131I-omburtamab a központi idegrendszer/leptomeningealis daganatok kezelésére gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

Bevételi kritériumok:

• A betegeknél szövettanilag megerősített embrionális rosszindulatú daganatot kell diagnosztizálni (beleértve, de nem kizárólagosan a neuroblasztómát, medulloblasztómát, rhabdoid daganatokat, pineoblasztómát, retinoblasztómát, PNET-et, rhabdomyosarcomát, Ewing-szarkómát, Wilm-daganatot, hepatoblastomát) egyéb nem-embryológiai daganatok megerősítése. B7-H3 reakciókészség.
• A betegeknél központi idegrendszeri/leptomeningeális betegséget kell diagnosztizálni, amelyet hagyományos terápiákkal kezeltek, vagy amelyre nem létezik hagyományos terápia, vagy recidiváló agydaganatnak kell lennie, amely hajlamos a leptomeningealis disszeminációra (pl. PNET, rhabdoid tumor).

• Kemoterápia:

  °A betegeknek legalább 21 nappal (3 héttel) a kezelési dózis(ok) beadása előtt megkapták az utolsó adag mieloszuppresszív rákellenes kezelést.

• Biológiai vagy vizsgálati szer (daganatellenes):

  • Azok a betegek, akik jelenleg biológiai (kis molekulájú inhibitorok, például ALK-gátlók, ROS-gátlók vagy MEK-inhibitorok stb.) vagy nem mieloszuppresszívnek tekintett vizsgálati szereket szednek, folytathatják a kezelést, de fel kell gyógyulniuk minden, a szerrel esetlegesen összefüggő akut toxicitásból.
  • A betegek akkor kezelhetők, ha előzőleg egy adagot kaptak 131I-omburtamabbal.

• Monoklonális antitest-kezelés és ismert megnyúlt felezési idejű szerek:

  • A betegeknek fel kell gyógyulniuk minden akut toxicitásból, amely potenciálisan a szerrel összefügghet, és az utolsó gyógyszeradagot ≥ 21 nappal a felvétel előtt megkapták.
  • Monoklonális antitest-kezelés és ismert, megnyúlt felezési idejű szerek: A betegnek fel kell gyógyulnia minden akut toxicitásból, amely potenciálisan a szerrel összefügg, és a szer utolsó adagját ≥ 28 nappal a kezelési dózis(ok) előtt kapta meg.

• Neurológiai állapot:

  • A neurológiai deficitben szenvedő betegeknél a deficitnek stabilnak kell lennie legalább 1 hétig a felvétel előtt.
  • A görcsrohamban szenvedő betegeket be lehet vonni, ha a rohamok kontrollálva vannak.

• Teljesítmény állapota:

  ° A Karnofsky Performance Scale (KPS 16 éves kor felett) vagy Lansky Performance Score (LPS ≤ 16 éves kor esetén) a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 2 héten belül ≥ 50%-nak kell lennie. Azok a betegek, akik neurológiai rendellenességek miatt nem tudnak járni, de kerekesszékben ülnek, járóbetegnek minősülnek a teljesítménypontszám értékelése céljából.

• A csontvelő megfelelő működése a következőképpen definiálható:

  • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) ≥ 0,5x10^9/l (nem kapott G-CSF-et a beiratkozást megelőző 7 napon belül vagy pegfilgrasztimot a beiratkozást megelőző 14 napon belül)
  • Thrombocytaszám ≥ 50 x 10^9/l (nem támogatott, úgy definiálják, hogy a vizsgálatba való felvételt megelőző 7 napon belül nem történt vérlemezke-transzfúzió)
• Intraventricularis hozzáférési eszköz A radioimmunterápiával (131I-omburtumab) végzett protokollos kezeléshez megfelelő intraventricularis hozzáférési eszköz (pl. programozható ventriculoperitoneális [VP] shunt vagy Ommaya tartály) szükséges. A betegeknek nem kell rendelkezniük programozható VP sönttel vagy Ommaya-val a vizsgálatba való beiratkozáskor, de hajlandónak és képesnek kell lenniük egy sebészeti beavatkozásra, hogy a radioimmunterápia előtt egy sebészeti beavatkozást végezzenek.

Megjegyzés: A programozható komponens nélküli, intravénás VP sönttel rendelkező betegeknek hajlandónak és képesnek kell lenniük a sönt módosítására a 131I-omburtumab-kezelés előtt.

• Bármilyen életkorú gyermek- és felnőttbeteg is részt vehet.
• A betegeknek a központi idegrendszeren kívüli aktív rosszindulatú daganata lehet.
• A betegek álló szteroidot szedhetnek, ha az adag stabil vagy csökken, legalább egy héttel a felvétel előtt
• Aláírt tájékozott beleegyezés és hozzájárulás adott esetben, jelezve, hogy tudatában van ennek a tanulmánynak a vizsgálati jellegének.

Kizárási kritériumok:

• Obstruktív vagy tüneti kommunikáló hydrocephalusban szenvedő betegek
• Kontrollálatlan életveszélyes fertőzésben szenvedő betegek
• Terhes betegek: minden fogamzóképes korú nő esetében negatív terhességi teszt szükséges, a vizsgálati időszak alatt megfelelő fogamzásgátlás szükséges.
• Olyan betegek, akik az első adag beadása előtt kevesebb mint 3 héttel koponya- vagy gerincbesugárzást kaptak