Nuove strategie terapeutiche per i pazienti con famiglia di tumori del sarcoma di Ewing, rabdomiosarcoma ad alto rischio e neuroblastoma

Il paziente deve rientrare in una delle seguenti categorie diagnostiche:

Famiglia dei tumori del sarcoma di Ewing (ESF): include il sarcoma di Ewing (classico, atipico, extra-osseo), il sarcoma primitivo dell'osso, l'ectomesenchimoma o il tumore neuroectodermico primitivo periferico (neuroepitelioma periferico).

Rabdomiosarcoma: il paziente deve avere entrambi

Braccio ad alto rischio: malattia metastatica alla diagnosi (qualsiasi sede, qualsiasi istologia);

O

Braccio a rischio moderato: tumori in stadio II con resezione incompleta (gruppo clinico III) e TUTTI i tumori in stadio III (indipendentemente dal grado di resezione chirurgica).

Neuroblastoma: qualsiasi paziente con malattia metastatica alla diagnosi (stadio POG D o stadio IV di Evans); o, pazienti con malattia metastatica loco-regionale (POG stadio C) o tumore infiltrante attraverso la linea mediana (stadio III di Evans) SE hanno una ferritina sierica elevata (superiore a 142 ng/ml), un numero di copie N-myc amplificato ( maggiore di 10 copie all'analisi Southern), o un indice del DNA superiore a 1,1.

Il paziente non deve essere stato precedentemente trattato con chemioterapia o radioterapia.

I pazienti devono avere un'età maggiore o uguale a 1 anno ma inferiore o uguale a 25 anni. Il peso del paziente deve essere maggiore o uguale a 15 kg.

Il paziente (o il suo tutore se di età inferiore ai 18 anni) deve firmare un documento in cui indica di essere a conoscenza della natura sperimentale di questo protocollo di trattamento e dei potenziali rischi e benefici che possono essere previsti.

Le pazienti di sesso femminile potenzialmente fertili devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo documentato.

I pazienti devono avere una valutazione sierologica HIV negativa documentata (Western Blot e/o ELISA).

I pazienti non devono avere una funzione cardiaca anormale (frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 45% misurata mediante angiografia con radionuclidi all'equilibrio gated [scansione MUGA] e confermata dall'ecocardiografia).

I pazienti non devono avere funzionalità renale compromessa (creatinina sierica maggiore o uguale al doppio del limite superiore della norma per l'età).

I pazienti con una bilirubina totale superiore a 4,0 mg/dl (o una bilirubina diretta superiore a 2,0 mg/dl) o SGOT/SGPT superiore a cinque volte i limiti superiori della norma (NON sulla base dell'interessamento epatico da parte del tumore) essere escluso.

Saranno esclusi i pazienti con un secondo tumore maligno dopo una precedente terapia.

Saranno esclusi i pazienti precedentemente trattati con chemioterapia o radioterapia (diversa dalla radioterapia di emergenza limitata).

Saranno esclusi i pazienti con infezione da HIV.