Sicurezza della terapia sostitutiva mensile del fattore XIII ricombinante in soggetti con deficit congenito di fattore XIII: un'estensione della sperimentazione F13CD-1725 (mentor™2)
18 gennaio 2018 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo e a dosaggio multiplo sulla sicurezza della terapia sostitutiva mensile con fattore XIII ricombinante (rFXIII) in soggetti con carenza congenita di fattore XIII
Questo processo è condotto in Asia, Europa e Nord America.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della terapia sostitutiva mensile del fattore XIII ricombinante in pazienti con deficit congenito di fattore XIII.
La sperimentazione continua fino a quando il prodotto non sarà disponibile in commercio, ma verrà effettuata una valutazione intermedia quando tutti i soggetti avranno completato 52 settimane di sperimentazione.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
63
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Klagenfurt, Austria, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
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Helsinki, Finlandia, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
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Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
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Paris, Francia, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
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Rouen, Francia, 76031
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Valence Cedex 9, Francia, 26953
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Bonn, Germania, 53127
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Braunschweig, Germania, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
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Duisburg, Germania, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hiroshima-shi, Hiroshima, Giappone, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Petach Tikva, Israele, 49100
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Vicenza, Italia, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Barcelona, Spagna, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Málaga, Spagna, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tortosa, Spagna, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Svizzera, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Per i soggetti che hanno partecipato a F13CD-1725:
- Partecipazione precedente (si intende fino alla Visita 16 inclusa, (Fine della prova)) in F13CD-1725
- Per tutte le altre materie:
- Diagnosi di deficit congenito della subunità A del FXIII (confermata dalla genotipizzazione alla visita di screening o dai risultati documentati della genotipizzazione eseguita in precedenza)
- Peso corporeo di almeno 20 kg
Criteri di esclusione:
- Anticorpi neutralizzanti noti (inibitori) verso il FXIII
- Qualsiasi disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FXIII
- Conta piastrinica (trombociti) inferiore a 50 × 109/L. Per i soggetti che hanno partecipato a F13CD-1725, per la valutazione deve essere utilizzata la conta piastrinica della visita 15 in F13CD-1725.
- Donne in età fertile in gravidanza, allattamento o che non utilizzano metodi contraccettivi adeguati
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: UN
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Somministrazione mensile di fattore XIII ricombinante come trattamento preventivo degli episodi emorragici.
Dose: 35 UI/kg di peso corporeo per via endovenosa (nella vena)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi (EA) (gravi e non gravi)
Lasso di tempo: Tutti gli eventi avversi sono stati raccolti e segnalati dallo screening (settimana 0) per un periodo minimo di 52 settimane o fino alla fine della visita di prova.
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Un evento avverso è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale.
Gli eventi avversi della sperimentazione (gravi) includevano qualsiasi evento come morte, esperienza pericolosa per la vita, ricovero in ospedale del soggetto, disabilità significativa/anomalia congenita sperimentata dal prodotto della sperimentazione.
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Tutti gli eventi avversi sono stati raccolti e segnalati dallo screening (settimana 0) per un periodo minimo di 52 settimane o fino alla fine della visita di prova.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sviluppo di anticorpi e inibitori
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 52
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Tutti i soggetti che hanno ricevuto rFXIII sono stati monitorati per gli anticorpi anti-rFXIII e lo sviluppo di inibitori.
I campioni sono stati sottoposti a 2 livelli di test ELISA: uno screening iniziale con un punto limite specifico (incluso circa il 5% di falsi positivi) e un secondo test di conferma per i campioni che producono un risultato superiore al punto limite dello screening.
Se i campioni sono stati confermati come positivi agli anticorpi nel test di conferma, è stato eseguito anche un test dell'inibitore per rilevare gli inibitori funzionali.
È stata riportata la percentuale di soggetti con sviluppo di anticorpi e inibitori.
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Dalla settimana 0 alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 settembre 2009
Completamento primario (Effettivo)
20 ottobre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
20 ottobre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 settembre 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 settembre 2009
Primo Inserito (Stima)
16 settembre 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 gennaio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 gennaio 2018
Ultimo verificato
1 gennaio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (Numero EudraCT)
- U1111-1111-9289 (Altro identificatore: WHO)
- JapicCTI-121958 (Identificatore di registro: JAPIC)
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