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Studio internazionale sulla tolleranza immunitaria

4 dicembre 2009 aggiornato da: New York Presbyterian Hospital

Uno studio controllato randomizzato internazionale sull'induzione della tolleranza immunitaria

Lo scopo di questo studio è vedere se un braccio a basso dosaggio o un braccio ad alto dosaggio di tolleranza immunitaria è più efficace nell'eliminare gli inibitori nei pazienti con emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno randomizzati in un regime di tolleranza immunitaria a basso o alto dosaggio e questo studio confronterà le percentuali di successo, il tempo per raggiungere la tolleranza, le complicanze e il costo di entrambi i regimi. Mirerà anche a identificare i predittori di successo immunitario tolleranza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

134

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Stati Uniti, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia A grave (livello di FVIII <1%).
  • Un titolo storico massimo di inibitore compreso tra 5 BU e 200 BU che deve essere confermato una volta prima dell'inizio dell'ITI.
  • Il titolo dell'inibitore deve essere <10 BU all'inizio dell'ITI, confermato una volta.
  • L'inibitore deve essere presente per <24 mesi quando inizia l'ITI.
  • Età massima di 7 anni all'inizio dell'ITI.
  • Disponibilità a rispettare il protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Emofilia A moderata o lieve (livello di FVIII >1%).
  • Scomparsa spontanea dell'inibitore prima dell'ITI.
  • Titolo storico massimo di inibitore <5 BU o > 200 BU prima di iniziare l'ITI.
  • Titolo dell'inibitore > 10 BU all'inizio dell'ITI.
  • Inibitore presente per più di 24 mesi prima di iniziare l'ITI.
  • Terapia farmacologica immunomodulante sistemica durante la tolleranza immunitaria, ad es. corticosteroidi (< 5 giorni ogni 2 mesi dose massima 2 mg/kg o 60 mg/die), azatioprina, ciclofosfamide, immunoglobuline ad alto dosaggio o l'uso di una colonna di proteina A o plasmaferesi.
  • Età > 7 anni all'inizio dell'ITI.
  • Incapacità o riluttanza a rispettare il protocollo.
  • Precedente tentativo all'ITI.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: 1
Trattamento a basso dosaggio (50 FVIII u/kg tre volte alla settimana).
Droga: Concentrati di fattore VIII
Da definire a discrezione dell'investigatore.
Altro: Trattamento a basso dosaggio
50 FVIII u/kg tre volte alla settimana.
Comparatore attivo: 2
Trattamento ad alte dosi (200 FVIII u/kg al giorno).
Droga: Concentrati di fattore VIII
Da definire a discrezione dell'investigatore.
Altro: Trattamento ad alte dosi
200 FVIII u/kg al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di successo e tasso di successo parziale
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il tempo dall'inizio dell'ITI alla tolleranza di successo
Lasso di tempo: Fino a 33 mesi
Fino a 33 mesi
Il rapporto costo-efficacia comparativo dei due bracci di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Una valutazione comparativa della morbilità tra i due bracci di trattamento comprendente: numero di sanguinamenti intercorrenti, infezioni e numero di giorni di degenza in ospedale.
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il tasso di recidiva dell'inibitore nei primi dodici mesi dopo il successo dell'ITI.
Lasso di tempo: Fino a 45 mesi
Fino a 45 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il regime di dose, il tasso di successo e il tempo di ITI,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il titolo iniziale dell'inibitore, il tasso di successo e il tempo di ITI,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il picco storico del titolo dell'inibitore, il tasso di successo e il tempo di ITI,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il picco del titolo dell'inibitore dopo l'inizio dell'ITI, il tasso di successo e il tempo per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
L'età al momento del rilevamento dell'inibitore, la percentuale di successo e il tempo necessario per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il numero di giorni di trattamento del fattore VIII tra il rilevamento dell'inibitore e l'inizio dell'ITI, il successo dell'ITI.
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il tipo di concentrato utilizzato (contenente il fattore von Willebrand, monoclonale o ricombinante), la percentuale di successo e il tempo necessario per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
L'effetto di infezioni/immunizzazioni provvisorie, tasso di successo e tempo per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
L'effetto dell'interruzione del trattamento, il tasso di successo e il tempo per il successo.
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

New York Presbyterian Hospital

Collaboratori

Manchester University NHS Foundation Trust

Investigatori

  • Investigatore principale: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Investigatore principale: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2002

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2010

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

21 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 dicembre 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2009

Ultimo verificato

1 ottobre 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ITI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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