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Studio di determinazione della dose dell'alfa-mannosidasi umana ricombinante per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi

25 settembre 2012 aggiornato da: Zymenex A/S

Uno studio a dosi multiple, randomizzato, in aperto, in un unico centro, sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di rhLAMAN (alfa-mannosidasi umana ricombinante o Lamazym) per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi.

Questo è uno studio monocentrico, in aperto, a dose multipla sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Lamazym per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente deve avere una diagnosi confermata di alfa-mannosidosi come definita dall'attività dell'alfa-mannosidasi < 10% della normale attività nei leucociti del sangue
  2. Il paziente deve avere un'età al momento dello screening ≥ 5 anni e ≤ 21 anni
  3. Il paziente deve avere la capacità fisica di eseguire il test del cammino di 6 minuti (6MWT), il test di salita delle scale di 3 minuti (3MSCT) e il test di funzionalità polmonare polmonare (spirometria, pletismografia corporea).
  4. Il paziente deve avere la capacità di cooperare mentalmente nei test di funzionalità cognitiva e motoria
  5. Il paziente deve avere la capacità di ascoltare e seguire una richiesta. Gli apparecchi acustici possono essere indossati.
  6. Il paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i del paziente devono fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi attività correlata allo studio (le attività correlate allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del soggetto)
  7. Il paziente e il/i suo/i tutore/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente non può camminare senza supporto.
  2. Presenza di anomalie cromosomiche note e sindromi che influenzano lo sviluppo psicomotorio, diverse dall'alfa-mannosidosi
  3. Storia del trapianto di midollo osseo
  4. Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  5. Presenza di un ECHO con anomalie entro sei mesi che, a parere dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  6. Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  7. Gravidanza
  8. Psicosi negli ultimi 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Lamazim 25
25 unità/kg
Droga: Lamazim
ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN
Comparatore attivo: Lamazim 50
50 unità/kg
Droga: Lamazim
ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione degli oligosaccaridi nelle urine
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione degli oligosaccaridi nel siero
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Riduzione degli oligosaccaridi nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
La distanza percorsa in 6 minuti
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Il numero di gradini saliti in 3 minuti
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Funzione polmonare
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Eventi avversi
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana
Sviluppo di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali e cambiamento nell'esame obiettivo
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana
Sviluppo di cambiamenti clinicamente significativi nei parametri clinici di laboratorio (ematologia, biochimica e analisi delle urine)
Lasso di tempo: 4 settimane
Endpoint di sicurezza valutato ogni 4 settimane durante lo studio
4 settimane
Sviluppo di anticorpi rhLAMAN e anticorpi neutralizzanti/inibitori
Lasso di tempo: 2 settimane
Endpoint di sicurezza valutato a settimane alterne durante lo studio
2 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zymenex A/S

Collaboratori

European Commission

Investigatori

  • Cattedra di studio: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Investigatore principale: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2012

Completamento dello studio (Anticipato)

1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

28 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

26 settembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 settembre 2012

Ultimo verificato

1 settembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • rhLAMAN-03
  • 2010-022085-26 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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