Eculizumab per consentire il trapianto renale in pazienti con anamnesi di sindrome da anticorpi antifosfolipidi catastrofici

La sindrome catastrofica da anticorpi antifosfolipidi (CAPS) è una condizione rara in cui coaguli di sangue pericolosi per la vita si formano in più organi contemporaneamente e possono portare a insufficienza del sistema multiorgano e morte. Le cause delle CAPS non sono del tutto chiare, ma gli episodi di CAPS sono spesso innescati da eventi stressanti come infezioni, interventi chirurgici o traumi. Per i pazienti che sopravvivono a un episodio di CAPS, l'insufficienza renale permanente non è rara perché i reni sono il sistema di organi più frequentemente colpito dalle CAPS. Il trapianto di rene è il trattamento di scelta per la malattia renale allo stadio terminale, ma i pazienti con una storia di CAPS sono destinatari di trapianto di rene eccezionalmente ad alto rischio perché la possibilità che la chirurgia stessa possa scatenare un episodio di CAPS potenzialmente letale o pericoloso per il trapianto è significativa . Di conseguenza, i pazienti con CAPS non sono generalmente considerati candidati al trapianto. Nonostante ciò, questi pazienti hanno un'aspettativa di vita gravemente ridotta in dialisi e la loro sopravvivenza a lungo termine e la qualità della vita sarebbero notevolmente migliorate da un trapianto di rene riuscito. In questo studio, un farmaco chiamato eculizumab sarà testato per la sua capacità di prevenire le CAPS dopo il trapianto di rene in pazienti con una precedente storia di CAPS. Eculizumab è un inibitore del sistema del complemento, che si ritiene sia importante nella generazione dell'ambiente infiammatorio che porta alla coagulazione diffusa dei vasi sanguigni nelle CAPS. I ricercatori ipotizzano che bloccando la cascata del complemento utilizzando eculizumab, insieme al blocco del sistema di coagulazione, il trapianto di rene possa essere eseguito in modo sicuro e con successo in pazienti con una storia di CAPS.