Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di una proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) in pazienti con emofilia B

3 aprile 2016 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase II/III in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e l'efficacia di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante (rIX-FP) in soggetti con emofilia B

Questo studio esaminerà la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di rIX-FP per il controllo e la prevenzione di episodi di sanguinamento in soggetti che hanno precedentemente ricevuto terapia sostitutiva del fattore per l'emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Wien, Austria
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
  • Bulgaria
      • Sophia, Bulgaria, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Francia
      • Brest, Francia, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Francia, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Germania, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Germania
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Germania
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Giappone
      • Kashihara, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Giappone
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Giappone, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Giappone
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Giappone, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Italia, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Spagna
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Spagna, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi, dai 12 ai 65 anni
  • Emofilia B grave (attività FIX di ≤ 2%)
  • Soggetti che hanno ricevuto prodotti FIX (FIX derivati ​​dal plasma e/o ricombinanti) per > 150 giorni di esposizione (ED)
  • Nessuna storia di formazione di inibitori di FIX, nessun inibitore rilevabile allo screening e nessuna storia familiare di inibitori contro FIX
  • Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio
  • Solo soggetti su richiesta, che hanno avuto una media minima di 2 episodi emorragici non traumatici che hanno richiesto un trattamento con un prodotto FIX durante i 6 o 3 mesi precedenti

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto
  • Disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FIX
  • Soggetti HIV positivi con conta dei CD4 < 200/mm3
  • Basso numero di piastrine, disfunzione renale o epatica
  • Recente episodio di sanguinamento pericoloso per la vita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Profilassi

Profilassi settimanale di routine e trattamento episodico degli episodi emorragici. Un intervallo di dosaggio individualizzato può essere testato in soggetti di sottogruppo durante la seconda parte dello studio.

I soggetti possono partecipare a un "sottostudio" chirurgico in cui rIX-FP può essere somministrato prima, durante e dopo l'intervento chirurgico.
Biologico: rIX-FP
L'IX-FP ricombinante (rIX-FP) è una proteina di fusione che lega il fattore IX della coagulazione con l'albumina e sarà somministrata per via endovenosa
SPERIMENTALE: Su richiesta
Trattamento episodico per episodi emorragici durante i primi 6 mesi, quindi passaggio alla profilassi settimanale di routine per altri 6 mesi I soggetti possono partecipare a un "sottostudio" chirurgico in cui rIX-FP può essere somministrato prima, durante e dopo l'intervento chirurgico.
Biologico: rIX-FP
L'IX-FP ricombinante (rIX-FP) è una proteina di fusione che lega il fattore IX della coagulazione con l'albumina e sarà somministrata per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della frequenza di eventi di sanguinamento spontaneo tra trattamenti su richiesta e profilassi (annualizzato)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane per il regime on demand e tra 1 e 17 mesi per il regime di profilassi.
I soggetti nel braccio on demand hanno ricevuto un dosaggio on demand con rIX-FP per un massimo di 26 settimane (regime on demand), quindi hanno ricevuto una profilassi settimanale con rIX-FP per il resto dello studio (regime di profilassi). L'efficacia della profilassi rispetto alla terapia al bisogno è stata studiata confrontando il tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato (AsBR) dello stesso soggetto durante il regime al bisogno e durante il regime di profilassi.
Fino a 26 settimane per il regime on demand e tra 1 e 17 mesi per il regime di profilassi.
Numero di soggetti che sviluppano inibitori contro il fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: Fino a 27,7 mesi (massimo)
Il numero di partecipanti che sviluppano inibitori contro il fattore IX (FIX) insieme all'intervallo di confidenza di Clopper-Pearson al 95% sono riassunti per i soggetti con 50 o più giorni di esposizione (ED) a rIX-FP e per tutti i partecipanti allo studio.
Fino a 27,7 mesi (massimo)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La frequenza degli eventi avversi correlati
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
La percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi correlati al trattamento (TEAE).
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Numero di soggetti che sviluppano anticorpi contro rIX-FP
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Proporzione di episodi di sanguinamento che richiedono una o ≤ due iniezioni di rIX-FP per raggiungere l'emostasi
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Numero di iniezioni necessarie per raggiungere l'emostasi espresso come percentuale degli episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento.
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi.
Valutazione clinica complessiva dello sperimentatore dell'efficacia emostatica per il trattamento degli episodi di sanguinamento, basata su una scala ordinale a quattro punti (risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna)
Lasso di tempo: Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi
Numero di episodi emorragici che hanno richiesto un trattamento che hanno determinato un'efficacia emostatica di risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna, secondo la valutazione clinica dell'efficacia emostatica dello sperimentatore, espressa come percentuale degli episodi emorragici che hanno richiesto un trattamento.
Per la durata dello studio; mediana 20,27 mesi
rIX-FP consumato al mese mantenendo l'intervallo di trattamento profilattico assegnato durante la profilassi di routine.
Lasso di tempo: Mediana 269, 240, 386 e 316 giorni, rispettivamente (vedi Descrizione)
Intervallo di tempo: per i regimi del braccio di profilassi da 7, 10 e 14 giorni, mediana rispettivamente di 269, 240 e 386 giorni. Per il braccio su richiesta, regime di profilassi, mediana 316 giorni.
Mediana 269, 240, 386 e 316 giorni, rispettivamente (vedi Descrizione)
Recupero incrementale di rIX-FP
Lasso di tempo: 336 ore
I dati di farmacocinetica (PK) sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Emivita (t1/2) di una singola dose di rIX-FP
Lasso di tempo: 336 ore
I dati farmacocinetici sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: 336 ore
AUC all'ultimo campione con concentrazione di farmaco quantificabile (AUClast) di una singola dose di rIX-FP. I dati farmacocinetici sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Liquidazione di una singola dose di rIX-FP
Lasso di tempo: 336 ore
I dati farmacocinetici sono presentati per una singola dose di 50 UI/kg di rIX-FP.
336 ore
Valutazione clinica complessiva dello sperimentatore (o del chirurgo) dell'efficacia emostatica per la profilassi chirurgica, basata su una scala ordinale a quattro punti (risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna)
Lasso di tempo: Fino a 14 giorni dopo l'intervento
Numero di eventi chirurgici trattati profilatticamente con rIX-FP che hanno determinato un'efficacia emostatica di risposta eccellente, buona, moderata, scarsa/nessuna, secondo la valutazione complessiva dello sperimentatore (chirurgo) dell'efficacia emostatica per la profilassi chirurgica.
Fino a 14 giorni dopo l'intervento
Eventi di sanguinamento spontaneo annualizzati confrontati tra regimi profilattici ed estesi di 7 giorni
Lasso di tempo: Durante il trattamento, tra 240 e 386 giorni mediani per soggetto.
Numero mediano di sanguinamenti spontanei all'anno per soggetto confrontando i regimi profilattici di 7, 10 e 14 giorni.
Durante il trattamento, tra 240 e 386 giorni mediani per soggetto.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

21 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

9 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su rIX-FP

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Kenya

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi