- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03213691
Siarczan selumetynibu w leczeniu pacjentów z nawrotowymi lub opornymi na leczenie zaawansowanymi guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi z aktywacją mutacji szlaku MAPK (badanie leczenia pediatrycznego MATCH)
NCI-COG Pediatric MATCH (analiza molekularna w celu wyboru terapii) — podprotokół fazy 2 selumetynibu (AZD6244 wodorosiarczanu) u pacjentów z nowotworami niosącymi aktywację mutacji szlaku MAPK
Przegląd badań
Status
Warunki
- Zaawansowany złośliwy nowotwór lity
- Oporny na leczenie złośliwy nowotwór lity
- Nawracający złośliwy nowotwór lity
- Nawracający neuroblastoma
- Oporny na leczenie neuroblastoma
- Oporny na leczenie chłoniak nieziarniczy
- Oporny pierwotny nowotwór ośrodkowego układu nerwowego
- Ann Arbor III stadium dziecięcego chłoniaka nieziarniczego
- Ann Arbor IV stadium dziecięcego chłoniaka nieziarniczego
- Nawracający nowotwór ośrodkowego układu nerwowego wieku dziecięcego
- Nawracający dziecięcy chłoniak nieziarniczy
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
PODSTAWOWY CEL:
I. Określenie wskaźnika obiektywnych odpowiedzi (ORR; odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) u pacjentów pediatrycznych leczonych selumetynibem (wodorosiarczan AZD6244) z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami ośrodkowego układu nerwowego [OUN]), chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi które zawierają aktywujące zmiany genetyczne w szlaku MAPK.
CELE DODATKOWE:
I. Ocena przeżycia bez progresji choroby u pacjentów pediatrycznych leczonych selumetynibem (wodorosiarczan AZD6244) z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami OUN), chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują mutacje aktywujące MAPK.
II. Uzyskanie dodatkowych informacji na temat tolerancji selumetynibu (wodorosiarczan AZD6244) u dzieci z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.
CELE EKSPLORACYJNE:
I. Ocena innych biomarkerów jako predyktorów odpowiedzi na selumetynib (wodorosiarczan AZD6244), a konkretnie, czy nowotwory, które mają różne mutacje lub fuzje, będą wykazywać zróżnicowaną odpowiedź na leczenie selumetynibem (wodorosiarczan AZD6244).
II. Zbadanie podejść do profilowania zmian w genomice guza w czasie poprzez ocenę krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) guza.
ZARYS:
Pacjenci otrzymują siarczan selumetynibu w dawce 25 mg/m2/dawkę doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-28. Cykle powtarzają się co 28 dni przez okres do 2 lat przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są okresowo kontrolowani.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Portoryko, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- University Of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
- Mission Hospital
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjent musi być zapisany do APEC1621SC i musi otrzymać przydział leczenia do analizy molekularnej w celu wyboru terapii (MATCH) do APEC1621E na podstawie obecności możliwej do działania mutacji
- Uwaga: pacjenci z możliwymi do zastosowania mutacjami BRAF V600 będącymi przedmiotem zainteresowania (aMOI) zostaną preferencyjnie przydzieleni do APEC1621G (wemurafenib), jeśli to badanie jest otwarte i kwalifikują się do niego z innych powodów
- W momencie włączenia do badania powierzchnia ciała pacjentów musi być >= 0,5 m^2
Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną radiologicznie w momencie włączenia do badania; kwalifikują się pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym, u których nie ma mierzalnej choroby, ale z dodatnim (+) wynikiem badania nad jobenguanem (MIBG); mierzalna choroba u pacjentów z zajęciem OUN jest zdefiniowana jako guz, który jest mierzalny w dwóch prostopadłych średnicach w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i widoczny na więcej niż jednym skrawku
Uwaga: następujące nie kwalifikują się jako mierzalna choroba:
- Złośliwe zbiorniki płynowe (np. wodobrzusze, wysięk opłucnowy)
- Naciek szpiku kostnego, z wyjątkiem wykrytego przez badanie MIBG w kierunku nerwiaka niedojrzałego
- Zmiany wykryte tylko w badaniach medycyny nuklearnej (np. tomografii emisyjnej kości, galu lub pozytronowej tomografii [PET]), z wyjątkiem przypadków nerwiaka niedojrzałego
- Podwyższone markery nowotworowe w osoczu lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
- Wcześniej napromieniowane zmiany, które nie wykazały wyraźnej progresji po napromieniowaniu
- Zmiany w oponach mózgowo-rdzeniowych, które nie spełniają wymagań dotyczących pomiaru w Kryteriach oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1
- Karnofsky >= 50% dla pacjentów > 16 lat i Lansky >= 50 dla pacjentów = < 16 lat; Uwaga: deficyty neurologiczne u pacjentów z guzami OUN muszą być stabilne przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania; pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności
Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i muszą osiągnąć następujący minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej przed włączeniem do badania; jeżeli po wymaganym terminie spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikowalności, np. kryteriów morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał w wystarczającym stopniu
- Chemioterapia cytotoksyczna lub inne leki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne: >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii cytotoksycznej lub mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
- Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofili [ANC]): >= 7 dni po ostatniej dawce leku
- Przeciwciała: >= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia =< 1
- Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu
- Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastym) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu; w przypadku czynników wzrostu, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane; czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem badania i koordynatorem badań przydzielonym do badania
- Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)
Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniowania całego ciała [TBI]):
- Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
- Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 42 dni
- Terapia komórkowa: >= 42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, komórki NK, komórki dendrytyczne itp.)
