- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05902663
A Netherton-szindróma természetrajza
Netherton-szindrómás betegek beavatkozás nélküli vizsgálata a betegség természetes történetének jellemzésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Boehringer Ingelheim
- Telefonszám: 1-800-243-0127
- E-mail: clintriage.rdg@boehringer-ingelheim.com
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
A helyszínek azonosítják a rutin klinikai gyakorlatban NS miatt diagnosztizált és kezelt összes beteget, így alkotják meg a vizsgálati alkalmasság értékelésének alapcsoportját. Az alap kohorszba tartozó betegek vizsgálati alkalmasságát az alábbi kritériumok alapján tovább vizsgáljuk.
1. rész – retrospektív adatgyűjtés:
A vizsgálat 1. részében a klinikai adatokat a betegek meglévő egészségügyi feljegyzéseiből vonják ki a vizsgálatba való felvételtől az NS kezdeti diagnózisáig.
2. rész – várható adatgyűjtés:
A 2. részben azoktól a betegektől, akik nem vettek részt klinikai vizsgálatban a vizsgálatba való bevonás időpontjában, további hozzájárulást kell kérniük ahhoz, hogy részt vegyenek egy 52 hetes nyomon követésben az orvosi feljegyzésekből történő folyamatos klinikai adatok gyűjtése és a klinikus elvégzése érdekében. -Reported Outcomes (ClinRO) és Patient-Reported Outcomes (PRO) értékelések.
Leírás
Felvételi feltételek [az 1. és 2. részhez]
Az NS diagnózisát a következők legalább egyike igazolja:
- A Kazal Type 5 (SPINK5) szerinproteáz-inhibitor mutációinak genetikai vizsgálata;
- A Lympho-Epithelial Kazal-Type-Related Inhibitor (LEKTI) fehérje hiánya vagy jelentős hiánya bőrbiopsziában;
- Klinikai értékelés (jelek és tünetek).
Hozzájárulás vagy hozzájárulás megadása (azaz szülő vagy törvényes gyám által) a helyi előírások szerint:
- [1. rész] a meglévő egészségügyi feljegyzésekhez való hozzáférés engedélyezése vizsgálati adatgyűjtés céljából;
- [2. rész], hogy részt vegyen a betegség súlyosságának és klinikai kimenetelének longitudinális, 52 hetes értékelésében.
[csak a 2. részhez] 3. Nem vesz részt klinikai vizsgálatban a 2. részre történő vizsgálatba való beiratkozás időpontjában.
Kizárási kritériumok [az 1. és 2. részhez]
1. Elhunyt betegek és nem ismert túlélési állapotú betegek, akiknél 2002 előtt diagnosztizáltak.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
---|
Netherton-szindrómával diagnosztizált betegek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A Netherton-szindróma (NS) súlyossága az Ichthyosis Area Severity Index (IASI) alapján
Időkeret: legfeljebb 1 évig
|
A 2. részben részt vevő betegek számára. Az IASI egy összetett pontszám, amely az erythema (IASI-E alskála) és a hámlás (IASI-S alskála) súlyosságát értékeli a különböző testrégiókban a megfelelő testfelületük függvényében. Az erythema és a hámlás súlyosságát egy 0-4-ig tartó 5-fokú Likert-skálán értékelik a 4 testrész mindegyikében: fej és nyak (beleértve a fejbőrt), karok (beleértve a tenyereket), lábak (talpokat is beleértve) és törzs, arányos arányban testfelület ezekben a testtájakban, valamint az érintett testrészek százalékos aránya. A teljes IASI pontszám 0 és 48 között mozog (azaz a 24-es maximális pontszám összege az erythema esetében és a maximális pontszám 24 a pikkelysömör esetében). A magasabb pontszám rosszabb klinikai súlyosságot jelez. |
legfeljebb 1 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A Netherton-szindróma (NS) súlyossága az Investigator Global Assessment (IGA) által értékelt
Időkeret: legfeljebb 1 évig
|
A 2. részben részt vevő betegek számára. Az IGA for NS felméri a bőrpír és a hámlás globális súlyosságát az NS-ben egy 5-pontos Likert-skála segítségével, amely 0 = tiszta és 4 = súlyos. |
legfeljebb 1 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Bőrbetegségek
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, genetikai
- Bőr rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Keratosis
- Ichthyosiform Erythroderma, veleszületett
- Ichthyosis
- Szindróma
- Netherton szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1368-0121
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Ha az „Időkeret” szakaszban szereplő kritériumok teljesülnek, a kutatók a következő linket használhatják: https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing hozzáférést kérni a jelen vizsgálattal kapcsolatos klinikai vizsgálati dokumentumokhoz, valamint aláírt „Dokumentummegosztási megállapodás” alapján.
Továbbá a kutatók a kutatási javaslat benyújtását követően, a honlapon szereplő feltételek szerint kérhetnek hozzáférést a klinikai vizsgálati adatokhoz, ehhez és más felsorolt vizsgálatokhoz.
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .