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Profilassi con rFVIIa nei bambini con emofilia A e inibitori (ENJOIH)

5 aprile 2013 aggiornato da: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Uno studio avviato da un ricercatore sulla profilassi con rFVIIa nei bambini con emofilia A e inibitori - Iniziativa europea per prevenire il danno articolare nei bambini con emofilia A con inibitori

Lo studio valuta l'efficacia e la sicurezza di un trattamento profilattico con FVII ricombinante attivato nel ridurre la frequenza di sanguinamenti articolari e lo sviluppo di danno articolare nei bambini con emofilia A che sviluppano inibitori ad alto titolo.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato e controllato progettato per ottenere prove del vantaggio del trattamento quotidiano profilattico con FVII attivato ricombinante rispetto alla terapia convenzionale su richiesta nel ridurre la frequenza di sanguinamento e nel preservare lo stato ortopedico nei bambini emofilici con inibitori.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia, 69003
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
      • Bremen, Germania, 28205
        • Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt/M, Germania, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
      • Milan, Italia, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80144
        • Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
  • Romania
      • Bucarest, Romania
        • National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
  • Spagna
      • Barcellona, Spagna, 08035
        • Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con emofilia A che sono stati trattati con fattore VIII al bisogno o in profilassi e che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII
  • ≤ 2 anni dal momento del primo rilevamento dell'inibitore.
  • Inibitori ad alta risposta (picco storico > 5 BU/mL) e risposta anamnestica nota in caso di titolo di inibitore negativo.
  • Candidati per iniziare ITI giornalieri con dosi di FVIII comprese tra 50 UI/Kg/giorno e 200 UI/Kg/giorno
  • Massimo due sanguinamenti nella stessa articolazione negli ultimi 6 mesi prima dell'ingresso nello studio o massimo sei sanguinamenti articolari nella stessa articolazione entro 2 anni
  • Accesso venoso adeguato per l'infusione giornaliera e in grado (caregiver) di ricostituire e iniettare il farmaco in studio
  • Consenso informato da parte dei genitori o dei tutori legali.

Criteri di esclusione:

  • ITI già iniziato
  • Ipersensibilità nota o sospetta al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio
  • Somministrazione di qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima della randomizzazione
  • Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia congenita A.
  • Storia familiare di trombosi in tenera età (<40 anni), trombofilia nota, qualsiasi precedente trombosi inclusa trombosi venosa profonda correlata al catetere, precedente trombosi neonatale.
  • Pseudotumori noti
  • Malattia epatica grave nota
  • Conta piastrinica < 50.000 piastrine/µL allo screening
  • Chirurgia entro un mese o chirurgia maggiore e/o ortopedica programmata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: profilassi
profilassi con FVII ricombinante attivato 90 µg/kg/die i.v.
Droga: fattore VII attivato ricombinante
90 µg/kg/giorno i.v.
Altri nomi:
  • NovoSeven
Droga: fattore VII attivato ricombinante
trattamento degli episodi emorragici con 270 µg/kg (prima/singola dose) o 90 µg/kg i.v. ogni 2-3 ore fino alla risoluzione del sanguinamento
Altri nomi:
  • NovoSeven
Comparatore attivo: trattamento a richiesta
trattamento degli episodi emorragici con 270 µg/kg (prima/singola dose) o 90 µg/kg i.v. ogni 2-3 ore fino alla risoluzione del sanguinamento
Droga: fattore VII attivato ricombinante
90 µg/kg/giorno i.v.
Altri nomi:
  • NovoSeven
Droga: fattore VII attivato ricombinante
trattamento degli episodi emorragici con 270 µg/kg (prima/singola dose) o 90 µg/kg i.v. ogni 2-3 ore fino alla risoluzione del sanguinamento
Altri nomi:
  • NovoSeven

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero totale di sanguinamenti articolari.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Stato articolare valutato dall'Hemophilia Joint Health Score
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Numero di eventi avversi ed eventi avversi gravi.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Investigatori

  • Investigatore principale: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2010

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2010

Primo Inserito (Stima)

16 aprile 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 aprile 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2013

Ultimo verificato

1 aprile 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ENJOIH 01
  • IND 14503 (Altro identificatore: FDA)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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