Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Storia naturale della sindrome di Netherton

31 maggio 2024 aggiornato da: Boehringer Ingelheim

Studio non interventistico di pazienti con sindrome di Netherton per caratterizzare la storia naturale della malattia

L'obiettivo di questo studio non interventistico (NIS) è quello di raccogliere dati del mondo reale per descrivere la storia naturale della sindrome di Netherton (NS).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I centri identificheranno tutti i pazienti diagnosticati e trattati per NS nella pratica clinica di routine per formare la coorte di base per la valutazione dell'idoneità allo studio. I pazienti nella coorte di base saranno ulteriormente esaminati per l'idoneità allo studio in base ai criteri seguenti.

Parte 1 - raccolta dati retrospettiva:

Nella Parte 1 dello studio i dati clinici saranno estratti dalle cartelle cliniche esistenti dei pazienti dalla data di iscrizione allo studio fino alla data della diagnosi iniziale di NS.

Parte 2 - raccolta dati prospettica:

Nella Parte 2, ai pazienti che non sono arruolati in uno studio clinico al momento dell'inclusione nello studio verrà chiesto di fornire ulteriore consenso/assenso a partecipare a un follow-up di 52 settimane per la raccolta continua di dati clinici dalle cartelle cliniche e il completamento del -Valutazioni degli esiti riportati (ClinRO) e degli esiti riferiti dai pazienti (PRO).

Descrizione

Criteri di inclusione [per la Parte 1 e la Parte 2]

  1. Diagnosi confermata di SN da almeno uno dei seguenti:

    • Test genetico delle mutazioni nell'inibitore della serina proteasi di Kazal tipo 5 (SPINK5);
    • Assenza o grave carenza della proteina Lympho-Epithelial Kazal-Type-Related Inhibitor (LEKTI) nella biopsia cutanea;
    • Valutazione clinica (segni e sintomi).

  2. Fornitura del consenso o dell'assenso (ad esempio, da parte di un genitore o tutore legale) come richiesto dalle normative locali:

    • [Parte 1] per autorizzare l'accesso alle cartelle cliniche esistenti per la raccolta dei dati dello studio;
    • [Parte 2] per partecipare alla valutazione longitudinale di 52 settimane della gravità della malattia e alle valutazioni dei risultati clinici.

[solo per la parte 2] 3. Non partecipando a uno studio clinico al momento dell'iscrizione allo studio per la Parte 2.

Criteri di esclusione [per la parte 1 e la parte 2]

1. Pazienti deceduti e pazienti il ​​cui stato di sopravvivenza non è noto, diagnosticati prima del 2002.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con diagnosi di sindrome di Netherton

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della sindrome di Netherton (NS) valutata dall'Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Lasso di tempo: fino a 1 anno

Per i pazienti che partecipano alla Parte 2.

IASI è un punteggio composito che valuta la gravità dell'eritema (sottoscala IASI-E) e la desquamazione (sottoscala IASI-S) in diverse regioni del corpo in funzione delle rispettive aree della superficie corporea. La gravità dell'eritema e della desquamazione è valutata su una scala Likert a 5 punti da 0 a 4 in ciascuna delle 4 regioni del corpo: testa e collo (incluso il cuoio capelluto), braccia (compresi i palmi delle mani), gambe (comprese le piante dei piedi) e tronco, proporzionalmente in base a superficie corporea in queste regioni corporee e la percentuale di coinvolgimento in ciascuna di queste regioni corporee. Il punteggio IASI totale varia tra 0 e 48 (cioè, somma di un punteggio massimo di 24 per l'eritema e un punteggio massimo di 24 per la desquamazione). Un punteggio più alto denota una gravità clinica peggiore.
fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità Sindrome di Netherton (NS) valutata dall'Investigator Global Assessment (IGA)
Lasso di tempo: fino a 1 anno

Per i pazienti che partecipano alla Parte 2.

IGA per NS valuterà la gravità globale dell'eritema e il ridimensionamento in NS utilizzando una scala Likert a 5 punti che va da 0 = chiaro, a 4 = grave.
fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

18 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1368-0121

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Una volta soddisfatti i criteri nella sezione "Time Frame", i ricercatori possono utilizzare il seguente link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing per richiedere l'accesso ai documenti dello studio clinico relativi a questo studio e su un "Accordo di condivisione dei documenti" firmato.

Inoltre, i ricercatori possono richiedere l'accesso ai dati dello studio clinico, per questo e per gli altri studi elencati, previa presentazione di una proposta di ricerca e secondo le modalità indicate nel sito web.

Periodo di condivisione IPD

Dopo che i risultati strutturati sono stati pubblicati, tutte le attività normative sono state completate negli Stati Uniti e nell'UE per il prodotto e l'indicazione e dopo che il manoscritto principale è stato accettato per la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Per i documenti di studio - previa sottoscrizione di un 'Document Sharing Agreement'. Per i dati dello studio - 1. dopo la presentazione e l'approvazione della proposta di ricerca (i controlli saranno eseguiti dallo sponsor e/o dal comitato di revisione indipendente, inclusa la verifica che l'analisi pianificata non sia in contrasto con il piano di pubblicazione dello sponsor); 2. e alla firma di un accordo legale.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Netherton

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Serbia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi