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Sicurezza della terapia sostitutiva mensile del fattore XIII ricombinante in soggetti con deficit congenito di fattore XIII: un'estensione della sperimentazione F13CD-1725 (mentor™2)

18 gennaio 2018 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo e a dosaggio multiplo sulla sicurezza della terapia sostitutiva mensile con fattore XIII ricombinante (rFXIII) in soggetti con carenza congenita di fattore XIII

Questo processo è condotto in Asia, Europa e Nord America. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della terapia sostitutiva mensile del fattore XIII ricombinante in pazienti con deficit congenito di fattore XIII. La sperimentazione continua fino a quando il prodotto non sarà disponibile in commercio, ma verrà effettuata una valutazione intermedia quando tutti i soggetti avranno completato 52 settimane di sperimentazione.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
63

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Klagenfurt, Austria, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Rouen, Francia, 76031
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Valence Cedex 9, Francia, 26953
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Germania, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Germania, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Giappone
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Giappone, 734 8551
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israele
      • Petach Tikva, Israele, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tortosa, Spagna, 43500
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per i soggetti che hanno partecipato a F13CD-1725:
  • Partecipazione precedente (si intende fino alla Visita 16 inclusa, (Fine della prova)) in F13CD-1725
  • Per tutte le altre materie:
  • Diagnosi di deficit congenito della subunità A del FXIII (confermata dalla genotipizzazione alla visita di screening o dai risultati documentati della genotipizzazione eseguita in precedenza)
  • Peso corporeo di almeno 20 kg

Criteri di esclusione:

  • Anticorpi neutralizzanti noti (inibitori) verso il FXIII
  • Qualsiasi disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FXIII
  • Conta piastrinica (trombociti) inferiore a 50 × 109/L. Per i soggetti che hanno partecipato a F13CD-1725, per la valutazione deve essere utilizzata la conta piastrinica della visita 15 in F13CD-1725.
  • Donne in età fertile in gravidanza, allattamento o che non utilizzano metodi contraccettivi adeguati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: UN
Droga: catridecacog
Somministrazione mensile di fattore XIII ricombinante come trattamento preventivo degli episodi emorragici. Dose: 35 UI/kg di peso corporeo per via endovenosa (nella vena)
Altri nomi:
  • fattore XIII ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA) (gravi e non gravi)
Lasso di tempo: Tutti gli eventi avversi sono stati raccolti e segnalati dallo screening (settimana 0) per un periodo minimo di 52 settimane o fino alla fine della visita di prova.
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Gli eventi avversi della sperimentazione (gravi) includevano qualsiasi evento come morte, esperienza pericolosa per la vita, ricovero in ospedale del soggetto, disabilità significativa/anomalia congenita sperimentata dal prodotto della sperimentazione.
Tutti gli eventi avversi sono stati raccolti e segnalati dallo screening (settimana 0) per un periodo minimo di 52 settimane o fino alla fine della visita di prova.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo di anticorpi e inibitori
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 52
Tutti i soggetti che hanno ricevuto rFXIII sono stati monitorati per gli anticorpi anti-rFXIII e lo sviluppo di inibitori. I campioni sono stati sottoposti a 2 livelli di test ELISA: uno screening iniziale con un punto limite specifico (incluso circa il 5% di falsi positivi) e un secondo test di conferma per i campioni che producono un risultato superiore al punto limite dello screening. Se i campioni sono stati confermati come positivi agli anticorpi nel test di conferma, è stato eseguito anche un test dell'inibitore per rilevare gli inibitori funzionali. È stata riportata la percentuale di soggetti con sviluppo di anticorpi e inibitori.
Dalla settimana 0 alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 settembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 settembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 settembre 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 settembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 gennaio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • F13CD-3720
  • 2008-007883-41 (Numero EudraCT)
  • U1111-1111-9289 (Altro identificatore: WHO)
  • JapicCTI-121958 (Identificatore di registro: JAPIC)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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