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Uno studio sull'efficacia e la sicurezza di ABH001 nel trattamento di pazienti con epidermolisi bollosa che hanno ferite che non guariscono

20 novembre 2013 aggiornato da: Shire Regenerative Medicine, Inc.

Uno studio multicentrico, prospettico, randomizzato, in aperto, intra-soggetto controllato sull'efficacia e la sicurezza di ABH001 per il trattamento delle ferite cutanee croniche in stallo associate a epidermolisi bollosa generalizzata

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di ABH001 nel trattamento di pazienti con epidermolisi bollosa che presentano ferite che non guariscono.

Si ipotizza che ABH001 possa avviare e continuare la guarigione delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Salzburg, Austria
        • Landeskrankenhaus Salzburg-Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
  • Canada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canada
        • Toronto Regional Wound Healing Clinic
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • University of Montreal
  • Francia
    • Ile-De France
      • Paris, Ile-De France, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Germania
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Germania
        • University of Freiburg (Studiensekretariat Hautklinik Universitätsklinikum Freiburg - Hautklinik)
  • Polonia
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polonia
        • Warszawki Uniwersytet Medyczny Katedra I Klinika Dermatologiczna
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo
        • Hospital CUF Descobertas
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego/UCSD, Pediatric and Adolescent Dermatology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Denver Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Virginia Clinical Research, Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto o il tutore legale deve aver letto, compreso e firmato un modulo di consenso informato o consenso informato approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/CE) e deve essere in grado e disposto a seguire le procedure e le istruzioni dello studio
  2. Soggetti maschi e femmine.
  3. Stato nutrizionale stabile.
  4. Soggetti con diagnosi confermata di Epidermolisi bollosa generalizzata (EB)

  5. Ferite cutanee che soddisfano i seguenti criteri:

    1. Posizione anatomica: braccia, gambe, torace o schiena sopra la vita e sotto il collo.
    2. Età documentata (durata) della/e ferita/e.
    3. Una o più ferite in grado di soddisfare potenzialmente i seguenti criteri di selezione delle ferite alla fine del periodo di osservazione:

    io. Due ferite cutanee clinicamente non infette senza variazioni clinicamente significative delle dimensioni della ferita durante il periodo di osservazione.

    ii. Due ferite uguali.

  6. Test di gravidanza sulle urine negativo per donne in età fertile.
  7. I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile con capacità procreativa devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace.

Criteri di esclusione:

  1. Donne incinte o che allattano.
  2. Diagnosi di EB generalizzata non genetica.
  3. Infezione clinica attiva e localizzata delle ferite dello studio.
  4. Malattie o condizioni che potrebbero interferire con la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento in studio e la compliance del soggetto alle visite/procedure dello studio.
  5. Allergia nota ai prodotti bovini.
  6. Allergia nota ai prodotti d'argento.
  7. Infezione sistemica al momento dell'arruolamento nello studio.
  8. Attualmente riceve o ha ricevuto una terapia steroidea orale nelle 4 settimane precedenti.
  9. Prendere o aver partecipato ad altri studi clinici che coinvolgono la terapia genica, la terapia con cellule staminali, la terapia con DNA/proteine ​​ricombinanti.
  10. - Ricevuto ABH001 o altra terapia biologica o cellulare per il trattamento dell'EB nei siti della ferita dello studio nei 3 mesi precedenti.
  11. Ipersensibilità a uno qualsiasi degli agenti terapeutici.
  12. Storia di malattie cutanee maligne.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: ABH001
Applicazione ABH001 più medicazioni per la cura delle ferite.
Biologico: ABH001
ABH001 applicazioni topiche ogni 4 settimane (±1 settimana) con medicazioni specificate dal protocollo fino alla guarigione della ferita o fino a 44 settimane
Altri nomi:
  • Dermagraft, fibroblasti cutanei neonatali allogenici seminati su impalcatura di poli(glicolide-co-L-lattide) (PGLLA)
Altro: Controllo
Controllare il trattamento delle ferite
Altro: Controllare il trattamento delle ferite
Controllare la cura delle ferite con medicazioni specificate dal protocollo ogni 4 settimane (±1 settimana) fino a 20 settimane con passaggio opzionale ad ABH001 per ulteriori 20 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Riduzione della superficie della ferita
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento nel dolore della ferita e nel prurito della ferita
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Impressione di cambiamento globale del medico (CGIC)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione della superficie della ferita
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Tempo alla riduzione della superficie della ferita e durata della riduzione
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Durabilità della guarigione delle ferite
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Incidenza, correlazione e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire Regenerative Medicine, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Alan Arbuckle, MD, FAAD, FAAP, H&E Enterprises

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2013

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 dicembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 dicembre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 novembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 novembre 2013

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EB01-ABH001
  • 2012-001815-21 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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