Terapia rentgenowska (XRT)/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >= 14 dni po miejscowej XRT; >= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >= 50% miednicy; >= 42 dni w przypadku innego istotnego promieniowania szpiku kostnego (BM).
- Uwaga: promieniowanie nie może być dostarczane do miejsca guza „mierzalnej choroby” używanego do śledzenia odpowiedzi na leczenie podprotokołowe
- Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, jod I 131 metajodobenzyloguanidyna [131I-MIBG]): >= 42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej
- Pacjenci nie mogli być wcześniej narażeni na selumetynib (wodorosiarczan AZD6244)
Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego:
- Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/mm^3 w ciągu 7 dni przed włączeniem
- Liczba płytek >= 100 000/mm^3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem)
- Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymywać transfuzje, pod warunkiem że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi); u tych pacjentów nie będzie można ocenić toksyczności hematologicznej
Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) w ciągu 7 dni przed włączeniem >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób:
- Wiek: od 1 do < 2 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,6; kobieta 0,6
- Wiek: od 2 do < 6 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,8; kobieta 0,8
- Wiek: od 6 do < 10 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): mężczyzna 1; kobieta 1
- Wiek: od 10 do < 13 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,2; kobieta 1.2
- Wiek: od 13 do < 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,5; kobieta 1.4
- Wiek: >= 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,7; kobieta 1.4
- Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku w ciągu 7 dni przed włączeniem
- Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 135 j./l; (na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 U/L) w ciągu 7 dni przed włączeniem
- Albumina w surowicy >= 2 g/dl w ciągu 7 dni przed włączeniem
- Frakcja skrócenia >= 27% na podstawie echokardiogramu lub frakcja wyrzutowa >= 50% na podstawie bramkowanego badania radionuklidów w ciągu 7 dni przed włączeniem
- Ciśnienie krwi (BP) =< 95. percentyl dla wieku, wzrostu i płci zmierzone w ciągu 7 dni przed włączeniem; należy pamiętać, że należy uzyskać i uśrednić 3 seryjne pomiary ciśnienia krwi w celu określenia wyjściowego BP; pacjenci z nadciśnieniem kontrolowanym lekami przeciwnadciśnieniowymi zostaną dopuszczeni, jeśli kwalifikują się inaczej
- Poziom triglicerydów w surowicy =< 300 mg/dl w ciągu 7 dni przed włączeniem
- Całkowity poziom cholesterolu w surowicy = < 300 mg/dl w ciągu 7 dni przed włączeniem
- Pacjenci muszą być w stanie połykać całe nienaruszone kapsułki
- Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę; zgoda, w stosownych przypadkach, zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania, ponieważ obecnie nie ma dostępnych informacji dotyczących toksyczności dla ludzkiego płodu lub teratogenności; testy ciążowe należy wykonać u dziewcząt po pierwszej miesiączce; kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyraziły zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji w czasie leczenia badanego leku; mężczyźni, których partnerzy seksualni są w ciąży lub mogą zajść w ciążę (tj. kobiety w wieku rozrodczym) powinni stosować skuteczne metody antykoncepcji przez 12 tygodni po zakończeniu badania, aby uniknąć ciąży i/lub potencjalnego niekorzystnego wpływu na rozwijający się zarodek
Leki towarzyszące
- Kortykosteroidy: pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się; jeśli jest stosowany w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu
- Badane leki: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
- Leki przeciwnowotworowe: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
- Leki przeciw GVHD po przeszczepie: pacjenci, którzy otrzymują cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego, nie kwalifikują się do tego badania
- Czynniki CYP3A4: pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4, nie kwalifikują się; należy unikać silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4 od 14 dni przed włączeniem do badania
- Leki CYP2C19: pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami CYP2C19 (np. ryfampicyna, rytonawir) lub inhibitorami (np. fluoksetyna, fluwoksamina, tiklopidyna) nie kwalifikują się
- Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
- Pacjenci ze znanymi poważnymi chorobami okulistycznymi (niekontrolowana jaskra, historia niedrożności żyły siatkówki lub odwarstwienia siatkówki, z wyłączeniem pacjentów z długotrwałymi objawami wtórnymi do istniejących chorób) nie kwalifikują się
- Pacjenci z glejakiem o niskim stopniu złośliwości nie kwalifikują się
- Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
- Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Leczenie (selumetynib)
Pacjenci otrzymują siarczan selumetynibu PO BID w dniach 1-28.
