Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di ACP-001 (TransCon hGH) negli adulti con deficit di ormone della crescita

16 giugno 2026 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S

Uno studio di fase 2, a dosi multiple, in aperto, a gruppi paralleli, con controllo attivo, sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica dell'ACP-001 in pazienti adulti con deficit dell'ormone della crescita

Questo studio esamina la sicurezza, la tollerabilità, il profilo farmacocinetico (PK) e la risposta farmacodinamica (PD) di tre diverse dosi di ACP-001 somministrate una volta alla settimana rispetto a un livello di dose di un prodotto giornaliero approvato dell'ormone della crescita umano per un periodo di 4 settimane (4 somministrazioni settimanali contro 28 somministrazioni giornaliere) negli adulti con deficit di ormone della crescita.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
37

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Charité University Hospital Berlin
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • University Hospital Genova
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina tra i 20 ei 70 anni
  • Indice di massa corporea (BMI, kg/m2) da 19,0 a 36,0 kg/m2, entrambi inclusi
  • Pazienti con deficit di ormone della crescita negli adulti (AHGD) con deficit documentato di ormone della crescita come definito nelle linee guida di consenso per la diagnosi e il trattamento degli adulti con deficit di GH II (linee guida di consenso 1998 e 2007)
  • Le femmine fertili devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati e avere un test di gravidanza negativo al momento dell'inclusione
  • Terapia sostitutiva con GH per almeno 3 mesi
  • Disposto a mantenere il livello di attività corrente durante la prova
  • I soggetti sono in grado e disposti a fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione per la divulgazione di informazioni sanitarie protette in conformità con la buona pratica clinica (GCP)

Criteri di esclusione:

  • Storia di ipersensibilità e/o idiosincrasia a uno qualsiasi dei composti in esame o degli eccipienti impiegati in questo studio.
  • Donne in età fertile che sono incinte, che allattano o che intendono iniziare una gravidanza o che non utilizzano metodi contraccettivi adeguati. Metodi affidabili per le donne sono contraccettivi ormonali somministrati per via orale, interventi chirurgici (ad es. legatura delle tube), dispositivo intrauterino (IUD) e astinenza sessuale.
  • Malattia maligna attiva o malattia maligna negli ultimi 5 anni
  • Retinopatia proliferativa giudicata dalla retina-foto nell'ultimo anno
  • Insufficienza cardiaca giudicata dallo sperimentatore e/o NYHA 3 o superiore (criteri NYHA per la diagnosi delle malattie del cuore, 1994)
  • Soggetti con diabete non controllato con HbA1c superiore a 8,0% e/o trattamento con insulina
  • Terapia sostitutiva dell'ormone ipofisario stabile per meno di 3 mesi
  • Funzionalità epatica compromessa secondo il giudizio dello sperimentatore o transaminasi epatiche > 2 volte il limite superiore del normale
  • Funzionalità renale compromessa secondo il giudizio dello sperimentatore e/o clearance della creatinina <50 mL/min e/o creatinina sierica > 1,4 mg/dL
  • Partecipazione a un altro studio clinico interventistico che coinvolge un composto sperimentale entro 3 mesi prima dell'arruolamento in questo studio o partecipazione a un altro studio clinico interventistico che coinvolge un composto sperimentale durante questo studio.
  • Soggetti che non sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio o che secondo il parere dello sperimentatore non dovrebbero partecipare allo studio.
  • Storia o presenza di abuso di alcol o abuso di droghe.
  • Pazienti con anamnesi nota o presenza di anticorpi anti-hGH e/o anti-PEG

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ACP-001, 0,02 mg hGH/kg/settimana
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di ACP-001 equivalente a 0,02 mg hGH/kg/settimana per 4 settimane
Droga: ACP-001 (TransCon hGH)
s.c., iniezione settimanale
Sperimentale: ACP-001, 0,04 mg hGH/kg/sett
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di ACP-001 equivalente a 0,04 mg hGH/kg/settimana per 4 settimane
Droga: ACP-001 (TransCon hGH)
s.c., iniezione settimanale
Sperimentale: ACP-001, 0,08 mg hGH/kg/sett
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di ACP-001 equivalente a 0,08 mg hGH/kg/settimana per 4 settimane
Droga: ACP-001 (TransCon hGH)
s.c., iniezione settimanale
Comparatore attivo: Omnitrope, 0,04 mg hGH/kg/settimana
Iniezione sottocutanea una volta al giorno di ormone della crescita umano (Omnitrope) equivalente a 0,04 mg hGH/kg/settimana per 4 settimane
Droga: Omnitropo
s.c., iniezione giornaliera

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno riportato eventi di tollerabilità locale (valutati dal paziente e dallo sperimentatore)
Lasso di tempo: Inizio del trattamento in studio fino alla settimana 4
La valutazione della tollerabilità locale è stata eseguita esaminando i siti di iniezione da parte dello sperimentatore durante le visite dello studio e sulla base delle registrazioni nel Diario del paziente. Le valutazioni includevano eritema, gonfiore o dolore.
Inizio del trattamento in studio fino alla settimana 4
Incidenza del trattamento Formazione di anticorpi leganti anti-hGH emergenti
Lasso di tempo: Inizio del trattamento in studio fino al giorno 42
Numero di soggetti con anticorpi leganti anti-hGH emergenti dal trattamento
Inizio del trattamento in studio fino al giorno 42

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cmax di hGH
Lasso di tempo: Dal 22 al 29 giorni

Come parte del seguente endpoint:

Profilo farmacocinetico (PK) dell'ormone della crescita umano (hGH) sierico dei gruppi trattati con ACP-001 rispetto al profilo PK dell'hGH del gruppo trattato con Omnitrope quotidianamente.

Valori di Cmax (valore massimo della concentrazione) alla settimana 4
Dal 22 al 29 giorni
Emax di IGF-I
Lasso di tempo: Dal 22 al 29 giorni

Come parte del seguente endpoint:

Risposta farmacodinamica (PD) del fattore di crescita insulino-simile-I (IGF-I) sierico dei gruppi trattati con ACP-001 rispetto alla risposta PD dell'IGF-I del gruppo trattato quotidianamente con Omnitrope.

Valori Emax (risposta massima osservata) alla settimana 4
Dal 22 al 29 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ascendis Pharma A/S

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 novembre 2010

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ACP-001 CT-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni