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5-azacitidina pre-trapianto in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio candidati al trapianto allogenico di cellule ematopoietiche

11 settembre 2014 aggiornato da: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Uno studio pilota sulla 5-azacitidina (Vidaza) pre-trapianto in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) candidati al trapianto allogenico di cellule ematopoietiche

Lo scopo di questo studio è scoprire se il trattamento di persone con sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio con 5-Azacitidina (Vidaza) prima del loro trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT) è utile per prevenire il ritorno della loro sindrome mielodisplastica.

In ricerche precedenti, la 5-azacitidina sembrava aiutare il midollo osseo di un paziente con MDS a iniziare a funzionare più normalmente. Ciò significa che le cellule del midollo osseo possono crescere e svolgere il proprio lavoro nel modo previsto. La 5-azacitidina è approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento delle MDS. L'effetto della 5-azacitidina nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule emopoietiche non è stato studiato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

PIANO DI RICERCA

  • Questo sarà uno studio prospettico monocentrico
  • Verranno arruolati pazienti con MDS ad alto rischio potenzialmente idonei per HCT.
  • Verrà avviata una ricerca di donatori e verrà somministrata 5-azacitidina secondo la pratica standard.
  • La dose di 5-azacitidina è di 75 mg/M^2/die per via sottocutanea secondo la pratica standard (generalmente si tratta di 7 giorni per ciclo mensile, ma si verificano alterazioni in base ai parametri clinici e di laboratorio).
  • I pazienti in cui non viene trovato un donatore idoneo possono continuare con 5-Azacitidina per trattamento standard. Questi pazienti saranno seguiti fino alla progressione della MDS in leucemia mieloide acuta (AML) o morte, per un massimo di un anno.
  • Se si ottiene un donatore idoneo, il paziente procederà all'HCT. Il regime di condizionamento HCT sarà dettato dal medico del trapianto di sangue e midollo (BMT). Durante l'attesa dell'HCT, possono essere somministrati cicli aggiuntivi di 5-azacitidina. La terapia del regime di condizionamento pre-HCT inizierà non più di 8 settimane e non meno di 4 settimane dopo l'ultima somministrazione di 5-Azacitidina.
  • Poiché il numero di cicli di 5-Azacitidina non è standardizzato e la revisione retrospettiva dei nostri pazienti indicata sopra ha indicato un beneficio per QUALSIASI esposizione a 5-Azacitidina, il numero effettivo di cicli di 5-Azacitidina erogati non sarà specificato. Inoltre, poiché i pazienti affetti da MDS ad alto rischio hanno un tempo medio di morte di 0,4 anni, è necessario evitare qualsiasi ritardo nell'HCT una volta disponibile.
  • Verrà eseguita una biopsia del midollo osseo per rivalutare la risposta della malattia alla terapia dopo l'ultimo ciclo di 5-Azacitidina prima del trapianto, o dopo il quarto ciclo di 5-Azacitidina, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Si noti che sia la biopsia che la tempistica della biopsia sono una procedura di valutazione standard.
  • La raccolta delle cellule progenitrici del donatore sarà prescritta dal medico curante del BMT.

HCT

  • Il paziente sarà sottoposto a HCT designato dal medico curante del BMT.
  • Le cure di supporto si baseranno su linee guida istituzionali, raccolte di cellule staminali, elaborazione e studi di laboratorio

Raccolta, processazione e studi di laboratorio di cellule staminali

  • La valutazione, l'elaborazione e la caratterizzazione dell'innesto saranno eseguite secondo le linee guida istituzionali
  • Saranno ottenuti test di chimerismo per documentare l'attecchimento post-trapianto, secondo la pratica standard.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 68 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Potenziale candidato per HCT.
  • Diagnosi istologicamente confermata dalla revisione patologica della precedente diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS): International Prognostic Scoring System (IPSS) > 1 o AML-MDS o MDS correlata al trattamento.
  • Livelli di bilirubina sierica ≤1,5 ​​volte il limite superiore dell'intervallo normale (ULN) per il laboratorio. Livelli più elevati sono accettabili se questi possono essere attribuiti a emolisi attiva o eritropoiesi inefficace; Livelli della transaminasi glutammico-ossalacetica sierica (SGOT) [aspartato aminotransferasi (AST)] o della transaminasi glutammico-piruvica sierica (SGPT) [alanina aminotransferasi (ALT)] ≤2 x ULN.
  • Livelli sierici di creatinina ≤1,5 ​​x ULN
  • Karnofsky performance status maggiore o uguale al 70%
  • Modulo di consenso informato firmato in conformità con le politiche istituzionali

