinaleválás, kivéve azokat a betegeket, akiknél a fennálló állapotok miatt tartósan másodlagos lelet mutatkozik) nem jogosultak.
  • Az alacsony fokú gliomában szenvedő betegek nem jogosultak
  • Azok a betegek, akik korábban szilárd szervátültetésen estek át, nem vehetők igénybe
  • Nem jogosultak azokra a betegekre, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (szelumetinib)
A betegek napi kétszeri szelumetinib-szulfátot kapnak az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Korrelatív vizsgálatok
Drog: Selumetinib-szulfát
Adott PO
Más nevek:
  • AZD-6244 Hidrogén-szulfát
  • AZD6244 Hidrogén-szulfát
  • Koselugo
  • Selumetinib-szulfát
Drog: Selumetinib
Adott PO
Más nevek:
  • AZD6244
  • ARRY-142886
  • MEK-inhibitor AZD6244

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Válaszadási arány
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
A válaszadó az a beteg, aki a legjobb, részleges választ (PR) vagy teljes választ (CR) éri el a vizsgálat során. A válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagáltak, és a konfidenciaintervallumokat a Wilson-pontintervallum-módszerrel szerkesztik meg. Ebben a vizsgálatban a szilárd daganatok válaszértékelési kritériumai (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, RECIST) irányelvet (1.1-es verzió) használták a válasz és a progresszió meghatározására, a daganatok különböző altípusaira felvázolt specifikus kritériumokkal (pl. a központi idegrendszer (CNS) kétdimenziós mérése). ) daganatok.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők százalékos aránya a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (CTCAE) (v) 5.0 verziója szerint
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
Egy pácienst csak egyszer kell figyelembe venni egy adott toxicitás tekintetében, az adott betegnél jelentett toxicitás legrosszabb fokozatához.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: A protokoll kezelés megkezdésétől a következő események bármelyikének bekövetkezéséig: betegség progressziója vagy betegség kiújulása vagy bármilyen okból bekövetkezett halál, legfeljebb 5 évig
A progressziómentes túlélés a protokoll szerinti kezelés megkezdésétől a következő események bármelyikének bekövetkezéséig eltelt idő: betegség progressziója vagy betegség kiújulása vagy bármilyen okból bekövetkezett halál. A PFS-t a konfidencia-intervallumokkal együtt a Kaplan-Meier módszerrel becsüljük meg.
A protokoll kezelés megkezdésétől a következő események bármelyikének bekövetkezéséig: betegség progressziója vagy betegség kiújulása vagy bármilyen okból bekövetkezett halál, legfeljebb 5 évig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biomarker-elemzés, mint a szelumetinibre adott válasz előrejelzője
Időkeret: Akár 4,5 év
Leíró elemzés készül, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Akár 4,5 év
Változások a tumor genomi profiljában
Időkeret: Akár 4,5 év
Leíró elemzés készül, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Akár 4,5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Carl E Allen, Children's Oncology Group

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. október 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. szeptember 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 22.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2017-01250 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • APEC1621E (Egyéb azonosító: CTEP)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Laboratóriumi biomarker elemzés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel