Posaconazolo per trattare le infezioni fungine invasive

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di posaconazolo per il trattamento delle infezioni fungine invasive. Sono necessarie nuove terapie per queste infezioni per i pazienti che non rispondono, o non possono tollerare, il trattamento standard. Questi pazienti includono quelli con difetti immunitari che hanno effetti collaterali significativi dal trattamento con amfotericina o altri antimicotici.

Pazienti di età pari o superiore a 13 anni che seguono altri protocolli NIH primari con un'infezione fungina invasiva 1) che non risponde alle terapie antimicotiche standard; 2) per i quali non esiste una terapia efficace; 3) che sviluppano gravi effetti collaterali dal trattamento in corso; o 4) che hanno una disfunzione d'organo che non consente l'uso di trattamenti antifungini standard possono essere ammissibili a questo studio. I candidati saranno sottoposti a screening con una storia medica, inclusa una revisione dei trattamenti antifungini attuali e precedenti, test di gravidanza per donne in età fertile, elettrocardiogramma (ECG) e esame neurologico dettagliato.

I partecipanti prenderanno 200 mg (1 cucchiaino da tè) di posaconazolo liquido per via orale quattro volte al giorno o 400 mg (due cucchiaini da tè) due volte al giorno per un periodo da 28 giorni a 24 mesi. (Il medico determinerà la durata del trattamento.) I pazienti saranno sottoposti a visite di follow-up mensili durante il periodo di trattamento e 1 mese dopo il completamento del trattamento per le seguenti procedure:

• Esame neurologico dettagliato ogni 3 mesi
• Esami del sangue ogni mese
• ECG ogni mese
• Studi di imaging, tra cui radiografia del torace, tomografia computerizzata (TC), scansione di radionuclidi per immagini a risonanza magnetica (MRI) o ecografia, ogni mese fino a quando l'infezione è rimasta stabile per tre determinazioni. Successivamente, gli studi di imaging verranno eseguiti ogni 3 mesi finché l'infezione rimane stabile o migliora.

L'ultimo giorno del periodo di trattamento dello studio, i partecipanti avranno un esame neurologico dettagliato e una revisione dei farmaci e dei reclami medici dalla loro ultima visita.