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Trapianto di midollo osseo da donatore utilizzando un condizionamento meno tossico per pazienti con emoglobinopatie ad alto rischio

15 gennaio 2020 aggiornato da: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allo SCT da donatori correlati a HLA aploidentici che utilizzano condizionamento sub-mieloablativo per pazienti con emoglobinopatie ad alto rischio: Hemo SS, Hemo SC, Hemo SB0/+ talassemia, omozigote B0/+ talassemia o varianti gravi di talassemia B0/+

L'obiettivo principale di questo studio è determinare i rischi e i benefici dei trapianti di cellule staminali in combinazione con un nuovo trattamento chemioterapico di condizionamento meno tossico in pazienti con grave anemia falciforme (SCD) o varianti dell'emoglobina falciforme (emoglobina SC o emoglobina SB0/+ ), o talassemia omozigote b0/+ o varianti gravi di talassemia B0/+. La partecipazione a questo progetto durerà un anno, con valutazioni successive effettuate ogni 6 mesi per 10 anni o fino a quando i partecipanti avranno 18 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per eseguire il trapianto di cellule staminali, dobbiamo prima uccidere la maggior parte delle cellule nel midollo osseo che producono l'emoglobina falciforme o le cellule del sangue anormali della beta talassemia grave. Lo faremo utilizzando una singola dose di irradiazione corporea e due farmaci chiamati Fludarabina e Campath-IH.

Il programma di trattamento è il seguente:

Giorno - 6: Irradiazione corporea totale Giorno - 5: Fludarabina e Campath 1H Giorno - 4: Fludarabina e Campath 1H Giorno - 3: Fludarabina e Campath 1H Giorno - 2: Fludarabina e Campath 1H Giorno - 1: RIPOSO Giorno 0: Trapianto di cellule staminali (infusione)

Dopo il trattamento farmacologico, i partecipanti riceveranno cellule staminali sane da un donatore correlato che corrisponde parzialmente al loro tipo HLA (immune), molto probabilmente da un genitore o fratello. Questo è noto come il trapianto di cellule staminali.

Le cellule staminali sane verranno inserite in una vena sanguigna nello stesso modo in cui vengono somministrate le trasfusioni. Le cellule quindi viaggiano nei punti giusti del corpo, dove dovrebbero crescere e produrre nuove cellule del sangue che non si falciano.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusione:

  • Pazienti con un donatore HLA correlato aploidentico ed emoglobina SS, emoglobina SC o emoglobina Sb0/+ talassemia e almeno una delle seguenti condizioni:

    1. precedente episodio vaso-occlusivo del sistema nervoso centrale con o senza reperti neurologici residui;
    2. frequenti episodi vaso-occlusivi dolorosi che interferiscono significativamente con le normali attività della vita e che richiedono una terapia trasfusionale cronica;
    3. eventi ricorrenti di sindrome toracica SCD, che richiedono una terapia trasfusionale cronica;
    4. anemia grave, che impedisce una qualità di vita accettabile e richiede una terapia trasfusionale cronica.
  • Pazienti con un donatore HLA correlato aploidentico e talassemia b0/+ omozigote o varianti gravi di talassemia b0/+ e richiedono una terapia trasfusionale cronica.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
  • Età compresa tra la nascita e i 65 anni.

Esclusione:

  • Donatore fratello HLA identico o 5/6 HLA compatibile
  • Epatite cronica attiva comprovata dalla biopsia o fibrosi portale.
  • SCD malattia polmonare cronica > stadio 3 Grave disfunzione renale definita come clearance della creatinina <40 ml/min/1,73 M2.
  • Grave disfunzione cardiaca definita come frazione di accorciamento <25%.
  • Infezione da HIV.
  • Tossicità cronica non specificata abbastanza grave da influire negativamente sulla capacità del paziente di tollerare il trapianto di cellule staminali.
  • Pazienti o tutori incapaci di comprendere la natura e i rischi inerenti al processo di trapianto di cellule staminali.
  • Donne in gravidanza o in allattamento e coloro che non vogliono usare una contraccezione accettabile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

The Methodist Hospital Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Malcolm K. Brenner, MD, FRCP, Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2000

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2003

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2003

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 giugno 2002

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2002

Primo Inserito (Stima)

27 giugno 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H8750
  • Smallo

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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