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Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo per il neuroblastoma

23 febbraio 2024 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Chemioterapia ad alte dosi e salvataggio di cellule staminali del sangue periferico autologhe (PBSC) per il neuroblastoma: considerazioni sullo standard di cura

Questo è un documento standard di cura, che delinea la terapia per i bambini con neuroblastoma ad alto rischio che non sono idonei per gli studi del Children's Oncology Group (COG).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questa terapia prevede l'uso di melfalan, etoposide e carboplatino (chemioterapia di consolidamento); salvataggio di cellule staminali autologhe, radioterapia post-trapianto e una fase di mantenimento con terapia con isotretinoina (Accutane, acido 13-cis-retinoico). Se disponibile, i pazienti dovrebbero anche prendere in considerazione la terapia post-trapianto con citochine e anticorpi monoclonali (ch14.18) in uno studio COG o New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Meno di 30 anni alla diagnosi di neuroblastoma
  • Nessuna evidenza di progressione della malattia: definita come aumento delle dimensioni del tumore >25% o nuove lesioni
  • Recupero dall'ultimo ciclo di induzione della chemioterapia (conta assoluta dei neutrofili > 500 e piastrine > 20.000)
  • Nessuna infezione incontrollata
  • È obbligatorio un numero minimo di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) congelate di 2 x 10^6 cellule CD34/kg per il trapianto e sono fortemente raccomandate 2 x 10^6 cellule CD34/kg per il backup (quindi, PBSC di 4 x 106 cellule CD34 /kg è incoraggiato)

  • Adeguata funzione d'organo definita come:

    • Epatico: aspartato aminotransferasi (AST) < 3 x limite superiore del normale istituzionale 8 Cardiaco: frazione di accorciamento ≥ 27% o frazione di eiezione ≥ 50%, nessuna insufficienza cardiaca congestizia clinica 8 Renale: clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare (GFR) > 60 mL /min/1.73m^2 Se viene eseguita una clearance della creatinina alla fine dell'induzione e il risultato è < 100 ml/min/1,73 m^2, un GFR deve quindi essere eseguito utilizzando un metodo di campionamento del sangue nucleare o un metodo di clearance dello iotalamato. Il metodo della fotocamera NON è consentito come misura della velocità di filtrazione glomerulare prima o durante la terapia di consolidamento per i pazienti con GFR o clearance della creatinina < 100 ml/min/1,73 m^2

Criteri di esclusione

  • I pazienti con malattia progressiva dovrebbero prendere in considerazione la partecipazione agli studi di fase I poiché la terapia di consolidamento utilizzando il regime delineato in questo documento non è stata ritenuta utile.
  • Pazienti che sono in ritardo nella chemioterapia di consolidamento oltre le 8 settimane e non soddisfano i criteri di funzionalità degli organi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Pazienti trattati per neuroblastoma
In base al peso del paziente e alla funzionalità renale, chemioterapia di consolidamento con varie dosi di Melfalan, Etoposide e Carboplatino seguita da infusione di cellule staminali autologhe e fattore stimolante le colonie di granulociti post-trapianto seriale, radioterapia e terapia di mantenimento con isotretinoina.
Droga: Carboplatino
Carboplatino per via endovenosa (IV), 425 mg/m2/dose (o se ≤ 12 kg, 14,2 mg/kg/dose) una volta al giorno x 4 dosi nei giorni da 7 a 4 prima del trapianto.
Altri nomi:
  • Paraplatino
Biologico: Infusione di cellule staminali autologhe
Il giorno 0 le cellule staminali verranno infuse immediatamente dopo lo scongelamento per oltre 15-60 minuti secondo le linee guida istituzionali.
Biologico: Fattore stimolante le colonie di granulociti
A partire dal giorno 0 dopo l'infusione del PBSC, i pazienti riceveranno G-CSF per via sottocutanea (SQ) o IV (SQ preferito) 5 microgrammi/kg una volta al giorno e continuando una volta al giorno fino alla conta assoluta dei neutrofili (ANC) post-nadir > 2000/μL per 3 giorni consecutivi.
Altri nomi:
  • G-CSF
Radiazione: Radioterapia
Si suggerisce che i pazienti che hanno una resezione chirurgica completa del tumore primario ricevano 21,6 Gy di radioterapia esterna (EBRT) alla chemioterapia post-induzione, volume del tumore primario preoperatorio. Si suggerisce che i pazienti che hanno una resezione chirurgica incompleta del tumore primitivo (massa dei tessuti molli residua che misura >1 cm3) ricevano 21,6 Gy EBRT per la chemioterapia post-induzione, il volume del tumore primario preoperatorio e un ulteriore aumento di 14,4 Gy EBRT per il tumore residuo lordo (dose totale 36 Gy per volume tumorale residuo lordo). La radioterapia dovrebbe essere somministrata dopo il trapianto di cellule staminali e dovrebbe iniziare non prima di 28 giorni dopo il trapianto.
Droga: Isotretinoina (acido 13-cis-retinoico)
Terapia di mantenimento post-trapianto con cis-RA giornaliera per 14 giorni ogni 28 giorni ripetuta per 6 mesi. Questa fase della terapia può essere iniziata dal team BMT e continuata dal medico curante. Si raccomanda di iniziare l'isotretinoina il giorno 66 post-trapianto e non oltre il giorno 100. Per i pazienti ≤12 kg, l'isotretinoina (accutane) deve essere somministrata a 5,33 mg/kg/dose suddivisa due volte al giorno. Per i pazienti > 12 kg isotretinoina (accutane) deve essere somministrata a 160 mg/m^2/die suddivisi due volte al giorno. I pazienti devono essere presi in considerazione per la terapia con anticorpi monoclonali contro GD2, come ch14.18 se tali studi sono disponibili.
Altri nomi:
  • Accutan
Droga: Melfalan
Melfalan per via endovenosa (IV), 70 mg/m2/dose (o se ≤ 12 kg, 2,3 mg/kg/dose) una volta al giorno x 3 dosi nei giorni da 7 a 5 prima del trapianto
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: Etoposide
Etoposide per via endovenosa (IV), 338 mg/m2/dose (o se ≤ 12 kg, 11,3 mg/kg/dose) una volta al giorno x 4 dosi nei giorni da 7 a 4 prima del trapianto
Altri nomi:
  • VP-16
  • Eposina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con attecchimento riuscito
Lasso di tempo: Giorno 42
Il tempo di attecchimento dei neutrofili sarà valutato mediante approcci statistici standard.
Giorno 42

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 2 anni
Il numero di pazienti vivi e liberi da malattia sarà valutato utilizzando approcci statistici standard.
2 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
Il numero di pazienti vivi sarà valutato mediante approcci statistici standard.
2 anni
Numero di pazienti con morte correlata al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
Il tasso di mortalità correlata al trattamento sarà valutato mediante un approccio di incidenza cumulativa.
1 anno
Numero di pazienti con sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 5 anni
Il numero di pazienti vivi e liberi da malattia sarà valutato utilizzando approcci statistici standard.
5 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 5 anni
Il numero di pazienti vivi sarà valutato mediante approcci statistici standard.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
31 gennaio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 febbraio 2012

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 febbraio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2011OC072
  • MT2011-11C (Altro identificatore: Blood and Marrow Transplantation Program)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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