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Trapianto di midollo osseo allogenico per disturbi metabolici ereditari

9 gennaio 2018 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per disturbi metabolici ereditari a rischio standard

Razionale: la somministrazione della chemioterapia prima di un trapianto di cellule staminali da donatore è necessaria per impedire al sistema immunitario del paziente di rigettare le cellule staminali del donatore. Quando le cellule staminali sane di un donatore vengono infuse nel paziente, i globuli bianchi del donatore possono fornire l'enzima mancante che causa la malattia metabolica. A volte le cellule trapiantate da un donatore possono produrre una risposta immunitaria contro le cellule normali del corpo. La somministrazione di un anticorpo monoclonale, alemtuzumab, prima del trapianto e di ciclosporina e micofenolato mofetile prima e dopo il trapianto può impedire che ciò accada. Questo può essere un trattamento efficace per i disturbi metabolici ereditari.

Scopo: Il disegno di questo studio è quello di ottenere l'attecchimento di cellule del donatore in pazienti con malattie metaboliche ereditarie a rischio standard con morbilità e mortalità peri-trapianto limitate. Ciò sarà ottenuto attraverso la somministrazione del regime chemioterapico descritto. L'intenzione è quella di seguire il paziente trapiantato per anni dopo il trapianto monitorandolo per le complicanze della sua malattia e assistendo le famiglie con un approccio multidisciplinare multiforme.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

  • Per stimare la percentuale di pazienti con attecchimento derivato da donatore al giorno 100 dopo il trapianto come definito dall'80% o più di cellule del donatore nella frazione CD3 (cellule T)

Obiettivi secondari:

  • Per determinare l'incidenza e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) entro il giorno 100
  • Determinare l'incidenza della mortalità peri-trapianto (morte al giorno 100)
  • Per monitorare il chimerismo delle cellule del donatore in vari momenti dopo il trapianto allogenico con questo regime di trapianto determinato al giorno 28, 42, 100, 6 mesi e ogni anno per 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve avere una diagnosi di uno dei seguenti: disturbo della mucopolisaccaridosi, disturbo del metabolismo della glicoproteina, sfingolipidi o leucodistrofia ereditaria, disturbo del perossisoma o altre malattie ereditarie del metabolismo
  • Deve avere una fonte di innesto accettabile come definito dai criteri dell'Università del Minnesota
  • Adeguata funzionalità degli organi

Criteri di esclusione:

  • Le donne in gravidanza - mestruate devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro 14 giorni dall'inizio del trattamento
  • Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sierologia HIV positiva nota

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Pazienti Trapiantati
Include pazienti che hanno ricevuto trapianto di cellule staminali allogeniche seguendo il piano di trattamento di Campath-1H, ciclofosfamide, ciclosporina A, micofenolato mofetile e busulfan.
Droga: Campath-1H
Somministrato nei giorni -21, -20 e -19, 0,3 mg/kg per via sottocutanea (SQ) o per via endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclofosfamide
Somministrato nei giorni da -10 a -6, 50 mg/kg/die per via endovenosa (IV) nell'arco di 2 ore - con infusione continua di Mesna o 5 volte al giorno.
Altri nomi:
  • Citossano(R)
Droga: Busulfano
Somministrato ogni 6 ore: se < o = 12 kg allora 1,1 mg/kg/dose per via endovenosa (IV). Se > 12 kg allora 0,8 mg/kg/dose EV
Altri nomi:
  • Busulfex(R)
Procedura: Trapianto di cellule staminali allogeniche
Somministrato > 24 ore dopo l'ultima dose di busulfan.
Altri nomi:
  • trapianto di cellule staminali
Droga: Ciclosporina A

2,5 mg/kg/dose endovenosa (IV_ a partire dal giorno -3. La frequenza della somministrazione giornaliera sarà basata sul peso corporeo del ricevente:

  • Se il peso corporeo è ≤ 40 kg il dosaggio sarà 3 volte al giorno
  • Se il peso corporeo è > 40 kg la somministrazione sarà 2 volte al giorno Si tenterà di mantenere un livello minimo di ciclosporina compreso tra 250 mg/L e 350 mg/L. Una volta che il paziente è in grado di tollerare i farmaci per via orale e ha un normale tempo di transito gastrointestinale, la CsA verrà convertita in una forma orale a una dose 2 volte superiore all'attuale dose endovenosa (massimo 12,5 mg/kg/die come dose orale iniziale).
Altri nomi:
  • Csa
Droga: Micofenolato Mofetile
15 mg/kg/dose (dose massima di 1 grammo) EV tre volte al giorno a partire dal giorno -3 a una dose basata sul peso corporeo: lo stesso dosaggio viene utilizzato per via orale o endovenosa. Interrompere l'MMF al giorno +42 o 7 giorni dopo il raggiungimento dell'attecchimento (ANC>500 x 10^6 neutrofili/L x 3 giorni e chimerismo>90%), a seconda di quale sia il momento successivo.
Altri nomi:
  • MMF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con attecchimento derivato da donatore
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto
L'attecchimento derivato dal donatore è definito come l'80% o più di cellule del donatore nel midollo osseo e nelle cellule del sangue del ricevente.
Giorno 100 dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 0
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 1
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 2
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 3
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado 4
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto

La classificazione GVHD viene eseguita utilizzando criteri Glucksberg modificati ed è la seguente:

grado 0: assenza di coinvolgimento cutaneo, epatico e/o gastrointestinale (GI) grado 1: solo stadio 1 o 2 della pelle grado 2: stadio 3 della pelle o stadio 1 del fegato o stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore o coinvolgimento del tratto gastrointestinale superiore grado 3: stadio cutaneo 0 - 3 più stadio epatico 2-4 o stadio GI inferiore 2-3 grado 4: stadio cutaneo 4 o stadio GI inferiore 4
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti deceduti peri-trapianto
Lasso di tempo: Entro il giorno 100 dopo il trapianto
Peri-trapianto è definito entro 100 giorni dal trapianto.
Entro il giorno 100 dopo il trapianto
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 28
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 28
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 42
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 42
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 100
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: 6 mesi
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
6 mesi
Chimerismo delle cellule del donatore dopo il trapianto
Lasso di tempo: Un anno
Il chimerismo delle cellule del donatore è definito come la percentuale di midollo osseo e cellule del sangue nel ricevente che sono di origine del donatore.
Un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2009

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2010

Primo Inserito (STIMA)

7 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

5 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (ALTRO: Blood and Marrow Transplantation Program)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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