Trattare la sclerosi multipla con Sirolimus, un soppressore del sistema immunitario

La SM è una malattia autoimmune cronica del sistema nervoso centrale in cui la mielina, la guaina proteica che protegge le cellule nervose, viene degradata dalle cellule T e dai macrofagi, portando a un'eventuale perdita della funzione neurologica. La SM può essere classificata come recidivante-remittente, in cui i pazienti sperimentano un peggioramento dei sintomi seguito da un recupero parziale o completo della funzione; o progressivo, in cui i pazienti hanno un graduale aumento dei sintomi, con o senza recidive. I trattamenti standard usati per trattare la SM recidivante-remittente sono solo modestamente efficaci e possono essere associati a una tossicità significativa. È necessario sviluppare terapie con tossicità inferiori che possano essere somministrate precocemente durante il decorso della malattia e che abbiano il potenziale per arrestare del tutto la progressione della malattia. Sirolimus ha dimostrato di fornire una potente immunosoppressione in recenti studi clinici che coinvolgono il trapianto di rene e può aiutare le persone con malattie autoimmuni come la SM. Questo studio determinerà il beneficio del sirolimus nei pazienti con SM.

La raccolta del sangue e delle urine avverrà durante lo screening. I partecipanti assumeranno dosi giornaliere di sirolimus per 6 mesi. Le visite di studio saranno nove; si verificheranno nei giorni 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 e 225. Gli eventi avversi da farmaci, i farmaci concomitanti e i segni vitali verranno registrati alle visite da 1 a 8. A tutte le visite, verrà misurata la compliance del paziente al regime di sirolimus e si verificherà la raccolta di sangue e urina. Esami fisici e neurologici, scansioni cerebrali con risonanza magnetica (MRI), test sullo stato della SM e una radiografia del torace saranno condotti in momenti selezionati durante lo studio.