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Terapia sostitutiva dell'enzima iduronato-2-solfatasi nella mucopolisaccaridosi II (MPS II)

30 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase II/III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia dei regimi di dosaggio settimanali e ogni due settimane della terapia sostitutiva dell'enzima iduronato-2-solfatasi in pazienti con MPS II

Lo scopo di questo studio è determinare se la somministrazione dell'enzima iduronato-2-solfatasi con una frequenza di terapia settimanale o ogni due settimane sia sicura ed efficace nei pazienti con MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La MPS II è una rara malattia da accumulo lisosomiale, legata all'X, causata da un deficit dell'enzima iduronato-2-solfatasi. A causa di questa carenza, i glicosaminoglicani (GAG) si accumulano in più tessuti e organi, provocando una progressiva disfunzione cellulare e del sistema degli organi. Lo scopo di questo studio è determinare se un anno di terapia con terapia sostitutiva dell'enzima iduronato-2-solfatasi, alla dose di 0,5 mg/kg, settimanalmente o a settimane alterne, sia sicuro e si traduca in un miglioramento clinicamente significativo in più organi funzione, rispetto a un gruppo placebo. Al termine dello studio, i pazienti saranno idonei per l'arruolamento in uno studio di mantenimento in aperto.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
96

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Germania
      • Mainz, Germania
        • Children's Hospital, Johannes-Gutenburg Universitaet Mainz
  • Regno Unito
    • England
      • Cambridge, England, Regno Unito, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, England, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, England, Regno Unito, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital, Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per poter partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione prima dell'arruolamento:

  1. La diagnosi di MPS II sarà determinata dallo sperimentatore sulla base di criteri clinici e biochimici.

  2. Tutti i pazienti devono avere almeno uno dei seguenti criteri clinici considerati dallo sperimentatore correlati a MPS II:

    • Epatosplenomegalia
    • Evidenza radiografica di disostosi multipla
    • Cardiopatia valvolare
    • Evidenza di malattia polmonare ostruttiva

  3. Inoltre, i pazienti devono avere i seguenti criteri biochimici:

    • Deficit documentato dell'attività dell'enzima iduronato-2-sulfastasi inferiore o uguale al 10% del limite inferiore dell'intervallo normale misurato nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (basato sull'intervallo normale del laboratorio di misurazione).
    • Un normale livello di attività enzimatica di un'altra solfatasi misurata nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (in base al normale intervallo di misurazione del laboratorio).
  4. Deve essere maschio, dai 5 ai 25 anni.
  5. Capacità vitale forzata di
  6. Deve essere in grado di eseguire adeguatamente i test richiesti in questo studio, inclusi test di funzionalità polmonare riproducibili mediante spirometria, come giudicato dallo sperimentatore.
  7. Il paziente, i genitori del paziente o il tutore legalmente autorizzato devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il paziente .

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono idonei per la partecipazione a questo studio:

  1. Il paziente ha ricevuto un trattamento con un'altra terapia sperimentale negli ultimi 60 giorni.
  2. Il paziente, i genitori del paziente o il tutore legale del paziente non sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio.
  3. Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo (ad esempio, a causa di una condizione medica come compressione del midollo cervicale o atteggiamento non collaborativo) o è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore.
  4. Il paziente ha una tracheostomia.
  5. Il paziente ha ricevuto un trapianto di midollo osseo o di sangue del cordone ombelicale.
  6. Paziente con ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti dell'iduronato-2-solfatasi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Biologico: Placebo
I pazienti riceveranno infusioni settimanali di placebo.
Sperimentale: Idursulfasi settimanale (0,5 mg/kg)
Biologico: Terapia sostitutiva dell'enzima iduronato-2-solfatasi
I pazienti riceveranno infusioni settimanali di idursulfasi alla dose di 0,5 mg/kg.
Altri nomi:
  • Elaprasi
Sperimentale: Idursulfasi a settimane alterne (0,5 mg/kg)
Biologico: terapia sostitutiva dell'enzima iduronato-2-solfatasi
I pazienti riceveranno ogni due settimane infusioni di idursulfasi alla dose di 0,5 mg/kg.
Altri nomi:
  • Elaprasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio variabile composito a 2 componenti aggiustato classificato basato sulla variazione dal basale alla settimana 53
Lasso di tempo: Basale, settimana 53
La variabile composita a 2 componenti consiste nella somma delle variazioni classificate dal basale alla settimana 53 per la capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista e la distanza totale percorsa nel test del cammino in 6 minuti (6MWT). Per i 2 gruppi di trattamento confrontati, la classificazione si è verificata all'interno dei gruppi di trattamento di confronto combinati (gruppi di trattamento con idursulfase settimanale e placebo). Questi gruppi di confronto sono stati raggruppati e classificati separatamente per ciascun componente. All'interno di ciascun componente (% previsto FVC, 6MWT), è stata quindi classificata la variazione rispetto al basale. Al valore di modifica più basso è stato assegnato un rango di 1, al successivo più basso un rango di 2, ecc. Il punteggio composito per ciascun partecipante era la somma dei 2 punteggi classificati corrispondenti ai 2 componenti individuali (% predetta FVC e 6MWT) per ciascun partecipante. Pertanto, maggiore è il punteggio composito (maggiore è la somma dei ranghi dei cambiamenti rispetto al basale, dove il cambiamento più basso è stato classificato come 1), maggiore è il miglioramento.
Basale, settimana 53

