Trapianto di midollo osseo da donatore utilizzando un condizionamento meno tossico per pazienti con emoglobinopatie ad alto rischio

Inclusione:

• Pazienti con un donatore HLA correlato aploidentico ed emoglobina SS, emoglobina SC o emoglobina Sb0/+ talassemia e almeno una delle seguenti condizioni:

  1. precedente episodio vaso-occlusivo del sistema nervoso centrale con o senza reperti neurologici residui;
  2. frequenti episodi vaso-occlusivi dolorosi che interferiscono significativamente con le normali attività della vita e che richiedono una terapia trasfusionale cronica;
  3. eventi ricorrenti di sindrome toracica SCD, che richiedono una terapia trasfusionale cronica;
  4. anemia grave, che impedisce una qualità di vita accettabile e richiede una terapia trasfusionale cronica.
• Pazienti con un donatore HLA correlato aploidentico e talassemia b0/+ omozigote o varianti gravi di talassemia b0/+ e richiedono una terapia trasfusionale cronica.
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
• Età compresa tra la nascita e i 65 anni.

Esclusione:

• Donatore fratello HLA identico o 5/6 HLA compatibile
• Epatite cronica attiva comprovata dalla biopsia o fibrosi portale.
• SCD malattia polmonare cronica > stadio 3 Grave disfunzione renale definita come clearance della creatinina <40 ml/min/1,73 M2.
• Grave disfunzione cardiaca definita come frazione di accorciamento <25%.
• Infezione da HIV.
• Tossicità cronica non specificata abbastanza grave da influire negativamente sulla capacità del paziente di tollerare il trapianto di cellule staminali.
• Pazienti o tutori incapaci di comprendere la natura e i rischi inerenti al processo di trapianto di cellule staminali.
• Donne in gravidanza o in allattamento e coloro che non vogliono usare una contraccezione accettabile.