Cykle powtarzają się co 28 dni przez okres do 2 lat przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
|
Badania korelacyjne
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Odsetek odpowiedzi
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
|
Pacjent, który odpowiedział na leczenie, jest definiowany jako pacjent, który uzyskał najlepszą odpowiedź częściową (PR) lub odpowiedź całkowitą (CR) w badaniu.
Odsetki odpowiedzi zostaną obliczone jako odsetek pacjentów, którzy uzyskali odpowiedź na leczenie, a przedziały ufności zostaną skonstruowane przy użyciu metody przedziałów punktacji Wilsona.
Zmienione kryteria oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) (wersja 1.1) zostały wykorzystane do określenia odpowiedzi i progresji w tym badaniu, ze szczegółowymi kryteriami nakreślonymi dla różnych podtypów nowotworów (np. dwuwymiarowe pomiary dla ośrodkowego układu nerwowego (OUN) ) guzy.
|
Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według danych Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Wersja (v) 5.0
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
|
Pacjent zostanie policzony tylko raz dla danej toksyczności dla najgorszego stopnia tej toksyczności zgłoszonej dla tego pacjenta.
|
Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
|
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia protokołem do wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 5 lat
|
Przeżycie wolne od progresji zostanie zdefiniowane jako czas od rozpoczęcia leczenia zgodnego z protokołem do wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub zgon z dowolnej przyczyny.
PFS wraz z przedziałami ufności zostanie oszacowany metodą Kaplana-Meiera.
|
Od rozpoczęcia leczenia protokołem do wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 5 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Analiza biomarkerów jako predyktory odpowiedzi na selumetynib
Ramy czasowe: Do 4,5 roku
|
Zostanie przeprowadzona analiza opisowa, która zostanie podsumowana prostymi statystykami podsumowującymi.
Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
|
Do 4,5 roku
|
Zmiany w profilu genomowym guza
Ramy czasowe: Do 4,5 roku
|
Zostanie przeprowadzona analiza opisowa, która zostanie podsumowana prostymi statystykami podsumowującymi.
Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
|
Do 4,5 roku
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Carl E Allen, Children's Oncology Group
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Atrybuty choroby
- Nowotwory neuroepitelialne
- Nowotwory neuroektodermalne
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Nowotwory neuroektodermalne, prymitywne
- Guzy neuroektodermalne, pierwotne, obwodowe
- Nowotwory
- Chłoniak
- Nawrót
- Chłoniak nieziarniczy
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Nowotwory ośrodkowego układu nerwowego
- Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
Inne numery identyfikacyjne badania
- NCI-2017-01250 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
- APEC1621E (Inny identyfikator: CTEP)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów
-
US Department of Veterans AffairsZakończonyZaburzenia językowe | Afazja | Zaburzenia mowyStany Zjednoczone
-
Central and North West London NHS Foundation TrustBritish HIV Association (BHIVA)Jeszcze nie rekrutacjaZakażenia wirusem HIV | Zapalenie wątroby typu B
-
Seoul National University HospitalNieznanyChoroba Alzheimera | Łagodne upośledzenie funkcji poznawczychRepublika Korei
-
Vanderbilt University Medical Center4DMedicalZakończonyZaciskające zapalenie oskrzelikówStany Zjednoczone
-
St. Antonius HospitalRoche DiagnosticsRekrutacyjnyJakość życia | Powikłania pooperacyjne | ŚmierćHolandia
-
Chinese PLA General HospitalRekrutacyjny
-
Cairo UniversityOlfat ShakerZakończonyPorównanie poziomów paksyliny w ślinie u OPML i OSCC u osób zdrowychEgipt
-
Protgen LtdNieznany
-
Beni-Suef UniversityZakończonyPosocznica | MoralnośćEgipt