Naturgeschichte des Netherton-Syndroms
Nicht-interventionelle Studie an Patienten mit Netherton-Syndrom zur Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Boehringer Ingelheim
- Telefonnummer: 1-800-243-0127
- E-Mail: clintriage.rdg@boehringer-ingelheim.com
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Die Standorte werden alle Patienten identifizieren, bei denen NS im klinischen Alltag diagnostiziert und behandelt wird, um die Basiskohorte für die Beurteilung der Studieneignung zu bilden. Patienten in der Basiskohorte werden anhand der folgenden Kriterien weiter auf ihre Eignung für die Studie überprüft.
Teil 1 – retrospektive Datenerhebung:
In Teil 1 der Studie werden klinische Daten aus den vorhandenen Krankenakten der Patienten vom Datum der Studieneinschreibung bis zum Datum der Erstdiagnose von NS entnommen.
Teil 2 – prospektive Datenerhebung:
In Teil 2 werden Patienten, die zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie nicht an einer klinischen Studie teilnehmen, gebeten, eine zusätzliche Einwilligung/Zustimmung zur Teilnahme an einer 52-wöchigen Nachuntersuchung zur kontinuierlichen Erfassung klinischer Daten aus Krankenakten und zur Vervollständigung des Clinician-Tests zu erteilen -Reported Outcomes (ClinRO) und Patient-Reported Outcomes (PRO)-Bewertungen.
Beschreibung
Einschlusskriterien [für Teil 1 und Teil 2]
Bestätigte Diagnose von NS durch mindestens einen der folgenden Punkte:
- Genetische Tests von Mutationen im Serinprotease-Inhibitor von Kazal Typ 5 (SPINK5);
- Fehlen oder erheblicher Mangel des Proteins Lympho-Epithelial Kazal-Type-Related Inhibitor (LEKTI) in der Hautbiopsie;
- Klinische Beurteilung (Anzeichen und Symptome).
Bereitstellung der Einwilligung oder Zustimmung (d. h. durch einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten), wie durch örtliche Vorschriften erforderlich:
- [Teil 1] den Zugriff auf bestehende Krankenakten zur Erhebung von Studiendaten zu genehmigen;
- [Teil 2] Teilnahme an der 52-wöchigen Längsschnittbewertung der Schwere der Erkrankung und der Beurteilung des klinischen Ergebnisses.
[nur für Teil 2] 3. Zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung für Teil 2 nicht an einer klinischen Studie teilnehmen.
Ausschlusskriterien [für Teil 1 und Teil 2]
1. Verstorbene Patienten und Patienten, deren Überlebensstatus nicht bekannt ist und die vor 2002 diagnostiziert wurden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Patienten mit diagnostiziertem Netherton-Syndrom
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Schweregrad des Netherton-Syndroms (NS), bewertet anhand des Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Zeitfenster: bis zu 1 Jahr
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Für Patienten, die an Teil 2 teilnehmen. IASI ist ein zusammengesetzter Score, der den Schweregrad von Erythemen (Subskala IASI-E) und Schuppung (Subskala IASI-S) in verschiedenen Körperregionen als Funktion ihrer jeweiligen Körperoberflächen bewertet. Der Schweregrad des Erythems und der Schuppenbildung wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0–4 in jeder der vier Körperregionen bewertet: Kopf und Hals (einschließlich Kopfhaut), Arme (einschließlich Handflächen), Beine (einschließlich Fußsohlen) und Rumpf, anteilig basierend auf Körperoberfläche in diesen Körperregionen und der Prozentsatz der Beteiligung in jeder dieser Körperregionen. Der IASI-Gesamtwert liegt zwischen 0 und 48 (d. h. die Summe aus einem Höchstwert von 24 für Erythem und einem Höchstwert von 24 für Skalierung). Ein höherer Wert bedeutet einen schlechteren klinischen Schweregrad. |
bis zu 1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Schweregrad des Netherton-Syndroms (NS), bewertet durch das Investigator Global Assessment (IGA)
Zeitfenster: bis zu 1 Jahr
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Für Patienten, die an Teil 2 teilnehmen. Bei der IGA für NS wird der globale Schweregrad des Erythems und der Schuppung bei NS mithilfe einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 = klar bis 4 = schwer beurteilt. |
bis zu 1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 1368-0121
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Sobald die Kriterien im Abschnitt „Zeitrahmen“ erfüllt sind, können Forscher den folgenden Link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing verwenden Zugang zu den klinischen Studiendokumenten zu dieser Studie anzufordern, und zwar auf Grundlage einer unterzeichneten „Dokumentenfreigabevereinbarung“.
Darüber hinaus können Forscher nach der Einreichung eines Forschungsvorschlags und gemäß den auf der Website dargelegten Bedingungen Zugriff auf die Daten klinischer Studien für diese und andere aufgeführte Studien beantragen.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Netherton-Syndrom
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Quoin PharmaceuticalsRekrutierungNetherton-SyndromVereinigte Staaten
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Azitra Inc.Noch keine RekrutierungNetherton-SyndromVereinigte Staaten
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Daiichi SankyoRekrutierung
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Boehringer IngelheimRekrutierungNetherton-SyndromBelgien, Vereinigtes Königreich, Australien, Deutschland, China, Malaysia, Japan, Frankreich, Vereinigte Staaten, Israel, Bulgarien, Italien, Schweiz, Österreich, Niederlande, Portugal
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Unbekannt
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Quoin PharmaceuticalsRekrutierungNetherton-SyndromVereinigte Staaten
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Sixera PharmaRekrutierungEine Studie zur Bewertung von topisch angewendeter SXR1096-Creme bei Patienten mit Netherton-SyndromNetherton-SyndromFrankreich
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University Hospital, ToulouseMedSharingRekrutierung
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Children's Hospital of PhiladelphiaNovartis PharmaceuticalsAbgeschlossenNetherton-SyndromVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen