Terapia profilattica con infusione di plasma per porpora trombotica trombocitopenica congenita

I pazienti con TTP congenita hanno una mancanza ereditaria di funzione o quantità di una proteina nel plasma chiamata ADAMTS13, che altrimenti è responsabile della scissione di grandi molecole di von Willebrand in parti più piccole. I pazienti soffrono di attacchi ricorrenti di coagulazione dei piccoli vasi sanguigni, che possono causare danni agli organi principali, compreso il sistema nervoso centrale. Gli attacchi acuti possono essere trattati con successo con infusioni di plasma umano e alcuni pazienti ricevono anche una regolare terapia al plasma per la prevenzione degli attacchi acuti. Un piccolo gruppo di pazienti riceve infusioni preventive di plasma due o più volte alla settimana, indicando un fabbisogno di plasma molto più elevato rispetto a quanto altrimenti raccomandato per la terapia preventiva. Questi pazienti hanno un'attività continua della loro malattia nonostante uno stimolo? O un maggior turn-over di ADAMTS13 trasfuso? Questi pazienti hanno sviluppato anticorpi contro ADAMTS13 trasfuso? Ci sono sintomi correlati con segni di attività della malattia?