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio medio JROM (Global Joint Range of Motion) alla settimana 53
Lasso di tempo: Basale, settimana 53
La variazione è stata calcolata alla settimana 53 rispetto al basale. Il JROM globale (% del range di movimento normale) è la media di 11 rapporti moltiplicati per 100. I rapporti sono Sinistra/Destra significano del range di movimento passivo nella spalla (flessione/estensione, abduzione, rotazione interna/esterna), gomito (flessione/estensione), polso (flessione/estensione), indice (flessione/estensione [articolazione metacarpo-falangea combinata (MCP), movimento dell'articolazione interfalangea prossimale (PIP), movimento dell'articolazione interfalangea distale (DIP)]), anca (flessione/estensione, abduzione, rotazione interna/esterna), ginocchio (flessione/estensione) e caviglia (dorsiflessione) divise per gamma normale (American Academy of Orthopaedic Surgeons e American Medical Association).
Basale, settimana 53
Volume medio combinato di fegato e milza al basale
Lasso di tempo: Linea di base
Il volume del fegato e della milza è stato determinato mediante risonanza magnetica (MRI).
Linea di base
Variazione percentuale rispetto al basale del volume medio combinato di fegato e milza alla settimana 53
Lasso di tempo: Basale, settimana 53
Il volume del fegato e della milza è stato determinato mediante risonanza magnetica (MRI). La variazione è stata calcolata alla settimana 53 rispetto al basale.
Basale, settimana 53
Variazione rispetto al basale dei livelli medi di glicosaminoglicani (GAG) urinari normalizzati alla settimana 53
Lasso di tempo: Basale, settimana 53
La media dei GAG urinari normalizzati è stata analizzata utilizzando il test delle urine. La variazione è stata calcolata alla settimana 53 rispetto al basale. I livelli di GAG nelle urine sono stati normalizzati alla creatinina urinaria e sono stati riportati come microgrammi GAG per milligrammo di creatinina (mcg GAG/mg creatinina).
Basale, settimana 53
Indice di massa ventricolare sinistra cardiaca media (LVMI) al basale
Lasso di tempo: Linea di base
LVMI cardiaco è stato determinato mediante ecocardiografia. LVMI è la massa del ventricolo sinistro (LVM, in grammi [g]) indicizzata alla superficie corporea (BSA), in metri quadrati [m^2]. LVMI (in grammi per metro quadrato [g/m^2]) = LVM diviso per BSA.
Linea di base
Variazione percentuale rispetto al basale dell'indice medio di massa ventricolare cardiaca sinistra (LVMI) alla settimana 53
Lasso di tempo: Basale, settimana 53
LVMI cardiaco è stato determinato mediante ecocardiografia. La variazione è stata calcolata alla settimana 53 rispetto al basale. LVMI è l'LVM, in grammi indicizzati a BSA, in metro quadrato [m^2]. LVMI in g/m^2 = LVM diviso per BSA.
Basale, settimana 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 settembre 2003

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 marzo 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 marzo 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 settembre 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 settembre 2003

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 ottobre 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TKT024

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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