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta a Vidaza o al mannitolo
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sieropositivo, confermato dal test di amplificazione dell'acido nucleico (NAT)
  • Malignità attiva del sistema nervoso centrale (SNC).
  • Infezione attiva
  • Storia o presenza di epatoma primario

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Terapia combinata
La terapia con 5-azacitidina ha seguito il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT).
Droga: 5-azacitidina
Una volta arruolati, i pazienti riceveranno pre-trapianto 5-azacitidina (Vidaza) 75 mg/M^2/die per via sottocutanea per 5-7 giorni ogni 28 giorni). Possono verificarsi aggiustamenti della dose e della tempistica in base a parametri clinici ed ematologici.
Altri nomi:
  • Vidazza
Procedura: Trapianto allogenico di cellule emopoietiche (HCT)

I pazienti riceveranno il trapianto se c'è un fratello adatto o un donatore non imparentato.

  • La risposta sarà valutata mediante biopsia del midollo osseo dopo 4 cicli di 5-azacitidina o prima dell'HCT, a seconda di quale evento si verifichi per primo. A causa dell'elevato rischio di progressione verso AML o morte in questa popolazione di pazienti, l'HCT verrà eseguito il prima possibile.
  • I pazienti possono avere cicli aggiuntivi di 5-azacitidina secondo la pratica ematologica standard fino alla data prevista per il trapianto o fino alla progressione della malattia.
  • Tutti i pazienti saranno seguiti fino al momento della progressione di MDS, AML o morte o un massimo di 1 anno. Per i pazienti trapiantati, il follow-up sarà di un anno dopo il trapianto.
Altri nomi:
  • HCT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza libera da ricadute (RFS)
Lasso di tempo: Un anno dopo l'HCT allogenico
Sopravvivenza libera da recidiva un anno dopo HCT allogenico in pazienti affetti da SMD che hanno ricevuto almeno un ciclo completo di 5-azacitidina (Vidaza) nel contesto pre-trapianto. Malattia recidivante: se con remissione completa (CR) - più del 5% di blasti nel midollo osseo; se con risposta parziale (PR) - aumento superiore al 30% dei blasti nel midollo; se con malattia stabile (SD) - ritorno ai livelli ematici periferici pre-trattamento e necessità di trasfusioni dovute alla malattia.
Un anno dopo l'HCT allogenico

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Al termine di un massimo di sei (28 giorni) cicli di 5-azacitidina
Risposte pre-allogeniche dell'HCT alla 5-azacitidina (Vidaza), basate sui criteri dell'International Working Group: remissione completa (CR); Risposta parziale (PR); Malattia stabile (SD). Stime puntuali e intervalli di confidenza al 95% sono stati calcolati per il tasso di risposta alla 5-azacitidina, valutati alla valutazione del midollo dopo 4 cicli di 5-azacitidina o prima dell'HCT, a seconda di quale evento si verificasse per primo. CR: Midollo osseo con il 5% di mieloblasti e normale maturazione di tutte le linee cellulari. PR: tutti i criteri CR se anormali prima del trattamento, ad eccezione dei blasti del midollo osseo, sono diminuiti del 50% rispetto al pretrattamento, ma ancora > 5%. SD: Mancato raggiungimento di CR, PR, malattia recidivante (o progressiva).
Al termine di un massimo di sei (28 giorni) cicli di 5-azacitidina
Percentuale di partecipanti che procedono al trapianto di cellule ematopoietiche (HCT)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Percentuale di pazienti arruolati che successivamente hanno proceduto a HCT allogenico.
Fino a 3 anni
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Un anno
Sopravvivenza globale per tutti i partecipanti a un anno dalla prima dose di 5-azacitidina (Vidaza). La sopravvivenza globale è stata calcolata con il metodo di Kaplan-Meier con errori standard calcolati utilizzando la formula di Greenwood.
Un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Celgene Corporation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Teresa Field, M.D., Ph.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
  • Investigatore principale: Janelle Perkins, Pharm.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 aprile 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 aprile 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 aprile 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 settembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 settembre 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MCC-15158
  • 106349 (Altro identificatore: USF IRB)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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